Przewidywanie progresji rozwoju szpiczaka w badanej populacji wysokiego ryzyka
Poprosimy uczestników o zgodę na wykorzystanie danych i próbek biologicznych zebranych zgodnie z protokołem badania, aby odpowiedzieć na dodatkowe pytania badawcze dotyczące MGUS, SMM, MM i innych schorzeń.
Naszą nadrzędną hipotezą jest to, że wczesne wykrycie MGUS/SMM w populacji wysokiego ryzyka, wraz z kompleksową charakterystyką genomowych/epigenomicznych i mikrośrodowiskowych/immunologicznych regulatorów postępu choroby, doprowadzi do strategii, które zatrzymają postęp choroby i poprawią przeżywalność.
Przegląd badań
Status
Warunki
Interwencja / Leczenie
Szczegółowy opis
Szpiczak mnogi (MM) to dyskrazja komórek plazmatycznych charakteryzująca się naciekiem szpiku kostnego (BM) i litycznymi zmianami kostnymi. Co roku MM diagnozuje się u ponad 30 000 Amerykanów. Szacunkowa częstość występowania w USA rośnie, a tendencja ta prawdopodobnie się utrzyma ze względu na poprawę diagnostyki i terapii. Pomimo ostatnich postępów w terapii, MM pozostaje chorobą śmiertelną z medianą przeżycia wynoszącą 5-10 lat, a większość pacjentów nadal ulega progresji choroby. Chociaż u wielu pacjentów zdiagnozowano wcześniejsze fazy choroby, większość pacjentów nie otrzymuje leczenia, dopóki choroba nie postępuje, kiedy to dochodzi do jawnego uszkodzenia narządów końcowych. Ta koncepcja rozpoczynania terapii w momencie wystąpienia choroby objawowej jest analogiczna do rozpoczynania terapii u pacjentów z guzami litymi dopiero po rozwinięciu się mierzalnej choroby przerzutowej. Nic więc dziwnego, że u większości pacjentów z MM nie udaje się wyleczyć.
Ostatnie badania wykazały, że MM jest konsekwentnie poprzedzone przez MGUS i SMM. Częstość występowania MGUS wynosi około 3% populacji ogólnej w wieku 50 lat. Było to możliwe dzięki analizie kohorty 77 000 osób włączonych do prospektywnego populacyjnego badania przesiewowego w kierunku raka, które wykazało, że szpiczak mnogi jest konsekwentnie poprzedzony stanem prekursorowym MGUS. MGUS postępuje do ponad MM w wolnym tempie 1% rocznie, ale u niektórych pacjentów ryzyko może sięgać nawet 58% w ciągu 20 lat. SMM ma roczne ryzyko progresji wynoszące 10%. Tempo progresji SMM wysokiego ryzyka wynosi aż 70% w ciągu 5 lat.
MGUS i SMM są często rozpoznawane przypadkowo, gdy lekarz zleca elektroforezę białek surowicy (SPEP) w diagnostyce różnicowej niedokrwistości, bólu kości lub niewydolności nerek. Badania przesiewowe pod kątem wczesnego wykrywania raka zostały wdrożone w przypadku wielu nowotworów, w tym raka piersi (z mammografią) i raka okrężnicy (z kolonoskopią), ze zmiennym powodzeniem. Jednak proste badanie krwi na SPEP może dokładnie zdiagnozować obecność dyskrazji komórek plazmatycznych, wskazując, że wczesne wykrycie może zidentyfikować te stany prekursorowe. Ponadto ostatnie badania wykazały, że wczesne wykrycie MGUS może prowadzić do poprawy całkowitego przeżycia w porównaniu z przypadkowym rozpoznaniem jawnego szpiczaka, prawdopodobnie dlatego, że pacjenci ci są uważniej obserwowani i otrzymują leczenie, zanim rozwinie się uszkodzenie narządów końcowych.
Dlatego populacje wysokiego ryzyka obejmują osoby, u których krewnego pierwszego stopnia zdiagnozowano dyskrazję komórek plazmatycznych lub inny nowotwór hematologiczny.
Typ studiów
Zapisy (Szacowany)
Faza
- Nie dotyczy
Kontakty i lokalizacje
Kontakt w sprawie studiów
- Nazwa: Ella Krayzler
- Numer telefonu: -97236947231
- E-mail: ellakr@tlvmc.gov.il
Kopia zapasowa kontaktu do badania
- Nazwa: Irit Avivi, Prof
- Numer telefonu: -97236973782
- E-mail: iritavi@tlvmc.gov.il
Lokalizacje studiów
-
-
-
Beersheba, Izrael
- Rekrutacyjny
- Soroka
-
Kontakt:
- Miri Zektser, Dr
- E-mail: MIRISP2@clalit.org.il
-
Główny śledczy:
- Miri Zektser, Dr
-
Haifa, Izrael
- Rekrutacyjny
- Rambam Healthcare Campus
-
Kontakt:
- Noa Lavi, Dr
- E-mail: n_lavi@rambam.health.gov.il
-
Kontakt:
- Hadas Bar
- E-mail: Hadas Bar <h_bar@rambam.health.gov.il>
-
Główny śledczy:
- Noa Lavi, Dr
-
Petah Tikva, Izrael
- Rekrutacyjny
- Rabin Medical Center
-
Kontakt:
- Juliana Waxman, Dr
- E-mail: juliava1@clalit.org.il
-
Główny śledczy:
- Juliana Waxman, Dr
-
Tel Aviv, Izrael
- Rekrutacyjny
- TASMC
-
Kontakt:
- Irit Avivi, MD
-
-
Kryteria uczestnictwa
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
- Dorosły
- Starszy dorosły
Akceptuje zdrowych ochotników
Metoda próbkowania
Badana populacja
Opis
Kryteria przyjęcia:
Musi spełniać kryteria populacji wysokiego ryzyka opisane w jednym z poniższych kryteriów
- ≥ 30 lat ORAZ
- krewny pierwszego stopnia pacjenta z dyskrazją komórek plazmatycznych, taką jak MGUS, SMM, MM i makroglobulinemią Waldenströma lub innym rakiem krwi.
LUB
- Wiek ≥ 18 lat i 2 lub więcej krewnych pierwszego lub drugiego stopnia z dyskrazją komórek plazmatycznych, taką jak MGUS, SMM, MM i makroglobulinemią Waldenströma lub innym rakiem krwi”
- Dobrowolna pisemna świadoma zgoda musi być wyrażona przy założeniu, że zgoda może zostać wycofana przez pacjenta w dowolnym momencie bez uszczerbku dla przyszłej opieki medycznej
Kryteria wyłączenia:
• Osoby ze zdiagnozowanym nowotworem dowolnej lokalizacji (w tym raki hematologiczne) z chorobą objawową wymagającą aktywnego leczenia.
- Osoby z już zdiagnozowaną dyskrazją komórek plazmatycznych, taką jak MGUS, SMM, MM i Makroglobulinemia Waldenströma
- Pacjentka, która ma pozytywny wynik testu ciążowego z surowicy podczas okresu przesiewowego lub pozytywny wynik testu ciążowego.
Plan studiów
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
Kohorty i interwencje
Grupa / Kohorta |
Interwencja / Leczenie |
|---|---|
|
Krewny pierwszego stopnia pacjenta z dyskrazją komórek plazmatycznych lub innym nowotworem krwi.
Osoby potwierdzą swoją kwalifikowalność poprzez wypełnienie kwestionariusza kwalifikacyjnego, który potwierdzi, że spełniają wszystkie kryteria kwalifikacyjne.
Osoby wyrażą świadomą zgodę na wypełnienie kwestionariusza wyjściowego oraz pobranie próbki krwi, która zostanie wykorzystana do określenia, czy posiadają białko monoklonalne
|
Uczestnicy dostarczają próbkę krwi, która zostanie wykorzystana do ustalenia, czy mają białko monoklonalne
|
|
Grupa kontrolna
Osoby bez krewnych pacjenta z dyskrazją komórek plazmatycznych lub innym nowotworem krwi. Ta grupa przejdzie te same procedury co uczestnicy pierwszego stopnia pokrewieństwa, a dane te zostaną wykorzystane do porównania między populacjami. |
Uczestnicy dostarczają próbkę krwi, która zostanie wykorzystana do ustalenia, czy mają białko monoklonalne
|
Co mierzy badanie?
Podstawowe miary wyniku
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Rozpowszechnienie i częstość występowania
Ramy czasowe: Każda osoba będzie miała inny czas trwania w trakcie badania, w zależności od diagnozy.
|
Rozpowszechnienie i częstość występowania gammapatii monoklonalnej o nieokreślonym znaczeniu (MGUS)/tlącego się szpiczaka mnogiego (SMM) w populacji wysokiego ryzyka osób z dodatnim wywiadem rodzinnym
|
Każda osoba będzie miała inny czas trwania w trakcie badania, w zależności od diagnozy.
|
Miary wyników drugorzędnych
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Obecność zmian klinicznych
Ramy czasowe: Każda osoba będzie miała inny czas trwania w trakcie badania, w zależności od diagnozy.
|
jednym z celów badania jest określenie zmian klinicznych występujących u osób z gammopatiami monoklonalnymi, u których zdiagnozowano przesiewowe populacje wysokiego ryzyka.
|
Każda osoba będzie miała inny czas trwania w trakcie badania, w zależności od diagnozy.
|
|
Określenie historii naturalnej MGUS/SMM wykrytego na ekranie w porównaniu z przypadkowo wykrytym
Ramy czasowe: Każda osoba będzie miała inny czas trwania w trakcie badania, w zależności od diagnozy.
|
Jednym z celów badania było określenie historii naturalnej MGUS/SMM wykrytego na ekranie w porównaniu z przypadkowo wykrytym.
Niniejsze badanie MGUS / SMM wykrytego w badaniu przesiewowym można porównać z kohortą Dana-Farber Cancer Institute, Department of Hematologic Nowotwory kohorty osób MGUS / SMM przypadkowo zdiagnozowanych i obserwowanych podłużnie.
|
Każda osoba będzie miała inny czas trwania w trakcie badania, w zależności od diagnozy.
|
|
Określenie klinicznych i epidemiologicznych czynników ryzyka
Ramy czasowe: Każda osoba będzie miała inny czas trwania w trakcie badania, w zależności od diagnozy.
|
Jednym z celów badania było określenie klinicznych i epidemiologicznych czynników ryzyka progresji MGUS/SMM do MM w populacji wysokiego ryzyka z dodatnimi przypadkami rodzinnymi.
|
Każda osoba będzie miała inny czas trwania w trakcie badania, w zależności od diagnozy.
|
Współpracownicy i badacze
Sponsor
Współpracownicy
Daty zapisu na studia
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)
Zakończenie podstawowe (Szacowany)
Ukończenie studiów (Szacowany)
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
Ostatnia weryfikacja
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Dodatkowe istotne warunki MeSH
Inne numery identyfikacyjne badania
- PROMISE-ISRAEL
Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)
Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?
Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze
Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA
Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .