Uno studio di follow-up a lungo termine in soggetti con emofilia A grave che hanno ricevuto BMN 270 in un precedente studio clinico BioMarin (270-401) (GENEr8-LTE)
8 gennaio 2026 aggiornato da: BioMarin Pharmaceutical
Uno studio di follow-up a lungo termine in soggetti con grave emofilia A che hanno ricevuto BMN 270, un virus adeno-associato Trasferimento genico mediato da vettore del fattore umano VIII in una precedente sperimentazione clinica BioMarin
Il programma di sviluppo clinico di BMN 270 consiste in molteplici studi interventistici progettati per valutare la sicurezza e l'efficacia di una singola infusione di BMN 270 per almeno 5 anni dopo l'infusione.
Questo studio di follow-up a lungo termine è necessario per aiutare a comprendere meglio la sicurezza a lungo termine di BMN 270 oltre i 5 anni e per valutare la durata dell'efficacia.
Panoramica dello studio
Stato
Iscrizione su invito
Condizioni
Descrizione dettagliata
Lo studio 270-401 raccoglierà ulteriori dati di follow-up in un singolo studio per circa 10 anni tra tutti i soggetti che acconsentono a partecipare e hanno completato il loro studio di trattamento primario (vale a dire, per qualsiasi studio in cui hanno ricevuto BMN 270).
Tipo di studio
Osservativo
Iscrizione (Stimato)
172
Contatti e Sedi
Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.
Luoghi di studio
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New South Wales
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Sydney, New South Wales, Australia, 2050
- Royal Prince Alfred Hospital, Institute of Haematology
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Queensland
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Herston, Queensland, Australia, 4029
- Royal Brisbane and Women's Hospital
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South Australia
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Adelaide, South Australia, Australia, 5000
- Royal Adelaide Hospital
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Victoria
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Melbourne, Victoria, Australia, 3004
- The Alfred Hospital
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Western Australia
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Murdoch, Western Australia, Australia, 6150
- Fiona Stanley Hospital
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Leuven, Belgio, 3000
- University Hospitals Leuven, Campus Gasthuisberg, Department of Heart and Vascular Disease
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Espírito Santo
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Vitória, Espírito Santo, Brasile, 29040-090
- Holy Spirit Hematology and Hemotherapy Center
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Rio de Janeiro
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Rio de Janeiro, Rio de Janeiro, Brasile, 24000-000
- Arthur De Siqueira Cavalcanti Hematology State Institute / Coordinating Hemocenter
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São Paulo
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Campinas, São Paulo, Brasile, 13083-878
- Campinas University Clinical Hospital, Hematology and Hemotherapy Center (Hemocentro UNICAMP)
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São Paulo, São Paulo, Brasile, 05403 000
- Sao Paulo University Clinical Hospital
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Seoul, Corea del Sud, 05278
- Kyung Hee University Hospital at Gangdong
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Lille, Francia, 59000
- CHRU Lille Hospital Center Heart-Lung Institute
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Marseille, Francia, 13005
- CHU La Timone - La Timone Children's Hospital
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North Rhine-Westphalia
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Bonn, North Rhine-Westphalia, Germania, 53127
- University Hospital Bonn, Institute of Experimental Hematology and Transfusion Medicine, Hemophilia Care Center
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State of Berlin
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Berlin, State of Berlin, Germania, 10249
- Vivantes Hospital in Friedrichshain
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Ramat Gan, Israele, 5266202
- Chaim Sheba Medical Center, National Institute of Hemophilia and Coagulation
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Milan, Italia, 20122
- Maggiore Polyclinic Hospital, Foundation IRCCS Ca' Granda, Center for Hemophilia and Thrombosis "Angelo Bianchi Bonomi"
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Cambridge, Regno Unito
- Addenbrooke's Hospital, Hemophilia and Thrombophilia Center
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Glasgow, Regno Unito, G4 0SF
- Glasgow Royal Infirmary, Department of Hematology
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London, Regno Unito
- Royal London Hospital, Barts and the London Hemophilia Center
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London, Regno Unito
- Hammersmith Hospital, Clinical Research Facility, Centre for Translational and Experimental Medicine
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London, Regno Unito
- Queen Elizabeth Hospital Birmingham. Adult Hemophilia Centre, West Midlands Adult Comprehensive Care Hemophilia Centre
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London, Regno Unito
- St Thomas' Hospital, Centre for Hemophilia, Hemostasis and Thrombosis
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Oxford, Regno Unito, OX3 7LD
- Nuffield Orthopaedic Centre, Hemophilia & Thrombosis Center
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Southampton, Regno Unito
- University Hospital Southampton NHS Foundation Trust
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Andalusia
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Seville, Andalusia, Spagna, 41013
- University Hospital Virgen del Rocio (HUVR), Hematology Pediatrics
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Galicia
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A Coruña, Galicia, Spagna, 15006
- Hospital Teresa Herrera, Department of Hematology and Hemotherapy, Unit of Hemostasis and Thrombosis
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California
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Los Angeles, California, Stati Uniti, 90007
- Orthopedic Institute for Children, Orthopedic Hemophilia Treatment Center
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Sacramento, California, Stati Uniti, 95817
- UC Davis Hemophilia Treatment Center
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San Diego, California, Stati Uniti, 92121
- University of California San Diego, Hemophilia & Thrombosis Treatment Center
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San Francisco, California, Stati Uniti, 94143
- University of California San Francisco - Moffit Hospital, Outpatient Hematology Clinic
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Shandon, California, Stati Uniti, 27517
- UCN Hemophilia and Thrombosis Center
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Colorado
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Aurora, Colorado, Stati Uniti, 80045
- Hemophilia and Thrombosis Center at the University of Colorado Anschutz Medical Campus
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Florida
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Tampa, Florida, Stati Uniti, 33614
- St Joseph's Children's Hospital, Center for Bleeding and Clotting Disorders
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Kentucky
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Louisville, Kentucky, Stati Uniti, 40202-3229
- University Medical Center, Inc,; DBA University of Louisville Hospital, James Graham Brown Cancer Center
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Michigan
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Ann Arbor, Michigan, Stati Uniti, 48109-5718
- University of Michigan, Pediatric Hematology and Oncology
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Detroit, Michigan, Stati Uniti, 48201
- Children's Hospital of Michigan, Hemophilia and Thrombosis Center
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Missouri
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St Louis, Missouri, Stati Uniti, 63110-1093
- Washington University School of Medicine, Department of Pediatrics, Division of Hematology/Oncology
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Ohio
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Columbus, Ohio, Stati Uniti, 43205
- Nationwide Children's Hospital
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Pennsylvania
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Pittsburgh, Pennsylvania, Stati Uniti, 15213
- Hemophilia Center of Western Pennsylvania
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Johannesburg, Sud Africa, 2193
- Charlotte Maxeke Johannesburg Academic Hospital, Hemophilia Comprehensive Care Center
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Criteri di partecipazione
I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
18 anni e precedenti (Adulto, Adulto più anziano)
Accetta volontari sani
No
Metodo di campionamento
Campione non probabilistico
Popolazione di studio
I soggetti devono aver completato il loro studio di trattamento primario.
I soggetti possono arruolarsi nel 270-401 anche se hanno ripreso la profilassi del FVIII o altri trattamenti per l'emofilia A.
Descrizione
Criterio di inclusione:
- I soggetti devono aver completato il loro studio di trattamento primario. I soggetti possono arruolarsi nel 270-401 anche se hanno ripreso la profilassi del FVIII o altri trattamenti per l'emofilia A.
- I soggetti devono essere in grado di fornire il consenso informato firmato, che include il rispetto dei requisiti e delle restrizioni elencate nel modulo di consenso informato (ICF) e nel presente protocollo. Se il soggetto non è in grado di fornire il consenso, un rappresentante legalmente autorizzato può fornire il consenso informato scritto.
Criteri di esclusione:
- I soggetti che non si iscrivono direttamente al 270-401 al momento della visita di completamento dello studio nel loro studio di trattamento primario devono iscriversi al 270-401 entro 4 mesi dalla data della visita di completamento dello studio.
- I soggetti devono essere apertamente sani e non avere alcuna condizione che, secondo l'opinione dello sperimentatore o del monitor medico, impedirebbe al soggetto di soddisfare pienamente i requisiti dello studio e/o avrebbe un impatto o interferirebbe con la valutazione e l'interpretazione dei dati dello studio (compresa, se applicabile, la malattia da HIV avanzata).
Piano di studio
Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
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Valutare la sicurezza a lungo termine di BMN 270
Lasso di tempo: Durata degli studi (10 anni)
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Occorrenza di reazioni avverse al farmaco, eventi avversi gravi ed eventi di particolare interesse.
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Durata degli studi (10 anni)
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Misure di risultato secondarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
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Valutare gli effetti a lungo termine di BMN 270 in soggetti con emofilia A precedentemente trattati in uno studio clinico BioMarin
Lasso di tempo: Durata degli studi (10 anni)
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Variazioni del tasso di sanguinamento annualizzato (ABR) (sanguinamenti trattati e tutti i sanguinamenti) e attività del FVIII misurata nel tempo (CSA e OSA)
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Durata degli studi (10 anni)
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Valutare l'uso di agenti emostatici (ad es. emicizumab)
Lasso di tempo: Durata degli studi (10 anni)
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Uso annualizzato di farmaci emostatici concomitanti (utilizzo annualizzato di FVIII e velocità di infusione annualizzata di FVIII)
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Durata degli studi (10 anni)
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Valutare l'impatto a lungo termine di BMN 270 su HRQoL
Lasso di tempo: Durata degli studi (10 anni)
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Cambiamenti in Haemo-QOL-A
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Durata degli studi (10 anni)
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Collaboratori e investigatori
Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.
Sponsor
Investigatori
- Direttore dello studio: Medical Director, MD, BioMarin Pharmaceutical
Studiare le date dei record
Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.
Studia le date principali
Inizio studio (Effettivo)
1 gennaio 2023
Completamento primario (Stimato)
1 gennaio 2040
Completamento dello studio (Stimato)
1 gennaio 2040
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
23 febbraio 2023
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
13 marzo 2023
Primo Inserito (Effettivo)
14 marzo 2023
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (Stimato)
12 gennaio 2026
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
8 gennaio 2026
Ultimo verificato
1 gennaio 2026
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Parole chiave
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
- Malattie vascolari
- Malattia cardiovascolare
- Malattie e anomalie congenite, ereditarie e neonatali
- Malattie emiche e linfatiche
- Malattie genetiche, congenite
- Emofilia A
- Malattie ematologiche
- Disturbi emostatici
- Disturbi della coagulazione del sangue
- Disturbi emorragici
- Disturbi della coagulazione del sangue, ereditari
- Disturbi delle proteine della coagulazione
Altri numeri di identificazione dello studio
- 270-401
- 2022-001246-38 (Numero EudraCT)
Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio
Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
No
Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
No
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