Previsione della progressione dello sviluppo del mieloma in una popolazione sottoposta a screening ad alto rischio
Chiederemo il consenso dei partecipanti per utilizzare i dati e i campioni biologici raccolti secondo il protocollo di studio per affrontare ulteriori domande di ricerca per MGUS, SMM, MM e altre condizioni.
La nostra ipotesi generale è che la diagnosi precoce di MGUS/SMM in una popolazione ad alto rischio, insieme alla caratterizzazione completa dei regolatori genomici/epigenomici e microambientali/immunitari della progressione della malattia, porterà a strategie che intercettano la progressione della malattia e migliorano la sopravvivenza.
Panoramica dello studio
Descrizione dettagliata
Il mieloma multiplo (MM) è una discrasia plasmacellulare caratterizzata da infiltrazione del midollo osseo (BM) e lesioni ossee litiche. Oltre 30.000 americani vengono diagnosticati ogni anno con MM. La prevalenza stimata negli Stati Uniti è in aumento ed è probabile che questa tendenza continui a causa dei miglioramenti nella diagnosi e nella terapia. Nonostante i recenti progressi nella terapia, il MM rimane una malattia mortale con una sopravvivenza mediana di 5-10 anni e la maggior parte dei pazienti continua a soccombere alla progressione della malattia. Sebbene a molti pazienti vengano diagnosticate fasi precedenti della malattia, la maggior parte dei pazienti non riceve cure fino a quando la malattia non progredisce, momento in cui presenta un danno d'organo evidente. Questo concetto di iniziare la terapia al momento della malattia sintomatica è analogo all'inizio della terapia nei pazienti con tumori solidi solo dopo lo sviluppo di una malattia metastatica misurabile. Non sorprende quindi che la cura non sia raggiunta per la maggior parte dei pazienti con MM.
Studi recenti hanno dimostrato che MM è costantemente preceduto da MGUS e SMM. L'incidenza di MGUS è di circa il 3% della popolazione generale di età superiore ai 50 anni. Ciò è avvenuto attraverso l'analisi di una coorte di 77.000 persone arruolate in uno studio prospettico di screening del cancro basato sulla popolazione che ha dimostrato che il mieloma multiplo è costantemente preceduto da uno stato MGUS precursore. La MGUS progredisce fino a superare la MM a un ritmo lento dell'1% all'anno, ma in alcuni pazienti il rischio può raggiungere il 58% in 20 anni. SMM ha un rischio annuo di progressione del 10%. Il tasso di progressione della SMM ad alto rischio raggiunge il 70% in 5 anni.
MGUS e SMM sono spesso diagnosticate incidentalmente quando un medico ordina un'elettroforesi delle proteine sieriche (SPEP) per una diagnosi differenziale di anemia, dolore osseo o insufficienza renale. Lo screening per la diagnosi precoce del cancro è stato implementato per molti tumori tra cui il cancro al seno (con mammografia) e il cancro al colon (con colonscopia) con successo variabile. Tuttavia, un semplice esame del sangue per SPEP può diagnosticare con precisione la presenza di una discrasia plasmacellulare, indicando che la diagnosi precoce può identificare queste condizioni precursori. Inoltre, studi recenti hanno dimostrato che la diagnosi precoce di MGUS può portare a una migliore sopravvivenza globale rispetto alla diagnosi accidentale di mieloma conclamato, presumibilmente perché questi pazienti sono seguiti più attentamente e ricevono un trattamento prima che si sviluppi un danno d'organo.
Pertanto, le popolazioni ad alto rischio includono individui con un parente di primo grado a cui è stata diagnosticata una discrasia plasmacellulare o altra neoplasia ematologica.
Tipo di studio
Iscrizione (Stimato)
Fase
- Non applicabile
Contatti e Sedi
Contatto studio
- Nome: Ella Krayzler
- Numero di telefono: -97236947231
- Email: ellakr@tlvmc.gov.il
Backup dei contatti dello studio
- Nome: Irit Avivi, Prof
- Numero di telefono: -97236973782
- Email: iritavi@tlvmc.gov.il
Luoghi di studio
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Beersheba, Israele
- Reclutamento
- Soroka
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Contatto:
- Miri Zektser, Dr
- Email: MIRISP2@clalit.org.il
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Investigatore principale:
- Miri Zektser, Dr
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Haifa, Israele
- Reclutamento
- Rambam Healthcare Campus
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Contatto:
- Noa Lavi, Dr
- Email: n_lavi@rambam.health.gov.il
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Contatto:
- Hadas Bar
- Email: Hadas Bar <h_bar@rambam.health.gov.il>
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Investigatore principale:
- Noa Lavi, Dr
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Petah Tikva, Israele
- Reclutamento
- Rabin Medical Center
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Contatto:
- Juliana Waxman, Dr
- Email: juliava1@clalit.org.il
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Investigatore principale:
- Juliana Waxman, Dr
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Tel Aviv, Israele
- Reclutamento
- TASMC
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Contatto:
- Irit Avivi, MD
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Criteri di partecipazione
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
- Adulto
- Adulto più anziano
Accetta volontari sani
Metodo di campionamento
Popolazione di studio
Descrizione
Criterio di inclusione:
Deve soddisfare i criteri della popolazione ad alto rischio come descritto con uno dei seguenti criteri
- ≥ 30 anni E
- parente di primo grado di un paziente con discrasia plasmacellulare come MGUS, SMM, MM e macroglobulinemia di Waldenström o un altro tumore del sangue.
O
- Età ≥ 18 anni con 2 o più parenti di primo o secondo grado con discrasia plasmacellulare come MGUS, SMM, MM e macroglobulinemia di Waldenström o un altro tumore del sangue
- Il consenso informato scritto volontario deve essere dato con la consapevolezza che il consenso può essere ritirato dal paziente in qualsiasi momento senza pregiudizio per future cure mediche
Criteri di esclusione:
• Persone con diagnosi di cancro in qualsiasi sede (inclusi tumori ematologici) con malattia sintomatica che richieda una terapia attiva.
- Persone con discrasia plasmacellulare già diagnosticata come MGUS, SMM, MM e Macroglobulinemia di Waldenström
- Paziente di sesso femminile che ha un test di gravidanza su siero positivo durante il periodo di screening o un test di gravidanza positivo.
Piano di studio
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
Coorti e interventi
Gruppo / Coorte |
Intervento / Trattamento |
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Parente di primo grado di un paziente con una discrasia plasmacellulare o un altro tumore del sangue.
Gli individui si assicureranno di essere idonei compilando un questionario di idoneità che confermi che soddisfano tutti i criteri di eleggibilità.
Gli individui forniranno il consenso informato per completare il questionario basale e fornire un campione di sangue che verrà utilizzato per determinare se presentano una proteina monoclonale
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I partecipanti forniranno un campione di sangue che verrà utilizzato per determinare se hanno una proteina monoclonale
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Gruppo di controllo
Gli individui senza un parente di un paziente affetto da discrasia plasmacellulare o un altro tumore del sangue. Questo gruppo seguirà le stesse procedure dei partecipanti di primo grado e questi dati saranno utilizzati per il confronto tra le popolazioni. |
I partecipanti forniranno un campione di sangue che verrà utilizzato per determinare se hanno una proteina monoclonale
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Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
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Prevalenza e incidenza
Lasso di tempo: Ogni individuo avrà una durata diversa durante lo studio a seconda della diagnosi.
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Prevalenza e incidenza di gammopatia monoclonale di significato indeterminato (MGUS)/mieloma multiplo smoldering (SMM) in una popolazione ad alto rischio di individui con anamnesi familiare positiva
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Ogni individuo avrà una durata diversa durante lo studio a seconda della diagnosi.
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Misure di risultato secondarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
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Presenza di alterazioni cliniche
Lasso di tempo: Ogni individuo avrà una durata diversa durante lo studio a seconda della diagnosi.
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uno degli obiettivi della sperimentazione è determinare le alterazioni cliniche presenti in individui con gammopatie monoclonali diagnosticate attraverso lo screening di una popolazione ad alto rischio.
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Ogni individuo avrà una durata diversa durante lo studio a seconda della diagnosi.
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Determinazione della storia naturale di MGUS/SMM rilevati dallo schermo rispetto a quelli rilevati accidentalmente
Lasso di tempo: Ogni individuo avrà una durata diversa durante lo studio a seconda della diagnosi.
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Uno degli obiettivi dello studio è determinare la storia naturale della MGUS/SMM rilevata dallo schermo rispetto a quella rilevata accidentalmente.
Il presente studio sulla MGUS/SMM rilevata mediante screening può essere confrontato con il Dana-Farber Cancer Institute, Department of Hematologic Malignations, coorte di individui con MGUS/SMM diagnosticati incidentalmente e seguiti longitudinalmente.
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Ogni individuo avrà una durata diversa durante lo studio a seconda della diagnosi.
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Determinazione dei fattori di rischio clinici ed epidemiologici
Lasso di tempo: Ogni individuo avrà una durata diversa durante lo studio a seconda della diagnosi.
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Uno degli obiettivi dello studio è determinare i fattori di rischio clinici ed epidemiologici per la progressione di MGUS/SMM a MM in una popolazione ad alto rischio di casi familiari positivi.
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Ogni individuo avrà una durata diversa durante lo studio a seconda della diagnosi.
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Collaboratori e investigatori
Sponsor
Collaboratori
Studiare le date dei record
Studia le date principali
Inizio studio (Effettivo)
Completamento primario (Stimato)
Completamento dello studio (Stimato)
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
Primo Inserito (Effettivo)
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
Ultimo verificato
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
Altri numeri di identificazione dello studio
- PROMISE-ISRAEL
Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)
Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?
Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio
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