Perorální prednison v léčbě LCH kosti v dětství a dospívání
31. ledna 2024 aktualizováno: Jianru Xiao, Shanghai Changzheng Hospital
Účinnost perorálního prednisonu při léčbě histiocytózy kostí z Langerhansových buněk v dětství a dospívání: multicentrická, otevřená, randomizovaná, kontrolovaná studie fáze II
Histiocytóza z Langerhansových buněk (LCH) kosti je benigní nádoru podobná osteolytická léze v dětství a dospívání, která se vyznačuje aberantní aktivací buněk prezentujících antigen.
Spíše než multisystémové postižení LCH nebyly pro LCH stanoveny žádné standardní nebo široce akceptované terapeutické režimy.
V předchozí klinické praxi několik pacientů s LCH dosáhlo výrazné úlevy od bolesti po užití prednisonu.
Proto se výzkumníci zaměřují na provedení multicentrické, otevřené, randomizované kontrolované studie fáze II, aby prozkoumala účinnost a bezpečnost perorálního prednisonu při léčbě LCH kostí u dětí a dospívajících.
Zařazení pacienti budou náhodně vybráni do následujících skupin: (1) Orální prednison [testovací skupina); (2) Pravidelné pozorování [Kontrolní skupina].
Přehled studie
Postavení
Nábor
Intervence / Léčba
Typ studie
Intervenční
Zápis (Odhadovaný)
118
Fáze
- Fáze 2
Kontakty a umístění
Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.
Studijní místa
-
-
Shanghai
-
Shanghai, Shanghai, Čína, 200003
- Nábor
- Shanghai Changzheng Hospital
-
Kontakt:
- Shaohui He, MD;PhD
- Telefonní číslo: 086+18221376577
- E-mail: heshaohui1025@163.com
-
Kontakt:
- Chen Ye, MD
- Telefonní číslo: 086+17621628515
- E-mail: chenye@usst.edu.cn
-
-
Kritéria účasti
Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
- Dítě
Přijímá zdravé dobrovolníky
Ne
Popis
Kritéria pro zařazení:
- Patologická diagnóza histiocytózy z Langerhansových buněk (LCH) kosti;
- Jednosystémové postižení (kosterní systém);
- Bez nutnosti chirurgického zákroku;
- Musí být schopen polykat tablety;
- Podepsání formuláře informovaného souhlasu.
Kritéria vyloučení:
- Postižení více systémů (≥2 systémy, včetně kostí, jater, sleziny, hematologického systému, centrálního nervového systému);
- Potřeba chirurgického zákroku (např. patologická zlomenina a/nebo komprese míchy)
- alergie na glukokortikoidy;
- Imunodeficience;
- Těžká infekce;
- Diabetes závislý/nezávislý na inzulínu;
- po užití glukokortikoidu v posledních dvou týdnech;
- Není schopen polykat tablety;
- Bez podepsaného informovaného souhlasu informovat.
Studijní plán
Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Primární účel: Léčba
- Přidělení: Randomizované
- Intervenční model: Crossover Assignment
- Maskování: Žádné (otevřený štítek)
Zbraně a zásahy
Skupina účastníků / Arm |
Intervence / Léčba |
|---|---|
|
Experimentální: Perorální prednison
Perorální prednison, 0,5 mg/kg/den, prvních 5 dní/měsíc, 6 měsíců
|
V experimentální skupině bude pacientovi podáván perorálně prednison (0,5 mg/kg/den, prvních 5 dní v měsíci, 6 měsíců)
|
|
Žádný zásah: Pravidelné pozorování
Pravidelné sledování a sledování bez léků
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Přežití bez progrese
Časové okno: 2 roky
|
Jakékoli důkazy prokazující progresi onemocnění
|
2 roky
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Míra místní kontroly
Časové okno: 2 roky
|
radiologická vyšetření stavu lokálních lézí
|
2 roky
|
|
Úleva od bolesti
Časové okno: 2 roky
|
Vizuální analogová škála (minimum: 0; maximum: 10 skóre) se používá k hodnocení stupně úlevy od bolesti.
Vyšší skóre znamená horší výsledek.
|
2 roky
|
|
Míra nežádoucích účinků
Časové okno: 2 roky
|
vedlejší účinky spojené s prednisonem
|
2 roky
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.
Sponzor
Spolupracovníci
Publikace a užitečné odkazy
Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.
Obecné publikace
- Stull MA, Kransdorf MJ, Devaney KO. Langerhans cell histiocytosis of bone. Radiographics. 1992 Jul;12(4):801-23. doi: 10.1148/radiographics.12.4.1636041.
- Gadner H, Minkov M, Grois N, Potschger U, Thiem E, Arico M, Astigarraga I, Braier J, Donadieu J, Henter JI, Janka-Schaub G, McClain KL, Weitzman S, Windebank K, Ladisch S; Histiocyte Society. Therapy prolongation improves outcome in multisystem Langerhans cell histiocytosis. Blood. 2013 Jun 20;121(25):5006-14. doi: 10.1182/blood-2012-09-455774. Epub 2013 Apr 15.
- Mitchell P, Ezeokoli EU, Borici N, Schleh E, Montgomery N. Treatment and Outcomes of Unifocal and Multifocal Osseous Pelvic Langerhans Cell Histiocytosis Lesions in a Pediatric Population. Cureus. 2022 Aug 27;14(8):e28470. doi: 10.7759/cureus.28470. eCollection 2022 Aug.
- Baptista AM, Camargo AF, de Camargo OP, Odone Filho V, Cassone AE. Does adjunctive chemotherapy reduce remission rates compared to cortisone alone in unifocal or multifocal histiocytosis of bone? Clin Orthop Relat Res. 2012 Mar;470(3):663-9. doi: 10.1007/s11999-011-2162-x.
- Zhong N, Xu W, Meng T, Yang X, Yan W, Xiao J. The surgical strategy for eosinophilic granuloma of the pediatric cervical spine complicated with neurologic deficit and/or spinal instability. World J Surg Oncol. 2016 Dec 7;14(1):301. doi: 10.1186/s12957-016-1063-6.
- Tang X, Gao J, Ma ZG, Guo X, Li Q, Wan Z, Sun JJ. Clinical and prognostic characteristics of 95 cases of Langerhans cell histiocytosis in children: a single-institute experience from 2013 to 2020. Ann Med. 2021 Dec;53(1):1537-1546. doi: 10.1080/07853890.2021.1966085.
Termíny studijních záznamů
Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.
Hlavní termíny studia
Začátek studia (Aktuální)
4. listopadu 2023
Primární dokončení (Odhadovaný)
30. září 2027
Dokončení studie (Odhadovaný)
30. září 2027
Termíny zápisu do studia
První předloženo
27. září 2023
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
9. října 2023
První zveřejněno (Aktuální)
12. října 2023
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)
1. února 2024
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
31. ledna 2024
Naposledy ověřeno
1. ledna 2024
Více informací
Termíny související s touto studií
Klíčová slova
Další relevantní podmínky MeSH
- Nemoci dýchacích cest
- Lymfatická onemocnění
- Plicní onemocnění
- Onemocnění plic, intersticiální
- Histiocytóza, Langerhans-Cell
- Histiocytóza
- Fyziologické účinky léků
- Protizánětlivé látky
- Antineoplastická činidla
- Glukokortikoidy
- Hormony
- Hormony, hormonální náhražky a antagonisté hormonů
- Antineoplastická činidla, Hormonální
- Prednison
Další identifikační čísla studie
- 2023SL049
Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)
Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?
ANO
Časový rámec sdílení IPD
1 rok
Typ podpůrných informací pro sdílení IPD
- PROTOKOL STUDY
- ICF
Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty
Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA
Ne
Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA
Ne
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .