Teniposid zahrnující režim kondicionování Bu/Cy pro HLH se zapojením centrálního nervového systému
31. října 2023 aktualizováno: Beijing Friendship Hospital
Teniposid zahrnující Bu/Cy kondicionační režim následovaný HSCT pro HLH se zapojením centrálního nervového systému: prospektivní jednoramenná klinická studie
Hemofagocytární lymfohistiocytóza (HLH) je vysoce zánětlivé onemocnění zahrnující cytokinové bouře a vyznačuje se rychlou progresí a vysokou mortalitou.
Neexistují jednotná klinická kritéria pro diagnózu CNS-HLH. A stále neexistuje mezinárodní konsenzus o léčbě CNS-HLH.
Po alogenní HSCT po indukční terapii HLH se doporučuje pro CNS-HLH.
Jedním z hlavních faktorů ovlivňujících účinek transplantace je kondicionování.
Proto provádíme prospektivní klinickou studii, abychom prozkoumali účinnost a bezpečnost teniposidu zahrnujícího režim kondicionování Bu/Cy následovaný alogenní transplantací hematopoetických kmenových buněk pro HLH s postižením centrálního nervového systému.
Přehled studie
Detailní popis
Hemofagocytární lymfohistiocytóza (HLH) je vysoce zánětlivé onemocnění zahrnující cytokinové bouře a vyznačuje se rychlou progresí a vysokou mortalitou.
HLH s postižením centrálního nervového systému (CNS-HLH) je typ bouře zánětlivých faktorů, která ovlivňuje hematoencefalickou bariéru a dále infiltruje mozkovou tkáň, což způsobuje, že pacienti vykazují odpovídající neurologické a/nebo psychiatrické symptomy.
Může být prvním příznakem HLH nebo se může objevit v pozdějších fázích HLH a může být samostatným příznakem nebo může být doprovázen dalšími příznaky.
V posledních letech, s prohlubováním výzkumu HLH, se CNS-HLH postupně dostává do popředí pozornosti a je často spojován se špatnou prognózou.
Neexistují žádná jednotná klinická kritéria pro diagnózu CNS-HLH.
A stále chybí mezinárodní konsenzus o léčbě CNS-HLH.
Po alogenní HSCT po indukční terapii HLH se doporučuje pro CNS-HLH.
Jedním z hlavních faktorů ovlivňujících účinek transplantace je kondicionování.
Proto provádíme prospektivní klinickou studii, abychom prozkoumali účinnost a bezpečnost teniposidu zahrnujícího Bu/Cy kondicionační režim následovaný alogenní transplantací hematopoetických kmenových buněk pro CNS-HLH.
Typ studie
Intervenční
Zápis (Odhadovaný)
20
Fáze
- Nelze použít
Kontakty a umístění
Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.
Studijní kontakt
- Jméno: Zhao Wang
- Telefonní číslo: 010-80838339
- E-mail: wangzhao@ccmu.edu.cn
Studijní místa
-
-
-
Beijing, Čína, 100050, China
- Nábor
- Zhao Wang
-
Kontakt:
- Zhao Wang
- Telefonní číslo: 01080838339
- E-mail: wangzhao@ccmu.edu.cn
-
-
Kritéria účasti
Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
- Dítě
- Dospělý
Přijímá zdravé dobrovolníky
Ne
Popis
Kritéria pro zařazení:
- Diagnostikováno jako HLH podle diagnostických kritérií HLH-04.
- Indikace přítomnosti alogenní transplantace hematopoetických kmenových buněk (allo HSCT) zahrnují: I. Primární HLH; II. Refrakterní/recidivující HLH; III. Těžká CNS-HLH.
Podle různých příčin HLH je splnění následujících podmínek definováno jako CNS-HLH.
I. Definice CNS-HLH u EBV-HLH: významné zvýšení počtu kopií EBV-DNA/ml v periferní krvi nebo tkáni nebo EBER(+) ve vzorcích tkání nebo periferní krvi. Mezitím mozkomíšní mok EBV-DNA ≥5×10^2 kopií/ml.
