Prednisona oral no tratamento de LCH óssea na infância e adolescência
31 de janeiro de 2024 atualizado por: Jianru Xiao, Shanghai Changzheng Hospital
A eficácia da prednisona oral no tratamento da histiocitose óssea de células de Langerhans na infância e adolescência: um estudo multicêntrico, aberto, controlado aleatoriamente, de fase II
A histiocitose de células de Langerhans (HCL) óssea é uma lesão osteolítica semelhante a um tumor benigno na infância e adolescência, caracterizada pela ativação aberrante de células apresentadoras de antígenos.
Em vez dos envolvimentos multissistêmicos da LCH, nenhum regime terapêutico padrão ou amplamente aceito foi estabelecido para a LCH óssea.
Na prática clínica anterior, vários pacientes com HCL obtiveram notável alívio da dor após tomar prednisona.
Portanto, os investigadores pretendem conduzir um estudo multicêntrico, aberto, randomizado e controlado de Fase II para investigar a eficácia e segurança da prednisona oral no tratamento de HCL óssea em crianças e adolescentes.
Os pacientes inscritos serão recrutados aleatoriamente para os seguintes grupos: (1) Prednisona oral [grupo teste); (2) Observação regular [grupo controle].
Visão geral do estudo
Status
Recrutamento
Intervenção / Tratamento
Tipo de estudo
Intervencional
Inscrição (Estimado)
118
Estágio
- Fase 2
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Locais de estudo
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Shanghai
-
Shanghai, Shanghai, China, 200003
- Recrutamento
- Shanghai Changzheng Hospital
-
Contato:
- Shaohui He, MD;PhD
- Número de telefone: 086+18221376577
- E-mail: heshaohui1025@163.com
-
Contato:
- Chen Ye, MD
- Número de telefone: 086+17621628515
- E-mail: chenye@usst.edu.cn
-
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Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
- Filho
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Descrição
Critério de inclusão:
- Diagnóstico patológico de histiocitose de células de Langerhans (HCL) óssea;
- Envolvimento de sistema único (sistema esquelético);
- Não há necessidade de intervenção cirúrgica;
- Deve ser capaz de engolir comprimidos;
- Assinatura do termo de consentimento informado.
Critério de exclusão:
- Envolvimentos multissistêmicos (≥2 sistemas, incluindo osso, fígado, baço, sistema hematológico, sistema nervoso central);
- Necessidade de intervenção cirúrgica (ex. fratura patológica e/ou compressão da medula espinhal)
- Alergia a glicocorticóides;
- Imunodeficiência;
- Infecção grave;
- Diabetes dependente/independente de insulina;
- Ter tomado glicocorticóide nas últimas duas semanas;
- Incapaz de engolir comprimidos;
- Sem consentimento informado assinado informar.
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: Randomizado
- Modelo Intervencional: Atribuição cruzada
- Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
|---|---|
|
Experimental: Prednisona oral
Prednisona oral, 0,5 mg/kg/dia, primeiros 5 dias/mês, 6 meses
|
Para o grupo experimental, o paciente receberá prednisona oral (0,5mg/kg/dia, primeiros 5 dias do mês, 6 meses)
|
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Sem intervenção: Observação regular
Observação regular e acompanhamento sem medicação
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
|
Sobrevivência sem progressão
Prazo: 2 anos
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Qualquer evidência que comprove a progressão da doença
|
2 anos
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Taxa de controle local
Prazo: 2 anos
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exames radiológicos do status da lesão local
|
2 anos
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Alívio da dor
Prazo: 2 anos
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A Escala Visual Analógica (Mínimo: 0; Máximo: 10 pontos), é utilizada para avaliar o grau de alívio da dor.
As pontuações mais altas significam um resultado pior.
|
2 anos
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Taxa de efeitos adversos
Prazo: 2 anos
|
efeitos colaterais relacionados à prednisona
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2 anos
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Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
Patrocinador
Colaboradores
Publicações e links úteis
A pessoa responsável por inserir informações sobre o estudo fornece voluntariamente essas publicações. Estes podem ser sobre qualquer coisa relacionada ao estudo.
Publicações Gerais
- Stull MA, Kransdorf MJ, Devaney KO. Langerhans cell histiocytosis of bone. Radiographics. 1992 Jul;12(4):801-23. doi: 10.1148/radiographics.12.4.1636041.
- Gadner H, Minkov M, Grois N, Potschger U, Thiem E, Arico M, Astigarraga I, Braier J, Donadieu J, Henter JI, Janka-Schaub G, McClain KL, Weitzman S, Windebank K, Ladisch S; Histiocyte Society. Therapy prolongation improves outcome in multisystem Langerhans cell histiocytosis. Blood. 2013 Jun 20;121(25):5006-14. doi: 10.1182/blood-2012-09-455774. Epub 2013 Apr 15.
- Mitchell P, Ezeokoli EU, Borici N, Schleh E, Montgomery N. Treatment and Outcomes of Unifocal and Multifocal Osseous Pelvic Langerhans Cell Histiocytosis Lesions in a Pediatric Population. Cureus. 2022 Aug 27;14(8):e28470. doi: 10.7759/cureus.28470. eCollection 2022 Aug.
- Baptista AM, Camargo AF, de Camargo OP, Odone Filho V, Cassone AE. Does adjunctive chemotherapy reduce remission rates compared to cortisone alone in unifocal or multifocal histiocytosis of bone? Clin Orthop Relat Res. 2012 Mar;470(3):663-9. doi: 10.1007/s11999-011-2162-x.
- Zhong N, Xu W, Meng T, Yang X, Yan W, Xiao J. The surgical strategy for eosinophilic granuloma of the pediatric cervical spine complicated with neurologic deficit and/or spinal instability. World J Surg Oncol. 2016 Dec 7;14(1):301. doi: 10.1186/s12957-016-1063-6.
- Tang X, Gao J, Ma ZG, Guo X, Li Q, Wan Z, Sun JJ. Clinical and prognostic characteristics of 95 cases of Langerhans cell histiocytosis in children: a single-institute experience from 2013 to 2020. Ann Med. 2021 Dec;53(1):1537-1546. doi: 10.1080/07853890.2021.1966085.
Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
4 de novembro de 2023
Conclusão Primária (Estimado)
30 de setembro de 2027
Conclusão do estudo (Estimado)
30 de setembro de 2027
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
27 de setembro de 2023
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
9 de outubro de 2023
Primeira postagem (Real)
12 de outubro de 2023
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
1 de fevereiro de 2024
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
31 de janeiro de 2024
Última verificação
1 de janeiro de 2024
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Palavras-chave
Termos MeSH relevantes adicionais
- Doenças Respiratórias
- Doenças Linfáticas
- Doenças pulmonares
- Doenças Pulmonares Intersticiais
- Histiocitose, Células de Langerhans
- Histiocitose
- Efeitos Fisiológicos das Drogas
- Antiinflamatórios
- Agentes Antineoplásicos
- Glicocorticóides
- Hormônios
- Hormônios, Substitutos Hormonais e Antagonistas Hormonais
- Agentes Antineoplásicos Hormonais
- Prednisona
Outros números de identificação do estudo
- 2023SL049
Plano para dados de participantes individuais (IPD)
Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?
SIM
Prazo de Compartilhamento de IPD
1 ano
Tipo de informação de suporte de compartilhamento de IPD
- PROTOCOLO DE ESTUDO
- CIF
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Não
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
Não
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