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발달 및 간질성 뇌병증(DEE)이 있는 피험자에서 PRAX-562의 임상 시험 (EMBOLD)

2024년 1월 8일 업데이트: Praxis Precision Medicines

OLE(Open-Label Extension) 후 발달 및 간질성 뇌병증이 있는 소아 참가자에서 PRAX-562의 안전성, 내약성, 효능 및 약동학을 탐색하기 위한 2상, 이중 맹검, 무작위 임상 시험

이것은 조기 발병 SCN2A-DEE 및 SCN8A-DEE와 관련된 발작이 있는 소아 참가자에서 PRAX-562의 안전성, 내약성, 효능 및 약동학을 탐구하기 위한 2상, 이중 맹검, 무작위 임상 시험입니다.

연구 개요

상태

모병

정황

개입 / 치료

연구 유형

중재적

등록 (추정된)

20

단계

  • 2 단계

연락처 및 위치

이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.

연구 연락처

연구 장소

  • 미국
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, 미국, 30329
        • 모병
        • Praxis Research Site
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, 미국, 60611
        • 모병
        • Praxis Research Site
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, 미국, 02115
        • 모병
        • Praxis Research Site
    • Washington
      • Tacoma, Washington, 미국, 98405
        • 모병
        • Praxis Research Site
  • 스페인
      • Madrid, 스페인, 28034
        • 모병
        • Praxis Research Site

참여기준

연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.

자격 기준

공부할 수 있는 나이

  • 어린이
  • 성인

건강한 자원 봉사자를 받아들입니다

아니

설명

포함 기준:

  • 생후 첫 3개월에 발작이 시작되는 SCN2A에 기록된 드문 미스센스 변이가 있거나 생후 첫 6개월에 발작이 시작되는 SCN8A에서 기록된 드노보(어느 쪽 부모에서도 관찰되지 않음) 미스센스 변이가 있습니다.

  • 발작 빈도는 다음과 같습니다.

    • 부모/법적 보호자가 보고하거나 조사자의 의견에 따라 스크리닝 직전 4주 동안 최소 8회의 가산 운동 발작(아래 참고에 정의됨) 및
    • 28일의 기준 관찰 기간(발작 빈도가 일일 발작 일지에 기록됨) 동안 최소 8회의 가산 가능한 운동 발작(아래 참고에 정의됨).
  • 추가 포함 기준이 적용되며 연구팀이 평가할 것입니다.

제외 기준:

  • SCN2A 및 SCN8A 이외의 임상적으로 중요하거나 알려진 병원성 또는 가능성이 있는 병원성 유전 변이 또는 참가자의 간질 및/또는 발달 장애를 설명하거나 기여할 수 있는 유전 변이가 있습니다.
  • 나트륨 채널 차단제(SCB) 약물에 대한 이전 노출이 발작을 악화시켰다는 유전자 검사 및/또는 임상적 증거에 근거하여 문서화되고 기능적으로 특성화된 기능 상실(LoF) 미스센스 변이 또는 추정 LoF 변이(넌센스 또는 프레임시프트 변이)가 있습니다. .
  • 스크리닝 전 6개월 동안 입원 및 삽관이 필요한 경련성 간질 지속증의 2회 이상의 에피소드가 있습니다.
  • 추가 제외 기준이 적용되며 연구 팀에서 평가할 것입니다.

공부 계획

이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.

연구는 어떻게 설계됩니까?

디자인 세부사항

  • 주 목적: 치료
  • 할당: 무작위
  • 중재 모델: 병렬 할당
  • 마스킹: 삼루타

무기와 개입

참가자 그룹 / 팔
개입 / 치료
실험적: 파트 A: 무작위 이중 맹검 0.5mg/kg/일 PRAX-562 또는 PRAX-562/위약
각 코호트의 적격 참가자는 16주 동안 0.5mg/kg/일(mg/kg/일) PRAX-562(PRAX-562군) 또는 0.5mg/kg/일 PRAX-562에 1:1 비율로 무작위 배정됩니다. 12주 동안 562 및 4주 동안 일치하는 위약(PRAX-562/위약군)을 경구 또는 위루관(G-튜브)을 통해 투여했습니다.
의약품: 파트 A: 16주 동안 0.5mg/kg/일 PRAX-562
매일 1회 구강 또는 G-튜브 치료.
의약품: 파트 A: 12주 동안 0.5mg/kg/일 PRAX-562 및 4주 동안 일치하는 위약
매일 1회 PRAX-562로 12주 동안 경구 또는 G-튜브 치료를 받고 4주 동안 위약을 매칭합니다.
실험적: 파트 B: 공개 연장 치료 0.5mg/kg/일 PRAX-562
적격 참가자는 48주 동안 경구 또는 G-튜브를 통해 0.5mg/kg/일을 투여받습니다.
의약품: 파트 B: 0.5mg/kg/일 PRAX-562
매일 1회 구강 또는 G-튜브 치료.

연구는 무엇을 측정합니까?

주요 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
치료 관련 부작용(TAE)의 발생률[안전성 및 내약성])
기간: 16주
치료 관련 부작용이 있는 참가자의 수는 중증도 및 선호 기간별로 보고됩니다.
16주
DEE를 사용하는 소아 참가자에서 PRAX-562의 장기 안전성 및 내약성을 평가하기 위해
기간: 48주
TEAE의 발생률 및 심각도
48주

2차 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
DEE가 있는 소아 참가자의 가산 운동 발작 빈도에 대한 PRAX-562의 효과를 평가하기 위해
기간: 16주
월간(28일) 운동 발작 빈도의 기준선으로부터의 변화
16주
PRAX-562의 혈장 농도
기간: 16주
스파스 약동학(PK) 샘플링을 사용하여 기준선 및 2주, 4주, 6주, 8주, 10주, 12주 및 16주에서 평균 농도를 계산할 것입니다.
16주
발작 빈도(OLE 확장)
기간: 48주
효능 평가(발작 일지)를 매일 수집하고 1일, 16주, 32주 및 48주 시점에서 검토합니다.
48주

공동 작업자 및 조사자

여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.

스폰서

Praxis Precision Medicines

수사관

  • 연구 책임자: Medical Director, Praxis Precision Medicines

연구 기록 날짜

이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.

연구 주요 날짜

연구 시작 (실제)

2023년 8월 2일

기본 완료 (추정된)

2024년 6월 30일

연구 완료 (추정된)

2025년 6월 30일

연구 등록 날짜

최초 제출

2023년 3월 17일

QC 기준을 충족하는 최초 제출

2023년 4월 17일

처음 게시됨 (실제)

2023년 4월 19일

연구 기록 업데이트

마지막 업데이트 게시됨 (실제)

2024년 1월 10일

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

2024년 1월 8일

마지막으로 확인됨

2024년 1월 1일

추가 정보

이 연구와 관련된 용어

키워드

추가 관련 MeSH 약관

기타 연구 ID 번호

  • PRAX-562-221

약물 및 장치 정보, 연구 문서

미국 FDA 규제 의약품 연구

예

미국 FDA 규제 기기 제품 연구

아니

이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .

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