Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Tutkimus henkilöillä, joilla on otoferliinimutaatioon liittyvä kuulon heikkeneminen RNA Base-eDiting -terapialla (SOUND)

tiistai 27. helmikuuta 2024 päivittänyt: HuidaGene Therapeutics Co., Ltd.

Avoin, usean kohortin, annoksen etsintä, tutkijan aloittama tutkimus HG205-RNA-emäksen muokkaushoidon turvallisuuden, siedettävyyden ja tehokkuuden arvioimiseksi potilailla, joilla on OTOF-p.Q829X-mutaatioon liittyvä kuulonalenema.

Tutkimuksen tarkoituksena on selvittää, onko HG205 CRISPR/Cas13 RNA:n emästen muokkaushoitona turvallista ja tehokasta OTOF-geenin p.Q829X-mutaation aiheuttaman kuulonaleneman hoidossa.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Ei vielä rekrytointia

Ehdot

Interventio / Hoito

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Arvioitu)

6

Vaihe

  • Varhainen vaihe 1

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskeluyhteys

Opiskelupaikat

  • Kiina
      • Shanghai, Kiina
        • Eye & ENT Hospital of Fudan University
        • Ottaa yhteyttä:
          • Yilai Shu, MD,PhD
          • Puhelinnumero: +86 021-64377134
        • Päätutkija:
          • Yilai Shu, MD,PhD

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

  • Lapsi

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  • Miehet tai naiset, jotka ovat 1–16-vuotiaita silloin, kun tutkittava/vanhempi/laillinen huoltaja allekirjoittaa tietoisen suostumuslomakkeen.
  • Halukas noudattamaan pöytäkirjaa, josta on osoituksena kirjallinen tietoinen suostumus tai vanhempien lupa ja tutkittavan suostumus.
  • OTOF-geenin kaksialleelisten mutaatioiden molekyylidiagnoosi, jossa vähintään yksi mutaatio on p.Q829X kerättyjen verinäytteiden avulla seulonnassa;
  • Kuulokynnyksen (ABR) perusteella kliinisesti diagnosoitu sensorineuraalinen kuulonalenema (SNHL) seuraavilla kuulokynnyksillä: vakava (65 dB ≤ kuulokynnys < 80 dB) tai syvä (80 dB ≤ kuulokynnys < 95 dB tai täydellinen) kynnys ≥ 95 dB) kuulon heikkeneminen molemmissa korvissa.
  • Hyväksyttävät hematologian, kliinisen kemian ja virtsan laboratorioparametrit.

Poissulkemiskriteerit:

  • Aiemmin olemassa olevat muut kuulonmenetystilat, jotka estäisivät suunnitellun leikkauksen tai häiritsisivät tutkimuksen päätepisteiden tai leikkauksen komplikaatioiden tulkintaa.
  • Sisäkorvaistutteiden läsnäolo tutkittavassa korvassa.
  • Monimutkaiset systeemiset sairaudet tai kliinisesti merkittävät epänormaalit laboratorioarvot.
  • Monimutkaisempia systeemisiä sairauksia ovat sellaiset, joissa itse sairaus tai taudin hoito voi muuttaa kuulon toimintaa.
  • Aiempi osallistuminen kliiniseen tutkimukseen tutkimuslääkkeellä viimeisen kuuden kuukauden aikana.
  • Aiemmat geeniterapiahoidot.
  • Mikä tahansa ehto, joka saa tutkijan uskomaan, että osallistuja ei pysty noudattamaan protokollan vaatimuksia tai jotka voivat asettaa osallistujan osallistumisriskiin, jota ei voida hyväksyä.

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Ei käytössä
  • Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
  • Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: HG205
Antotapa: Kerran Yksipuolinen intracochlear injektio/kohde; Jokaisen koehenkilön tutkimuksen kesto sisältää seulontajakson, ilmoittautumiskäynnin, hoitokäynnin, 26 viikon seurantajakson ja 5 vuoden pitkäaikaisen turvallisuusseurannan injektion jälkeen
Geneettinen: HG205
Tutkimukseen otetaan mukaan enintään 2 kohorttia, joissa arvioidaan aloitusannos sekä suurempi tai pienempi annos

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Otologisten ja systeemisten haittatapahtumien ilmaantuvuus
Aikaikkuna: 26 viikkoa
AE (haittatapahtumat), SAE (vakavat haittatapahtumat), DLT (annosta rajoittavat toksisuusvaikutukset)
26 viikkoa

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Muutos lähtötasosta ABR:n (Auditory Brainstem Response) intensiteetin kynnyksessä (desibeleinä normaali kuulotaso [dB nHL])
Aikaikkuna: 26 viikkoa
ABR-intensiteetin kynnys (desibeleinä normaali kuulotaso [dB nHL])
26 viikkoa
Muutos perustasosta kuulon suorituskyvyssä käyttäytymisaudiometrialla puhdasääniaudiometrialla
Aikaikkuna: 26 viikkoa
Käyttäytymisaudiometria ja puhdasääninen audiometria
26 viikkoa

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

HuidaGene Therapeutics Co., Ltd.

Yhteistyökumppanit

Eye & ENT Hospital of Fudan University

Tutkijat

  • Opintojohtaja: Study Director, HuidaGene Therapeutics Co., Ltd.

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Arvioitu)

Lauantai 30. marraskuuta 2024

Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)

Maanantai 30. kesäkuuta 2025

Opintojen valmistuminen (Arvioitu)

Sunnuntai 28. huhtikuuta 2030

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Maanantai 21. elokuuta 2023

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Tiistai 29. elokuuta 2023

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Keskiviikko 6. syyskuuta 2023

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Keskiviikko 28. helmikuuta 2024

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Tiistai 27. helmikuuta 2024

Viimeksi vahvistettu

Keskiviikko 1. marraskuuta 2023

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • HG20501

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

EI

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Ei

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset Synnynnäinen kuulonalenema

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in Guatemala

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

3
Tilaa