Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Studie účinnosti a bezpečnosti přípravku Telitacicept při léčbě dětské okulární myastenie gravis

5. března 2026 aktualizováno: Shanshan Mao, The Children's Hospital of Zhejiang University School of Medicine

Dětská nemocnice, Lékařská fakulta Univerzity Če-ťiang, Národní klinické výzkumné centrum pro zdraví dětí

Při konvenčních léčebných režimech je dětská oční myasthenia gravis (OMG) náchylná k relapsům a je spojena s nežádoucími účinky souvisejícími s kortikosteroidy, což ukazuje na nenaplněnou klinickou potřebu. V květnu 2025 byl cílený biologický přípravek pro B-buňky Telitacicept schválen pro použití u dospělých pacientů s generalizovanou myasthenií gravis (GMG) s pozitivními protilátkami proti acetylcholinovému receptoru (AChR) a následně zahájen v národních multicentrických klinických studiích pro dospělé OMG. Naše centrum publikovalo v srpnu 2025 retrospektivní studii v Chinese Journal of Evidence-Based Pediatrics, což byla první zpráva doma i v zahraničí o účinnosti a bezpečnosti Telitaciceptu u čtyř pediatrických pacientů s OMG. Tato studie plánuje provést prospektivní, multicentrickou, otevřenou, jednoramennou klinickou studii zaměřenou na hodnocení účinnosti a bezpečnosti Telitaciceptu u dětské OMG.

Přehled studie

Postavení

Zatím nenabíráme

Podmínky

Intervence / Léčba

Typ studie

Intervenční

Zápis (Odhadovaný)

30

Fáze

  • Nelze použít

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní kontakt

Studijní místa

  • Čína
    • Guangdong
      • Shenzhen, Guangdong, Čína
        • Shenzhen children's Hospital of China Medical University
        • Kontakt:
    • Shandong
      • Jinan, Shandong, Čína
        • Children's Hospital Affiliated to Shandong University
        • Kontakt:
    • Zhejiang
      • Hangzhou, Zhejiang, Čína, 310052
        • The Children's Hospital, Zhejiang University School of Medicine
        • Kontakt:

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

  • Dítě
  • Dospělý

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

  1. Pacient a jeho zákonný zástupce dobrovolně podepíšou formulář informovaného souhlasu.
  2. Věk < 18 let, muž nebo žena.
  3. Diagnóza OMG podle Čínských směrnic pro diagnostiku a léčbu myasthenia gravis (vydání 2025).
  4. Před zařazením do studie podstupuje kortikosteroidní terapii.

Kritéria pro vyloučení:

  1. Aktivní infekce v léčbě: Pacienti, kteří jsou HBsAg pozitivní, musí být vyloučeni. Pacienti, kteří jsou HBsAg negativní, ale HBcAb pozitivní, musí podstoupit kvantitativní testování HBV-DNA. Pacienti s pozitivním výsledkem kvantitativní HBV-DNA musí být vyloučeni; pacienti s negativním výsledkem mohou být zařazeni.
  2. Těžká jaterní nebo ledvinová nedostatečnost.
  3. Pacienti se zhoubnými nádory kromě thymomu.
  4. Pacienti do 3 měsíců po tymektomii.
  5. Hypogamaglobulinemie (IgG < 400 mg/dL) nebo deficit IgA (IgA < 10 mg/dL).
  6. Alergie na humánní biologické produkty v anamnéze.
  7. Účast na jakékoli jiné klinické studii do 28 dnů před zařazením nebo do 5násobku poločasu vyšetřovaného léčiva z předchozí studie (podle toho, co je delší).
  8. Pacienti, které vyšetřovatel považuje za nevhodné pro účast (např. pacienti s těžkými psychiatrickými poruchami).

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: N/A
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: jedna skupina léčená přípravkem Telitacicept
Lék: Telitacicept
Všichni zařazení pediatričtí pacienti s OMG, kteří splňují kritéria pro zařazení, budou dostávat subkutánní injekce Telitaciceptu navíc k jejich stávajícímu lékovému režimu. Dávka bude upravena podle tělesné hmotnosti pacienta: 160 mg na dávku pro ty, kteří váží ≥40 kg; 80 mg na dávku pro ty, kteří váží mezi 20 kg a <40 kg; u pacientů vážících <20 kg nebo ve věku <5 let může být zváženo postupné snížení dávky na základě individuálních okolností. Harmonogram podávání Telitaciceptu (80 mg nebo 160 mg na dávku) je následující: jednou týdně subkutánní injekcí po prvních 12 týdnů; následně jednou za dva týdny subkutánní injekcí po dalších 12 týdnů; poté jednou za čtyři týdny subkutánní injekcí. Kortikosteroidy budou postupně snižovány a ukončeny na základě změn v klinickém stavu pacienta.

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Škála hodnocení okulární myasthenia gravis - skóre q
Časové okno: výchozí stav, 1 týden, 2 týdny, 3 týdny, 4 týdny, 6 týdnů, 8 týdnů, 10 týdnů, 12 týdnů, 16 týdnů, 20 týdnů, 24 týdnů

Tato Oční ratingová škola pro myasthenia gravis (OMGRate) se používá k posouzení dopadu příznaků na kvalitu každodenního života pacientů s OMG. Část OMGRate-q škály je komponentou hlášenou pacientem pro vyhodnocení zlepšení vlastních vnímaných příznaků. Dotazník je vyplněn na základě stavu pacienta za poslední 2 týdny.

Celkové skóre se pohybuje od 0 do 52 bodů, přičemž vyšší skóre indikuje závažnější příznaky a větší narušení denní kvality života.
výchozí stav, 1 týden, 2 týdny, 3 týdny, 4 týdny, 6 týdnů, 8 týdnů, 10 týdnů, 12 týdnů, 16 týdnů, 20 týdnů, 24 týdnů

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
kvantitativní škála Myasthenia Gravis
Časové okno: výchozí hodnota, 1 týden, 2 týdny, 3 týdny, 4 týdny, 6 týdnů, 8 týdnů, 10 týdnů, 12 týdnů, 16 týdnů, 20 týdnů, 24 týdnů

Tato škála je standardizovaný nástroj pro objektivní měření svalové síly a vytrvalosti ve svalových skupinách postižených MG. Skládá se z 13 položek pokrývajících následující aspekty: oči (doba nástupu dvojitého vidění a ptózy), obličejové svaly (síla uzavření rtů), hltan a hrtan (testy polykání a výslovnosti), dýchání (procento vynucené vitální kapacity vzhledem k předpokládané hodnotě), krk (doba zvedání hlavy vleže na zádech), síla rukou (snížení síly měřené dynamometrem) a končetiny (doba udržení polohy).

Každá položka je hodnocena na 4bodové škále: 0 (normální), 1 (mírné), 2 (střední) a 3 (závažné), s celkovým skóre v rozmezí od 0 do 39. Vyšší skóre indikuje závažnější příznaky.
výchozí hodnota, 1 týden, 2 týdny, 3 týdny, 4 týdny, 6 týdnů, 8 týdnů, 10 týdnů, 12 týdnů, 16 týdnů, 20 týdnů, 24 týdnů
Myasthenia Gravis⁃škála aktivity každodenního života
Časové okno: baseline, 1 týden, 2 týdny, 3 týdny, 4 týdny, 6 týdnů, 8 týdnů, 10 týdnů, 12 týdnů, 16 týdnů, 20 týdnů, 24 týdnů

Tato škála se používá především k posouzení dopadu příznaků na kvalitu každodenního života pacientů s MG a k odrazu závažnosti onemocnění.

Zahrnuje 8 položek pokrývajících 4 aspekty: oči (frekvence ptózy a diplopie), bulbární oblast (stupeň postižení řeči, žvýkání a polykání), dýchání (vztah mezi dýcháním a fyzickou aktivitou) a končetiny (schopnost dokončit denní pohyby).

Každá položka je hodnocena na stupnici od 0 (normální) do 3 (nejzávažnější), s celkovým skóre v rozmezí od 0 do 24. Vyšší skóre indikuje větší závažnost onemocnění.
baseline, 1 týden, 2 týdny, 3 týdny, 4 týdny, 6 týdnů, 8 týdnů, 10 týdnů, 12 týdnů, 16 týdnů, 20 týdnů, 24 týdnů
Počet a podíl dětských pacientů, u kterých byla hormonální terapie ukončena
Časové okno: 8 týdnů, 16 týdnů, 24 týdnů
8 týdnů, 16 týdnů, 24 týdnů
Výskyt a závažnost nežádoucích účinků
Časové okno: výchozí stav, 4 týden, 8 týden, 12 týden, 24 týden
výchozí stav, 4 týden, 8 týden, 12 týden, 24 týden

Další výstupní opatření

Měření výsledku
Časové okno
Počet a podíl pacientů, kteří přerušili léčbu inhibitory cholinesterázy
Časové okno: 8 týdnů, 16 týdnů, 24 týdnů
8 týdnů, 16 týdnů, 24 týdnů

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

The Children's Hospital of Zhejiang University School of Medicine

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Odhadovaný)

10. března 2026

Primární dokončení (Odhadovaný)

1. prosince 2028

Dokončení studie (Odhadovaný)

1. prosince 2028

Termíny zápisu do studia

První předloženo

9. prosince 2025

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

20. prosince 2025

První zveřejněno (Aktuální)

23. prosince 2025

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

6. března 2026

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

5. března 2026

Naposledy ověřeno

1. března 2026

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • KYYS-2025-0347

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NE

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ne

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Telitacicept

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in United Kingdom

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit