Predicción de la progresión del mieloma en desarrollo en una población examinada de alto riesgo
Buscaremos el consentimiento de los participantes para usar los datos y las muestras biológicas recopiladas de acuerdo con el protocolo del estudio para abordar preguntas de investigación adicionales para MGUS, SMM, MM y otras condiciones.
Nuestra hipótesis general es que la detección temprana de MGUS/SMM en una población de alto riesgo, junto con la caracterización integral de los reguladores genómicos/epigenómicos y microambientales/inmunes de la progresión de la enfermedad conducirá a estrategias que intercepten la progresión de la enfermedad y mejoren la supervivencia.
Descripción general del estudio
Estado
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Descripción detallada
El mieloma múltiple (MM) es una discrasia de células plasmáticas caracterizada por infiltración de la médula ósea (MO) y lesiones óseas líticas. Más de 30 000 estadounidenses son diagnosticados anualmente con MM. La prevalencia estimada en los EE. UU. está aumentando y es probable que esta tendencia continúe debido a las mejoras en el diagnóstico y la terapia. A pesar de los avances recientes en la terapia, el MM sigue siendo una enfermedad mortal con una mediana de supervivencia de 5 a 10 años y la mayoría de los pacientes aún sucumben a la progresión de la enfermedad. Aunque a muchos pacientes se les diagnostican fases más tempranas de la enfermedad, la mayoría de los pacientes no reciben tratamiento hasta que la enfermedad progresa, momento en el cual tienen un daño manifiesto en el órgano diana. Este concepto de iniciar la terapia en el momento de la enfermedad sintomática es análogo a iniciar la terapia en pacientes con tumores sólidos solo después del desarrollo de enfermedad metastásica medible. Por lo tanto, no sorprende que la curación no se logre para la mayoría de los pacientes con MM.
Estudios recientes han demostrado que MM es precedido consistentemente por MGUS y SMM. La incidencia de MGUS es de alrededor del 3% de la población general de 50 años. Esto fue a través del análisis de una cohorte de 77,000 personas inscritas en un ensayo prospectivo de detección de cáncer basado en la población que mostró que el mieloma múltiple es precedido consistentemente por un estado precursor de GMSI. MGUS progresa a más de MM a un ritmo lento del 1 % por año, pero en algunos pacientes, el riesgo puede llegar al 58 % en 20 años. SMM tiene un riesgo anual de progresión del 10%. La tasa de progresión de SMM de alto riesgo es tan alta como 70% en 5 años.
MGUS y SMM a menudo se diagnostican incidentalmente cuando un médico ordena una electroforesis de proteínas séricas (SPEP) para un diagnóstico diferencial de anemia, dolor óseo o insuficiencia renal. El cribado para la detección temprana del cáncer se ha implementado para muchos tipos de cáncer, incluido el cáncer de mama (con mamografía) y el cáncer de colon (con colonoscopia), con un éxito variable. Sin embargo, un simple análisis de sangre para SPEP puede diagnosticar con precisión la presencia de una discrasia de células plasmáticas, lo que indica que la detección temprana puede identificar estas condiciones precursoras. Además, estudios recientes han demostrado que la detección temprana de MGUS puede conducir a una mejor supervivencia general en comparación con el diagnóstico incidental de mieloma manifiesto, presumiblemente porque estos pacientes reciben un seguimiento más cuidadoso y reciben tratamiento antes de que se desarrolle el daño del órgano blanco.
Por lo tanto, las poblaciones de alto riesgo incluyen personas con un familiar de primer grado que ha sido diagnosticado con discrasia de células plasmáticas u otra neoplasia maligna hematológica.
Tipo de estudio
Inscripción (Estimado)
Fase
- No aplica
Contactos y Ubicaciones
Estudio Contacto
- Nombre: Ella Krayzler
- Número de teléfono: -97236947231
- Correo electrónico: ellakr@tlvmc.gov.il
Copia de seguridad de contactos de estudio
- Nombre: Irit Avivi, Prof
- Número de teléfono: -97236973782
- Correo electrónico: iritavi@tlvmc.gov.il
Ubicaciones de estudio
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Beersheba, Israel
- Reclutamiento
- Soroka
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Contacto:
- Miri Zektser, Dr
- Correo electrónico: MIRISP2@clalit.org.il
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Investigador principal:
- Miri Zektser, Dr
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Haifa, Israel
- Reclutamiento
- Rambam Healthcare Campus
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Contacto:
- Noa Lavi, Dr
- Correo electrónico: n_lavi@rambam.health.gov.il
-
Contacto:
- Hadas Bar
- Correo electrónico: Hadas Bar <h_bar@rambam.health.gov.il>
-
Investigador principal:
- Noa Lavi, Dr
-
Petah Tikva, Israel
- Reclutamiento
- Rabin Medical Center
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Contacto:
- Juliana Waxman, Dr
- Correo electrónico: juliava1@clalit.org.il
-
Investigador principal:
- Juliana Waxman, Dr
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Tel Aviv, Israel
- Reclutamiento
- TASMC
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Contacto:
- Irit Avivi, MD
-
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Criterios de participación
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
- Adulto
- Adulto Mayor
Acepta Voluntarios Saludables
Método de muestreo
Población de estudio
Descripción
Criterios de inclusión:
Debe cumplir con los criterios de la población de alto riesgo como se describe con uno de los siguientes criterios
- ≥ 30 años Y
- familiar de primer grado de un paciente con discrasia de células plasmáticas como MGUS, SMM, MM y macroglobulinemia de Waldenström u otro cáncer de la sangre.
O
- Edad ≥ 18 años con 2 o más familiares de primer o segundo grado con discrasia de células plasmáticas como MGUS, SMM, MM y macroglobulinemia de Waldenström u otro cáncer de la sangre.
- El consentimiento informado voluntario por escrito debe darse en el entendimiento de que el paciente puede retirar su consentimiento en cualquier momento sin perjuicio de la atención médica futura.
Criterio de exclusión:
• Personas diagnosticadas con cáncer en cualquier sitio (incluyendo cánceres hematológicos) con enfermedad sintomática que requiera terapia activa.
- Personas con una discrasia de células plasmáticas ya diagnosticada como MGUS, SMM, MM y Macroglobulinemia de Waldenström
- Paciente mujer que tiene una prueba de embarazo en suero positiva durante el período de selección o una prueba de embarazo positiva.
Plan de estudios
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
Cohortes e Intervenciones
Grupo / Cohorte |
Intervención / Tratamiento |
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Familiar de primer grado de un paciente con discrasia de células plasmáticas u otro cáncer de la sangre.
Las personas se asegurarán de que son elegibles rellenando un cuestionario de elegibilidad que confirma que cumplen todos los criterios de elegibilidad.
Las personas proporcionarán su consentimiento informado para completar el cuestionario basal y proporcionar una muestra de sangre que se utilizará para determinar si tienen una proteína monoclonal
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Los participantes proporcionarán una muestra de sangre que se utilizará para determinar si tienen una proteína monoclonal.
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Grupo de control
Los individuos sin un familiar de un paciente con una discrasia de células plasmáticas u otro cáncer de la sangre. Este grupo se someterá a los mismos procedimientos que los participantes de primer grado y estos datos se utilizarán para la comparación entre las poblaciones. |
Los participantes proporcionarán una muestra de sangre que se utilizará para determinar si tienen una proteína monoclonal.
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Prevalencia e Incidencia
Periodo de tiempo: Cada individuo tendrá una duración diferente a lo largo del estudio dependiendo de su diagnóstico.
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Prevalencia e incidencia de gammapatía monoclonal de significado indeterminado (MGUS)/mieloma múltiple latente (SMM) en una población de alto riesgo de individuos con antecedentes familiares positivos
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Cada individuo tendrá una duración diferente a lo largo del estudio dependiendo de su diagnóstico.
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Presencia de alteraciones clínicas
Periodo de tiempo: Cada individuo tendrá una duración diferente a lo largo del estudio dependiendo de su diagnóstico.
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uno de los objetivos del ensayo es determinar las alteraciones clínicas presentes en individuos con gammapatías monoclonales que son diagnosticadas a través del cribado de una población de alto riesgo.
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Cada individuo tendrá una duración diferente a lo largo del estudio dependiendo de su diagnóstico.
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Determinación de la historia natural de MGUS/SMM detectada por pantalla frente a detectada incidentalmente
Periodo de tiempo: Cada individuo tendrá una duración diferente a lo largo del estudio dependiendo de su diagnóstico.
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Uno de los objetivos del ensayo fue determinar la evolución natural de la MGUS/SMM detectada por pantalla frente a la detectada incidentalmente.
El presente estudio de MGUS/SMM detectado mediante cribado se puede comparar con la cohorte de individuos con MGUS/SMM diagnosticados incidentalmente y seguidos longitudinalmente del Instituto de Cáncer Dana-Farber, Departamento de Malignidades Hematológicas.
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Cada individuo tendrá una duración diferente a lo largo del estudio dependiendo de su diagnóstico.
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Determinación de factores de riesgo clínicos y epidemiológicos
Periodo de tiempo: Cada individuo tendrá una duración diferente a lo largo del estudio dependiendo de su diagnóstico.
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Uno de los objetivos del ensayo para determinar los factores de riesgo clínico y epidemiológico para la progresión de MGUS/SMM a MM en una población de alto riesgo de casos positivos familiares.
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Cada individuo tendrá una duración diferente a lo largo del estudio dependiendo de su diagnóstico.
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Colaboradores e Investigadores
Patrocinador
Colaboradores
Fechas de registro del estudio
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
Finalización primaria (Estimado)
Finalización del estudio (Estimado)
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
Publicado por primera vez (Actual)
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
Última verificación
Más información
Términos relacionados con este estudio
Términos MeSH relevantes adicionales
Otros números de identificación del estudio
- PROMISE-ISRAEL
Plan de datos de participantes individuales (IPD)
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Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
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