Rozszerzony dostęp do selekcji CD34+ z wykorzystaniem Miltenyi CliniMACS Prodigy® dla pacjentów poddawanych przeszczepieniu komórek macierzystych krwi obwodowej i zwiększeniu liczby komórek macierzystych

Kryteria włączenia:

• Pacjenci powyżej 1 miesiąca życia

• Do stosowania tego protokołu kwalifikuje się następująca kategoria pacjentów:

  A. Pacjenci poddawani przeszczepieniu allogenicznemu z następujących wskazań:

  I. Choroby niezłośliwe, w przypadku których choroba przeszczep przeciw gospodarzowi jest szkodliwa:

• Ciężki złożony niedobór odporności
• Niedokrwistość Fanconiego
• Dyskeratoza wrodzona
• Anemia sierpowata

Lub

B. Pacjenci poddawani autologicznemu przeszczepieniu w celu odtworzenia układu krwiotwórczego/immunologicznego

Lub

C. Pacjenci ze słabą funkcją przeszczepu definiowani jako utrzymująca się cytopenia po przeszczepieniu komórek macierzystych bez cech nawrotu choroby

• W momencie włączenia do badania u uczestników nie może występować więcej niż jeden aktywny nowotwór złośliwy (osobnicy z wcześniejszym lub współistniejącym nowotworem złośliwym, których naturalny przebieg lub leczenie nie mogą zakłócać oceny bezpieczeństwa lub skuteczności badanego schematu [określonej na podstawie lekarz i zatwierdzony przez PI] może zostać uwzględniony).
• Pisemną świadomą zgodę uzyskaną od uczestnika, a uczestnik wyraża zgodę na przestrzeganie wszystkich procedur związanych z badaniem.

• Kobiety w wieku rozrodczym (WOCBP) muszą stosować odpowiednią metodę antykoncepcji, aby uniknąć ciąży przez cały okres uczestnictwa, co najmniej 1 rok po wlewie komórek macierzystych, aby zminimalizować ryzyko zajścia w ciążę. Przed włączeniem do protokołu kobiety w wieku rozrodczym należy poinformować o znaczeniu unikania ciąży podczas udziału w badaniu oraz o potencjalnych czynnikach ryzyka niezamierzonej ciąży. WOCBP obejmuje każdą kobietę, która doświadczyła pierwszej miesiączki i która nie przeszła pomyślnie sterylizacji chirurgicznej (histerektomii, obustronnego podwiązania jajowodów lub obustronnego wycięcia jajowodów) lub która nie jest w wieku pomenopauzalnym. Okres pomenopauzalny definiuje się jako:

  1. Brak miesiączki utrzymujący się przez ≥ 12 kolejnych miesięcy bez innej przyczyny, lub

  2. W przypadku kobiet z nieregularnymi miesiączkami stosujących hormonalną terapię zastępczą (HTZ) udokumentowane stężenie hormonu folikulotropowego (FSH) w surowicy przekracza 35 mIU/ml.

     • Mężczyźni mający partnerki w wieku rozrodczym muszą wyrazić zgodę na stosowanie zatwierdzonych przez lekarza metod antykoncepcji (np. abstynencja, prezerwatywy, wazektomia) przez cały czas uczestnictwa i powinni unikać poczęcia dzieci przez 1 rok po wlewie komórek macierzystych.

Kryteria wykluczenia:

• Pacjenci z dawcą rodzeństwa w pełni zgodnym pod względem HLA
• Pacjenci z aktywną chorobą przeszczep przeciwko gospodarzowi
• Pacjent z niekontrolowaną mikroangiopatią zakrzepową związaną z przeszczepem
• Pacjent nie dopuszczony do przetwarzania przez dostawcę przeszczepu
• Dawca nie może oddać komórek macierzystych krwi obwodowej
• Kobiety lub mężczyźni w wieku rozrodczym, którzy nie chcą lub nie mogą zastosować akceptowalnej metody zapobiegania ciąży przez cały okres udziału w badaniu i przez co najmniej 1 rok po infuzji komórek macierzystych.
• Kobiety, o których wiadomo, że są w ciąży lub karmią piersią.
• Więźniowie lub osoby przebywające w więzieniu przymusowo lub osoby przymusowo przetrzymywane w celu leczenia choroby psychicznej lub fizycznej.