Klinická studie PRAX-562 u subjektů s vývojovými a epileptickými encefalopatiemi (DEE) (EMBOLD)
27. ledna 2026 aktualizováno: Praxis Precision Medicines
Fáze 2, dvojitě zaslepená, randomizovaná klinická studie k prozkoumání bezpečnosti, snášenlivosti, účinnosti a farmakokinetiky PRAX-562 u dětských účastníků s vývojovými a epileptickými encefalopatiemi s následnou otevřenou extenzí (OLE)
Toto je fáze 2, dvojitě zaslepená, randomizovaná klinická studie ke zkoumání bezpečnosti, snášenlivosti, účinnosti a farmakokinetiky PRAX-562 u pediatrických účastníků, kteří mají záchvaty spojené s časným nástupem SCN2A-DEE a SCN8A-DEE.
Přehled studie
Postavení
Aktivní, ne nábor
Podmínky
Intervence / Léčba
Detailní popis
Fáze 2, dvojitě zaslepená, randomizovaná klinická studie k vyhodnocení bezpečnosti a snášenlivosti přípravku PRAX 562 u pediatrických účastníků s DEE způsobenými mutacemi genů SCN2A a SCN8A.
Typ studie
Intervenční
Zápis (Odhadovaný)
77
Fáze
- Fáze 2
- Fáze 3
Kontakty a umístění
Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.
Studijní místa
-
-
-
Tel Litwinsky, Izrael, 52621
- Praxis Research Site
-
-
-
-
-
Glasgow, Spojené království, G51 4TF
- Praxis Research Site
-
London, Spojené království, WC1N 3BH
- Praxis Research Site
-
-
-
-
Georgia
-
Atlanta, Georgia, Spojené státy, 30329
- Praxis Research Site
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Spojené státy, 60611
- Praxis Research Site
-
-
Minnesota
-
Minneapolis, Minnesota, Spojené státy, 55113
- Praxis Research Site
-
-
New Jersey
-
Hackensack, New Jersey, Spojené státy, 07601
- Praxis Research Site
-
-
-
-
-
Madrid, Španělsko, 28034
- Praxis Research Site
-
-
Kritéria účasti
Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
- Dítě
- Dospělý
Přijímá zdravé dobrovolníky
Ne
Popis
Kritéria pro zařazení:
- Má zdokumentovanou vzácnou missense variantu u SCN2A s nástupem záchvatů vyskytujících se v prvních třech měsících života nebo má zdokumentovanou de novo (nepozorováno u žádného z rodičů) missense variantu u SCN8A s nástupem záchvatů v prvních šesti měsících života.
Má následující frekvenci záchvatů:
- Alespoň 8 započitatelných motorických záchvatů (jak je definováno v poznámce níže) během 4 týdnů bezprostředně před screeningem, jak je hlášeno rodičem/zákonným zástupcem nebo podle názoru zkoušejícího A
- Alespoň 8 počitatelných motorických záchvatů (jak je definováno v poznámce níže) během 28denního základního pozorovacího období (během kterého se frekvence záchvatů zaznamenává do denního deníku záchvatů).
- Platí další kritéria pro zařazení a budou posouzena studijním týmem.
Kritéria vyloučení:
- Má jakoukoli klinicky významnou nebo známou patogenní nebo pravděpodobně patogenní genetickou variantu jinou než v SCN2A a SCN8A nebo genetickou variantu, která může vysvětlit nebo přispět k epilepsii a/nebo vývojové poruše účastníka.
- Má zdokumentovanou, funkčně charakterizovanou variantu ztráty funkce (LoF) missense variantu nebo předpokládanou variantu LoF (nesmyslnou nebo posunovou variantu) založenou na genetickém testování a/nebo klinickém důkazu, že předchozí expozice blokátoru sodíkových kanálů (SCB) zhoršila záchvaty .
- Má 2 nebo více epizod konvulzivního epileptického stavu vyžadující hospitalizaci a intubaci během 6 měsíců před screeningem.
- Platí další kritéria vyloučení a budou posouzena studijním týmem.
Studijní plán
Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Primární účel: Léčba
- Přidělení: Randomizované
- Intervenční model: Paralelní přiřazení
- Maskování: Trojnásobný
Zbraně a zásahy
Skupina účastníků / Arm |
Intervence / Léčba |
|---|---|
|
Experimentální: Část A: Randomizované, dvojitě zaslepené 0,5 mg/kg/den PRAX-562 nebo PRAX-562/Placebo
Způsobilí účastníci z každé kohorty budou randomizováni v poměru 1:1 buď na 0,5 miligramu/kilogram/den (mg/kg/den) PRAX-562 po dobu 16 týdnů (skupina PRAX-562) nebo 0,5 mg/kg/den PRAX- 562 po dobu 12 týdnů a odpovídající placebo po dobu 4 týdnů (PRAX-562/rameno s placebem) podávané perorálně nebo gastrostomickou sondou (G-tuba).
|
Kdysi denní ústní nebo G-trubice.
|
|
Experimentální: Část B: Ošetření s otevřenou značkou 0,5 mg/kg/den PRAX-562
Způsobilí účastníci obdrží 0,5 mg/kg/den podávané perorálně nebo přes G-trubice po dobu až 144 týdnů.
|
Kdysi denní ústní nebo G-trubice.
|
|
Experimentální: Část A: Randomizované, dvojitě slepé 1,0 mg/kg/den PRAX-562 nebo PRAX-562/PLAYBO
Způsobilí účastníci z každé kohorty budou randomizováni v poměru 1: 1 k buď 1,0 miligramu/kilogramů/den (mg/kg/den) PRAX-562 po dobu 16 týdnů (ARM PRAX-562) nebo 1,0 mg/kg/den PRAX- 562 po dobu 12 týdnů a odpovídající placebo po dobu 4 týdnů (PRAX-562/PLACEBO) podávané orálně nebo pomocí gastrostomické trubice (G-trubice).
|
Kdysi denní ústní nebo G-trubice.
|
|
Experimentální: Ošetření prodloužení s otevřenou značkou 1,0 mg/kg/den PRAX-562
Způsobilí účastníci obdrží 1,0 mg/kg/den podávané perorálně nebo přes G-tube po dobu až 144 týdnů.
|
Kdysi denní ústní nebo G-trubice.
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
ČÁST A (Kohorty 1 a 2) RDB: Vyhodnotit bezpečnost a snášenlivost přípravku PRAX 562 u pediatrických účastníků se SCN2A- a SCN8A- DEE
Časové okno: 16 týdnů
|
Změny od výchozí hodnoty v měsíční (28denní) frekvenci motorických záchvatů
|
16 týdnů
|
|
ČÁST B (Kohorty 1 a 2) OLE: Vyhodnotit dlouhodobou bezpečnost a snášenlivost přípravku PRAX-562 u pediatrických účastníků s DEEs
Časové okno: 48 týdnů
|
Výskyt a závažnost TEAEs
|
48 týdnů
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Posoudit účinek PRAX-562 na frekvenci počitatelných motorických záchvatů u pediatrických účastníků s DEE
Časové okno: 16 týdnů
|
Změny od výchozí hodnoty v měsíční (28denní) frekvenci motorických záchvatů
|
16 týdnů
|
|
Plazmatické koncentrace PRAX-562
Časové okno: 16 týdnů
|
K výpočtu středních koncentrací na začátku a v týdnech 2, 4, 6, 8, 10, 12 a 16 se použije řídký farmakokinetický (PK) odběr.
|
16 týdnů
|
|
Frekvence záchvatů (rozšíření OLE)
Časové okno: 48 týdnů
|
Hodnocení účinnosti (deník záchvatů) se bude shromažďovat denně a přezkoumávat v časových bodech 1. den, 16. týden, 32. týden a 48. týden.
|
48 týdnů
|
|
Výskyt nežádoucích účinků (TEAE) [Bezpečnost a snášenlivost])
Časové okno: 16 týdnů
|
Počet účastníků s nežádoucími účinky s léčbou bude hlášen podle závažnosti a preferovaného termínu.
|
16 týdnů
|
|
ČÁST A (Kohorty 1 a 2) RDB: Posoudit účinek přípravku PRAX-562 na frekvenci spočitatelných motorických záchvatů u dětských účastníků s DEEs
Časové okno: 16 týdnů
|
Změny oproti výchozí hodnotě v měsíční (28denní) frekvenci motorických záchvatů
|
16 týdnů
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.
Sponzor
Vyšetřovatelé
- Ředitel studie: Medical Director, Praxis Precision Medicines
Termíny studijních záznamů
Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.
Hlavní termíny studia
Začátek studia (Aktuální)
2. srpna 2023
Primární dokončení (Aktuální)
12. listopadu 2025
Dokončení studie (Odhadovaný)
1. března 2027
Termíny zápisu do studia
První předloženo
17. března 2023
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
17. dubna 2023
První zveřejněno (Aktuální)
19. dubna 2023
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)
29. ledna 2026
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
27. ledna 2026
Naposledy ověřeno
1. ledna 2025
Více informací
Termíny související s touto studií
Klíčová slova
Další relevantní podmínky MeSH
Další identifikační čísla studie
- PRAX-562-221
Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty
Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA
Ano
Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA
Ne
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .