Un ensayo clínico de PRAX-562 en sujetos con encefalopatías epilépticas y del desarrollo (DEE) (EMBOLD)
8 de enero de 2024 actualizado por: Praxis Precision Medicines
Un ensayo clínico aleatorizado, doble ciego, de fase 2 para explorar la seguridad, la tolerabilidad, la eficacia y la farmacocinética de PRAX-562 en participantes pediátricos con encefalopatías epilépticas y del desarrollo seguidas de extensión abierta (OLE)
Este es un ensayo clínico aleatorizado, doble ciego, de fase 2 para explorar la seguridad, la tolerabilidad, la eficacia y la farmacocinética de PRAX-562 en participantes pediátricos que tienen convulsiones asociadas con SCN2A-DEE y SCN8A-DEE de inicio temprano.
Descripción general del estudio
Estado
Reclutamiento
Condiciones
Tipo de estudio
Intervencionista
Inscripción (Estimado)
20
Fase
- Fase 2
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Estudio Contacto
- Nombre: Head of Pharmacovigilance
- Número de teléfono: 617-300-8460
- Correo electrónico: clinicaltrials@praxismedicines.com
Ubicaciones de estudio
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Madrid, España, 28034
- Reclutamiento
- Praxis Research Site
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Georgia
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Atlanta, Georgia, Estados Unidos, 30329
- Reclutamiento
- Praxis Research Site
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Illinois
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Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60611
- Reclutamiento
- Praxis Research Site
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Massachusetts
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Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02115
- Reclutamiento
- Praxis Research Site
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Washington
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Tacoma, Washington, Estados Unidos, 98405
- Reclutamiento
- Praxis Research Site
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Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
- Niño
- Adulto
Acepta Voluntarios Saludables
No
Descripción
Criterios de inclusión:
- Tiene una variante sin sentido rara documentada en SCN2A con inicio de convulsiones en los primeros tres meses de vida o tiene una variante sin sentido documentada de novo (no observada en ninguno de los padres) en SCN8A con inicio de convulsiones en los primeros seis meses de vida.
Tiene una frecuencia de convulsiones de la siguiente manera:
- Al menos 8 convulsiones motoras contables (como se define en la nota a continuación) en las 4 semanas inmediatamente anteriores a la Evaluación según lo informado por el padre/tutor legal o en opinión del investigador Y
- Al menos 8 convulsiones motoras contables (como se define en la nota a continuación) durante el Período de observación de referencia de 28 días (durante el cual la frecuencia de las convulsiones se registra en un diario de convulsiones diarias).
- Se aplican criterios de inclusión adicionales y serán evaluados por el equipo de estudio.
Criterio de exclusión:
- Tiene alguna variante genética clínicamente significativa o patógena conocida o probablemente patógena distinta de SCN2A y SCN8A o una variante genética que pueda explicar o contribuir a la epilepsia y/o trastorno del desarrollo del participante.
- Tiene una variante missense de pérdida de función (LoF) caracterizada funcionalmente y documentada o una presunta variante LoF (variante sin sentido o de cambio de marco) basada en pruebas genéticas y/o evidencia clínica de que la exposición previa a un medicamento bloqueador de los canales de sodio (SCB) empeoró las convulsiones .
- Tiene 2 o más episodios de estado epiléptico convulsivo que requieren hospitalización e intubación en los 6 meses anteriores a la selección.
- Se aplican criterios de exclusión adicionales y serán evaluados por el equipo de estudio.
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: Aleatorizado
- Modelo Intervencionista: Asignación paralela
- Enmascaramiento: Triple
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
|---|---|
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Experimental: Parte A: aleatorizado, doble ciego, 0,5 mg/kg/día PRAX-562 o PRAX-562/placebo
Los participantes elegibles de cada cohorte serán aleatorizados en una proporción de 1:1 a 0,5 miligramos/kg/día (mg/kg/día) de PRAX-562 durante 16 semanas (brazo PRAX-562) o 0,5 mg/kg/día de PRAX- 562 durante 12 semanas y el placebo correspondiente durante 4 semanas (PRAX-562/brazo de placebo) administrados por vía oral o por sonda de gastrostomía (sonda G).
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Una vez al día tratamiento oral o con sonda de gastrostomía.
Tratamiento oral o por sonda G una vez al día con PRAX-562 durante 12 semanas y placebo equivalente durante 4 semanas.
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Experimental: Parte B: Tratamiento de extensión de etiqueta abierta 0,5 mg/kg/día PRAX-562
Los participantes elegibles recibirán 0,5 mg/kg/día por vía oral o por sonda gástrica durante 48 semanas.
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Una vez al día tratamiento oral o con sonda de gastrostomía.
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Incidencia de eventos adversos emergentes del tratamiento (TAEs) [Seguridad y tolerabilidad])
Periodo de tiempo: 16 semanas
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El número de participantes con eventos adversos emergentes del tratamiento se informará por gravedad y término preferido.
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16 semanas
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Evaluar la seguridad y tolerabilidad a largo plazo de PRAX-562 en participantes pediátricos con DEE
Periodo de tiempo: 48 semanas
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Incidencia y gravedad de los TEAE
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48 semanas
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
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Evaluar el efecto de PRAX-562 sobre la frecuencia de convulsiones motoras contables en participantes pediátricos con EDE
Periodo de tiempo: 16 semanas
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Cambios desde el inicio en la frecuencia de crisis motoras mensuales (28 días)
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16 semanas
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Concentraciones plasmáticas de PRAX-562
Periodo de tiempo: 16 semanas
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Se utilizará un muestreo farmacocinético (FC) disperso para calcular las concentraciones medias al inicio y en las semanas 2, 4, 6, 8, 10, 12 y 16.
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16 semanas
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Frecuencia de incautación (Extensión OLE)
Periodo de tiempo: 48 semanas
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Las evaluaciones de eficacia (diario de convulsiones) se recopilarán diariamente y se revisarán en los puntos de tiempo del día 1, la semana 16, la semana 32 y la semana 48.
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48 semanas
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Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
Patrocinador
Investigadores
- Director de estudio: Medical Director, Praxis Precision Medicines
Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
2 de agosto de 2023
Finalización primaria (Estimado)
30 de junio de 2024
Finalización del estudio (Estimado)
30 de junio de 2025
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
17 de marzo de 2023
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
17 de abril de 2023
Publicado por primera vez (Actual)
19 de abril de 2023
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
10 de enero de 2024
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
8 de enero de 2024
Última verificación
1 de enero de 2024
Más información
Términos relacionados con este estudio
Palabras clave
Términos MeSH relevantes adicionales
Otros números de identificación del estudio
- PRAX-562-221
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
Sí
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
No
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .