Rozšířený přístup k výběru CD34+ s využitím Miltenyi CliniMACS Prodigy® pro pacienty, kteří dostávají transplantace kmenových buněk z periferní krve a posilují kmenové buňky

Kritéria zahrnutí:

• Pacienti starší 1 měsíce

• Pro tento protokol je vhodná následující kategorie pacientů:

  A. Pacienti podstupující alogenní transplantaci pro následující indikace:

  i. Nezhoubné poruchy, u kterých je reakce štěpu proti hostiteli škodlivá:

• Těžká kombinovaná imunitní nedostatečnost
• Fanconiho anémie
• Vrozená dyskeratóza
• Srpkovitá anémie

nebo

b. Pacienti podstupující autologní transplantaci určenou k hematopoetické/imunologické rekonstituci

nebo

C. Pacienti se špatnou funkcí štěpu definovanou jako přetrvávající cytopenie po transplantaci kmenových buněk bez známek recidivy onemocnění

• Subjekty nesmějí mít v době zařazení více než jednu aktivní malignitu (jedinci s předchozí nebo souběžnou malignitou, jejichž přirozená anamnéza nebo léčba nemá potenciál narušit hodnocení bezpečnosti nebo účinnosti zkušebního režimu [jak je stanoveno léčbou lékaře a schváleného PI].
• Písemný informovaný souhlas získaný od subjektu a subjekt souhlasí s dodržováním všech postupů souvisejících se studií.

• Ženy ve fertilním věku (WOCBP) musí používat vhodnou metodu antikoncepce, aby se zabránilo otěhotnění po celou dobu účasti nejméně 1 rok po infuzi kmenových buněk, aby se minimalizovalo riziko otěhotnění. Před zařazením do protokolu musí být ženy ve fertilním věku upozorněny na důležitost vyvarování se těhotenství během účasti ve studii a na potenciální rizikové faktory pro nechtěné těhotenství. WOCBP zahrnuje každou ženu, která prodělala menarché a která neprodělala úspěšnou chirurgickou sterilizaci (hysterektomii, bilaterální tubární ligaci nebo bilaterální ooforektomii) nebo která není po menopauze. Postmenopauza je definována jako:

  1. Amenorea, která trvá ≥ 12 po sobě jdoucích měsíců bez jiné příčiny, popř

  2. U žen s nepravidelnou menstruací, které užívají hormonální substituční terapii (HRT), dokumentovaná hladina folikuly stimulujícího hormonu (FSH) v séru vyšší než 35 mIU/ml.

     • Muži s partnerkami ve fertilním věku musí souhlasit s používáním lékařsky schválených antikoncepčních metod (např. abstinence, kondomů, vazektomie) po celou dobu účasti a měli by se vyhnout početí dětí po dobu 1 roku po infuzi kmenových buněk.

Kritéria vyloučení:

• Pacienti s plně HLA shodným sourozeneckým dárcem
• Pacienti s aktivní reakcí štěpu proti hostiteli
• Pacient s nekontrolovatelnou trombotickou mikroangiopatií spojenou s transplantací
• Pacient nebyl schválen poskytovatelem transplantace ke zpracování
• Dárce nemůže darovat kmenové buňky periferní krve
• Ženy nebo muži ve fertilním věku, kteří nejsou ochotni nebo schopni použít přijatelnou metodu k zabránění otěhotnění po celou dobu účasti a alespoň 1 rok po infuzi kmenových buněk.
• Ženy, o kterých je známo, že jsou těhotné nebo kojící.
• Vězni nebo subjekty, které jsou nedobrovolně uvězněny, nebo subjekty, které jsou povinně zadržovány za účelem léčby buď psychiatrické nebo fyzické nemoci.