Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie kliniczne PRAX-562 u pacjentów z encefalopatiami rozwojowymi i padaczkowymi (DEE) (EMBOLD)

8 stycznia 2024 zaktualizowane przez: Praxis Precision Medicines

Faza 2, podwójnie zaślepiona, randomizowana próba kliniczna mająca na celu zbadanie bezpieczeństwa, tolerancji, skuteczności i farmakokinetyki PRAX-562 u uczestników pediatrycznych z encefalopatiami rozwojowymi i padaczkowymi, po której następuje otwarte rozszerzenie (OLE)

Jest to randomizowane badanie kliniczne fazy 2 z podwójnie ślepą próbą, mające na celu zbadanie bezpieczeństwa, tolerancji, skuteczności i farmakokinetyki PRAX-562 u dzieci i młodzieży z napadami padaczkowymi związanymi z SCN2A-DEE i SCN8A-DEE o wczesnym początku.

Przegląd badań

Status

Rekrutacyjny

Warunki

Interwencja / Leczenie

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Szacowany)

20

Faza

  • Faza 2

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Kontakt w sprawie studiów

Lokalizacje studiów

  • Hiszpania
      • Madrid, Hiszpania, 28034
        • Rekrutacyjny
        • Praxis Research Site
  • Stany Zjednoczone
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Stany Zjednoczone, 30329
        • Rekrutacyjny
        • Praxis Research Site
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Stany Zjednoczone, 60611
        • Rekrutacyjny
        • Praxis Research Site
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stany Zjednoczone, 02115
        • Rekrutacyjny
        • Praxis Research Site
    • Washington
      • Tacoma, Washington, Stany Zjednoczone, 98405
        • Rekrutacyjny
        • Praxis Research Site

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

  • Dziecko
  • Dorosły

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Ma udokumentowany rzadki wariant zmiany sensu w SCN2A z napadami występującymi w pierwszych trzech miesiącach życia lub ma udokumentowany wariant zmiany sensu de novo (nieobserwowany u żadnego z rodziców) w SCN8A z początkiem napadów w pierwszych sześciu miesiącach życia.

  • Ma następującą częstotliwość napadów:

    • Co najmniej 8 policzalnych napadów ruchowych (zgodnie z definicją w poniższej uwadze) w ciągu 4 tygodni bezpośrednio poprzedzających badanie przesiewowe, zgłoszonych przez rodzica/opiekuna prawnego lub w opinii badacza ORAZ
    • Co najmniej 8 dających się policzyć napadów ruchowych (zgodnie z definicją w uwadze poniżej) podczas 28-dniowego podstawowego okresu obserwacji (podczas którego częstotliwość napadów zapisywana jest w dzienniku napadów).
  • Obowiązują dodatkowe kryteria włączenia, które zostaną ocenione przez zespół badawczy.

Kryteria wyłączenia:

  • Ma jakikolwiek istotny klinicznie lub znany patogenny lub prawdopodobnie patogenny wariant genetyczny inny niż w SCN2A i SCN8A lub wariant genetyczny, który może wyjaśniać lub przyczyniać się do padaczki i/lub zaburzenia rozwojowego uczestnika.
  • Ma udokumentowany, funkcjonalnie scharakteryzowany wariant zmiany sensu utraty funkcji (LoF) lub domniemany wariant LoF (wariant nonsensowny lub wariant z przesunięciem ramki odczytu) oparty na badaniach genetycznych i/lub dowodach klinicznych, że wcześniejsza ekspozycja na lek blokujący kanał sodowy (SCB) pogorszyła napady padaczkowe .
  • Ma 2 lub więcej epizodów konwulsyjnego stanu padaczkowego wymagającego hospitalizacji i intubacji w ciągu 6 miesięcy poprzedzających badanie przesiewowe.
  • Obowiązują dodatkowe kryteria wykluczenia, które zostaną ocenione przez zespół badawczy.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Randomizowane
  • Model interwencyjny: Przydział równoległy
  • Maskowanie: Potroić

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Część A: Randomizowane, podwójnie zaślepione 0,5 mg/kg mc./dobę PRAX-562 lub PRAX-562/Placebo
Kwalifikujący się uczestnicy z każdej kohorty zostaną losowo przydzieleni w stosunku 1:1 do grupy otrzymującej 0,5 miligrama/kilograma/dzień (mg/kg/dzień) PRAX-562 przez 16 tygodni (grupa PRAX-562) lub 0,5 mg/kg/dzień PRAX- 562 przez 12 tygodni i dopasowane placebo przez 4 tygodnie (PRAX-562/ramię placebo) podawane doustnie lub przez rurkę gastrostomijną (rurka G).
Lek: Część A: 0,5 mg/kg/dzień PRAX-562 przez 16 tygodni
Raz dziennie leczenie doustne lub przez rurkę G.
Lek: Część A: 0,5 mg/kg/dobę PRAX-562 przez 12 tygodni i odpowiednie placebo przez 4 tygodnie
Leczenie PRAX-562 raz dziennie doustnie lub przez rurkę G przez 12 tygodni i dopasowane placebo przez 4 tygodnie.
Eksperymentalny: Część B: Leczenie przedłużone metodą otwartej próby 0,5 mg/kg mc./dobę PRAX-562
Kwalifikujący się uczestnicy będą otrzymywać 0,5 mg/kg mc./dobę doustnie lub przez rurkę G przez 48 tygodni.
Lek: Składnik B: 0,5 mg/kg/dzień PRAX-562
Raz dziennie leczenie doustne lub przez rurkę G.

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Częstość występowania zdarzeń niepożądanych związanych z leczeniem (TAE) [Bezpieczeństwo i tolerancja])
Ramy czasowe: 16 tygodni
Liczba uczestników ze zdarzeniami niepożądanymi związanymi z leczeniem zostanie zgłoszona według nasilenia i preferowanego terminu.
16 tygodni
Ocena długoterminowego bezpieczeństwa i tolerancji PRAX-562 u dzieci z DEE
Ramy czasowe: 48 tygodni
Częstość występowania i nasilenie TEAE
48 tygodni

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Ocena wpływu PRAX-562 na częstość policzalnych napadów ruchowych u uczestników pediatrycznych z DEE
Ramy czasowe: 16 tygodni
Zmiany w stosunku do wartości wyjściowych w miesięcznej (28-dniowej) częstości napadów ruchowych
16 tygodni
Stężenia PRAX-562 w osoczu
Ramy czasowe: 16 tygodni
Rzadkie pobieranie próbek farmakokinetycznych (PK) zostanie wykorzystane do obliczenia średnich stężeń na początku badania oraz w tygodniach 2, 4, 6, 8, 10, 12 i 16.
16 tygodni
Częstotliwość napadów (rozszerzenie OLE)
Ramy czasowe: 48 tygodni
Oceny skuteczności (dziennik napadów padaczkowych) będą zbierane codziennie i przeglądane w punktach czasowych dnia 1, tygodnia 16, tygodnia 32 i tygodnia 48.
48 tygodni

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Praxis Precision Medicines

Śledczy

  • Dyrektor Studium: Medical Director, Praxis Precision Medicines

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

2 sierpnia 2023

Zakończenie podstawowe (Szacowany)

30 czerwca 2024

Ukończenie studiów (Szacowany)

30 czerwca 2025

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

17 marca 2023

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

17 kwietnia 2023

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

19 kwietnia 2023

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

10 stycznia 2024

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

8 stycznia 2024

Ostatnia weryfikacja

1 stycznia 2024

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • PRAX-562-221

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na SCN2A Encefalopatia

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Estonia

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

3
Subskrybuj