Oraalinen prednisoni luun LCH:n hoidossa lapsuudessa ja nuoruudessa
keskiviikko 31. tammikuuta 2024 päivittänyt: Jianru Xiao, Shanghai Changzheng Hospital
Oraalisen prednisonin tehokkuus Langerhansin solujen luun histiosytoosin hoidossa lapsuudessa ja nuoruudessa: Monikeskus, avoin, satunnaiskontrolloitu, vaiheen II tutkimus
Luun Langerhansin solujen histiosytoosi (LCH) on hyvänlaatuinen kasvainmainen osteolyyttinen leesio lapsuudessa ja nuoruudessa, jolle on tunnusomaista antigeenia esittelevien solujen poikkeava aktivaatio.
LCH:n usean järjestelmän osallistumisen sijaan luun LCH:lle ei luotu standardia tai laajalti hyväksyttyjä hoito-ohjelmia.
Aiemmassa kliinisessä käytännössä useat LCH-potilaat saivat huomattavaa kivunlievitystä prednisonin ottamisen jälkeen.
Tästä syystä tutkijat pyrkivät suorittamaan monikeskuksen, avoimen, satunnaistetusti kontrolloidun vaiheen II tutkimuksen, jossa tutkitaan suun kautta otettavan prednisonin tehoa ja turvallisuutta luun LCH:n hoidossa lapsilla ja nuorilla.
Mukaan otetut potilaat rekrytoidaan satunnaisesti seuraaviin ryhmiin: (1) Suun kautta otettava prednisoni [testiryhmä); (2) Säännöllinen havainto [kontrolliryhmä].
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Rekrytointi
Interventio / Hoito
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Arvioitu)
118
Vaihe
- Vaihe 2
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
Shanghai
-
Shanghai, Shanghai, Kiina, 200003
- Rekrytointi
- Shanghai Changzheng Hospital
-
Ottaa yhteyttä:
- Shaohui He, MD;PhD
- Puhelinnumero: 086+18221376577
- Sähköposti: heshaohui1025@163.com
-
Ottaa yhteyttä:
- Chen Ye, MD
- Puhelinnumero: 086+17621628515
- Sähköposti: chenye@usst.edu.cn
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
- Lapsi
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Luun Langerhansin solujen histiosytoosin (LCH) patologinen diagnoosi;
- Yhden järjestelmän osallistuminen (luuranko);
- Ei tarvetta kirurgiseen toimenpiteeseen;
- On kyettävä nielemään tabletteja;
- Tietoisen suostumuslomakkeen allekirjoittaminen.
Poissulkemiskriteerit:
- Monien järjestelmien osallisuus (≥2 järjestelmää, mukaan lukien luu, maksa, perna, hematologinen järjestelmä, keskushermojärjestelmä);
- Kirurgisen toimenpiteen tarve (esim. patologinen murtuma ja/tai selkäytimen puristus)
- glukokortikoidiallergia;
- immuunipuutos;
- Vaikea infektio;
- Insuliinista riippuvainen/riippumaton diabetes;
- olet ottanut glukokortikoidia viimeisen kahden viikon aikana;
- Ei pysty nielemään tabletteja;
- Ilmoita ilman allekirjoitettua tietoista suostumusta.
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Satunnaistettu
- Inventiomalli: Crossover-tehtävä
- Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: Oraalinen prednisoni
Suun kautta otettava prednisoni, 0,5 mg/kg/vrk, ensimmäiset 5 päivää/kuukausi, 6 kuukautta
|
Koeryhmälle potilaalle annetaan suun kautta prednisonia (0,5 mg/kg/vrk, ensimmäiset 5 päivää kuukaudessa, 6 kuukautta)
|
|
Ei väliintuloa: Säännöllinen havainto
Säännöllinen tarkkailu ja seuranta ilman lääkitystä
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Etenemisvapaa selviytyminen
Aikaikkuna: 2 vuotta
|
Kaikki todisteet taudin etenemisestä
|
2 vuotta
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Paikallinen ohjausnopeus
Aikaikkuna: 2 vuotta
|
paikallisen leesion tilan radiologiset tutkimukset
|
2 vuotta
|
|
Kivunlievitystä
Aikaikkuna: 2 vuotta
|
Visual Analogue Scale -asteikkoa (minimi: 0; maksimi: 10 pistettä) käytetään arvioimaan kivun lievityksen astetta.
Korkeammat pisteet tarkoittavat huonompaa lopputulosta.
|
2 vuotta
|
|
Haitallisten vaikutusten määrä
Aikaikkuna: 2 vuotta
|
prednisoniin liittyvät sivuvaikutukset
|
2 vuotta
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Yhteistyökumppanit
Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä
Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.
Yleiset julkaisut
- Stull MA, Kransdorf MJ, Devaney KO. Langerhans cell histiocytosis of bone. Radiographics. 1992 Jul;12(4):801-23. doi: 10.1148/radiographics.12.4.1636041.
- Gadner H, Minkov M, Grois N, Potschger U, Thiem E, Arico M, Astigarraga I, Braier J, Donadieu J, Henter JI, Janka-Schaub G, McClain KL, Weitzman S, Windebank K, Ladisch S; Histiocyte Society. Therapy prolongation improves outcome in multisystem Langerhans cell histiocytosis. Blood. 2013 Jun 20;121(25):5006-14. doi: 10.1182/blood-2012-09-455774. Epub 2013 Apr 15.
- Mitchell P, Ezeokoli EU, Borici N, Schleh E, Montgomery N. Treatment and Outcomes of Unifocal and Multifocal Osseous Pelvic Langerhans Cell Histiocytosis Lesions in a Pediatric Population. Cureus. 2022 Aug 27;14(8):e28470. doi: 10.7759/cureus.28470. eCollection 2022 Aug.
- Baptista AM, Camargo AF, de Camargo OP, Odone Filho V, Cassone AE. Does adjunctive chemotherapy reduce remission rates compared to cortisone alone in unifocal or multifocal histiocytosis of bone? Clin Orthop Relat Res. 2012 Mar;470(3):663-9. doi: 10.1007/s11999-011-2162-x.
- Zhong N, Xu W, Meng T, Yang X, Yan W, Xiao J. The surgical strategy for eosinophilic granuloma of the pediatric cervical spine complicated with neurologic deficit and/or spinal instability. World J Surg Oncol. 2016 Dec 7;14(1):301. doi: 10.1186/s12957-016-1063-6.
- Tang X, Gao J, Ma ZG, Guo X, Li Q, Wan Z, Sun JJ. Clinical and prognostic characteristics of 95 cases of Langerhans cell histiocytosis in children: a single-institute experience from 2013 to 2020. Ann Med. 2021 Dec;53(1):1537-1546. doi: 10.1080/07853890.2021.1966085.
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Lauantai 4. marraskuuta 2023
Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)
Torstai 30. syyskuuta 2027
Opintojen valmistuminen (Arvioitu)
Torstai 30. syyskuuta 2027
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Keskiviikko 27. syyskuuta 2023
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Maanantai 9. lokakuuta 2023
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Torstai 12. lokakuuta 2023
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Torstai 1. helmikuuta 2024
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Keskiviikko 31. tammikuuta 2024
Viimeksi vahvistettu
Maanantai 1. tammikuuta 2024
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
- Hengityselinten sairaudet
- Lymfaattiset sairaudet
- Keuhkosairaudet
- Keuhkosairaudet, interstitiaalinen
- Histiosytoosi, Langerhans-Cell
- Histiosytoosi
- Huumeiden fysiologiset vaikutukset
- Tulehdusta ehkäisevät aineet
- Antineoplastiset aineet
- Glukokortikoidit
- Hormonit
- Hormonit, hormonikorvikkeet ja hormoniantagonistit
- Antineoplastiset aineet, hormonaaliset
- Prednisoni
Muut tutkimustunnusnumerot
- 2023SL049
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
JOO
IPD-jaon aikakehys
1 vuosi
IPD-jakamista tukeva tietotyyppi
- STUDY_PROTOCOL
- ICF
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Ei
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Ei
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .