Studie na vyhodnocení ALN-CIDEB u dospělých účastníků s metabolickou dysfunkcí spojenou steatotickým onemocněním jater nebo s metabolickou dysfunkcí spojenou steatohepatitidou (MASLD/MASH)
22. dubna 2026 aktualizováno: Regeneron Pharmaceuticals
Fáze 1, randomizovaná, dvojitě slepá, placebem kontrolovaná dvoudílná studie pro vyhodnocení bezpečnosti, snášenlivosti, farmakokinetiky a farmakodynamiky jedné dávky ALN-cideB u dospělých účastníků s metabolickou dysfunkcí asociovanou steatickou onemocnění jater (masld ) a dvě dávky ALN-CIDEB u dospělých účastníků s metabolickou dysfunkcí asociovanou Steatohepatitida (rmut)
Tato studie zkoumá experimentální lék zvaný aln-cideb, také označovaný jako „studijní lék“. Studie je zaměřena na účastníky s metabolickou dysfunkcí asociovanou steatotickým onemocněním jater (MASLD) (část A) a metabolickou dysfunkcí spojenou s steatohepatitidou (MUSH) (část B). Masld a Mash jsou dlouhodobé stavy jater způsobené příliš velkým tukem v játrech.
Cílem studie je vidět, jak bezpečný a tolerovatelný je studijní lék.
Studie se zaměřuje na několik dalších výzkumných otázek, včetně:
- Jaké vedlejší účinky se mohou stát při užívání studijního léčiva
- Jak studijní lék pracuje na změně obsahu tuku jater
- Kolik studijních léčiv a metabolitů léčiv (vedlejší produkty těla, které rozkládají studijní lék) je v krvi v různých časech
Přehled studie
Postavení
Nábor
Podmínky
Intervence / Léčba
Typ studie
Intervenční
Zápis (Odhadovaný)
132
Fáze
- Fáze 2
- Fáze 1
Kontakty a umístění
Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.
Studijní kontakt
- Jméno: Clinical Trials Administrator
- Telefonní číslo: 844-734-6643
- E-mail: clinicaltrials@regeneron.com
Studijní místa
-
-
Greater London
-
London, Greater London, Spojené království, SE1 1YR
- Nábor
- Richmond Pharmacology Limited
-
-
London
-
Harrow, London, Spojené království, HA1 3UJ
- Nábor
- Parexel International Early Phase Clinical Unit
-
-
-
-
Arizona
-
Chandler, Arizona, Spojené státy, 85225
- Nábor
- Arizona Liver Health
-
-
Kritéria účasti
Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
- Dospělý
- Starší dospělý
Přijímá zdravé dobrovolníky
Ne
Popis
Klíčová kritéria pro zařazení:
- Část A: 18 až 55 let při screeningu Navštivte 1 s MASLD, při screeningu Navštivte 1 Část B: 18 až 65 let při screeningu návštěva 1 s diagnózou mash, při screeningu návštěva 1
- Index tělesné hmotnosti (BMI) ≥ 30 kg/m2 a ≤ 40 kg/m2 při screeningu návštěva 1
- Parametr kontrolovaného atenuace (CAP) ≥ 270 dB/m fibroscanem během screeningu
- Obsah jaterního tuku ≥ 8,5% MRI-PDFF během screeningu
- Pokud na antihypertenzivě a/nebo léky na snižování lipidů a/nebo léků na snižování glukózy, musí být na stabilní dávce (dávkách) nejméně 12 týdnů před screeningem a během studie se neočekávají žádné změny v dávce (dávkování)
- Část B: Diagnóza MASH dokumentované v anamnéze účastníka nebo klinické podezření z rmutu založené na neinvazivních biomarkerech (např. Důkaz o mastných játrech o představivosti a zvýšených jaterních enzymech) a klinických rizikových faktorech, včetně historie 2 nebo více prvků metabolického syndromu, jak je definováno v protokolu
- Část B: Screening perkutánní jaterní biopsie aktivity NAFLD (NAS) ≥3 a fáze fibrózy F0-F3, jak je definováno v protokolu
Klíčová kritéria pro vyloučení:
- Známá historická nebo současná diagnostika portální hypertenze nebo cirhózy založené na klinickém hodnocení, zobrazování a/nebo biopsii jater
- Známá historická nebo současná diagnóza jiných forem chronického onemocnění jater, jak je definována v protokolu
- Předchozí nebo současné podezření nebo známé poškození jater vyvolané drogou do 1 roku před screeningem
- Historie transplantace jater, umístění proudu na seznamu transplantace jater nebo model pro konečné skóre onemocnění jater (MELD)> 12
- Kontraindikace zkoušek MRI, jako jsou osoby se srdečním kardiostimulátorem a implantáty vyrobené z kovu, těžké klaustrofobie, omezení velikosti nebo jiná kontraindikace pro MRI
- Měření tuhosti jater, hodnocení laboratorních parametrů, odhadovaná rychlost glomerulární filtrace (GFR) a důkaz nekontrolované hypertenze, jak je definováno v protokolu
- Důkaz infekce viru lidské imunodeficience (HIV), infekce hepatitidy B (HBV) nebo infekce viru hepatitidy C (HCV) během screeningu, jak je popsáno v protokolu
- Historie diabetu typu 1
- Bariatrická chirurgie přibližně do 5 let před randomizací nebo plánovaná během studijního období
Poznámka: Používají se další kritéria pro inkluzi/vyloučení definované protokolem.
Studijní plán
Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Primární účel: Léčba
- Přidělení: Randomizované
- Intervenční model: Sekvenční přiřazení
- Maskování: Dvojnásobek
Zbraně a zásahy
Skupina účastníků / Arm |
Intervence / Léčba |
|---|---|
|
Experimentální: Část a
Randomizováno podle protokolu
|
Spravováno podle protokolu
Spravováno podle protokolu
|
|
Experimentální: Část b
Randomizováno podle protokolu
|
Spravováno podle protokolu
Spravováno podle protokolu
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Časové okno |
|---|---|
|
Závažnost čaje
Časové okno: Až 48 týdnů
|
Až 48 týdnů
|
|
Výskyt nežádoucích účinků souvisejících s léčbou (TEAEs)
Časové okno: Až 48 týdnů
|
Až 48 týdnů
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Celková koncentrace ALN-CIDEB v plazmě
Časové okno: Až 48 týdnů
|
Až 48 týdnů
|
|
|
Celková koncentrace potenciálního hlavního metabolitu v plazmě
Časové okno: Až 48 týdnů
|
Až 48 týdnů
|
|
|
Regenerace ALN-CideB moči jako část dávky
Časové okno: Až 36 týdnů
|
Část a
|
Až 36 týdnů
|
|
Močové zotavení potenciálního hlavního metabolitu (y) jako podílu dávky
Časové okno: Až 36 týdnů
|
Část a
|
Až 36 týdnů
|
|
Změna podílu tuku v játrech pomocí magnetické rezonance s protonovou denzitou tuku (MRI-PDFF)
Časové okno: Výchozí hodnoty až do 48 týdnů
|
Výchozí hodnoty až do 48 týdnů
|
|
|
Změna aspartátaminotransferázy (AST)
Časové okno: Od výchozího stavu do 48 týdnů
|
Od výchozího stavu do 48 týdnů
|
|
|
Změna hladiny alaninaminotransferázy (ALT)
Časové okno: Základní hodnoty až do 48 týdnů
|
Základní hodnoty až do 48 týdnů
|
|
|
Změna hladiny messenger RiboNukleové kyseliny (mRNA) jaterního faktoru indukujícího buněčnou smrt - DNA fragmentačního faktoru alfa-podobného efektoru B (CIDEB)
Časové okno: Počáteční stav až do 36 týdnů
|
Část B
|
Počáteční stav až do 36 týdnů
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.
Sponzor
Vyšetřovatelé
- Ředitel studie: Clinical Trial Management, Regeneron Pharmaceuticals
Termíny studijních záznamů
Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.
Hlavní termíny studia
Začátek studia (Aktuální)
28. dubna 2025
Primární dokončení (Odhadovaný)
15. května 2027
Dokončení studie (Odhadovaný)
15. května 2027
Termíny zápisu do studia
První předloženo
14. února 2025
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
14. února 2025
První zveřejněno (Aktuální)
20. února 2025
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)
27. dubna 2026
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
22. dubna 2026
Naposledy ověřeno
1. dubna 2026
Více informací
Termíny související s touto studií
Další relevantní podmínky MeSH
Další identifikační čísla studie
- ALN-CIDEB-NASH-2486
Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)
Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?
ANO
Popis plánu IPD
Všechna individuální údaje o pacientech (IPD), které jsou základem veřejně dostupných výsledků, budou považovány za sdílení.
Časový rámec sdílení IPD
Když má Regeneron:
- Získala marketingové povolení od hlavních zdravotnických úřadů (např. FDA, Evropská léčivá agentura (EMA), Pharmaceuticals and Medical Devices Agency (PMDA) atd.) Pro produkt a indikaci nebo celosvětově přerušil vývoj produktu pro všechny indikace na nebo po ní Duben 2020 a nemá žádné plány na budoucí vývoj
- Výsledky studie veřejně zpřístupnily (např. Vědecká publikace, vědecká konference, registr klinických hodnocení)
- právní pravomoc sdílet data a
- zajistila schopnost chránit soukromí účastníka
Kritéria přístupu pro sdílení IPD
Kvalifikovaní vědci mohou předložit návrh na přístup k jednotlivým údajům o úrovni pacienta nebo agregátu z klinického hodnocení sponzorovaného regeneronem prostřednictvím Vivli.
Nezávislá kritéria pro hodnocení žádosti Regenerona lze nalézt na adrese: https://www.regeneron.com/sites/default/files/regeneron-external-data-Sharing-Policy-and-request-evaluation-Rriteria.pdf
Typ podpůrných informací pro sdílení IPD
- PROTOKOL STUDY
- MÍZA
- ICF
- ANALYTIC_CODE
- CSR
Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty
Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA
Ano
Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA
Ne
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .