Acesso expandido à seleção de CD34+ utilizando Miltenyi CliniMACS Prodigy® para pacientes que recebem transplantes de células-tronco de sangue periférico e reforços de células-tronco

Critérios de inclusão:

• Pacientes com mais de 1 mês de idade

• A seguinte categoria de pacientes é elegível para este protocolo:

  um. Pacientes submetidos a transplante alogênico nas seguintes indicações:

  eu. Distúrbios não malignos em que a doença do enxerto versus hospedeiro é prejudicial:

• Imunodeficiência combinada grave
• Anemia de Fanconi
• Disqueratose Congênita
• Anemia falciforme

ou

b. Pacientes submetidos a transplante autólogo destinado à reconstituição hematopoiética/imunológica

ou

c. Pacientes com função deficiente do enxerto definida como citopenia persistente após transplante de células-tronco sem evidência de doença recorrente

• Os indivíduos não devem ter mais de uma malignidade ativa no momento da inscrição (indivíduos com uma malignidade anterior ou concomitante cuja história natural ou tratamento não tenha o potencial de interferir na avaliação de segurança ou eficácia do regime experimental [conforme determinado pelo tratamento médico e aprovado pelo PI] pode ser incluído).
• Consentimento informado por escrito obtido do sujeito e o sujeito concorda em cumprir todos os procedimentos relacionados ao estudo.

• Mulheres com potencial para engravidar (WOCBP) devem usar um método contraceptivo adequado para evitar a gravidez durante a participação, pelo menos 1 ano após a infusão de células-tronco para minimizar o risco de gravidez. Antes da inscrição no protocolo, as mulheres com potencial para engravidar devem ser informadas sobre a importância de evitar a gravidez durante a participação no estudo e sobre os potenciais fatores de risco para uma gravidez involuntária. WOCBP inclui qualquer mulher que tenha sofrido menarca e que não tenha sido submetida a esterilização cirúrgica com sucesso (histerectomia, laqueadura tubária bilateral ou ooforectomia bilateral) ou que não esteja na pós-menopausa. A pós-menopausa é definida como:

  1. Amenorreia que durou ≥ 12 meses consecutivos sem outra causa, ou

  2. Para mulheres com períodos menstruais irregulares que estão fazendo terapia de reposição hormonal (TRH), um nível sérico documentado de hormônio folículo-estimulante (FSH) superior a 35 mUI/mL.

     • Homens com parceiras femininas com potencial para engravidar devem concordar em usar métodos contraceptivos aprovados pelo médico (por exemplo, abstinência, preservativos, vasectomia) durante a participação e devem evitar conceber filhos por 1 ano após a infusão das células-tronco.

Critérios de exclusão:

• Pacientes com um irmão doador totalmente compatível com HLA
• Pacientes com doença enxerto versus hospedeiro ativa
• Paciente com microangiopatia trombótica associada a transplante incontrolável
• Paciente não autorizado pelo provedor de transplante para processar
• Doador incapaz de doar células-tronco do sangue periférico
• Mulheres ou homens com potencial para engravidar que não desejam ou não podem usar um método aceitável para evitar a gravidez durante todo o período de participação e por pelo menos 1 ano após a infusão de células-tronco.
• Mulheres que estão grávidas ou amamentando.
• Prisioneiros ou sujeitos que estão encarcerados involuntariamente, ou sujeitos que são detidos compulsoriamente para tratamento de uma doença psiquiátrica ou física.