Tutkimus henkilöillä, joilla on otoferliinimutaatioon liittyvä kuulon heikkeneminen RNA Base-eDiting -terapialla (SOUND)
tiistai 8. huhtikuuta 2025 päivittänyt: HuidaGene Therapeutics Co., Ltd.
Avoin, usean kohortin, annoksen etsintä, tutkijan aloittama tutkimus HG205-RNA-emäksen muokkaushoidon turvallisuuden, siedettävyyden ja tehokkuuden arvioimiseksi potilailla, joilla on OTOF-p.Q829X-mutaatioon liittyvä kuulonalenema.
Tutkimuksen tarkoituksena on selvittää, onko HG205 CRISPR/Cas13 RNA:n emästen muokkaushoitona turvallista ja tehokasta OTOF-geenin p.Q829X-mutaation aiheuttaman kuulonaleneman hoidossa.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Opintotyyppi
Interventio
Vaihe
- Varhainen vaihe 1
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
-
Shanghai, Kiina
- Eye & ENT Hospital of Fudan University
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
- Lapsi
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Miehet tai naiset, jotka ovat 1–16-vuotiaita silloin, kun tutkittava/vanhempi/laillinen huoltaja allekirjoittaa tietoisen suostumuslomakkeen.
- Halukas noudattamaan pöytäkirjaa, josta on osoituksena kirjallinen tietoinen suostumus tai vanhempien lupa ja tutkittavan suostumus.
- OTOF-geenin kaksialleelisten mutaatioiden molekyylidiagnoosi, jossa vähintään yksi mutaatio on p.Q829X kerättyjen verinäytteiden avulla seulonnassa;
- Kuulokynnyksen (ABR) perusteella kliinisesti diagnosoitu sensorineuraalinen kuulonalenema (SNHL) seuraavilla kuulokynnyksillä: vakava (65 dB ≤ kuulokynnys < 80 dB) tai syvä (80 dB ≤ kuulokynnys < 95 dB tai täydellinen) kynnys ≥ 95 dB) kuulon heikkeneminen molemmissa korvissa.
- Hyväksyttävät hematologian, kliinisen kemian ja virtsan laboratorioparametrit.
Poissulkemiskriteerit:
- Aiemmin olemassa olevat muut kuulonmenetystilat, jotka estäisivät suunnitellun leikkauksen tai häiritsisivät tutkimuksen päätepisteiden tai leikkauksen komplikaatioiden tulkintaa.
- Sisäkorvaistutteiden läsnäolo tutkittavassa korvassa.
- Monimutkaiset systeemiset sairaudet tai kliinisesti merkittävät epänormaalit laboratorioarvot.
- Monimutkaisempia systeemisiä sairauksia ovat sellaiset, joissa itse sairaus tai taudin hoito voi muuttaa kuulon toimintaa.
- Aiempi osallistuminen kliiniseen tutkimukseen tutkimuslääkkeellä viimeisen kuuden kuukauden aikana.
- Aiemmat geeniterapiahoidot.
- Mikä tahansa ehto, joka saa tutkijan uskomaan, että osallistuja ei pysty noudattamaan protokollan vaatimuksia tai jotka voivat asettaa osallistujan osallistumisriskiin, jota ei voida hyväksyä.
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Ei käytössä
- Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
- Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: HG205
Antotapa: Kerran Yksipuolinen intracochlear injektio/kohde; Jokaisen koehenkilön tutkimuksen kesto sisältää seulontajakson, ilmoittautumiskäynnin, hoitokäynnin, 26 viikon seurantajakson ja 5 vuoden pitkäaikaisen turvallisuusseurannan injektion jälkeen
|
Tutkimukseen otetaan mukaan enintään 2 kohorttia, joissa arvioidaan aloitusannos sekä suurempi tai pienempi annos
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Otologisten ja systeemisten haittatapahtumien ilmaantuvuus
Aikaikkuna: 26 viikkoa
|
AE (haittatapahtumat), SAE (vakavat haittatapahtumat), DLT (annosta rajoittavat toksisuusvaikutukset)
|
26 viikkoa
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Muutos lähtötasosta ABR:n (Auditory Brainstem Response) intensiteetin kynnyksessä (desibeleinä normaali kuulotaso [dB nHL])
Aikaikkuna: 26 viikkoa
|
ABR-intensiteetin kynnys (desibeleinä normaali kuulotaso [dB nHL])
|
26 viikkoa
|
|
Muutos perustasosta kuulon suorituskyvyssä käyttäytymisaudiometrialla puhdasääniaudiometrialla
Aikaikkuna: 26 viikkoa
|
Käyttäytymisaudiometria ja puhdasääninen audiometria
|
26 viikkoa
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Yhteistyökumppanit
Tutkijat
- Opintojohtaja: Study Director, HuidaGene Therapeutics Co., Ltd.
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Torstai 30. maaliskuuta 2023
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Tiistai 8. huhtikuuta 2025
Opintojen valmistuminen (Todellinen)
Tiistai 8. huhtikuuta 2025
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Maanantai 21. elokuuta 2023
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Tiistai 29. elokuuta 2023
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Keskiviikko 6. syyskuuta 2023
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Torstai 10. huhtikuuta 2025
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Tiistai 8. huhtikuuta 2025
Viimeksi vahvistettu
Lauantai 1. maaliskuuta 2025
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Avainsanat
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- HG20501
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
EI
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Ei
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Ei
Yhdysvalloissa valmistettu ja sieltä viety tuote
Ei
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .