Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Клинические испытания PRAX-562 у субъектов с развивающимися и эпилептическими энцефалопатиями (DEE) (EMBOLD)

8 января 2024 г. обновлено: Praxis Precision Medicines

Фаза 2, двойное слепое, рандомизированное клиническое исследование для изучения безопасности, переносимости, эффективности и фармакокинетики PRAX-562 у детей с развивающимися и эпилептическими энцефалопатиями с последующим открытым расширением (OLE)

Это двойное слепое рандомизированное клиническое исследование фазы 2 для изучения безопасности, переносимости, эффективности и фармакокинетики PRAX-562 у детей с судорогами, связанными с ранним началом SCN2A-DEE и SCN8A-DEE.

Обзор исследования

Статус

Рекрутинг

Условия

Вмешательство/лечение

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация (Оцененный)

20

Фаза

  • Фаза 2

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Контакты исследования

Места учебы

  • Испания
      • Madrid, Испания, 28034
        • Рекрутинг
        • Praxis Research Site
  • Соединенные Штаты
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Соединенные Штаты, 30329
        • Рекрутинг
        • Praxis Research Site
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Соединенные Штаты, 60611
        • Рекрутинг
        • Praxis Research Site
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Соединенные Штаты, 02115
        • Рекрутинг
        • Praxis Research Site
    • Washington
      • Tacoma, Washington, Соединенные Штаты, 98405
        • Рекрутинг
        • Praxis Research Site

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

  • Ребенок
  • Взрослый

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Описание

Критерии включения:

  • Имеет задокументированный редкий миссенс-вариант в SCN2A с началом приступов в первые три месяца жизни или имеет задокументированный de novo (не наблюдаемый ни у одного из родителей) миссенс-вариант в SCN8A с началом судорог в первые шесть месяцев жизни.

  • Имеет следующую частоту приступов:

    • Не менее 8 исчисляемых моторных припадков (как определено в примечании ниже) за 4 недели непосредственно до скрининга, как сообщил родитель/законный опекун или по мнению исследователя И
    • Не менее 8 подсчитываемых моторных припадков (как определено в примечании ниже) в течение 28-дневного исходного периода наблюдения (в течение которого частота припадков регистрируется в ежедневном дневнике припадков).
  • Применяются дополнительные критерии включения, которые будут оцениваться исследовательской группой.

Критерий исключения:

  • Имеет любой клинически значимый или известный патогенный или вероятно патогенный генетический вариант, отличный от SCN2A и SCN8A, или генетический вариант, который может объяснить или способствовать эпилепсии участника и/или нарушению развития.
  • Имеет задокументированный, функционально охарактеризованный вариант миссенс с потерей функции (LoF) или предполагаемый вариант LoF (бессмысленный вариант или вариант сдвига рамки считывания), основанный на генетическом тестировании и / или клинических доказательствах того, что предшествующее воздействие препарата блокатора натриевых каналов (SCB) ухудшало приступы. .
  • Имеет 2 или более эпизодов судорожного эпилептического статуса, требующих госпитализации и интубации в течение 6 месяцев до скрининга.
  • Применяются дополнительные критерии исключения, которые будут оцениваться исследовательской группой.

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Уход
  • Распределение: Рандомизированный
  • Интервенционная модель: Параллельное назначение
  • Маскировка: Тройной

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
Экспериментальный: Часть A: Рандомизированное, двойное слепое исследование, 0,5 мг/кг/день PRAX-562 или PRAX-562/плацебо
Подходящие участники из каждой когорты будут рандомизированы в соотношении 1:1 для приема 0,5 мг/кг/день (мг/кг/день) PRAX-562 в течение 16 недель (группа PRAX-562) или 0,5 мг/кг/день PRAX- 562 в течение 12 недель и соответствующее плацебо в течение 4 недель (группа PRAX-562/плацебо), вводимые перорально или через гастростому (G-трубка).
Лекарство: Часть A: 0,5 мг/кг/день PRAX-562 в течение 16 недель.
Один раз в день перорально или через желудочно-кишечный тракт.
Лекарство: Часть A: 0,5 мг/кг/день PRAX-562 в течение 12 недель и соответствующее плацебо в течение 4 недель
Один раз в день перорально или через желудочно-кишечный тракт PRAX-562 в течение 12 недель и соответствующее плацебо в течение 4 недель.
Экспериментальный: Часть B: Открытое дополнительное лечение 0,5 мг/кг/день PRAX-562
Приемлемые участники будут получать 0,5 мг/кг/день перорально или через гастроэнтерологический зонд в течение 48 недель.
Лекарство: Часть B: 0,5 мг/кг/день PRAX-562
Один раз в день перорально или через желудочно-кишечный тракт.

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Частота нежелательных явлений, возникших после лечения (ПНЯ) [безопасность и переносимость])
Временное ограничение: 16 недель
Количество участников с нежелательными явлениями, возникшими на фоне лечения, будет сообщено по степени тяжести и предпочтительному термину.
16 недель
Оценить долгосрочную безопасность и переносимость PRAX-562 у детей с DEE.
Временное ограничение: 48 недель
Частота и тяжесть TEAE
48 недель

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Оценить влияние PRAX-562 на частоту счетных моторных припадков у детей с DEE.
Временное ограничение: 16 недель
Изменения ежемесячной (28-дневной) частоты моторных припадков по сравнению с исходным уровнем
16 недель
Плазменные концентрации PRAX-562
Временное ограничение: 16 недель
Разреженная фармакокинетическая (ФК) выборка будет использоваться для расчета средних концентраций на исходном уровне и на 2-й, 4-й, 6-й, 8-й, 10-й, 12-й и 16-й неделях.
16 недель
Частота захвата (расширение OLE)
Временное ограничение: 48 недель
Оценки эффективности (дневник приступов) будут собираться ежедневно и анализироваться в моменты времени 1-й день, 16-я неделя, 32-я неделя и 48-я неделя.
48 недель

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Praxis Precision Medicines

Следователи

  • Директор по исследованиям: Medical Director, Praxis Precision Medicines

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

2 августа 2023 г.

Первичное завершение (Оцененный)

30 июня 2024 г.

Завершение исследования (Оцененный)

30 июня 2025 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

17 марта 2023 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

17 апреля 2023 г.

Первый опубликованный (Действительный)

19 апреля 2023 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

10 января 2024 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

8 января 2024 г.

Последняя проверка

1 января 2024 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Ключевые слова

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • PRAX-562-221

Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы

Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.

Да

Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.

Нет

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Клинические исследования SCN2A Энцефалопатия

Искать похожие исследования

Спонсоры и соавторы

Заболевания

Медикаментозные вмешательства

CROs by country

CROs in Burundi

Заболевания

Редкие заболевания

Медикаментозные вмешательства

Пищевые добавки

Спонсор / Соавторы

Места

Подписаться