Tutkimus ALN-cideB: n arvioimiseksi aikuisilla osallistujilla, joilla on metabolinen toimintahäiriöön liittyvä steatoottinen maksasairaus tai metabolisen toimintahäiriöön liittyvä steatohepatiitti (MASLD/MASH)
tiistai 7. heinäkuuta 2026 päivittänyt: Regeneron Pharmaceuticals
Vaiheen 1, satunnaistettu, kaksoissokkoutettu, plasebokontrolloitu, kaksiosainen tutkimus arvioitaessa ALN-C-cideB: n yhden annoksen yhdestä annoksen turvallisuudesta, farmakokinetiikasta aikuisilla osallistujilla, joilla ) ja kaksi alna-cideb-annosta aikuisilla osallistujilla, joilla on metabolinen toimintahäiriöön liittyvä steatohepatiitti (Mash)
Tässä tutkimuksessa tutkitaan kokeellista lääkettä, nimeltään ALN-C-Cideb, jota kutsutaan myös nimellä "tutkimuslääke". Tutkimus on keskittynyt osallistujiin, joilla on metabolinen toimintahäiriöön liittyvä steatoottinen maksasairaus (MASLD) (osa A) ja metabolinen toimintahäiriöön liittyvä steatohepatiitti (MASH) (osa B). Masld ja Mash ovat pitkäaikaisia maksaolosuhteita, jotka aiheuttavat maksan liikaa rasvaa.
Tutkimuksen tavoitteena on nähdä, kuinka turvallinen ja siedettävä tutkimuslääke on.
Tutkimuksessa tarkastellaan useita muita tutkimuskysymyksiä, mukaan lukien:
- Mitkä sivuvaikutukset voivat tapahtua tutkimuslääkkeen ottamisesta
- Kuinka tutkimuslääke toimii maksan rasvapitoisuuden muuttamiseksi
- Kuinka paljon tutkimuslääke- ja tutkimuslääkemetaboliitit (kehon sivutuotteet hajottavat tutkimuslääke) ovat veressä eri aikoina
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Rekrytointi
Ehdot
Interventio / Hoito
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Arvioitu)
132
Vaihe
- Vaihe 2
- Vaihe 1
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskeluyhteys
- Nimi: Clinical Trials Administrator
- Puhelinnumero: 844-734-6643
- Sähköposti: clinicaltrials@regeneron.com
Opiskelupaikat
-
-
Greater London
-
London, Greater London, Yhdistynyt kuningaskunta, SE1 1YR
- Rekrytointi
- Richmond Pharmacology Limited
-
-
London
-
Harrow, London, Yhdistynyt kuningaskunta, HA1 3UJ
- Rekrytointi
- Parexel International Early Phase Clinical Unit
-
-
-
-
Arizona
-
Chandler, Arizona, Yhdysvallat, 85225
- Rekrytointi
- Arizona Liver Health
-
Tucson, Arizona, Yhdysvallat, 85712
- Rekrytointi
- Adobe Clinical Research
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
- Aikuinen
- Vanhempi Aikuinen
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Kuvaus
Tärkeimmät sisällyttämiskriteerit:
- Osa A: 18–55 vuotta seulontavierailussa 1 Masld: n kanssa, seulontavierailulla 1 osa B: 18–65 vuotta seulontavierailulla 1 diagnoosilla soseista, seulontavierailulla 1
- Kehon massaindeksi (BMI) ≥30 kg/m2 ja ≤40 kg/m2 seulontavierailussa 1
- Kontrolloidun osuusparametri (CAP) ≥270 dB/m fibroscanilla seulonnan aikana
- Maksan rasvapitoisuus ≥8,5% MRI-PDFF: llä seulonnan aikana
- Jos anti-hypertensiivisissä ja/tai lipidien alentamislääkkeissä ja/tai glukoosien alentamislääkkeissä on oltava yleensä vakaassa annoksessa (t) vähintään 12 viikkoa ennen seulontaa eikä annoksen muutoksia odoteta tutkimuksen aikana.
- Osa B: Osallistujan sairaushistoriassa dokumentoitu mash-diagnoosi tai ei-invasiivisten biomarkkereiden (esim. Rasvamaksan todisteiden kliininen epäilys mashista kuvittelemalla ja kohonneet maksaentsyymit) ja kliiniset riskitekijät, mukaan lukien historia 2 tai enemmän metabolisen oireyhtymän elementtiä, kuten protokollassa on määritelty
- Osa B: Seulonta perkutaaninen maksan biopsia NAFLD-aktiivisuuspiste (NAS) ≥3 ja fibroosivaihe F0-F3, sellaisena kuin se on määritelty protokollassa
Tärkeimmät poissulkemiskriteerit:
- Kliinisen arvioinnin, kuvantamisen ja/tai maksan biopsian perusteella tunnettu historiallinen tai nykyinen diagnoosi portaalien verenpainetaudin tai maksakirroosin perusteella
- Tunnettu historiallinen tai nykyinen diagnoosi muiden kroonisen maksasairauden muodoista, sellaisena kuin se on määritelty protokollassa
- Aikaisempi tai nykyinen epäilty tai tunnettu huumeiden aiheuttama maksavaurio vuoden kuluessa ennen seulontaa
- Maksansiirron historia, nykyinen sijoitus maksansiirtoluetteloon tai malli loppuvaiheen maksasairauksien (MELD) pisteet> 12
- MRI -tutkimusten vasta -aihe, kuten sydämen sydämentahdistimen henkilöt ja metallista valmistetut implantit, vakava klaustrofobia, kokorajoitukset tai muut MRI: n vastaiset vasta -aineet
- Maksan jäykkyyden mittaus, laboratorioparametrien arviointi, arvioitu glomerularin suodatusnopeus (GFR) ja todisteet hallitsemattomasta verenpaineesta, kuten protokollassa on määritelty
- Ihmisen immuunikatoviruksen (HIV) infektio-, hepatiitti B -viruksen (HBV) infektio- tai hepatiitti C -viruksen (HCV) infektio seulonnan aikana, kuten protokollassa on kuvattu
- Tyypin 1 diabeteksen historia
- Bariatrinen leikkaus noin viiden vuoden kuluessa ennen satunnaistamista tai suunniteltu tutkimusjakson aikana
HUOMAUTUS: Muita protokollan määrittelemiä sisällyttämis-/poissulkemiskriteerejä sovelletaan.
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Satunnaistettu
- Inventiomalli: Peräkkäinen tehtävä
- Naamiointi: Kaksinkertainen
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: Osa A
Satunnaistettu protokollaa kohti
|
Hoidetaan protokollan mukaan
Annettu protokollaa kohti
|
|
Kokeellinen: Osa B
Satunnaistettu protokollaa kohti
|
Hoidetaan protokollan mukaan
Annettu protokollaa kohti
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Aikaikkuna |
|---|---|
|
Teaesin vakavuus
Aikaikkuna: Jopa 48 viikkoa
|
Jopa 48 viikkoa
|
|
Hoitoon liittyvien haittatapahtumien esiintymistiheys (TEAE)
Aikaikkuna: Jopa 48 viikkoa
|
Jopa 48 viikkoa
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
AlN-cideb: n kokonaispitoisuus plasmassa
Aikaikkuna: Jopa 48 viikkoa
|
Jopa 48 viikkoa
|
|
|
Plasmassa potentiaalisten suurten metaboliitin (t) kokonaispitoisuus plasmassa
Aikaikkuna: Jopa 48 viikkoa
|
Jopa 48 viikkoa
|
|
|
Alna-cidebin virtsan palautuminen osana annosta
Aikaikkuna: Jopa 36 viikkoa
|
Osa A
|
Jopa 36 viikkoa
|
|
Potentiaalisen suuren metaboliitin virtsan palautuminen osana annosta
Aikaikkuna: Jopa 36 viikkoa
|
Osa A
|
Jopa 36 viikkoa
|
|
Maksarasvojen osuuden muutos magneettikuvauksen protonitiheysrasvafraktiolla (MRI-PDFF)
Aikaikkuna: Perusarvosta jopa 48 viikkoon
|
Perusarvosta jopa 48 viikkoon
|
|
|
Aspartaattiaminotransferaasin (AST) muutos
Aikaikkuna: Perustaso jopa 48 viikkoon
|
Perustaso jopa 48 viikkoon
|
|
|
Alaniamiinitransferaasin (ALT) muutos
Aikaikkuna: Alkutaso 48 viikkoon asti
|
Alkutaso 48 viikkoon asti
|
|
|
Maksan Cell death-Inducing DNA fragmentation factor alpha-like Effector B (CIDEB) messenger RiboNucleic Acid (mRNA) -tason muutos
Aikaikkuna: Perustaso jopa 36 viikkoon
|
Osa B
|
Perustaso jopa 36 viikkoon
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Tutkijat
- Opintojohtaja: Clinical Trial Management, Regeneron Pharmaceuticals
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Maanantai 28. huhtikuuta 2025
Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)
Lauantai 15. toukokuuta 2027
Opintojen valmistuminen (Arvioitu)
Lauantai 15. toukokuuta 2027
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Perjantai 14. helmikuuta 2025
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Perjantai 14. helmikuuta 2025
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Torstai 20. helmikuuta 2025
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Keskiviikko 8. heinäkuuta 2026
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Tiistai 7. heinäkuuta 2026
Viimeksi vahvistettu
Keskiviikko 1. heinäkuuta 2026
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Avainsanat
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- ALN-CIDEB-NASH-2486
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
JOO
IPD-suunnitelman kuvaus
Kaikki yksittäiset potilastiedot (IPD), jotka ovat julkisesti saatavilla olevien tulosten taustalla, otetaan huomioon jakamisessa.
IPD-jaon aikakehys
Kun regeneronilla on:
- Vastaanotettu markkinointilupat tärkeimmät terveysviranomaiset (esim. FDA, Euroopan lääkevirasto (EMA), lääke- ja lääkinnällisistä laitteista (PMDA) jne.) Huhtikuu 2020, eikä sillä ole suunnitelmia tulevaa kehitystä varten
- Tutkimuksen tulokset julkisesti saataville (esim. Tieteellinen julkaisu, tieteellinen konferenssi, kliininen tutkimusrekisteri)
- laillinen viranomainen jakaa tiedot ja
- varmisti kyvyn suojella osallistujien yksityisyyttä
IPD-jaon käyttöoikeuskriteerit
Pätevät tutkijat voivat toimittaa ehdotuksen pääsystä yksittäisiin potilaan tai aggregaattitasotietoihin Regeneronin tukemasta kliinisestä tutkimuksesta VIVLI: n kautta.
Regeneronin riippumaton tutkimuspyyntöarviointikriteerit löytyvät osoitteesta: https://www.regeneron.com/sites/default/files/regeneron-external-data-sharing-policy-and-indivendivent-research-request-valuation-criteer.pdf
IPD-jakamista tukeva tietotyyppi
- STUDY_PROTOCOL
- MAHLA
- ICF
- ANALYTIC_CODE
- CSR
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Joo
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Ei
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .