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Un essai clinique de PRAX-562 chez des sujets atteints d'encéphalopathies développementales et épileptiques (DEE) (EMBOLD)

8 janvier 2024 mis à jour par: Praxis Precision Medicines

Un essai clinique randomisé en double aveugle de phase 2 pour explorer l'innocuité, la tolérance, l'efficacité et la pharmacocinétique de PRAX-562 chez des participants pédiatriques atteints d'encéphalopathies développementales et épileptiques, suivi d'une extension en ouvert (OLE)

Il s'agit d'un essai clinique randomisé en double aveugle de phase 2 visant à explorer l'innocuité, la tolérabilité, l'efficacité et la pharmacocinétique de PRAX-562 chez des participants pédiatriques qui ont des convulsions associées à SCN2A-DEE et SCN8A-DEE d'apparition précoce.

Aperçu de l'étude

Statut

Recrutement

Les conditions

Intervention / Traitement

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Estimé)

20

Phase

  • Phase 2

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Coordonnées de l'étude

Lieux d'étude

  • Espagne
      • Madrid, Espagne, 28034
        • Recrutement
        • Praxis Research Site
  • États-Unis
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, États-Unis, 30329
        • Recrutement
        • Praxis Research Site
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, États-Unis, 60611
        • Recrutement
        • Praxis Research Site
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, États-Unis, 02115
        • Recrutement
        • Praxis Research Site
    • Washington
      • Tacoma, Washington, États-Unis, 98405
        • Recrutement
        • Praxis Research Site

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

  • Enfant
  • Adulte

Accepte les volontaires sains

Non

La description

Critère d'intégration:

  • A une variante faux-sens rare documentée dans SCN2A avec apparition de crises survenant au cours des trois premiers mois de la vie ou a une variante faux-sens documentée de novo (non observée chez l'un ou l'autre des parents) dans SCN8A avec apparition de crises survenant au cours des six premiers mois de vie.

  • A une fréquence de crise comme suit :

    • Au moins 8 crises motrices dénombrables (telles que définies dans la note ci-dessous) au cours des 4 semaines précédant immédiatement le dépistage, tel que rapporté par le parent/tuteur légal ou de l'avis de l'investigateur ET
    • Au moins 8 crises motrices dénombrables (telles que définies dans la note ci-dessous) au cours de la période d'observation de base de 28 jours (au cours de laquelle la fréquence des crises est enregistrée dans un journal quotidien des crises).
  • Des critères d'inclusion supplémentaires s'appliquent et seront évalués par l'équipe de l'étude.

Critère d'exclusion:

  • Présente une variante génétique pathogène ou potentiellement pathogène cliniquement significative ou connue autre que SCN2A et SCN8A ou une variante génétique pouvant expliquer ou contribuer à l'épilepsie et/ou au trouble du développement du participant.
  • Présente une variante faux-sens de perte de fonction (LoF) documentée et fonctionnellement caractérisée ou une variante présumée de la LoF (variante non-sens ou décalage de cadre) basée sur des tests génétiques et/ou des preuves cliniques indiquant qu'une exposition antérieure à un médicament inhibiteur des canaux sodiques (SCB) a aggravé les crises .
  • A 2 épisodes ou plus d'état de mal épileptique convulsif nécessitant une hospitalisation et une intubation dans les 6 mois précédant le dépistage.
  • Des critères d'exclusion supplémentaires s'appliquent et seront évalués par l'équipe d'étude.

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: Randomisé
  • Modèle interventionnel: Affectation parallèle
  • Masquage: Tripler

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Expérimental: Partie A : randomisée, en double aveugle 0,5 mg/kg/jour PRAX-562 ou PRAX-562/placebo
Les participants éligibles de chaque cohorte seront randomisés selon un rapport 1:1 pour recevoir soit 0,5 milligrammes/kilogrammes/jour (mg/kg/jour) de PRAX-562 pendant 16 semaines (bras PRAX-562) soit 0,5 mg/kg/jour de PRAX- 562 pendant 12 semaines et placebo correspondant pendant 4 semaines (bras PRAX-562/placebo) administrés par voie orale ou via un tube de gastrostomie (tube G).
Médicament: Partie A : 0,5 mg/kg/jour PRAX-562 pendant 16 semaines
Traitement oral ou tube G une fois par jour.
Médicament: Partie A : 0,5 mg/kg/jour PRAX-562 pendant 12 semaines et placebo correspondant pendant 4 semaines
Traitement oral ou par tube G une fois par jour avec PRAX-562 pendant 12 semaines et placebo correspondant pendant 4 semaines.
Expérimental: Partie B : Traitement d'extension en ouvert 0,5 mg/kg/jour PRAX-562
Les participants éligibles recevront 0,5 mg/kg/jour administrés par voie orale ou par tube G pendant 48 semaines.
Médicament: Partie B : 0,5 mg/kg/jour PRAX-562
Traitement oral ou tube G une fois par jour.

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Incidence des événements indésirables liés au traitement (EAT) [innocuité et tolérabilité])
Délai: 16 semaines
Le nombre de participants présentant des événements indésirables liés au traitement sera signalé par gravité et terme préféré.
16 semaines
Évaluer l'innocuité et la tolérabilité à long terme de PRAX-562 chez les participants pédiatriques atteints d'EDE
Délai: 48 semaines
Incidence et gravité des EIAT
48 semaines

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Évaluer l'effet de PRAX-562 sur la fréquence des crises motrices dénombrables chez les participants pédiatriques atteints d'EDE
Délai: 16 semaines
Changements par rapport au départ dans la fréquence mensuelle (28 jours) des crises motrices
16 semaines
Concentrations plasmatiques de PRAX-562
Délai: 16 semaines
Un échantillonnage pharmacocinétique (PK) clairsemé sera utilisé pour calculer les concentrations moyennes au départ et aux semaines 2, 4, 6, 8, 10, 12 et 16.
16 semaines
Fréquence des crises (extension OLE)
Délai: 48 semaines
Les évaluations d'efficacité (journal des crises) seront recueillies quotidiennement et examinées aux points de temps Jour 1, Semaine 16, Semaine 32 et Semaine 48.
48 semaines

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Praxis Precision Medicines

Les enquêteurs

  • Directeur d'études: Medical Director, Praxis Precision Medicines

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

2 août 2023

Achèvement primaire (Estimé)

30 juin 2024

Achèvement de l'étude (Estimé)

30 juin 2025

Dates d'inscription aux études

Première soumission

17 mars 2023

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

17 avril 2023

Première publication (Réel)

19 avril 2023

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

10 janvier 2024

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

8 janvier 2024

Dernière vérification

1 janvier 2024

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • PRAX-562-221

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Oui

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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