Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Studie Telitaciceptu u pacientů s okulární myasthenia gravis (OMG)

3. dubna 2026 aktualizováno: RemeGen Co., Ltd.

Fáze III klinické studie telitaciceptu u pacientů s okulární myasthenia gravis

Toto je studie fáze III, multicentrická, randomizovaná, dvojitě zaslepená, placebem kontrolovaná, která je navržena pro vyhodnocení účinnosti a bezpečnosti přípravku Telitacicept při léčbě okulární myasthenia gravis (OMG). Přibližně 120 vhodných subjektů ve věku od 12 do 80 let s diagnózou OMG (klinická klasifikace Myasthenia Gravis Foundation of America [MGFA] typ I) bude randomizováno v poměru 1:1 k přijímání přípravku Telitacicept nebo odpovídajícího placeba. Subjekty musí být na stabilní standardní léčbě a mít index postižení MG (PRO) okulární skóre ≥6 při screeningu a výchozím stavu. Studie se skládá ze screeningového období až 6 týdnů a 24týdenního dvojitě zaslepeného léčebného období. Zkoumaný přípravek bude podáván jednou týdně (QW) subkutánní injekcí. Dávka pro subjekty ve věku ≥18 let je 240 mg. Pro dospívající subjekty (12 až <18 let) je dávka založena na hmotnosti: subjekty vážící 30 až 50 kg obdrží 160 mg a subjekty vážící >50 kg obdrží 240 mg. Primárním cílem je vyhodnotit účinnost přípravku Telitacicept ve srovnání s placebem při léčbě OMG. Primární účinnostní bod je změna od výchozího stavu v MGII (PRO) okulárním skóre v týdnu 24. Sekundární body zahrnují změny od výchozího stavu v dalších okulárních a celkových skóre z MGII, Myasthenia Gravis-Aktivity denního života (MG-ADL), MG klinické absolutní skóre a revidované škály kvality života u myasthenia gravis s 15 položkami (MG-QOL15r). Bezpečnost a snášenlivost budou sledovány po celou dobu studie.

Přehled studie

Postavení

Nábor

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Toto je studie fáze III, multicentrická, randomizovaná, dvojitě zaslepená, placebem kontrolovaná, paralelní skupinová studie k posouzení účinnosti a bezpečnosti přípravku Telitacicept u pacientů s okulární myasthenia gravis (OMG). Studie bude provedena na více centrech.

Délka studie pro každého pacienta bude zahrnovat screeningové období až 6 týdnů, následované 24týdenním dvojitě zaslepeným léčebným obdobím.

Vhodní pacienti budou randomizováni v poměru 1:1 do jedné ze dvou léčebných skupin:

Skupina 1: Telitacicept Skupina 2: Placebo Randomizace bude stratifikována podle dvou faktorů: stav protilátek proti acetylcholinovému receptoru (AChR) (pozitivní vs. negativní) a věk (<18 let vs. ≥18 let).

Primární cíl:

Vyhodnotit účinnost přípravku Telitacicept ve srovnání s placebem v léčbě pacientů s okulární myasthenia gravis.

Primární koncový bod:

Změna od výchozí hodnoty v okulárním skóre indexu postižení myasthenia gravis (výstupy hlášené pacientem) [MGII (PRO)] v týdnu 24.

Studijní populace:

Bude zahrnuto celkem přibližně 120 pacientů.

Intervence:

Pacienti budou dostávat buď Telitacicept, nebo odpovídající placebo, podávané jako jednou týdně (QW) subkutánní injekce po dobu 24 týdnů. Dávka bude stanovena na základě věku a tělesné hmotnosti pacienta při výchozím vyšetření:

Pacienti ve věku 12 až <18 let, s tělesnou hmotností 30 kg až 50 kg: 160 mg QW. Pacienti ve věku 12 až <18 let, s tělesnou hmotností >50 kg: 240 mg QW. Pacienti ve věku ≥18 let: 240 mg QW. Placebo bude identické vzhledem s přípravkem Telitacicept, aby bylo zachováno zaslepení.

Hodnocení bezpečnosti:

Bezpečnost a snášenlivost budou hodnoceny prostřednictvím sledování a zaznamenávání nežádoucích příhod (AE), závažných nežádoucích příhod (SAE), vitálních funkcí, fyzikálních vyšetření a pravidelných laboratorních testů (hematologie, biochemie séra, vyšetření moči). Bude zřízen nezávislý výbor pro monitorování dat (DMC) ke sledování bezpečnosti studie.

Typ studie

Intervenční

Zápis (Odhadovaný)

120

Fáze

  • Fáze 3

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Čína
    • Beijing Municipality
      • Beijing, Beijing Municipality, Čína, 100000
        • Nábor
        • Beijing Hospital
        • Kontakt:

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

  • Dítě
  • Dospělý
  • Starší dospělý

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria zařazení:

  1. Dobrovolně podepsal/a informovaný souhlas.
  2. Věk 12 až 80 let včetně, muž nebo žena.
  3. Tělesná hmotnost ≥30 kg.
  4. Diagnóza myasthenia gravis (MG) s dokumentovanými klinickými příznaky odpovídajícími onemocnění.
  5. Klinická klasifikace Myasthenia Gravis Foundation of America (MGFA) typu I.
  6. Na stabilním standardním léčebném režimu (SOC).

Kritéria vyloučení:

  1. Současná autoimunitní onemocnění vyžadující systémovou kortikosteroidní terapii.
  2. Klinicky významné laboratorní abnormality.
  3. Užívání jiných imunosupresiv (která nejsou součástí stabilního SOC) do 1 měsíce před randomizací.

9. Přítomnost akutní nebo chronické infekce vyžadující léčbu. 10. Aktivní hepatitida v současnosti nebo anamnéza závažného jaterního onemocnění. 11. Pozitivita na protilátky HIV. 12. Pozitivita na protilátky syfilis (nespecifické nebo specifické). 13. Špatně kompenzovaný diabetes mellitus, definovaný jako HbA1c >9,0 % nebo hladina glukózy nalačno ≥11,1 mmol/l.

14. Subjekty s thymomem (klasifikované jako ≤ Stupeň II pro benigní a ≥ Stupeň III pro maligní podle Masaoka staging systému).

15. Přítomnost nekontrolovaných chronických degenerativních onemocnění, psychiatrických poruch nebo neurologických onemocnění jiných než MG, která by mohla ovlivnit hodnocení studie.

16. Jiná onemocnění způsobující ptózu, periferní svalovou slabost nebo diplopii (např. Gravesova oftalmopatie, blefarospazmus, progresivní externí oftalmoplegie, svalová dystrofie, léze mozkového kmene nebo lebečních nervů atd.).

17. Známá alergie na humánní biologické produkty.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Paralelní přiřazení
  • Maskování: Dvojnásobek

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Komparátor placeba: Placebo
Lék: Placebo
Placebo neobsahuje žádné účinné látky. Pro zachování zaslepení studie je placebo ve všech fyzikálních aspektech shodné s aktivním léčivem.
Experimentální: Telitacicept
Lék: Telitacicept
Dávka se podává na základě věku subjektu a jeho výchozí tělesné hmotnosti.

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Změna od výchozí hodnoty ve skóre MGII (PRO) očního
Časové okno: Od zápisu do konce léčby v 24 týdnech
ve 24. týdnu
Od zápisu do konce léčby v 24 týdnech

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Změna od výchozí hodnoty v MGII (PRO + PE) oční skóre
Časové okno: Od zápisu do konce léčby v 24. týdnu
v týdnu 24
Od zápisu do konce léčby v 24. týdnu
Změna od výchozí hodnoty v MG-ADL očním skóre
Časové okno: Od zápisu do konce léčby v 24. týdnu
ve 24. týdnu
Od zápisu do konce léčby v 24. týdnu
Změna od výchozí hodnoty v MG klinickém absolutním skóre očního skóre
Časové okno: Od zápisu do konce léčby v 24. týdnu
ve 24. týdnu
Od zápisu do konce léčby v 24. týdnu
Změna oproti výchozí hodnotě v celkovém skóre MGII
Časové okno: Od zápisu do konce léčby v 24 týdnech
v týdnu 24
Od zápisu do konce léčby v 24 týdnech
Změna od výchozí hodnoty v celkovém skóre MG-ADL
Časové okno: Od zápisu do konce léčby v 24 týdnech
v týdnu 24
Od zápisu do konce léčby v 24 týdnech
Změna od výchozí hodnoty v celkovém skóre MG-QOL15r
Časové okno: Od zápisu do konce léčby v 24 týdnech
ve 24. týdnu
Od zápisu do konce léčby v 24 týdnech
Výskyt a závažnost nežádoucích příhod
Časové okno: Od podpisu informovaného souhlasu do 4 týdnů po poslední dávce.
Nežádoucí příhoda (AE) je jakýkoli nepříznivý lékařský výskyt u pacienta nebo subjektu klinického hodnocení, kterému byl podán farmaceutický přípravek a který nemusí mít nutně příčinnou souvislost s touto léčbou.
Od podpisu informovaného souhlasu do 4 týdnů po poslední dávce.

Další výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Počet a podíl subjektů, kteří dosáhnou MSE, definovaného jako celkové skóre MG-ADL 0 nebo 1
Časové okno: Od zápisu do konce léčby po 24 týdnech
ve 24. týdnu
Od zápisu do konce léčby po 24 týdnech
Počet a podíl subjektů v každé kategorii MGFA-PIS
Časové okno: Od zápisu do konce léčby v 24. týdnu
ve 24. týdnu
Od zápisu do konce léčby v 24. týdnu
Počet a podíl subjektů v každé kategorii PGI-S a PGI-C
Časové okno: Od zápisu do konce léčby v 24 týdnech
ve 24. týdnu
Od zápisu do konce léčby v 24 týdnech

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

RemeGen Co., Ltd.

Spolupracovníci

Huashan Hospital
Beijing Hospital

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

13. ledna 2026

Primární dokončení (Odhadovaný)

31. prosince 2026

Dokončení studie (Odhadovaný)

28. února 2027

Termíny zápisu do studia

První předloženo

18. listopadu 2025

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

18. listopadu 2025

První zveřejněno (Aktuální)

25. listopadu 2025

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

9. dubna 2026

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

3. dubna 2026

Naposledy ověřeno

1. dubna 2026

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • RC18-C307

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NEROZHODNÝ

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ne

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Myasthenia Gravis, oční

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Germany

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit