Badanie kliniczne PRAX-562 u pacjentów z encefalopatiami rozwojowymi i padaczkowymi (DEE) (EMBOLD)
27 stycznia 2026 zaktualizowane przez: Praxis Precision Medicines
Faza 2, podwójnie zaślepiona, randomizowana próba kliniczna mająca na celu zbadanie bezpieczeństwa, tolerancji, skuteczności i farmakokinetyki PRAX-562 u uczestników pediatrycznych z encefalopatiami rozwojowymi i padaczkowymi, po której następuje otwarte rozszerzenie (OLE)
Jest to randomizowane badanie kliniczne fazy 2 z podwójnie ślepą próbą, mające na celu zbadanie bezpieczeństwa, tolerancji, skuteczności i farmakokinetyki PRAX-562 u dzieci i młodzieży z napadami padaczkowymi związanymi z SCN2A-DEE i SCN8A-DEE o wczesnym początku.
Przegląd badań
Status
Aktywny, nie rekrutujący
Interwencja / Leczenie
Szczegółowy opis
Faza 2, podwójnie ślepa, randomizowana próba kliniczna mająca na celu ocenę bezpieczeństwa i tolerancji preparatu PRAX 562 u dziecięcych uczestników z SCN2A- i SCN8A-DEE.
Typ studiów
Interwencyjne
Zapisy (Szacowany)
77
Faza
- Faza 2
- Faza 3
Kontakty i lokalizacje
Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.
Lokalizacje studiów
-
-
-
Madrid, Hiszpania, 28034
- Praxis Research Site
-
-
-
-
-
Tel Litwinsky, Izrael, 52621
- Praxis Research Site
-
-
-
-
Georgia
-
Atlanta, Georgia, Stany Zjednoczone, 30329
- Praxis Research Site
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Stany Zjednoczone, 60611
- Praxis Research Site
-
-
Minnesota
-
Minneapolis, Minnesota, Stany Zjednoczone, 55113
- Praxis Research Site
-
-
New Jersey
-
Hackensack, New Jersey, Stany Zjednoczone, 07601
- Praxis Research Site
-
-
-
-
-
Glasgow, Zjednoczone Królestwo, G51 4TF
- Praxis Research Site
-
London, Zjednoczone Królestwo, WC1N 3BH
- Praxis Research Site
-
-
Kryteria uczestnictwa
Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
- Dziecko
- Dorosły
Akceptuje zdrowych ochotników
Nie
Opis
Kryteria przyjęcia:
- Ma udokumentowany rzadki wariant zmiany sensu w SCN2A z napadami występującymi w pierwszych trzech miesiącach życia lub ma udokumentowany wariant zmiany sensu de novo (nieobserwowany u żadnego z rodziców) w SCN8A z początkiem napadów w pierwszych sześciu miesiącach życia.
Ma następującą częstotliwość napadów:
- Co najmniej 8 policzalnych napadów ruchowych (zgodnie z definicją w poniższej uwadze) w ciągu 4 tygodni bezpośrednio poprzedzających badanie przesiewowe, zgłoszonych przez rodzica/opiekuna prawnego lub w opinii badacza ORAZ
- Co najmniej 8 dających się policzyć napadów ruchowych (zgodnie z definicją w uwadze poniżej) podczas 28-dniowego podstawowego okresu obserwacji (podczas którego częstotliwość napadów zapisywana jest w dzienniku napadów).
- Obowiązują dodatkowe kryteria włączenia, które zostaną ocenione przez zespół badawczy.
Kryteria wyłączenia:
- Ma jakikolwiek istotny klinicznie lub znany patogenny lub prawdopodobnie patogenny wariant genetyczny inny niż w SCN2A i SCN8A lub wariant genetyczny, który może wyjaśniać lub przyczyniać się do padaczki i/lub zaburzenia rozwojowego uczestnika.
- Ma udokumentowany, funkcjonalnie scharakteryzowany wariant zmiany sensu utraty funkcji (LoF) lub domniemany wariant LoF (wariant nonsensowny lub wariant z przesunięciem ramki odczytu) oparty na badaniach genetycznych i/lub dowodach klinicznych, że wcześniejsza ekspozycja na lek blokujący kanał sodowy (SCB) pogorszyła napady padaczkowe .
- Ma 2 lub więcej epizodów konwulsyjnego stanu padaczkowego wymagającego hospitalizacji i intubacji w ciągu 6 miesięcy poprzedzających badanie przesiewowe.
- Obowiązują dodatkowe kryteria wykluczenia, które zostaną ocenione przez zespół badawczy.
Plan studiów
Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
- Główny cel: Leczenie
- Przydział: Randomizowane
- Model interwencyjny: Przydział równoległy
- Maskowanie: Potroić
Broń i interwencje
Grupa uczestników / Arm |
Interwencja / Leczenie |
|---|---|
|
Eksperymentalny: Część A: Randomizowane, podwójnie zaślepione 0,5 mg/kg mc./dobę PRAX-562 lub PRAX-562/Placebo
Kwalifikujący się uczestnicy z każdej kohorty zostaną losowo przydzieleni w stosunku 1:1 do grupy otrzymującej 0,5 miligrama/kilograma/dzień (mg/kg/dzień) PRAX-562 przez 16 tygodni (grupa PRAX-562) lub 0,5 mg/kg/dzień PRAX- 562 przez 12 tygodni i dopasowane placebo przez 4 tygodnie (PRAX-562/ramię placebo) podawane doustnie lub przez rurkę gastrostomijną (rurka G).
|
Raz dziennie doustne lub g-rurka.
|
|
Eksperymentalny: Część B: Otwarcie przedłużacza o otwartej wartości 0,5 mg/kg/dzień PRAX-562
Kwalifikujący się uczestnicy otrzymają 0,5 mg/kg/dzień administrowane doustnie lub za pośrednictwem G-rurki do 144 tygodni.
|
Raz dziennie doustne lub g-rurka.
|
|
Eksperymentalny: Część A: Randomizowane, podwójnie ślepe 1,0 mg/kg/dzień Prax-562 lub Prax-562/placebo
Kwalifikujący się uczestnicy z każdej kohorty będą losowo losowo w stosunku 1: 1 do 1,0 miligramów/kilogramów/dzień (mg/kg/dzień) PRAX-562 przez 16 tygodni (Prax-562 ramię) lub 1,0 mg/kg/dzień Prax- 562 przez 12 tygodni i dopasowanie placebo przez 4 tygodnie (Prax-562/Ramię placebo) podawane doustnie lub za pośrednictwem rurki gastrostomicznej (rurka G).
|
Raz dziennie doustne lub g-rurka.
|
|
Eksperymentalny: Otwarcie przedłużenia LABEL 1,0 mg/kg/dzień PRAX-562
Kwalifikujący się uczestnicy otrzymają 1,0 mg/kg/dzień administrowanych doustnie lub za pośrednictwem G-Tube do 144 tygodni.
|
Raz dziennie doustne lub g-rurka.
|
Co mierzy badanie?
Podstawowe miary wyniku
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
CZĘŚĆ A (Kohorty 1 i 2) RDB: Ocena bezpieczeństwa i tolerancji preparatu PRAX 562 u uczestników pediatrycznych z DEE spowodowanymi mutacjami w genach SCN2A i SCN8A
Ramy czasowe: 16 tygodni
|
Zmiany w stosunku do wartości wyjściowych w częstości napadów ruchowych w okresie miesięcznym (28-dniowym)
|
16 tygodni
|
|
CZĘŚĆ B (Kohorty 1 i 2) OLE: Ocena długoterminowego bezpieczeństwa i tolerancji preparatu PRAX-562 u pacjentów pediatrycznych z DEE
Ramy czasowe: 48 tygodni
|
Częstość występowania i nasilenie TEAEs
|
48 tygodni
|
Miary wyników drugorzędnych
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Ocena wpływu PRAX-562 na częstość policzalnych napadów ruchowych u uczestników pediatrycznych z DEE
Ramy czasowe: 16 tygodni
|
Zmiany w stosunku do wartości wyjściowych w miesięcznej (28-dniowej) częstości napadów ruchowych
|
16 tygodni
|
|
Stężenia PRAX-562 w osoczu
Ramy czasowe: 16 tygodni
|
Rzadkie pobieranie próbek farmakokinetycznych (PK) zostanie wykorzystane do obliczenia średnich stężeń na początku badania oraz w tygodniach 2, 4, 6, 8, 10, 12 i 16.
|
16 tygodni
|
|
Częstotliwość napadów (rozszerzenie OLE)
Ramy czasowe: 48 tygodni
|
Oceny skuteczności (dziennik napadów padaczkowych) będą zbierane codziennie i przeglądane w punktach czasowych dnia 1, tygodnia 16, tygodnia 32 i tygodnia 48.
|
48 tygodni
|
|
Częstość występowania zdarzeń niepożądanych z leczeniem (TEAES) [Bezpieczeństwo i tolerancja])
Ramy czasowe: 16 tygodni
|
Liczba uczestników z zdarzeniami niepożądanymi leczeniem zostanie zgłoszona przez nasilenie i preferowany termin.
|
16 tygodni
|
|
CZĘŚĆ A (Kohorty 1 i 2) RDB: Ocena wpływu PRAX-562 na częstotliwość policzalnych napadów ruchowych u uczestników pediatrycznych z DEE
Ramy czasowe: 16 tygodni
|
Zmiany w stosunku do wartości wyjściowej w częstości napadów ruchowych na miesiąc (28 dni)
|
16 tygodni
|
Współpracownicy i badacze
Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.
Sponsor
Śledczy
- Dyrektor Studium: Medical Director, Praxis Precision Medicines
Daty zapisu na studia
Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)
2 sierpnia 2023
Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)
12 listopada 2025
Ukończenie studiów (Szacowany)
1 marca 2027
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
17 marca 2023
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
17 kwietnia 2023
Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)
19 kwietnia 2023
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)
29 stycznia 2026
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
27 stycznia 2026
Ostatnia weryfikacja
1 stycznia 2025
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Słowa kluczowe
Dodatkowe istotne warunki MeSH
Inne numery identyfikacyjne badania
- PRAX-562-221
Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze
Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA
Tak
Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA
Nie
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .