Un estudio en sujetos con pérdida auditiva relacionada con la mutación de Otoferlina mediante terapia de edición de bases de ARN (SOUND)
8 de abril de 2025 actualizado por: HuidaGene Therapeutics Co., Ltd.
Un ensayo de etiqueta abierta, de cohortes múltiples, de búsqueda de dosis e iniciado por un investigador para evaluar la seguridad, tolerabilidad y eficacia de la terapia de edición de bases de ARN HG205 en sujetos con pérdida auditiva asociada a la mutación OTOF-p.Q829X
El propósito del estudio es determinar si HG205 como terapia de edición de bases de ARN CRISPR/Cas13 es segura y eficaz para el tratamiento de la pérdida auditiva causada por la mutación p.Q829X en el gen OTOF.
Descripción general del estudio
Tipo de estudio
Intervencionista
Fase
- Fase temprana 1
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Ubicaciones de estudio
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Shanghai, Porcelana
- Eye & ENT Hospital of Fudan University
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Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
- Niño
Acepta Voluntarios Saludables
No
Descripción
Criterios de inclusión:
- Hombres o mujeres entre 1 y 16 años de edad al momento en que el sujeto/padre/tutor legal firma el formulario de consentimiento informado.
- Dispuesto a adherirse al protocolo como lo demuestra el consentimiento informado por escrito o el permiso de los padres y el consentimiento del sujeto.
- Diagnóstico molecular de mutaciones bialélicas en el gen OTOF con al menos una mutación p.Q829X a través de muestras de sangre recolectadas en el momento del cribado;
- Según la respuesta auditiva del tronco encefálico (ABR), la pérdida auditiva neurosensorial (SNHL) se diagnostica clínicamente con los siguientes umbrales auditivos: grave (65 dB ≤ umbral auditivo < 80 dB) o profunda (80 dB ≤ umbral auditivo < 95 dB) o completa (audición umbral ≥ 95 dB) pérdida auditiva en ambos oídos.
- Parámetros aceptables de hematología, química clínica y laboratorio de orina.
Criterio de exclusión:
- Otras afecciones preexistentes de pérdida auditiva que impedirían la cirugía planificada o interferirían con la interpretación de los criterios de valoración del estudio o las complicaciones de la cirugía.
- Presencia de implantes cocleares en el oído de estudio.
- Enfermedades sistémicas complicadas o valores de laboratorio basales anormales clínicamente significativos.
- Las enfermedades sistémicas complicadas incluirían aquellas en las que la propia enfermedad o el tratamiento de la enfermedad pueden alterar la función auditiva.
- Participación previa en un estudio clínico con un medicamento en investigación dentro de los últimos seis meses.
- Tratamientos previos de terapia génica.
- Cualquier condición que lleve al investigador a creer que el participante no puede cumplir con los requisitos del protocolo o que pueda colocar al participante en un riesgo inaceptable para participar.
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: N / A
- Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
- Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
|---|---|
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Experimental: HG205
Método de administración: Una vez Inyección intracoclear unilateral/sujeto; La duración del estudio para cada sujeto incluye un período de selección, una visita de inscripción, una visita de tratamiento, un período de seguimiento de 26 semanas y un seguimiento de seguridad a largo plazo de 5 años después de la inyección.
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El estudio inscribirá hasta 2 cohortes, evaluando una dosis inicial más una dosis mayor o menor.
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Incidencia de eventos adversos otológicos y sistémicos.
Periodo de tiempo: 26 semanas
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Número de EA (eventos adversos), SAE (eventos adversos graves), DLT (toxicidades limitantes de dosis)
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26 semanas
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
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Cambio desde el valor inicial en el umbral de intensidad ABR (respuesta auditiva del tronco encefálico) (nivel de audición normal en decibeles [dB nHL])
Periodo de tiempo: 26 semanas
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Medición del umbral de intensidad ABR (decibelios del nivel de audición normal [dB nHL])
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26 semanas
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Cambio desde el inicio en el rendimiento auditivo mediante audiometría conductual con audiometría de tonos puros
Periodo de tiempo: 26 semanas
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Medición de audiometría conductual y audiometría de tonos puros.
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26 semanas
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Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
Patrocinador
Colaboradores
Investigadores
- Director de estudio: Study Director, HuidaGene Therapeutics Co., Ltd.
Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
30 de marzo de 2023
Finalización primaria (Actual)
8 de abril de 2025
Finalización del estudio (Actual)
8 de abril de 2025
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
21 de agosto de 2023
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
29 de agosto de 2023
Publicado por primera vez (Actual)
6 de septiembre de 2023
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
10 de abril de 2025
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
8 de abril de 2025
Última verificación
1 de marzo de 2025
Más información
Términos relacionados con este estudio
Palabras clave
Términos MeSH relevantes adicionales
Otros números de identificación del estudio
- HG20501
Plan de datos de participantes individuales (IPD)
¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?
NO
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
No
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
No
producto fabricado y exportado desde los EE. UU.
No
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .