Accesso ampliato alla selezione CD34+ utilizzando Miltenyi CliniMACS Prodigy® per i pazienti che ricevono trapianti di cellule staminali del sangue periferico e potenziamenti di cellule staminali

Criteri di inclusione:

• Pazienti di età superiore a 1 mese

• Sono ammissibili a questo protocollo le seguenti categorie di pazienti:

  UN. Pazienti sottoposti a trapianto allogenico per le seguenti indicazioni:

  io. Patologie non maligne in cui la malattia del trapianto contro l'ospite è dannosa:

• Deficienza immunitaria combinata grave
• Anemia di Fanconi
• Discheratosi congenita
• Anemia falciforme

O

B. Pazienti sottoposti a trapianto autologo destinato alla ricostituzione emopoietica/immunologica

O

C. Pazienti con scarsa funzionalità del trapianto definita come citopenia persistente dopo trapianto di cellule staminali senza evidenza di recidiva di malattia

• I soggetti non devono avere più di un tumore maligno attivo al momento dell'arruolamento (soggetti con un tumore maligno precedente o concomitante la cui storia naturale o trattamento non ha il potenziale di interferire con la valutazione di sicurezza o efficacia del regime sperimentale [come determinato dal medico curante medico e approvato dal PI] possono essere inclusi).
• Consenso informato scritto ottenuto dal soggetto e il soggetto si impegna a rispettare tutte le procedure relative allo studio.

• Le donne in età fertile (WOCBP) devono utilizzare un metodo contraccettivo adeguato per evitare la gravidanza durante la partecipazione almeno 1 anno dopo l'infusione di cellule staminali per ridurre al minimo il rischio di gravidanza. Prima dell'arruolamento nel protocollo, le donne in età fertile devono essere informate dell'importanza di evitare una gravidanza durante la partecipazione allo studio e dei potenziali fattori di rischio per una gravidanza involontaria. WOCBP include qualsiasi donna che abbia avuto il menarca e che non sia stata sottoposta con successo alla sterilizzazione chirurgica (isterectomia, legatura bilaterale delle tube o ovariectomia bilaterale) o che non sia in post-menopausa. La postmenopausa è definita come:

  1. Amenorrea che dura da ≥ 12 mesi consecutivi senza altra causa, oppure

  2. Per le donne con periodi mestruali irregolari che assumono terapia ormonale sostitutiva (HRT), un livello documentato di ormone follicolo-stimolante (FSH) nel siero superiore a 35 mIU/ml.

     • I maschi con partner femminili in età fertile devono accettare di utilizzare metodi contraccettivi approvati dal medico (ad esempio astinenza, preservativi, vasectomia) durante tutta la partecipazione e devono evitare di concepire bambini per 1 anno dopo l'infusione delle cellule staminali.

Criteri di esclusione:

• Pazienti con un fratello donatore completamente HLA compatibile
• Pazienti con malattia attiva del trapianto contro l'ospite
• Paziente con microangiopatia trombotica associata a trapianto incontrollabile
• Paziente non autorizzato dal fornitore del trapianto a elaborare
• Donatore non in grado di donare cellule staminali del sangue periferico
• Donne o uomini in età fertile che non vogliono o non sono in grado di utilizzare un metodo accettabile per evitare la gravidanza per l'intero periodo di partecipazione e per almeno 1 anno dopo l'infusione di cellule staminali.
• Donne note per essere incinte o che allattano al seno.
• Detenuti o soggetti incarcerati involontariamente o soggetti detenuti obbligatoriamente per il trattamento di una malattia psichiatrica o fisica.