Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Vurdering af immunfunktion hos unge patienter med cytopeni, der ikke reagerede på behandling

15. januar 2015 opdateret af: Charlotte Niemeyer, MD, University Hospital Freiburg

TCR Vbeta Repertoire og PNH-kloner hos børn med refraktær cytopeni (RC). Et åbent ikke-randomiseret multicenter prospektivt studie

RATIONALE: At studere biopsi, knoglemarv og blodprøver fra patienter med cytopeni, der ikke reagerede på behandlingen, kan hjælpe læger med at lære mere om sygdommen og planlægge den bedste behandling.

FORMÅL: Denne laboratorieundersøgelse vurderer immunfunktionen hos unge patienter med cytopeni, som ikke reagerede på behandlingen.

Studieoversigt

Status

Status

Angiver den aktuelle rekrutteringsstatus eller den udvidede adgangsstatus.
Afsluttet

Betingelser

Betingelser

Den sygdom, lidelse, syndrom, sygdom eller skade, der undersøges. På ClinicalTrials.gov kan tilstande også omfatte andre sundhedsrelaterede problemer, såsom levetid, livskvalitet og sundhedsrisici.

Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.

Detaljeret beskrivelse

MÅL:

Primær

  • For at evaluere værdien af ​​TCR V beta-repertoireanalyse til bestemmelse af autoimmunitet i refraktær cytopeni (RC).
  • For at evaluere hvilke immunfænotypiske hæmatopoietiske subkloner, der er forbundet med oligoklonal T-celleudvidelse i RC.
  • For at evaluere tilstedeværelsen af ​​paroxysmal natlig hæmoglobinuri (PNH) kloner i RC.

Sekundær

  • At sammenligne det molekylære respons med det hæmatologiske respons hos patienter med RC efter behandling med immunsuppressiv terapi (IST).
  • At sammenligne det molekylære respons med humant leukocyt histocompatability antigen (HLA) ekspression hos patienter med RC efter behandling med IST.

OVERSIGT: Dette er et åbent, multicenter, ikke-randomiseret, prospektivt studie.

Patienter gennemgår periodisk biopsi, knoglemarv og blodprøvetagning til immunologiske undersøgelser. Prøver analyseres for TCR V beta repertoire og paroxysmal natlig hæmoglobinuri (PNH) klonanalyse via PCR heteroduplex analyse og immunfænotypning af CD14, CD16, CD55, CD59 og CD24 ekspression via flowcytometri.

Undersøgelsestype

Undersøgelsestype

Beskriver karakteren af ​​en klinisk undersøgelse. Undersøgelsestyper omfatter interventionelle undersøgelser (også kaldet kliniske forsøg), observationsundersøgelser (herunder patientregistre) og udvidet adgang.
Observationel

Tilmelding (Faktiske)

Tilmelding

Antallet af deltagere i en klinisk undersøgelse. Den "forventede" tilmelding er det mål for antallet af deltagere, som forskerne skal bruge til undersøgelsen.
119

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Belgien
      • Ghent, Belgien, B-9000
        • Ghent University
  • Danmark
      • Aarhus, Danmark, 8200
        • Arhus Universitetshospital - Skejby
  • Holland
      • Rotterdam, Holland, 3015 GJ
        • Erasmus MC - Sophia Children's Hospital
  • Irland
      • Dublin, Irland, 12
        • Our Lady´s Hospital for Sick Children
  • Italien
      • Pavia, Italien, 27100
        • Fondazione I.R.C.C.S. Policlinico San Matteo
  • Schweiz
      • Zurich, Schweiz, CH-8032
        • University Children's Hospital
  • Spanien
      • Barcelona, Spanien, 08950
        • Hospital Sant Joan de Déu
  • Tjekkiet
      • Prague, Tjekkiet, 150 06
        • University Hospital Motol
  • Tyskland
      • Freiburg, Tyskland, D-79106
        • Universitaetskinderklinik - Universitaetsklinikum Freiburg
  • Østrig
      • Vienna, Østrig, A-1090
        • St. Anna Children's Hospital

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Berettigelseskriterier

De nøglekrav, som personer, der ønsker at deltage i et klinisk studie, skal opfylde eller de egenskaber, de skal have. Kvalifikationskriterier består af både inklusionskriterier (som er nødvendige for at en person kan deltage i undersøgelsen) og eksklusionskriterier (som forhindrer en person i at deltage). Typer af berettigelseskriterier omfatter, om en undersøgelse accepterer raske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav eller er begrænset af køn.

Aldre berettiget til at studere

Ikke ældre end 17 år (BARN)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Prøveudtagningsmetode

Ikke-sandsynlighedsprøve

Studiebefolkning

Alle patienter med MDS

Beskrivelse

SYGDOMS KARAKTERISTIKA:

  • Diagnose af refraktær cytopeni (RC) inklusive et af følgende:

    • Svær aplastisk anæmi (SAA)
    • Fanconis anæmi
    • Shwachman Diamond syndrom
    • Dyskeratosis congenita
    • Pearson syndrom
  • Alle RC-patienter inkluderet i EWOG MDS 2006-protokollen uanset terapi
  • Patienter, der har gennemgået hæmatopoietisk stamcelletransplantation (HSCT) kan tilmeldes EWOG-MDS SCT RC RIC 06 eller EWOG-MDS SCT MDS 06 protokol

PATIENT KARAKTERISTIKA:

  • Ikke specificeret

FORUDSÆTNING SAMTYDLIG TERAPI:

  • Ingen forudgående immunsuppressiv behandling for refraktær cytopeni

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Primære resultatmål

I et klinisk studies protokol er det planlagte resultatmål, der er det vigtigste for at evaluere effekten af ​​en intervention/behandling. De fleste kliniske undersøgelser har ét primært resultatmål, men nogle har mere end ét.
Resultatmål
Tidsramme
Antal patienter med TCR V beta-oligoklonalitet ved diagnose
Tidsramme: 96 måneder
96 måneder
Immunfænotype af patienter med oligoklonal T-celleudvidelse
Tidsramme: 96 måneder
96 måneder
Antal patienter med glycophosphatidylinositol (GPI) mangelfulde kloner
Tidsramme: 96 måneder
96 måneder

Sekundære resultatmål

Sekundære resultatmål

I en klinisk undersøgelses protokol er et planlagt resultatmål, der ikke er lige så vigtigt som det primære resultatmål for at evaluere effekten af ​​en intervention, men som stadig er af interesse. De fleste kliniske undersøgelser har mere end ét sekundært resultatmål.
Resultatmål
Tidsramme
Antal patienter med molekylær respons sammenlignet med hæmatologisk respons efter IST
Tidsramme: 96 måneder
96 måneder
Antal patienter med HLA-DR15-antigenekspression og molekylært respons sammenlignet med antallet af patienter med andre HLA-DR-antigener og molekylært respons
Tidsramme: 96 måneder
96 måneder
Samlet overlevelse
Tidsramme: 96 måneder
96 måneder
Fejlfri overlevelse
Tidsramme: 96 måneder
96 måneder

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Sponsor

Den organisation eller person, der igangsætter undersøgelsen, og som har myndighed og kontrol over undersøgelsen.
University Hospital Freiburg

Efterforskere

Efterforskere

En forsker involveret i et klinisk studie. Beslægtede termer omfatter stedets principal investigator, site sub-investigator, studieformand, undersøgelsesleder og undersøgelseshovedinvestigator.
  • Studiestol: Marry M. Van Den Heuvel-Eibrink, MD, PhD, Erasmus MC - Sophia Children's Hospital

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Generelle publikationer

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart

Studiestart

Den faktiske dato, hvor den første deltager blev tilmeldt en klinisk undersøgelse. Den "forventede" undersøgelses startdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens startdato.
1. januar 2007

Primær færdiggørelse (FAKTISKE)

Primær færdiggørelse

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention for at indsamle endelige data for det primære resultatmål. Hvorvidt det kliniske studie sluttede i henhold til protokollen eller blev afsluttet, påvirker ikke denne dato. For kliniske undersøgelser med mere end ét primært resultatmål med forskellige afslutningsdatoer refererer dette udtryk til den dato, hvor dataindsamlingen er afsluttet for alle de primære resultatmål. Den "forventede" primære afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være den primære afslutningsdato for undersøgelsen.
1. august 2012

Studieafslutning (FAKTISKE)

Studieafslutning

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention/behandling for at indsamle endelige data for de primære resultatmål, sekundære udfaldsmål og uønskede hændelser (det vil sige den sidste deltagers sidste besøg). Den "forventede" undersøgelses afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens afslutningsdato.
1. august 2012

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

Først indsendt

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsendte en undersøgelsespost til ClinicalTrials.gov. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den første indsendte dato og postens tilgængelighed på ClinicalTrials.gov (den første offentliggjorte dato).
10. juli 2007

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsender en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Sponsoren eller investigatoren skal muligvis revidere og indsende en undersøgelsespost en eller flere gange, før NLM's kvalitetskontrolkriterier er opfyldt. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
10. juli 2007

Først opslået (SKØN)

Først opslået

Datoen, hvor undersøgelsesposten først var tilgængelig på ClinicalTrials.gov efter National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgang er afsluttet. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte undersøgelsesposten, og den første offentliggjorte dato.
11. juli 2007

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (SKØN)

Sidste opdatering sendt

Den seneste dato, hvor ændringer i en undersøgelsespost blev gjort tilgængelig på ClinicalTrials.gov. Der kan være en forsinkelse mellem det tidspunkt, hvornår ændringerne blev indsendt til ClinicalTrials.gov af undersøgelsens sponsor eller investigator (datoen for sidste opdatering afsendt) og den sidste opdatering, der blev sendt.
16. januar 2015

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte ændringer til en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
15. januar 2015

Sidst verificeret

Sidst verificeret

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator bekræftede oplysningerne om en klinisk undersøgelse på ClinicalTrials.gov som nøjagtige og aktuelle. Hvis en undersøgelse med rekrutteringsstatus som rekruttering; rekrutterer endnu ikke; eller aktiv, ikke rekruttering er ikke blevet bekræftet inden for de seneste 2 år, er undersøgelsens rekrutteringsstatus vist som ukendt.
1. januar 2015

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

Andre undersøgelses-id-numre

Andre identifikatorer eller ID-numre end NCT-nummeret, der er tildelt til en klinisk undersøgelse af undersøgelsens sponsor, finansieringsgivere eller andre. Disse numre kan omfatte unikke identifikatorer fra andre forsøgsregistre og National Institutes of Health-bevillingsnumre.
  • CDR0000553058
  • EWOG-MDS-RC-06 (ANDET: University Hospital Freiburg)

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Cookieindstillinger

Vi bruger cookies for at sikre, at vi giver dig den bedste oplevelse på vores hjemmeside. For flere detaljer skal du læse omhyggeligt vores Politik om beskyttelse af personlige oplysninger og cookies. ...>>>Du kan når som helst ændre dine præferencer eller trække dit samtykke tilbage ved at slette cookies fra din hjemmeside eller computer som beskrevet i politikken. Accepter det og vælg dine præferencer ved at markere de tilsvarende felter i afsnittet "Administrer indstillinger" nedenfor. Læs vores servicevilkår omhyggeligt, inden du fortsætter med at bruge nogen del af dette websted.
«Administrer indstillinger