II. Definice CNS-HLH u primární HLH: Symptom/znak nervového systému nebo zvýšení buněk mozkomíšního moku (> 5 buněk/μl) a/nebo abnormalita proteinů mozkomíšního moku (> 35 mg/dl) a/nebo mozkový parenchym nebo abnormalita mozkových blan v kraniálním zobrazení během začátku nebo průběhu HLH.
III. Definice CNS-HLH HLH asociované s lymfomem: Cytologie průtoku mozkomíšního moku nebo histopatologie mozku potvrdily, že lymfom postihuje CNS. EBV-DNA mozkomíšního moku ≥5×10^2 kopií/ml jsou také definovány jako CNS-HLH pro EBV pozitivní lymfom asociovanou HLH.
- Odhadovaná doba přežití ≥ 1 měsíc.
- Věk 14~60# pohlaví není omezeno.
- Celkový bilirubin ≤ 2násobek horní hranice normy; sérový kreatinin ≤ normální hodnota před vstupem do studie.
- Sérový HIV antigen nebo protilátka negativní.
- HCV protilátka negativní.
- HBsAg negativní, HBcAb negativní. Pokud je cokoli z výše uvedeného pozitivní, pak je před zařazením vyžadován titr HBV-DNA v periferní krvi nižší než 1×10^2 kopií/ml.
- Srdeční ultrazvuková LVEF≥50 %.
- Ženy ve fertilním věku nesmějí být těhotné, jak bylo stanoveno těhotenským testem, a musí být ochotny používat účinnou antikoncepci během studie a po dobu ≥ 12 měsíců po poslední dávce. Zúčastnit se nemohou těhotné a kojící ženy. Všichni muži akceptují antikoncepci během studie a po dobu ≥ 6 měsíců po poslední dávce.
- Podepsaný informovaný souhlas.
Kritéria vyloučení:
- Srdeční funkce vyšší než stupeň II (NYHA).
- Aktivní krvácení vnitřních orgánů (trávicí trakt, plíce, mozek atd.).
- Nekontrolovaná infekce (plicní infekce, střevní infekce atd.).
- Těžká duševní nemoc.
- Pacienti nejsou schopni vyhovět během zkušební a/nebo následné fáze.
- Účastnit se současně jiných klinických výzkumů.
Studijní plán
Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Primární účel: Léčba
- Přidělení: N/A
- Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
- Maskování: Žádné (otevřený štítek)
Zbraně a zásahy
Skupina účastníků / Arm |
Intervence / Léčba |
|---|---|
|
Experimentální: prospektivní jednoramenná klinická studie
|
Teniposid jsou semisyntetické analogy podofylotoxinu a používají se při léčbě leukémie, lymfomů a některých druhů pevných nádorů. Tiniposid má navíc centrální permeabilitu a běžně se používá při léčbě nádorů centrálního nervového systému.
Ostatní jména:
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Míra klinické remise
Časové okno: 24 týdnů
|
Počet případů s kompletní odpovědí (CR) a částečnou odpovědí (PR) po transplantaci jako procento z celkového počtu případů.
|
24 týdnů
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.
Sponzor
Vyšetřovatelé
- Vrchní vyšetřovatel: Zhao Wang, Department of Hematology, Affiliated Beijing Friendship Hospital, Capital Medical University
Termíny studijních záznamů
Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.
Hlavní termíny studia
Začátek studia (Aktuální)
22. října 2023
Primární dokončení (Odhadovaný)
30. září 2024
Dokončení studie (Odhadovaný)
30. září 2025
Termíny zápisu do studia
První předloženo
15. září 2023
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
15. září 2023
První zveřejněno (Aktuální)
21. září 2023
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)
2. listopadu 2023
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
31. října 2023
Naposledy ověřeno
1. září 2023
Více informací
Termíny související s touto studií
Další relevantní podmínky MeSH
Další identifikační čísla studie
- BFH20230727002/BFHHZS20230169
Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty
Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA
Ne
Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA
Ne
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .