Prednisona oral en el tratamiento de la HCL ósea en la infancia y la adolescencia
31 de enero de 2024 actualizado por: Jianru Xiao, Shanghai Changzheng Hospital
La eficacia de la prednisona oral en el tratamiento de la histiocitosis ósea de células de Langerhans en la infancia y la adolescencia: un estudio de fase II multicéntrico, abierto, controlado aleatorizado
La histiocitosis de células de Langerhans (HCL) del hueso es una lesión osteolítica similar a un tumor benigno en la infancia y la adolescencia, que se caracteriza por la activación aberrante de células presentadoras de antígenos.
En lugar de la afectación multisistémica de la HCL, no se establecieron regímenes terapéuticos estándar o ampliamente aceptados para la HCL ósea.
En la práctica clínica anterior, varios pacientes con HCL obtuvieron un notable alivio del dolor después de tomar prednisona.
Por lo tanto, los investigadores tienen como objetivo realizar un estudio de fase II multicéntrico, abierto, controlado aleatorio para investigar la eficacia y seguridad de la prednisona oral en el tratamiento de la HCL ósea en niños y adolescentes.
Los pacientes inscritos serán reclutados aleatoriamente en los siguientes grupos: (1) Prednisona oral [grupo de prueba); (2) Observación periódica [grupo de control].
Descripción general del estudio
Estado
Reclutamiento
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Tipo de estudio
Intervencionista
Inscripción (Estimado)
118
Fase
- Fase 2
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Ubicaciones de estudio
-
-
Shanghai
-
Shanghai, Shanghai, Porcelana, 200003
- Reclutamiento
- Shanghai Changzheng Hospital
-
Contacto:
- Shaohui He, MD;PhD
- Número de teléfono: 086+18221376577
- Correo electrónico: heshaohui1025@163.com
-
Contacto:
- Chen Ye, MD
- Número de teléfono: 086+17621628515
- Correo electrónico: chenye@usst.edu.cn
-
-
Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
- Niño
Acepta Voluntarios Saludables
No
Descripción
Criterios de inclusión:
- Diagnóstico patológico de la histiocitosis de células de Langerhans (HCL) del hueso;
- Afectación de un solo sistema (sistema esquelético);
- No hay necesidad de intervención quirúrgica;
- Debe poder tragar tabletas;
- Firma del formulario de consentimiento informado.
Criterio de exclusión:
- Afectaciones multisistémicas (≥2 sistemas, incluidos huesos, hígado, bazo, sistema hematológico, sistema nervioso central);
- Necesidad de intervención quirúrgica (p. ej. fractura patológica y/o compresión de la médula espinal)
- Alergia a glucocorticoides;
- Inmunodeficiencia;
- Infección grave;
- Diabetes dependiente/independiente de insulina;
- Haber tomado glucocorticoides en las últimas dos semanas;
- No capaz de tragar tabletas;
- Sin consentimiento informado firmado informar.
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: Aleatorizado
- Modelo Intervencionista: Asignación cruzada
- Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
|---|---|
|
Experimental: Prednisona oral
Prednisona oral, 0,5 mg/kg/día, primeros 5 días/mes, 6 meses
|
Para el grupo experimental, al paciente se le administrará prednisona oral (0,5 mg/kg/día, primeros 5 días del mes, 6 meses)
|
|
Sin intervención: Observación periódica
Observación regular y seguimiento sin medicación.
|
¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
|
Supervivencia libre de progresión
Periodo de tiempo: 2 años
|
Cualquier evidencia que demuestre la progresión de la enfermedad.
|
2 años
|
Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
|
Tasa de control local
Periodo de tiempo: 2 años
|
exámenes radiológicos del estado de la lesión local
|
2 años
|
|
Alivio del dolor
Periodo de tiempo: 2 años
|
La Escala Visual Analógica (Mínimo: 0; Máximo: 10 puntuaciones), se utiliza para evaluar el grado de alivio del dolor.
Las puntuaciones más altas significan un peor resultado.
|
2 años
|
|
Tasa de efectos adversos
Periodo de tiempo: 2 años
|
efectos secundarios relacionados con la prednisona
|
2 años
|
Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
Patrocinador
Colaboradores
Publicaciones y enlaces útiles
La persona responsable de ingresar información sobre el estudio proporciona voluntariamente estas publicaciones. Estos pueden ser sobre cualquier cosa relacionada con el estudio.
Publicaciones Generales
- Stull MA, Kransdorf MJ, Devaney KO. Langerhans cell histiocytosis of bone. Radiographics. 1992 Jul;12(4):801-23. doi: 10.1148/radiographics.12.4.1636041.
- Gadner H, Minkov M, Grois N, Potschger U, Thiem E, Arico M, Astigarraga I, Braier J, Donadieu J, Henter JI, Janka-Schaub G, McClain KL, Weitzman S, Windebank K, Ladisch S; Histiocyte Society. Therapy prolongation improves outcome in multisystem Langerhans cell histiocytosis. Blood. 2013 Jun 20;121(25):5006-14. doi: 10.1182/blood-2012-09-455774. Epub 2013 Apr 15.
- Mitchell P, Ezeokoli EU, Borici N, Schleh E, Montgomery N. Treatment and Outcomes of Unifocal and Multifocal Osseous Pelvic Langerhans Cell Histiocytosis Lesions in a Pediatric Population. Cureus. 2022 Aug 27;14(8):e28470. doi: 10.7759/cureus.28470. eCollection 2022 Aug.
- Baptista AM, Camargo AF, de Camargo OP, Odone Filho V, Cassone AE. Does adjunctive chemotherapy reduce remission rates compared to cortisone alone in unifocal or multifocal histiocytosis of bone? Clin Orthop Relat Res. 2012 Mar;470(3):663-9. doi: 10.1007/s11999-011-2162-x.
- Zhong N, Xu W, Meng T, Yang X, Yan W, Xiao J. The surgical strategy for eosinophilic granuloma of the pediatric cervical spine complicated with neurologic deficit and/or spinal instability. World J Surg Oncol. 2016 Dec 7;14(1):301. doi: 10.1186/s12957-016-1063-6.
- Tang X, Gao J, Ma ZG, Guo X, Li Q, Wan Z, Sun JJ. Clinical and prognostic characteristics of 95 cases of Langerhans cell histiocytosis in children: a single-institute experience from 2013 to 2020. Ann Med. 2021 Dec;53(1):1537-1546. doi: 10.1080/07853890.2021.1966085.
Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
4 de noviembre de 2023
Finalización primaria (Estimado)
30 de septiembre de 2027
Finalización del estudio (Estimado)
30 de septiembre de 2027
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
27 de septiembre de 2023
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
9 de octubre de 2023
Publicado por primera vez (Actual)
12 de octubre de 2023
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
1 de febrero de 2024
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
31 de enero de 2024
Última verificación
1 de enero de 2024
Más información
Términos relacionados con este estudio
Palabras clave
Términos MeSH relevantes adicionales
- Enfermedades de las vías respiratorias
- Enfermedades linfáticas
- Enfermedades pulmonares
- Enfermedades Pulmonares Intersticiales
- Histiocitosis de células de Langerhans
- Histiocitosis
- Efectos fisiológicos de las drogas
- Agentes antiinflamatorios
- Agentes antineoplásicos
- Glucocorticoides
- Hormonas
- Hormonas, sustitutos hormonales y antagonistas hormonales
- Agentes Antineoplásicos Hormonales
- Prednisona
Otros números de identificación del estudio
- 2023SL049
Plan de datos de participantes individuales (IPD)
¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?
SÍ
Marco de tiempo para compartir IPD
1 año
Tipo de información de apoyo para compartir IPD
- PROTOCOLO DE ESTUDIO
- CIF
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
No
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
No
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .
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