Laajennettu pääsy CD34+ -valikoimaan Miltenyi CliniMACS Prodigy®:n avulla potilaille, jotka saavat ääreisveren kantasolusiirtoja ja kantasolutehosteita

Sisällön kriteerit:

• Yli 1 kuukauden ikäiset potilaat

• Seuraava potilasluokka on oikeutettu tähän protokollaan:

  a. Potilaat, joille tehdään allogeeninen elinsiirto seuraaviin indikaatioihin:

  i. Ei-pahanlaatuiset häiriöt, joissa siirrännäinen vastaan ​​isäntä -sairaus on haitallinen:

• Vaikea yhdistetty immuunivajaus
• Fanconin anemia
• Synnynnäinen dyskeratoosi
• Sirppisolutauti

tai

b. Potilaat, joille tehdään autologinen elinsiirto, joka on tarkoitettu hematopoieettiseen/immunologiseen palauttamiseen

tai

c. Potilaat, joilla on heikentynyt siirteen toiminta, joka määritellään jatkuvaksi sytopeniaksi kantasolusiirron jälkeen ilman merkkejä toistuvasta taudista

• Koehenkilöillä ei saa olla useampia kuin yksi aktiivinen pahanlaatuinen kasvain ilmoittautumishetkellä (potilaat, joilla on aiempi tai samanaikainen pahanlaatuinen kasvain, jonka luonnollinen historia tai hoito ei voi häiritä tutkimusohjelman turvallisuuden tai tehokkuuden arviointia [hoitohenkilön määrittämänä lääkäri ja PI:n hyväksymä] voidaan sisällyttää).
• Tutkittavalta saatu kirjallinen tietoinen suostumus ja tutkittava sitoutuu noudattamaan kaikkia tutkimukseen liittyviä menettelyjä.

• Hedelmällisessä iässä olevien naisten (WOCBP) on käytettävä asianmukaista ehkäisymenetelmää raskauden välttämiseksi koko osallistumisen ajan vähintään vuoden ajan kantasoluinfuusion jälkeen raskauden riskin minimoimiseksi. Ennen tutkimussuunnitelmaan ottamista hedelmällisessä iässä olevia naisia ​​on kerrottava raskauden välttämisen tärkeydestä tutkimukseen osallistumisen aikana ja mahdollisista tahattoman raskauden riskitekijöistä. WOCBP sisältää kaikki naiset, joilla on ollut kuukautiset ja joille ei ole tehty onnistunutta kirurgista sterilointia (kohdunpoisto, molemminpuolinen munanjohtimien ligataatio tai molemminpuolinen munanpoisto) tai joka ei ole postmenopausaalisella. Postmenopaussi määritellään seuraavasti:

  1. amenorrea, joka on kestänyt ≥ 12 kuukautta peräkkäin ilman muuta syytä, tai

  2. Naisten, joilla on epäsäännölliset kuukautiset ja jotka saavat hormonikorvaushoitoa (HRT), dokumentoitu seerumin follikkelia stimuloivan hormonin (FSH) taso on yli 35 mIU/ml.

     • Miesten, joilla on hedelmällisessä iässä oleva naispuoliso, tulee suostua käyttämään lääkärin hyväksymiä ehkäisymenetelmiä (esim. raittiutta, kondomia, vasektomiaa) koko osallistumisen ajan, ja heidän tulee välttää lapsen syntymistä yhden vuoden ajan kantasolujen infuusion jälkeen.

Poissulkemiskriteerit:

• Potilaat, joilla on täysin HLA-yhteensopiva sisarusluovuttaja
• Potilaat, joilla on aktiivinen graft versus host -sairaus
• Potilas, jolla on hallitsematon siirtoon liittyvä tromboottinen mikroangiopatia
• Potilas ei ole siirrännäisen tarjoajan hyväksynyt käsittelyyn
• Luovuttaja ei pysty luovuttamaan ääreisveren kantasoluja
• Hedelmällisessä iässä olevat naiset tai miehet, jotka eivät halua tai pysty käyttämään hyväksyttävää menetelmää raskauden välttämiseksi koko osallistumisajan ja vähintään vuoden ajan kantasoluinfuusion jälkeen.
• Naiset, joiden tiedetään olevan raskaana tai imettävät.
• Vangit tai koehenkilöt, jotka on vangittu tahattomasti, tai henkilöt, jotka on pakollisesti vangittu joko psykiatrisen tai fyysisen sairauden hoitoon.