Predikce progrese vyvíjejícího se myelomu u vysoce rizikové screeningové populace
Budeme vyžadovat souhlas účastníků s použitím dat a biovzorků shromážděných podle protokolu studie k řešení dalších výzkumných otázek pro MGUS, SMM, MM a další stavy.
Naší zastřešující hypotézou je, že včasná detekce MGUS/SMM u vysoce rizikové populace spolu s komplexní charakterizací genomických/epigenomických a mikroenvironmentálních/imunitních regulátorů progrese onemocnění povedou ke strategiím, které zastaví progresi onemocnění a zlepší přežití.
Přehled studie
Detailní popis
Mnohočetný myelom (MM) je dyskrazie plazmatických buněk charakterizovaná infiltrací kostní dřeně (BM) a lytickými kostními lézemi. Více než 30 000 Američanů je ročně diagnostikováno s MM. Odhadovaná prevalence v USA stoupá a tento trend bude pravděpodobně pokračovat díky zlepšení diagnostiky a terapie. Navzdory nedávným pokrokům v terapii zůstává MM fatálním onemocněním s mediánem přežití 5–10 let a většina pacientů stále podlehne progresi onemocnění. Ačkoli u mnoha pacientů jsou diagnostikovány dřívější fáze onemocnění, většina pacientů dostává léčbu až po progresi onemocnění, kdy mají zjevné poškození koncových orgánů. Tento koncept zahájení terapie v době symptomatického onemocnění je analogický se zahájením terapie u pacientů se solidními tumory až po rozvoji měřitelného metastatického onemocnění. Není proto divu, že u většiny pacientů s MM není dosaženo vyléčení.
Nedávné studie ukázaly, že MM důsledně předchází MGUS a SMM. Incidence MGUS je asi 3 % běžné populace ve věku 50 let. Stalo se tak prostřednictvím analýzy kohorty 77 000 lidí zařazených do prospektivní populační studie screeningu rakoviny, která ukázala, že mnohočetnému myelomu trvale předchází prekurzorový stav MGUS. MGUS progreduje přes MM pomalým tempem 1 % za rok, ale u některých pacientů může být riziko až 58 % za 20 let. SMM má roční riziko progrese 10 %. Míra progrese vysoce rizikového SMM je až 70 % za 5 let.
MGUS a SMM jsou často diagnostikovány náhodně, když lékař nařídí elektroforézu sérových proteinů (SPEP) pro diferenciální diagnostiku anémie, bolesti kostí nebo renální insuficience. Screening pro včasnou detekci rakoviny byl s proměnlivým úspěchem zaveden u mnoha druhů rakoviny, včetně rakoviny prsu (s mamografií) a rakoviny tlustého střeva (s kolonoskopií). Jednoduchý krevní test na SPEP však může přesně diagnostikovat přítomnost dyskrazie plazmatických buněk, což naznačuje, že včasná detekce může identifikovat tyto prekurzorové stavy. Nedávné studie navíc prokázaly, že časná detekce MGUS může vést ke zlepšení celkového přežití ve srovnání s náhodnou diagnózou zjevného myelomu, pravděpodobně proto, že tito pacienti jsou sledováni pečlivěji a dostávají léčbu dříve, než dojde k poškození koncových orgánů.
Proto vysoce rizikové populace zahrnují jedince s příbuzným prvního stupně, u kterého byla diagnostikována dyskrazie plazmatických buněk nebo jiná hematologická malignita.
Typ studie
Zápis (Odhadovaný)
Fáze
- Nelze použít
Kontakty a umístění
Studijní kontakt
- Jméno: Ella Krayzler
- Telefonní číslo: -97236947231
- E-mail: ellakr@tlvmc.gov.il
Studijní záloha kontaktů
- Jméno: Irit Avivi, Prof
- Telefonní číslo: -97236973782
- E-mail: iritavi@tlvmc.gov.il
Studijní místa
-
-
-
Beersheba, Izrael
- Nábor
- Soroka
-
Kontakt:
- Miri Zektser, Dr
- E-mail: MIRISP2@clalit.org.il
-
Vrchní vyšetřovatel:
- Miri Zektser, Dr
-
Haifa, Izrael
- Nábor
- Rambam Healthcare Campus
-
Kontakt:
- Noa Lavi, Dr
- E-mail: n_lavi@rambam.health.gov.il
-
Kontakt:
- Hadas Bar
- E-mail: Hadas Bar <h_bar@rambam.health.gov.il>
-
Vrchní vyšetřovatel:
- Noa Lavi, Dr
-
Petah Tikva, Izrael
- Nábor
- Rabin Medical Center
-
Kontakt:
- Juliana Waxman, Dr
- E-mail: juliava1@clalit.org.il
-
Vrchní vyšetřovatel:
- Juliana Waxman, Dr
-
Tel Aviv, Izrael
- Nábor
- TASMC
-
Kontakt:
- Irit Avivi, MD
-
-
Kritéria účasti
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
- Dospělý
- Starší dospělý
Přijímá zdravé dobrovolníky
Metoda odběru vzorků
Studijní populace
Popis
Kritéria pro zařazení:
Musí splňovat kritéria vysoce rizikové populace, jak je popsáno u jednoho z níže uvedených kritérií
- ≥ 30 let A
- příbuzný prvního stupně pacienta s dyskrazií plazmatických buněk, jako je MGUS, SMM, MM a Waldenströmova makroglobulinémie nebo jiná rakovina krve.
NEBO
- Věk ≥ 18 let se 2 nebo více příbuznými prvního nebo druhého stupně s dyskrazií plazmatických buněk, jako je MGUS, SMM, MM a Waldenströmova makroglobulinémie nebo jiná rakovina krve.
- Musí být udělen dobrovolný písemný informovaný souhlas s tím, že pacient může souhlas kdykoli odvolat, aniž by tím byla dotčena budoucí lékařská péče
Kritéria vyloučení:
• Osoby s diagnostikovanou rakovinou na jakémkoli místě (včetně hematologických rakovin) se symptomatickým onemocněním vyžadujícím aktivní léčbu.
- Osoby s již diagnostikovanou dyskrazií plazmatických buněk, jako je MGUS, SMM, MM a Waldenströmova makroglobulinémie
- Pacientka, která má pozitivní těhotenský test v séru během období screeningu nebo pozitivní těhotenský test.
Studijní plán
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
Kohorty a intervence
Skupina / kohorta |
Intervence / Léčba |
|---|---|
|
Příbuzný prvního stupně pacienta s dyskrazii plazmatických buněk nebo jiným krevním nádorovým onemocněním.
Jednotlivci zajistí, že jsou způsobilí, vyplněním dotazníku způsobilosti, kterým potvrdí, že splňují všechna kritéria způsobilosti.
Jednotlivci poskytnou informovaný souhlas k vyplnění vstupního dotazníku a poskytnutí vzorku krve, který bude použit k určení, zda mají monoklonální protein
|
Účastníci poskytnou vzorek krve, který bude použit k určení, zda mají monoklonální protein
|
|
Kontrolní skupina
Jedinci bez příbuzného pacienta s dyskrazii plazmatických buněk nebo jiným krevním nádorem. Tato skupina podstoupí stejné postupy jako účastníci prvního stupně a tato data budou použita pro srovnání mezi populacemi. |
Účastníci poskytnou vzorek krve, který bude použit k určení, zda mají monoklonální protein
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Prevalence a incidence
Časové okno: Každý jedinec bude mít během studie jinou dobu trvání v závislosti na diagnóze.
|
Prevalence a výskyt monoklonální gamapatie neurčité významnosti (MGUS)/doutnajícího mnohočetného myelomu (SMM) u vysoce rizikové populace jedinců s pozitivní rodinnou anamnézou
|
Každý jedinec bude mít během studie jinou dobu trvání v závislosti na diagnóze.
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Přítomnost klinických změn
Časové okno: Každý jedinec bude mít během studie jinou dobu trvání v závislosti na diagnóze.
|
jedním z cílů studie je určit klinické změny přítomné u jedinců s monoklonálními gamapatiemi, kteří jsou diagnostikováni screeningem vysoce rizikové populace.
|
Každý jedinec bude mít během studie jinou dobu trvání v závislosti na diagnóze.
|
|
Stanovení přirozené historie screeningově detekovaných vs. náhodně detekovaných MGUS/SMM
Časové okno: Každý jedinec bude mít během studie jinou dobu trvání v závislosti na diagnóze.
|
Jedním z cílů studie bylo určit přirozenou historii screeningově detekovaných vs. náhodně detekovaných MGUS/SMM.
Tato studie screeningově detekovaných MGUS/SMM může být porovnána s Dana-Farber Cancer Institute, Oddělení hematologických malignit kohorty náhodně diagnostikovaných a longitudinálně sledovaných jedinců.
|
Každý jedinec bude mít během studie jinou dobu trvání v závislosti na diagnóze.
|
|
Stanovení klinických a epidemiologických rizikových faktorů
Časové okno: Každý jedinec bude mít během studie jinou dobu trvání v závislosti na diagnóze.
|
Jedním z cílů studie je stanovení klinických a epidemiologických rizikových faktorů progrese MGUS/SMM na MM u vysoce rizikové populace rodinně pozitivních případů.
|
Každý jedinec bude mít během studie jinou dobu trvání v závislosti na diagnóze.
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Sponzor
Spolupracovníci
Termíny studijních záznamů
Hlavní termíny studia
Začátek studia (Aktuální)
Primární dokončení (Odhadovaný)
Dokončení studie (Odhadovaný)
Termíny zápisu do studia
První předloženo
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
První zveřejněno (Aktuální)
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
Naposledy ověřeno
Více informací
Termíny související s touto studií
Další relevantní podmínky MeSH
Další identifikační čísla studie
- PROMISE-ISRAEL
Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)
Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?
Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty
Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA
Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .