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PRAX-562 在发育性和癫痫性脑病 (DEE) 受试者中的临床试验 (EMBOLD)

2024年1月8日 更新者：Praxis Precision Medicines

一项 2 期、双盲、随机临床试验，旨在探索 PRAX-562 在患有发育性和癫痫性脑病的儿科参与者中的安全性、耐受性、有效性和药代动力学，然后进行开放标签扩展 (OLE)

这是一项 2 期、双盲、随机临床试验，旨在探索 PRAX-562 在患有早发性 SCN2A-DEE 和 SCN8A-DEE 相关癫痫发作的儿科参与者中的安全性、耐受性、有效性和药代动力学。

研究概览

地位

招聘中

条件

干预/治疗

研究类型

介入性

注册 (估计的)

20

阶段

  • 阶段2

联系人和位置

本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。

学习联系方式

学习地点

  • 美国
    • Georgia
      • Atlanta、Georgia、美国、30329
        • 招聘中
        • Praxis Research Site
    • Illinois
      • Chicago、Illinois、美国、60611
        • 招聘中
        • Praxis Research Site
    • Massachusetts
      • Boston、Massachusetts、美国、02115
        • 招聘中
        • Praxis Research Site
    • Washington
      • Tacoma、Washington、美国、98405
        • 招聘中
        • Praxis Research Site
  • 西班牙
      • Madrid、西班牙、28034
        • 招聘中
        • Praxis Research Site

参与标准

研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。

资格标准

适合学习的年龄

  • 孩子
  • 成人

接受健康志愿者

不

描述

纳入标准：

  • 在 SCN2A 中有一个记录在案的罕见错义变异，癫痫发作发生在生命的头三个月，或者在 SCN8A 中有一个记录在案的新发（未在父母双方中观察到）错义变异，在生命的头六个月内癫痫发作。

  • 发作频率如下：

    • 根据父母/法定监护人的报告或研究者的意见，在筛选前的 4 周内至少有 8 次可计数的运动发作（定义见下文注释）并且
    • 在 28 天的基线观察期（期间癫痫发作频率记录在每日癫痫发作日记中）至少有 8 次可计数的运动发作（定义见下文注释）。
  • 额外的纳入标准适用，并将由研究团队进行评估。

排除标准：

  • 除了 SCN2A 和 SCN8A 之外，具有任何具有临床意义或已知致病性或可能致病性的遗传变异，或可能解释或促成参与者癫痫和/或发育障碍的遗传变异。
  • 根据基因测试和/或临床证据表明先前接触钠通道阻滞剂 (SCB) 药物会加重癫痫发作.
  • 在筛选前的 6 个月内有 2 次或更多次需要住院和插管的惊厥性癫痫持续状态发作。
  • 额外的排除标准适用，并将由研究团队进行评估。

学习计划

本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。

研究是如何设计的？

设计细节

  • 主要用途：治疗
  • 分配：随机化
  • 介入模型：并行分配
  • 屏蔽：三倍

武器和干预

参与者组/臂
干预/治疗
实验性的：A 部分：随机、双盲 0.5mg/kg/天 PRAX-562 或 PRAX-562/安慰剂
来自每个队列的合格参与者将以 1:1 的比例随机分配至 0.5 毫克/千克/天（mg/kg/天）PRAX-562 16 周（PRAX-562 组）或 0.5 mg/kg/天 PRAX- 562 持续 12 周，匹配安慰剂持续 4 周（PRAX-562/安慰剂组）口服或通过胃造口管（G 管）给药。
药品：A 部分：0.5mg/kg/天 PRAX-562，持续 16 周
每日一次口服或 G 管治疗。
药品：A 部分：0.5mg/kg/天 PRAX-562 持续 12 周，匹配安慰剂持续 4 周
使用 PRAX-562 每天一次口服或 G 管治疗 12 周，匹配安慰剂治疗 4 周。
实验性的：B 部分：开放标签扩展治疗 0.5mg/kg/天 PRAX-562
符合条件的参与者将接受口服或通过 G 管给药 0.5mg/kg/天，持续 48 周。
药品：B 部分：0.5 毫克/千克/天 PRAX-562
每日一次口服或 G 管治疗。

研究衡量的是什么？

主要结果指标

结果测量
措施说明
大体时间
治疗紧急不良事件 (TAE) 的发生率 [安全性和耐受性])
大体时间：16周
将按严重程度和首选术语报告出现治疗中出现的不良事件的参与者人数。
16周
评估 PRAX-562 在患有 DEE 的儿科参与者中的长期安全性和耐受性
大体时间：48周
TEAE 的发生率和严重程度
48周

次要结果测量

结果测量
措施说明
大体时间
评估 PRAX-562 对患有 DEE 的儿科参与者可数运动发作频率的影响
大体时间：16周
每月（28 天）运动发作频率相对于基线的变化
16周
PRAX-562 的血浆浓度
大体时间：16周
稀疏药代动力学 (PK) 采样将用于计算基线以及第 2、4、6、8、10、12 和 16 周时的平均浓度。
16周
发作频率（OLE 扩展）
大体时间：48周
将每天收集疗效评估（癫痫发作日记），并在第 1 天、第 16 周、第 32 周和第 48 周的时间点进行审查。
48周

合作者和调查者

在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。

赞助

Praxis Precision Medicines

调查人员

  • 研究主任：Medical Director、Praxis Precision Medicines

研究记录日期

这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。

研究主要日期

学习开始 (实际的)

2023年8月2日

初级完成 (估计的)

2024年6月30日

研究完成 (估计的)

2025年6月30日

研究注册日期

首次提交

2023年3月17日

首先提交符合 QC 标准的

2023年4月17日

首次发布 (实际的)

2023年4月19日

研究记录更新

最后更新发布 (实际的)

2024年1月10日

上次提交的符合 QC 标准的更新

2024年1月8日

最后验证

2024年1月1日

更多信息

与本研究相关的术语

关键字

其他相关的 MeSH 术语

其他研究编号

  • PRAX-562-221

药物和器械信息、研究文件

研究美国 FDA 监管的药品

是的

研究美国 FDA 监管的设备产品

不

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