Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

Bu/Cy kondicionáló rendszert tartalmazó teniposid HLH számára központi idegrendszerrel

2023. október 31. frissítette: Beijing Friendship Hospital

Tenipozidot tartalmazó Bu/Cy kondicionáló rendszer, majd HSCT követi a központi idegrendszer érintettségével járó HLH-t: leendő egykarú klinikai vizsgálat

A hemophagocytic lymphohistiocytosis (HLH) egy erősen gyulladásos betegség, amely citokinviharokkal jár, és gyors progresszió és magas mortalitás jellemzi. Nincsenek egységes klinikai kritériumok a CNS-HLH diagnózisára. És még mindig hiányzik a nemzetközi konszenzus a CNS-HLH kezelésével kapcsolatban. A HLH-indukciós kezelést követően allogén HSCT-t követően CNS-HLH esetén javasolt. A transzplantációs hatást befolyásoló egyik fő tényező a kondicionálás. Ezért prospektív klinikai vizsgálatot végzünk a Bu/Cy kondicionáló kezelést magában foglaló Teniposide hatékonyságának és biztonságosságának feltárására, majd allogén hematopoietikus őssejt-transzplantációval HLH-ra, központi idegrendszeri érintettséggel.

A tanulmány áttekintése

Állapot

Toborzás

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Részletes leírás

A hemophagocytic lymphohistiocytosis (HLH) egy erősen gyulladásos betegség, amely citokinviharokkal jár, és gyors progresszió és magas mortalitás jellemzi. A központi idegrendszer érintettségével járó HLH (CNS-HLH) a gyulladásos faktor vihar egy fajtája, amely hatással van a vér-agy gátra, és tovább beszivárog az agyszövetbe, aminek következtében a betegek ennek megfelelő neurológiai és/vagy pszichiátriai tüneteket mutatnak. Ez lehet a HLH első tünete, vagy a HLH későbbi szakaszaiban fordulhat elő, és lehet önálló tünet vagy más tünetek kíséretében. Az elmúlt években, a HLH-val kapcsolatos kutatások elmélyülésével, a CNS-HLH fokozatosan figyelmet kapott, és gyakran rossz prognózissal jár. Nincsenek egységes klinikai kritériumok a CNS-HLH diagnózisára. És még mindig hiányzik a nemzetközi konszenzus a CNS-HLH kezelésével kapcsolatban. A HLH-indukciós kezelést követően allogén HSCT-t követően CNS-HLH esetén javasolt. A transzplantációs hatást befolyásoló egyik fő tényező a kondicionálás. Ezért prospektív klinikai vizsgálatot végzünk a Teniposide hatékonyságának és biztonságosságának feltárására, amely magában foglalja a Bu/Cy kondicionáló kezelési rendet, majd allogén hematopoietikus őssejt-transzplantációt a CNS-HLH számára.

Tanulmány típusa

Beavatkozó

Beiratkozás (Becsült)

20

Fázis

  • Nem alkalmazható

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi kapcsolat

Tanulmányi helyek

  • Kína
      • Beijing, Kína, 100050, China
        • Toborzás
        • Zhao Wang
        • Kapcsolatba lépni:

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

  • Gyermek
  • Felnőtt

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Leírás

Bevételi kritériumok:

  1. A HLH-04 diagnosztikai kritériumok szerint HLH-ként diagnosztizálták.
  2. Az allogén hematopoietikus őssejt-transzplantáció (allo HSCT) jelenlétére utaló javallatok a következők: I. Elsődleges HLH; II. Tűzálló/visszatérő HLH; III. Súlyos CNS-HLH.

  3. A HLH különböző okai szerint a következő feltételek teljesítése CNS-HLH-nak minősül.

    I. A CNS-HLH meghatározása EBV-HLH-ban: az EBV-DNS kópiák/ml szignifikáns növekedése a perifériás vérben vagy szövetben vagy az EBER(+) szövetmintákban vagy a perifériás vérben. Eközben liquor EBV-DNS ≥5×10^2 kópia/ml.

    II. A központi idegrendszeri HLH meghatározása primer HLH-ban: Idegrendszeri tünet/jel vagy agy-gerincvelői folyadéksejtek növekedése (> 5 sejt/μL) és/vagy liquorfehérje-rendellenesség (> 35 mg/dL) és/vagy agyi parenchyma vagy agyhártya-rendellenesség koponya képalkotás során a HLH kialakulása vagy lefolyása során.

    III. A limfómával összefüggő HLH CNS-HLH meghatározása: A cerebrospinális folyadékáramlási citológia vagy az agy hisztopatológiája megerősítette, hogy a limfóma érintett a központi idegrendszerben. A cerebrospinális folyadék EBV-DNS ≥5 × 10^2 kópia/ml-t CNS-HLH-ként is definiálják az EBV-pozitív limfómával összefüggő HLH esetében.

  4. Becsült túlélési idő ≥ 1 hónap.
  5. A 14-60# életkor nem korlátozott.
  6. Az összbilirubin ≤ a normálérték felső határának kétszerese; szérum kreatinin ≤ normál érték a vizsgálatba lépés előtt.
  7. A szérum HIV antigén vagy antitest negatív.
  8. HCV antitest negatív.
  9. HBsAg negatív, HBcAb negatív. Ha a fentiek bármelyike ​​pozitív, akkor a HBV-DNS titer a perifériás vérben kevesebb, mint 1 × 10^2 kópia/ml szükséges a felvétel előtt.
  10. Szív ultrahang LVEF≥50%.
  11. A fogamzóképes korban lévő nők a terhességi teszt alapján nem lehetnek terhesek, és hajlandónak kell lenniük hatékony fogamzásgátlás alkalmazására a vizsgálat alatt és az utolsó adag beadását követő ≥ 12 hónapig. Terhes és szoptató nők nem vehetnek részt. Minden férfi alany elfogadja a fogamzásgátlást a vizsgálat alatt és az utolsó adag beadását követő ≥6 hónapig.
  12. Aláírt, tájékozott beleegyezés.

Kizárási kritériumok:

  1. II. fokozat feletti szívműködés (NYHA).
  2. A belső szervek (emésztőrendszer, tüdő, agy stb.) aktív vérzése.
  3. Nem kontrollált fertőzés (tüdőfertőzés, bélfertőzés stb.).
  4. Súlyos mentális betegség.
  5. A betegek nem tudnak megfelelni a vizsgálati és/vagy követési szakaszban.
  6. Egyidejűleg vegyen részt más klinikai kutatásokban.

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Elsődleges cél: Kezelés
  • Kiosztás: N/A
  • Beavatkozó modell: Egyetlen csoportos hozzárendelés
  • Maszkolás: Nincs (Open Label)

Fegyverek és beavatkozások

Résztvevő csoport / kar
Beavatkozás / kezelés
Kísérleti: egy prospektív egykarú klinikai vizsgálat
Drog: Tenipozid
A tenipozid a podofillotoxin félszintetikus analógja, és leukémia, limfóma és bizonyos típusú szolid daganatok kezelésére használják. Ezenkívül a tinipozid központi permeabilitással rendelkezik, és gyakran használják központi idegrendszeri daganatok kezelésére.
Más nevek:
  • VM-26

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
A klinikai remisszió aránya
Időkeret: 24 hét
A teljes választ (CR) és részleges választ (PR) mutató esetek száma az átültetés után az összes eset százalékában.
24 hét

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

Beijing Friendship Hospital

Nyomozók

  • Kutatásvezető: Zhao Wang, Department of Hematology, Affiliated Beijing Friendship Hospital, Capital Medical University

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete (Tényleges)

2023. október 22.

Elsődleges befejezés (Becsült)

2024. szeptember 30.

A tanulmány befejezése (Becsült)

2025. szeptember 30.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2023. szeptember 15.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2023. szeptember 15.

Első közzététel (Tényleges)

2023. szeptember 21.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)

2023. november 2.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2023. október 31.

Utolsó ellenőrzés

2023. szeptember 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • BFH20230727002/BFHHZS20230169

Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok

Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz

Nem

Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz

Nem

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Klinikai vizsgálatok a HLH

Keressen hasonló próbaverziókban

Szponzorok és közreműködők

Egészségi állapot

Kábítószer-beavatkozások

CROs by country

CROs in Chile

Körülmények

Ritka betegségek

Kábítószer-beavatkozások

Táplálék-kiegészítők

Szponzor / közreműködők

Helyek

3
Iratkozz fel