Uno studio clinico di PRAX-562 in soggetti con encefalopatie epilettiche e dello sviluppo (DEE) (EMBOLD)
27 gennaio 2026 aggiornato da: Praxis Precision Medicines
Uno studio clinico di fase 2, in doppio cieco, randomizzato per esplorare la sicurezza, la tollerabilità, l'efficacia e la farmacocinetica del PRAX-562 nei partecipanti pediatrici con encefalopatie dello sviluppo ed epilettiche, seguito dall'estensione in aperto (OLE)
Questo è uno studio clinico di fase 2, in doppio cieco, randomizzato per esplorare la sicurezza, la tollerabilità, l'efficacia e la farmacocinetica di PRAX-562 nei partecipanti pediatrici che hanno convulsioni associate a SCN2A-DEE e SCN8A-DEE ad esordio precoce.
Panoramica dello studio
Stato
Attivo, non reclutante
Condizioni
Intervento / Trattamento
Descrizione dettagliata
Studio clinico di fase 2, in doppio cieco e randomizzato, per valutare la sicurezza e la tollerabilità di PRAX 562 in partecipanti pediatrici con SCN2A- e SCN8A-DEE.
Tipo di studio
Interventistico
Iscrizione (Stimato)
77
Fase
- Fase 2
- Fase 3
Contatti e Sedi
Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.
Luoghi di studio
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Tel Litwinsky, Israele, 52621
- Praxis Research Site
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Glasgow, Regno Unito, G51 4TF
- Praxis Research Site
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London, Regno Unito, WC1N 3BH
- Praxis Research Site
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Madrid, Spagna, 28034
- Praxis Research Site
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Georgia
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Atlanta, Georgia, Stati Uniti, 30329
- Praxis Research Site
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Illinois
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Chicago, Illinois, Stati Uniti, 60611
- Praxis Research Site
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Minnesota
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Minneapolis, Minnesota, Stati Uniti, 55113
- Praxis Research Site
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New Jersey
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Hackensack, New Jersey, Stati Uniti, 07601
- Praxis Research Site
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Criteri di partecipazione
I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
- Bambino
- Adulto
Accetta volontari sani
No
Descrizione
Criterio di inclusione:
- Presenta una variante missenso rara documentata in SCN2A con insorgenza di convulsioni nei primi tre mesi di vita o una variante missenso documentata de novo (non osservata in nessuno dei genitori) in SCN8A con insorgenza di convulsioni nei primi sei mesi di vita.
Ha una frequenza di crisi come segue:
- Almeno 8 crisi motorie numerabili (come definito nella nota sottostante) nelle 4 settimane immediatamente precedenti lo Screening come riportato dal genitore/tutore legale o secondo il parere dell'investigatore E
- Almeno 8 crisi motorie numerabili (come definito nella nota sottostante) durante il periodo di osservazione di riferimento di 28 giorni (durante il quale la frequenza delle crisi viene registrata in un diario giornaliero delle crisi).
- Ulteriori criteri di inclusione si applicano e saranno valutati dal team dello studio.
Criteri di esclusione:
- Presenta una variante genetica patogena o probabilmente patogena clinicamente significativa o nota diversa da SCN2A e SCN8A o una variante genetica che può spiegare o contribuire all'epilessia e/o al disturbo dello sviluppo del partecipante.
- Presenta una variante missenso con perdita di funzione (LoF) documentata e caratterizzata dal punto di vista funzionale o una presunta variante LoF (variante senza senso o frameshift) basata su test genetici e/o evidenza clinica che la precedente esposizione a un farmaco bloccante dei canali del sodio (SCB) ha peggiorato le convulsioni .
- Ha 2 o più episodi di stato epilettico convulsivo che richiedono il ricovero e l'intubazione nei 6 mesi precedenti lo screening.
- Ulteriori criteri di esclusione si applicano e saranno valutati dal team dello studio.
Piano di studio
Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
- Scopo principale: Trattamento
- Assegnazione: Randomizzato
- Modello interventistico: Assegnazione parallela
- Mascheramento: Triplicare
Armi e interventi
Gruppo di partecipanti / Arm |
Intervento / Trattamento |
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Sperimentale: Parte A: randomizzato, in doppio cieco 0,5 mg/kg/giorno PRAX-562 o PRAX-562/Placebo
I partecipanti idonei di ciascuna coorte saranno randomizzati in un rapporto 1:1 a 0,5 milligrammi/chilogrammi/giorno (mg/kg/giorno) di PRAX-562 per 16 settimane (braccio PRAX-562) o 0,5 mg/kg/giorno di PRAX- 562 per 12 settimane e placebo corrispondente per 4 settimane (PRAX-562/braccio placebo) somministrato per via orale o tramite tubo gastrostomico (tubo G).
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Un tempo per il trattamento orale o G-tubo giornaliero.
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Sperimentale: Parte B: trattamento di estensione in aperto 0,5 mg/kg/giorno Prax-562
I partecipanti idonei riceveranno 0,5 mg/kg/giorno somministrati per via orale o tramite G-tube per un massimo di 144 settimane.
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Un tempo per il trattamento orale o G-tubo giornaliero.
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Sperimentale: Parte A: randomizzato, in doppio cieco 1,0 mg/kg/giorno Prax-562 o Prax-562/Placebo
I partecipanti ammissibili di ciascuna coorte saranno randomizzati in un rapporto 1: 1 a 1,0 milligrammi/chilogrammi/giorno (mg/kg/giorno) Prax-562 per 16 settimane (braccio Prax-562) o 1,0 mg/kg/giorno 562 per 12 settimane e il placebo abbinato per 4 settimane (Prax-562/braccio placebo) somministrato per via orale o tramite tubo di gastrostomia (tubo G).
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Un tempo per il trattamento orale o G-tubo giornaliero.
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Sperimentale: Trattamento di estensione in aperto 1,0 mg/kg/giorno Prax-562
I partecipanti idonei riceveranno 1,0 mg/kg/giorno somministrati per via orale o tramite G-tube per un massimo di 144 settimane.
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Un tempo per il trattamento orale o G-tubo giornaliero.
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Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
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PARTE A (Cohort 1 e 2) RDB: Valutare la sicurezza e la tollerabilità di PRAX 562 in partecipanti pediatrici con DEE da SCN2A e SCN8A
Lasso di tempo: 16 settimane
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Cambiamenti rispetto al basale nella frequenza mensile (di 28 giorni) delle crisi motorie
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16 settimane
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PARTE B (Cohort 1 e 2) OLE: Valutare la sicurezza e la tollerabilità a lungo termine di PRAX-562 in partecipanti pediatrici con DEE
Lasso di tempo: 48 settimane
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Incidenza e gravità degli eventi avversi emergenti dal trattamento (TEAE)
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48 settimane
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Misure di risultato secondarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
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Per valutare l'effetto di PRAX-562 sulla frequenza delle crisi motorie numerabili nei partecipanti pediatrici con DEE
Lasso di tempo: 16 settimane
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Variazioni rispetto al basale nella frequenza delle crisi motorie mensili (28 giorni).
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16 settimane
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Concentrazioni plasmatiche di PRAX-562
Lasso di tempo: 16 settimane
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Saranno utilizzati campioni di farmacocinetica (PK) sparsi per calcolare le concentrazioni medie al basale e alle settimane 2, 4, 6, 8, 10, 12 e 16.
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16 settimane
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Frequenza delle crisi (estensione OLE)
Lasso di tempo: 48 settimane
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Le valutazioni di efficacia (diario delle crisi) saranno raccolte giornalmente e riviste ai punti temporali Giorno 1, Settimana 16, Settimana 32 e Settimana 48.
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48 settimane
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Incidenza di eventi avversi emergenti dal trattamento (Teaes) [sicurezza e tollerabilità])
Lasso di tempo: 16 settimane
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Il numero di partecipanti con eventi avversi emergenti dal trattamento sarà segnalato dalla gravità e dal termine preferito.
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16 settimane
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PARTE A (Cohort 1 e 2) RDB: Valutare l'effetto di PRAX-562 sulla frequenza delle crisi motorie contabili in partecipanti pediatrici con DEE
Lasso di tempo: 16 settimane
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Variazioni rispetto al basale nella frequenza mensile (di 28 giorni) delle crisi motorie
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16 settimane
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Collaboratori e investigatori
Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.
Sponsor
Investigatori
- Direttore dello studio: Medical Director, Praxis Precision Medicines
Studiare le date dei record
Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.
Studia le date principali
Inizio studio (Effettivo)
2 agosto 2023
Completamento primario (Effettivo)
12 novembre 2025
Completamento dello studio (Stimato)
1 marzo 2027
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
17 marzo 2023
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
17 aprile 2023
Primo Inserito (Effettivo)
19 aprile 2023
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)
29 gennaio 2026
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
27 gennaio 2026
Ultimo verificato
1 gennaio 2025
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Parole chiave
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
Altri numeri di identificazione dello studio
- PRAX-562-221
Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio
Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
Sì
Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
No
Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .