Studie u subjektů se ztrátou sluchu související s mutací otoferlinu pomocí terapie RNA Base-eDiting (SOUND)
8. dubna 2025 aktualizováno: HuidaGene Therapeutics Co., Ltd.
Otevřená studie s více kohortami, zaměřená na vyhledávání dávek, iniciovaná zkoušejícím k vyhodnocení bezpečnosti, snášenlivosti a účinnosti terapie HG205 RNA s úpravou báze u subjektů se ztrátou sluchu spojenou s mutací OTOF-p.Q829X
Účelem studie je zjistit, zda je HG205 jako terapie s úpravou bází CRISPR/Cas13 RNA bezpečná a účinná pro léčbu ztráty sluchu způsobené mutací p.Q829X v genu OTOF.
Přehled studie
Typ studie
Intervenční
Fáze
- Raná fáze 1
Kontakty a umístění
Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.
Studijní místa
-
-
-
Shanghai, Čína
- Eye & ENT Hospital of Fudan University
-
-
Kritéria účasti
Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
- Dítě
Přijímá zdravé dobrovolníky
Ne
Popis
Kritéria pro zařazení:
- Muž nebo ženy ve věku od 1 do 16 let v době, kdy subjekt/rodič/zákonný zástupce podepíše formulář informovaného souhlasu.
- Ochota dodržovat protokol doložený písemným informovaným souhlasem nebo souhlasem rodičů a souhlasem subjektu.
- Molekulární diagnostika bialelických mutací v genu OTOF s alespoň jednou mutací p.Q829X prostřednictvím odebraných vzorků krve při screeningu;
- Na základě odezvy sluchového kmene (ABR) klinicky diagnostikovaná senzorineurální ztráta sluchu (SNHL) s následujícími prahy sluchu: těžká (65 dB ≤ práh sluchu < 80 dB) nebo hluboká (80 dB ≤ práh sluchu < 95 dB) nebo úplná (sluchové prahová hodnota ≥ 95 dB) ztráta sluchu v obou uších.
- Přijatelné laboratorní parametry hematologie, klinické chemie a moči.
Kritéria vyloučení:
- Preexistující jiné stavy ztráty sluchu, které by vylučovaly plánovanou operaci nebo by narušovaly interpretaci cílových bodů studie nebo komplikací operace.
- Přítomnost kochleárních implantátů ve studovaném uchu.
- Komplikující systémová onemocnění nebo klinicky významné abnormální výchozí laboratorní hodnoty.
- Komplikující systémová onemocnění by zahrnovala ty, u kterých samotná nemoc nebo léčba nemoci může změnit funkci sluchu.
- Předchozí účast na klinické studii s hodnoceným lékem během posledních šesti měsíců.
- Předchozí léčba genovou terapií.
- Jakákoli podmínka, která vede zkoušejícího k přesvědčení, že účastník nemůže splnit požadavky protokolu nebo která může účastníka vystavit nepřijatelnému riziku účasti.
Studijní plán
Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Primární účel: Léčba
- Přidělení: N/A
- Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
- Maskování: Žádné (otevřený štítek)
Zbraně a zásahy
Skupina účastníků / Arm |
Intervence / Léčba |
|---|---|
|
Experimentální: HG205
Způsob podání: Jednou Jednostranná intrakochleární injekce/subjekt; Doba trvání studie pro každý subjekt zahrnuje období screeningu, návštěvy zapsání, návštěvy léčby, 26týdenního sledování a 5letého dlouhodobého sledování bezpečnosti po injekci
|
Do studie budou zařazeny až 2 kohorty, přičemž se vyhodnotí počáteční dávka plus vyšší nebo nižší dávka
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Výskyt otologických a systémových nežádoucích účinků
Časové okno: 26 týdnů
|
Počet AE (nežádoucí příhody), SAE (závažné nežádoucí příhody), DLT (toxicita omezující dávku)
|
26 týdnů
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Změna prahu intenzity ABR (Auditory Brainstem Response) od výchozí hodnoty (decibely normální úrovně sluchu [dB nHL])
Časové okno: 26 týdnů
|
Měření prahu intenzity ABR (decibely normální úrovně sluchu [dB nHL]).
|
26 týdnů
|
|
Změna sluchového výkonu oproti výchozímu stavu pomocí behaviorální audiometrie s čistě tónovou audiometrií
Časové okno: 26 týdnů
|
Behaviorální audiometrie a měření čistě tónové audiometrie
|
26 týdnů
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.
Sponzor
Spolupracovníci
Vyšetřovatelé
- Ředitel studie: Study Director, HuidaGene Therapeutics Co., Ltd.
Termíny studijních záznamů
Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.
Hlavní termíny studia
Začátek studia (Aktuální)
30. března 2023
Primární dokončení (Aktuální)
8. dubna 2025
Dokončení studie (Aktuální)
8. dubna 2025
Termíny zápisu do studia
První předloženo
21. srpna 2023
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
29. srpna 2023
První zveřejněno (Aktuální)
6. září 2023
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)
10. dubna 2025
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
8. dubna 2025
Naposledy ověřeno
1. března 2025
Více informací
Termíny související s touto studií
Klíčová slova
Další relevantní podmínky MeSH
Další identifikační čísla studie
- HG20501
Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)
Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?
NE
Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty
Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA
Ne
Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA
Ne
produkt vyrobený a vyvážený z USA
Ne
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .