- ICH GCP
- US Clinical Trials Registry
- Klinisk utprøving NCT06731036
Utvidet tilgang til CD34+-utvalg ved bruk av Miltenyi CliniMACS Prodigy® for pasienter som mottar perifere blodstamcelletransplantasjoner og stamcelleforsterkning
En Compassionate Release Protocol: utvidet tilgang til CD34+-utvalg ved bruk av Miltenyi CliniMACS Prodigy® for pasienter som mottar perifere blodstamcelletransplantasjoner og stamcelleforsterkning
Allogen stamcelletransplantasjon (alloSCT) brukes for ulike underliggende sykdommer. AlloSCT er begrenset av graft versus host disease (GVHD), graftavstøtning, virusinfeksjoner og lymfoproliferative lidelser etter transplantasjon. For å redusere graft versus host sykdom, har graft manipulasjon funnet sted med CD34+ seleksjon for å redusere T-celler som kommer inn i pasienten, og dermed redusere risikoen for GVHD.
Historisk har CD34+-manipulasjon blitt utført under en humanitær bruksenhet ved å bruke Miltenyi CliniMACs CD34-reagenssystem. Dette ble brukt til pasienter med AML i første remisjon. Denne tilnærmingen har i tillegg blitt brukt for pasienter med sigdcellesykdom, immundefekter og dårlig graftfunksjon med utmerket effektivitet. Hensikten med denne protokollen er å skape utvidet tilgang til CD34+-manipulasjon for ulike underliggende sykdommer ved å bruke Miltenyi CliniMACS Prodigy®-enheten.
Studieoversikt
Status
Intervensjon / Behandling
Studietype
Utvidet tilgangstype
- Befolkning av middels størrelse
Kontakter og plasseringer
Deltakelseskriterier
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
- Barn
- Voksen
- Eldre voksen
Tar imot friske frivillige
Beskrivelse
Inkluderingskriterier:
- Pasienter over 1 måned
Følgende kategori pasienter er kvalifisert for denne protokollen:
en. Pasienter som gjennomgår allogen transplantasjon for følgende indikasjoner:
jeg. Ikke-maligne lidelser der graft versus host sykdom er skadelig:
- Alvorlig kombinert immunsvikt
- Fanconi anemi
- Dyseratosis Congenita
- Sigdcellesykdom
eller
b. Pasienter som gjennomgår autolog transplantasjon beregnet på hematopoetisk/immunologisk rekonstitusjon
eller
c. Pasienter med dårlig graftfunksjon definert som vedvarende cytopeni etter stamcelletransplantasjon uten tegn på tilbakevendende sykdom
- Forsøkspersoner må ikke ha mer enn én aktiv malignitet på tidspunktet for registreringen (emner med tidligere eller samtidig malignitet hvis naturhistorie eller behandling ikke har potensial til å forstyrre sikkerhets- eller effektvurderingen av undersøkelsesregimet [som bestemt av den behandlende lege og godkjent av PI] kan inkluderes).
- Skriftlig informert samtykke innhentet fra forsøkspersonen og forsøkspersonen godtar å overholde alle studierelaterte prosedyrer.
Kvinner i fertil alder (WOCBP) må bruke en adekvat prevensjonsmetode for å unngå graviditet under hele deltakelsen minst 1 år etter stamcelleinfusjonen for å minimere risikoen for graviditet. Før protokollregistrering må kvinner i fertil alder informeres om viktigheten av å unngå graviditet under forsøksdeltakelse og de potensielle risikofaktorene for en utilsiktet graviditet. WOCBP inkluderer enhver kvinne som har opplevd menarche og som ikke har gjennomgått vellykket kirurgisk sterilisering (hysterektomi, bilateral tubal ligering eller bilateral ooforektomi) eller som ikke er postmenopausal. Postmenopause er definert som:
- Amenoré som har vart i ≥ 12 måneder på rad uten annen årsak, eller
For kvinner med uregelmessig menstruasjon som tar hormonbehandling (HRT), et dokumentert serum follikkelstimulerende hormon (FSH) nivå på over 35 mIU/ml.
- Menn med kvinnelige partnere i fertil alder må godta å bruke legegodkjente prevensjonsmetoder (f.eks. abstinens, kondomer, vasektomi) gjennom hele deltakelsen og bør unngå å bli gravide i 1 år etter infusjon av stamcellene.
Ekskluderingskriterier:
- Pasienter med en fullt HLA-matchet søskendonor
- Pasienter med aktiv graft versus host sykdom
- Pasient med ukontrollerbar transplantasjonsassosiert trombotisk mikroangiopati
- Pasienten er ikke godkjent av transplantasjonsleverandøren for å behandle
- Donor kan ikke donere perifere blodstamceller
- Kvinner eller menn i fertil alder som ikke vil eller er i stand til å bruke en akseptabel metode for å unngå graviditet i hele deltakelsesperioden og i minst 1 år etter stamcelleinfusjon.
- Kvinner som er kjent for å være gravide eller ammende.
- Innsatte eller forsøkspersoner som er ufrivillig fengslet, eller personer som er tvangsfengslet for behandling av enten en psykiatrisk eller fysisk sykdom.
Studieplan
Hvordan er studiet utformet?
Samarbeidspartnere og etterforskere
Sponsor
Etterforskere
- Hovedetterforsker: Jordan Milner, MD, University of Florida
Studierekorddatoer
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
Først lagt ut (Faktiske)
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
Sist bekreftet
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Nøkkelord
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
- Medfødte benmargssviktsyndromer
- Benmargssviktforstyrrelser
- Primære immunsviktsykdommer
- Genetiske sykdommer, medfødte
- Metabolske sykdommer
- Sykdommer i immunsystemet
- Spedbarn, nyfødte, sykdommer
- Hematologiske sykdommer
- Immunologiske mangelsyndromer
- Hudsykdommer
- Medfødte abnormiteter
- Benmargssykdommer
- Anemi, hemolytisk, medfødt
- Anemi, hemolytisk
- Anemi
- Hemoglobinopatier
- Hudsykdommer, genetisk
- Genetiske sykdommer, X-linked
- Hudavvik
- DNA-reparasjon-mangellidelser
- Anemi, hypoplastisk, medfødt
- Anemi, aplastisk
- Medfødte, arvelige og neonatale sykdommer og abnormiteter
- Ernæringsmessige og metabolske sykdommer
- Hud- og bindevevssykdommer
- Hemic og lymfatiske sykdommer
- Anemi, sigdcelle
- Alvorlig kombinert immunsvikt
- Fanconi anemi
- Dyseratosis Congenita
Andre studie-ID-numre
- UF-PEDS036
- IRB202401729 (Annen identifikator: University of Florida)
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .