Badanie z udziałem osób z ubytkiem słuchu związanym z mutacją otoferliny z zastosowaniem terapii RNA Base-eDiting (SOUND)
8 kwietnia 2025 zaktualizowane przez: HuidaGene Therapeutics Co., Ltd.
Otwarte, wielokohortowe badanie mające na celu ustalenie dawki, zainicjowane przez badacza, mające na celu ocenę bezpieczeństwa, tolerancji i skuteczności terapii edycji zasad RNA HG205 u pacjentów z ubytkiem słuchu związanym z mutacją OTOF-p.Q829X
Celem pracy jest określenie, czy terapia edycją zasad RNA CRISPR/Cas13 HG205 jest bezpieczna i skuteczna w leczeniu ubytku słuchu spowodowanego mutacją p.Q829X w genie OTOF.
Przegląd badań
Typ studiów
Interwencyjne
Faza
- Wczesna faza 1
Kontakty i lokalizacje
Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.
Lokalizacje studiów
-
-
-
Shanghai, Chiny
- Eye & ENT Hospital of Fudan University
-
-
Kryteria uczestnictwa
Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
- Dziecko
Akceptuje zdrowych ochotników
Nie
Opis
Kryteria przyjęcia:
- Mężczyzna lub kobieta w wieku od 1 do 16 lat w momencie podpisania formularza świadomej zgody przez uczestnika/rodzica/opiekuna prawnego.
- Chęć przestrzegania protokołu, potwierdzona pisemną świadomą zgodą lub zgodą rodziców i zgodą podmiotu.
- Diagnostyka molekularna mutacji biallelicznych w genie OTOF z co najmniej jedną mutacją p.Q829X na podstawie próbek krwi pobranych podczas badań przesiewowych;
- Na podstawie słuchowej odpowiedzi pnia mózgu (ABR), klinicznie zdiagnozowanego odbiorczego ubytku słuchu (SNHL) z następującymi progami słyszenia: poważnym (65 dB ≤ próg słyszenia < 80 dB) lub głębokim (80 dB ≤ próg słyszenia < 95 dB) lub całkowitym (słyszenie próg ≥ 95 dB) utrata słuchu w obu uszach.
- Akceptowalne parametry hematologiczne, chemiczne kliniczne i laboratoryjne moczu.
Kryteria wyłączenia:
- Istniejące wcześniej inne schorzenia związane z utratą słuchu, które wykluczałyby planowaną operację lub zakłócały interpretację punktów końcowych badania lub powikłań operacji.
- Obecność implantów ślimakowych w badanym uchu.
- Powikłane choroby ogólnoustrojowe lub istotne klinicznie nieprawidłowe wyjściowe wyniki badań laboratoryjnych.
- Do powikłanych chorób ogólnoustrojowych zaliczają się te, w których sama choroba lub leczenie może zmienić funkcję słuchu.
- Wcześniejszy udział w badaniu klinicznym z lekiem badanym w ciągu ostatnich sześciu miesięcy.
- Wcześniejsze zabiegi terapii genowej.
- Każdy stan, który prowadzi badacza do przekonania, że uczestnik nie jest w stanie spełnić wymagań protokołu lub który może narazić uczestnika na niedopuszczalne ryzyko związane z uczestnictwem.
Plan studiów
Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
- Główny cel: Leczenie
- Przydział: Nie dotyczy
- Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
- Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)
Broń i interwencje
Grupa uczestników / Arm |
Interwencja / Leczenie |
|---|---|
|
Eksperymentalny: HG205
Sposób podawania: Jednorazowe jednostronne wstrzyknięcie doślimakowe/osobnik; Czas trwania badania dla każdego uczestnika obejmuje okres przesiewowy, wizytę rejestracyjną, wizytę w ramach leczenia, 26-tygodniowy okres obserwacji i 5-letnią długoterminową obserwację bezpieczeństwa po wstrzyknięciu
|
Do badania zostaną włączone maksymalnie 2 kohorty, oceniające dawkę początkową oraz dawkę wyższą lub niższą
|
Co mierzy badanie?
Podstawowe miary wyniku
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Częstość występowania otologicznych i ogólnoustrojowych zdarzeń niepożądanych
Ramy czasowe: 26 tygodni
|
Liczba AE (zdarzenia niepożądane), SAE (poważne zdarzenia niepożądane), DLT (toksyczności ograniczające dawkę)
|
26 tygodni
|
Miary wyników drugorzędnych
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Zmiana w porównaniu z wartością bazową progu intensywności ABR (słuchowa odpowiedź pnia mózgu) (w decybelach normalny poziom słyszenia [dB nHL])
Ramy czasowe: 26 tygodni
|
Pomiar progu intensywności ABR (decybele normalnego poziomu słyszenia [dB nHL]).
|
26 tygodni
|
|
Zmiana w stosunku do wartości wyjściowych parametrów słyszenia za pomocą audiometrii behawioralnej z audiometrią tonalną
Ramy czasowe: 26 tygodni
|
Audiometria behawioralna i pomiar audiometrii tonalnej
|
26 tygodni
|
Współpracownicy i badacze
Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.
Sponsor
Współpracownicy
Śledczy
- Dyrektor Studium: Study Director, HuidaGene Therapeutics Co., Ltd.
Daty zapisu na studia
Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)
30 marca 2023
Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)
8 kwietnia 2025
Ukończenie studiów (Rzeczywisty)
8 kwietnia 2025
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
21 sierpnia 2023
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
29 sierpnia 2023
Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)
6 września 2023
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)
10 kwietnia 2025
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
8 kwietnia 2025
Ostatnia weryfikacja
1 marca 2025
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Słowa kluczowe
Dodatkowe istotne warunki MeSH
Inne numery identyfikacyjne badania
- HG20501
Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)
Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?
NIE
Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze
Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA
Nie
Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA
Nie
produkt wyprodukowany i wyeksportowany z USA
Nie
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .