Tenipozyd obejmujący schemat kondycjonowania Bu/Cy w przypadku HLH z zajęciem centralnego układu nerwowego

Kryteria przyjęcia:

1. Zdiagnozowano jako HLH zgodnie z kryteriami diagnostycznymi HLH-04.
2. Wskazaniami do przeprowadzenia allogenicznego przeszczepienia krwiotwórczych komórek macierzystych (allo HSCT) są: I. Pierwotny HLH; II. Oporny/nawracający HLH; III. Ciężki CNS-HLH.

3. W zależności od różnych przyczyn HLH, spełnienie poniższych warunków definiuje się jako CNS-HLH.

   I. Definicja CNS-HLH w EBV-HLH: znaczny wzrost liczby kopii EBV-DNA/ml we krwi obwodowej lub tkance lub EBER(+) w próbkach tkanek lub krwi obwodowej. Tymczasem płyn mózgowo-rdzeniowy EBV-DNA ≥5×10^2 kopii/ml.

   II.Definicja CNS-HLH w pierwotnym HLH: objaw/objaw ze strony układu nerwowego lub wzrost liczby komórek płynu mózgowo-rdzeniowego (> 5 komórek/µl) i/lub nieprawidłowość białek płynu mózgowo-rdzeniowego (> 35 mg/dl) i/lub miąższ mózgu lub nieprawidłowości opon mózgowo-rdzeniowych w obrazowaniu czaszki na początku lub w trakcie HLH.

   III. Definicja CNS-HLH w przypadku HLH związanego z chłoniakiem: Cytologia przepływu płynu mózgowo-rdzeniowego lub histopatologia mózgu potwierdziły, że chłoniak zajmuje OUN. Płyn mózgowo-rdzeniowy EBV-DNA ≥5×10^2 kopii/ml definiuje się również jako CNS-HLH w przypadku HLH związanego z chłoniakiem EBV-dodatnim.

4. Szacowany czas przeżycia ≥ 1 miesiąc.
5. Wiek 14 ~ 60 # płeć nie jest ograniczona.
6. Całkowita bilirubina ≤ 2-krotność górnej granicy normy; kreatynina w surowicy ≤ wartość normalna przed przystąpieniem do badania.
7. W surowicy brak antygenu lub przeciwciał HIV.
8. Przeciwciała HCV ujemne.
9. HBsAg ujemny, HBcAb ujemny. Jeśli którykolwiek z powyższych wyników jest pozytywny, przed włączeniem do badania wymagane jest miano HBV-DNA we krwi obwodowej na poziomie mniejszym niż 1×10^2 kopii/ml.
10. USG serca LVEF ≥50%.
11. Kobiety w okresie rozrodczym nie mogą być w ciąży, co potwierdzi test ciążowy, i muszą wyrazić chęć stosowania skutecznej antykoncepcji w trakcie badania i przez ≥ 12 miesięcy po przyjęciu ostatniej dawki. W zajęciach nie mogą brać udziału kobiety w ciąży i karmiące piersią. Wszyscy mężczyźni stosują antykoncepcję w trakcie badania i przez ≥ 6 miesięcy po przyjęciu ostatniej dawki.
12. Podpisana świadoma zgoda.

Kryteria wyłączenia:

1. Czynność serca powyżej II stopnia (NYHA).
2. Aktywne krwawienie narządów wewnętrznych (przewód pokarmowy, płuca, mózg itp.).
3. Niekontrolowana infekcja (infekcja płuc, infekcja jelitowa itp.).
4. Ciężka choroba psychiczna.
5. Pacjenci nie są w stanie zastosować się do zaleceń podczas fazy próbnej i/lub fazy kontrolnej.
6. Weź udział w innych badaniach klinicznych w tym samym czasie.