Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

BAX 326 (rFIX) fortsættelsesundersøgelse

30. april 2021 opdateret af: Baxalta now part of Shire

BAX 326 (rekombinant faktor IX): Evaluering af sikkerhed, immunogenicitet og hæmostatisk effektivitet hos tidligere behandlede patienter med svær (FIX-niveau < 1 %) eller moderat svær (FIX-niveau)

Formålet med dette BAX 326 Continuation Study er yderligere at undersøge inkrementel restitution over tid, den hæmostatiske effekt, sikkerheden, immunogeniciteten og sundhedsrelateret livskvalitet (HR QoL) af BAX 326 hos tidligere behandlede patienter (PTP'er) med svære og moderat svær hæmofili B, som deltog i BAX 326 pivotal undersøgelse 250901 eller BAX 326 pædiatrisk undersøgelse 251101.

Studieoversigt

Status

Status

Angiver den aktuelle rekrutteringsstatus eller den udvidede adgangsstatus.
Afsluttet

Betingelser

Betingelser

Den sygdom, lidelse, syndrom, sygdom eller skade, der undersøges. På ClinicalTrials.gov kan tilstande også omfatte andre sundhedsrelaterede problemer, såsom levetid, livskvalitet og sundhedsrisici.

Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.

Undersøgelsestype

Undersøgelsestype

Beskriver karakteren af ​​en klinisk undersøgelse. Undersøgelsestyper omfatter interventionelle undersøgelser (også kaldet kliniske forsøg), observationsundersøgelser (herunder patientregistre) og udvidet adgang.
Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

Tilmelding

Antallet af deltagere i en klinisk undersøgelse. Den "forventede" tilmelding er det mål for antallet af deltagere, som forskerne skal bruge til undersøgelsen.
117

Fase

Fase

Stadiet af et klinisk forsøg, der studerer et lægemiddel eller et biologisk produkt, baseret på definitioner udviklet af U.S. Food and Drug Administration (FDA). Fasen tager udgangspunkt i undersøgelsens formål, antallet af deltagere og andre karakteristika. Der er fem faser: Tidlig fase 1 (tidligere opført som fase 0), fase 1, fase 2, fase 3 og fase 4. Ikke relevant bruges til at beskrive forsøg uden FDA-definerede faser, herunder forsøg med enheder eller adfærdsmæssige indgreb.
  • Fase 3

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Argentina
      • Rosario, Argentina, 2000
        • Instituto de Hematología y Medicina Clíncia Rubén Dávoli
  • Brasilien
      • Sao Paulo, Brasilien, 040024-002
        • UNIFESP - Universidade Estadual de Sáo Paulo
  • Bulgarien
      • Sofia, Bulgarien, 1233
        • Specialized Haematological Hospital "Joan Pavel"
  • Chile
      • Santiago, Chile
        • Hospital Dr. Sotero del Rio
  • Colombia
      • Bogotá, Colombia
        • Hospital De San Jose
      • Cali, Colombia
        • Centro Médico Imbanaco
      • Medellin, Colombia, 005543
        • Hospital Pablo Tobon Uribe
  • Den Russiske Føderation
      • Ekaterinburg, Den Russiske Føderation, 620149
        • Regional Clinical Hospital
      • Kirov, Den Russiske Føderation, 610027
        • Federal State Institution Kirov Hematology and Blood Transfusion Research Institute under the Federal Agency for High-Tech Medical Care
      • Krasnodar, Den Russiske Føderation, 350007
        • Pediatric Regional Clinical Hospital, Hematology Department
      • Moscow, Den Russiske Føderation, 125167
        • Hematology Research Center RAMS, Department of Reconstructive Orthopedics for Haemophilia Patients
      • St. Petersburg, Den Russiske Føderation, 195213
        • Republican Center for Hemophilia Treatment Outpatient Clinic No. 37
  • Det Forenede Kongerige
      • London, Det Forenede Kongerige, NW3 2QG
        • Katharine Dormandy Haemophilia Centre and Haemostasis Unit, Royal Free Hospital
      • Manchester, Det Forenede Kongerige, M13 9Wl
        • Manchester Children's Hospital
  • Indien
      • New Delhi, Indien, 110002
        • Maulana Azad Medical College and Associated Hospital
  • Irland
      • Dublin, Irland, 8
        • St. James's Hospital, National Center for Hereditary Coagulation Disorders
  • Italien
      • Catania, Italien, 95124
        • University Hospital Policlinico Vittorio Emanuele, Hospital Ferrarotto Alessi
      • Florence, Italien, 50134
        • University Hospital Careggi, Agency of Hemophilia - Regional Reference Center for Inherited Bleeding
      • Foggia, Italien, 71100
        • University of Foggia Riuniti Hospital, Department of Clinical and Experimental Medicine
      • Naples, Italien, 80144
        • Hospital San Giovanni Bosco, Center for Hemophilia and Thrombosis, Department of Hematology
      • Padova, Italien, 35128
        • Padova University Hospital, Medical Clinic II, Center for Hemophilia
  • Japan
      • Nara, Japan, 634-8251
        • Nara Medical University, Department of Pediatrics
      • Tokyo, Japan, 160-0023
        • Tokyo Medical University
      • Tokyo, Japan, 167-0035
        • Ogikubo Hospital
  • Polen
      • Gdansk, Polen, 80-952
        • Hematology and Transplantology Clinic, University Clinic Centre - Medical University Hospital
      • Krakow, Polen, 30-663
        • University Pediatric Hospital in Cracow
      • Krakow, Polen, 31-501
        • Medical College of the Jagiellonian University, Department of Hematology
      • Lodz, Polen, 93-510
        • Copernicus Hospital, Medical University in Lodz, Department of Hematology
      • Szczecin, Polen, 71-252
        • Professor Tadeusz Sokolowski Independent Public Teaching Hospital No. 1 of the Pomeranian Medical University in Szczecin
      • Warsaw, Polen, 00-579
        • Klinika Hematologii
      • Warsaw, Polen, 02-776
        • Institute of Haematology and Transfusion Medicine
  • Rumænien
      • Bucharest, Rumænien, 11156
        • Prof. Dr. C.T. Nicolau National Institute for Transfusional Hematology
      • Timisoara, Rumænien
        • Louis Turcanu Emergency Clinical Children´s Hospital
  • Sverige
      • Malmö, Sverige, 205 02
        • Malmö University Hospital, Department of Coagulation Disorders
  • Taiwan
      • Kaohsiung, Taiwan, 807
        • Chung-Ho Memorial Hospital
      • Taichung, Taiwan, 40447
        • China Medical University Hospital
      • Taichung, Taiwan, 40705
        • Taichung Veterans General Hospital
      • Taipei, Taiwan, 10002
        • National Taiwan University Hospital
      • Taipei, Taiwan, 114
        • Tri-Service General Hospital
    • Taipei
      • Taipei City, Taipei, Taiwan, 110
        • Taipei Medical University Hospital
  • Tjekkiet
      • Prague, Tjekkiet, 150 06
        • Klinika detske hematologie a onkologie
  • Ukraine
      • Lviv, Ukraine, 79044
        • State Institution "Institute of Blood Pathology and Transfusion Medicine of the Academy of Medical Sciences of Ukraine"

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Berettigelseskriterier

De nøglekrav, som personer, der ønsker at deltage i et klinisk studie, skal opfylde eller de egenskaber, de skal have. Kvalifikationskriterier består af både inklusionskriterier (som er nødvendige for at en person kan deltage i undersøgelsen) og eksklusionskriterier (som forhindrer en person i at deltage). Typer af berettigelseskriterier omfatter, om en undersøgelse accepterer raske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav eller er begrænset af køn.

Aldre berettiget til at studere

Ikke ældre end 65 år (Barn, Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Hovedinkluderingskriterier:

  • Subjektet og/eller juridisk repræsentant har/har frivilligt givet underskrevet informeret samtykke
  • Forsøgspersonen har gennemført Baxter klinisk undersøgelse 250901 (pivotal undersøgelse) eller Baxter klinisk undersøgelse 251101 (pædiatrisk undersøgelse)
  • Forsøgspersonen var 12 til 65 år gammel på tidspunktet for screening for undersøgelse 250901 eller < 12 år gammel på tidspunktet for screening for undersøgelse 251101
  • Forsøgspersonen har svær (FIX-niveau < 1 %) eller moderat svær (FIX-niveau 1-2 %) hæmofili B (baseret på et-trins aktiveret partiel tromboplastintid (aPTT)-analyse), som testet ved screening på centrallaboratoriet
  • Forsøgspersonen har ikke udviklet et hæmmende FIX-antistof under Baxter Pivotal Study 250901 eller Pediatric Study 251101

Vigtigste ekskluderingskriterier:

  • Forsøgspersonen modtog andre faktor IX-produkter end BAX 326 efter afslutning af Baxter Pivotal Study 250901 eller Pediatric Study 251101
  • Forsøgspersonen er blevet diagnosticeret med en erhvervet hæmostatisk defekt anden end hæmofili B
  • For forsøgspersoner, der overføres fra pivotalundersøgelse 250901: Forsøgspersonens vægt er < 35 kg eller > 120 kg
  • Forsøgspersonen er planlagt til at deltage i enhver anden klinisk undersøgelse, med undtagelse af BAX 326 Surgery-undersøgelsen som beskrevet i denne protokol, i løbet af fortsættelsesundersøgelsen

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm

Deltagergruppe / Arm

En gruppe eller undergruppe af deltagere i et klinisk forsøg, der modtager en specifik intervention/behandling eller ingen intervention i henhold til forsøgets protokol.
Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.
Eksperimentel: BAX 326
Biologisk: BAX 326 (Rekombinant faktor IX)
Behandlingen med BAX 326 vil være efter investigatorens skøn og vil bestå af enten to gange ugentlig profylaktisk behandling med 50 IE/kg, modificeret profylakse eller on-demand behandling.

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Primære resultatmål

I et klinisk studies protokol er det planlagte resultatmål, der er det vigtigste for at evaluere effekten af ​​en intervention/behandling. De fleste kliniske undersøgelser har ét primært resultatmål, men nogle har mere end ét.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Uønskede hændelser, der muligvis eller sandsynligvis er relateret til undersøgelsesproduktet
Tidsramme: Vurderet (baseret på patientdagbog) hver 3. måned indtil undersøgelsens afslutning (når BAX326 er licenseret i det respektive land, eller deltageren har akkumuleret ca. 100 eksponeringsdage for BAX 326, alt efter hvad der er sidst).
Mulig eller sandsynligvis relaterede bivirkninger, der opstod under eller efter den første BAX326-infusion.
Vurderet (baseret på patientdagbog) hver 3. måned indtil undersøgelsens afslutning (når BAX326 er licenseret i det respektive land, eller deltageren har akkumuleret ca. 100 eksponeringsdage for BAX 326, alt efter hvad der er sidst).

Sekundære resultatmål

Sekundære resultatmål

I en klinisk undersøgelses protokol er et planlagt resultatmål, der ikke er lige så vigtigt som det primære resultatmål for at evaluere effekten af ​​en intervention, men som stadig er af interesse. De fleste kliniske undersøgelser har mere end ét sekundært resultatmål.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Behandling af blødningsepisoder: Antal infusioner pr. blødningsepisode påkrævet indtil blødningsopløsning
Tidsramme: Gennem hele undersøgelsen fra screening til undersøgelsens afslutning (når BAX326 er licenseret i det respektive land, eller deltageren har akkumuleret ca. 100 eksponeringsdage for BAX 326, alt efter hvad der er sidst).
Antal infusioner af BAX326, der var påkrævet indtil blødningsopløsning.
Gennem hele undersøgelsen fra screening til undersøgelsens afslutning (når BAX326 er licenseret i det respektive land, eller deltageren har akkumuleret ca. 100 eksponeringsdage for BAX 326, alt efter hvad der er sidst).
Behandling af blødningsepisoder: Samlet hæmostatisk effektvurdering ved opløsning af blødning
Tidsramme: Gennem hele undersøgelsen fra screening til undersøgelsens afslutning (når BAX326 er licenseret i det respektive land, eller deltageren har akkumuleret ca. 100 eksponeringsdage for BAX 326, alt efter hvad der er sidst).
Samlet klinisk effektvurdering af blødningsepisoder blev foretaget ved opløsning af blødning i henhold til denne vurderingsskala: Fremragende=Fuld lindring af smerte og ophør af objektive tegn på blødning efter en enkelt infusion. Ingen yderligere infusion er nødvendig for at kontrollere blødningen. Administration af yderligere infusion vil ikke påvirke scoringen. Godt=Klar smertelindring og/eller forbedring af tegn på blødning efter en enkelt infusion. Kræver muligvis mere end 1 infusion for fuldstændig opløsning. Fair=Sandsynlig og/eller let lindring af smerte og let forbedring af tegn på blødning efter en enkelt infusion. Krævede mere end 1 infusion for fuldstændig opløsning. Ingen=Ingen forbedring eller tilstand forværres.
Gennem hele undersøgelsen fra screening til undersøgelsens afslutning (når BAX326 er licenseret i det respektive land, eller deltageren har akkumuleret ca. 100 eksponeringsdage for BAX 326, alt efter hvad der er sidst).
Årlig blødningshyppighed under profylaksebehandling
Tidsramme: For profylaktisk behandling overvejes perioden fra første til sidste profylaktiske infusion.
Annualiseret blødningshastighed (ABR) blev beregnet som (antal blødningsepisoder/observeret behandlingsperiode i dage)*365,25
For profylaktisk behandling overvejes perioden fra første til sidste profylaktiske infusion.
Forbrug af BAX 326: Antal infusioner pr. måned og pr. år
Tidsramme: Gennem hele undersøgelsen fra screening til undersøgelsens afslutning (når BAX326 er licenseret i det respektive land, eller deltageren har akkumuleret ca. 100 eksponeringsdage for BAX 326, alt efter hvad der er sidst).
Antallet af infusioner, der forbruges pr. måned og pr. år for de profylaktiske og on-demand-behandlingsregimer.
Gennem hele undersøgelsen fra screening til undersøgelsens afslutning (når BAX326 er licenseret i det respektive land, eller deltageren har akkumuleret ca. 100 eksponeringsdage for BAX 326, alt efter hvad der er sidst).
Forbrug af BAX 326: Vægtjusteret forbrug pr. måned og pr. år
Tidsramme: Gennem hele undersøgelsen fra screening til undersøgelsens afslutning (når BAX326 er licenseret i det respektive land, eller deltageren har akkumuleret ca. 100 eksponeringsdage for BAX 326, alt efter hvad der er sidst).
Det vægtjusterede forbrug på BAX 326 pr. måned og pr. år for de profylaktiske og on-demand behandlingsregimer.
Gennem hele undersøgelsen fra screening til undersøgelsens afslutning (når BAX326 er licenseret i det respektive land, eller deltageren har akkumuleret ca. 100 eksponeringsdage for BAX 326, alt efter hvad der er sidst).
Forbrug af BAX326: Vægtjusteret forbrug pr. blødningsepisode
Tidsramme: Gennem hele undersøgelsen fra screening til undersøgelsens afslutning (når BAX326 er licenseret i det respektive land, eller deltageren har akkumuleret ca. 100 eksponeringsdage for BAX 326, alt efter hvad der er sidst).
Vægtjusteret forbrug af BAX 326 pr. blødningsepisode for de profylaktiske og on-demand behandlingsregimer. Kun infusioner, der er nødvendige, indtil blødningen er løst, overvejes.
Gennem hele undersøgelsen fra screening til undersøgelsens afslutning (når BAX326 er licenseret i det respektive land, eller deltageren har akkumuleret ca. 100 eksponeringsdage for BAX 326, alt efter hvad der er sidst).
Udvikling af hæmmende og totalt bindende antistoffer mod faktor IX
Tidsramme: Laboratorievurdering for immunologi blev udført ved screening, på eksponeringsdag 1, ved uge 4 (± 1 uge), ved måned 3 (±1 uge), derefter hver 3. måned (± 1 uge) og ved undersøgelsens afslutning/afslutning.
Testning for hæmmende og totale bindingsantistoffer til faktor IX (FIX). Udvikling under undersøgelse betyder negativ ved screening og positiv ved ethvert efterfølgende besøg. Behandlingsfremkaldende betyder mere end 2-fortyndingsstigning sammenlignet med præ-studietiteren ved screening.
Laboratorievurdering for immunologi blev udført ved screening, på eksponeringsdag 1, ved uge 4 (± 1 uge), ved måned 3 (±1 uge), derefter hver 3. måned (± 1 uge) og ved undersøgelsens afslutning/afslutning.
Udvikling af antistoffer mod ovarieproteiner fra kinesisk hamster (CHO-proteiner) og rFurin
Tidsramme: Laboratorievurdering for immunologi blev udført ved screening, på eksponeringsdag 1, ved uge 4 (± 1 uge), ved måned 3 (±1 uge), derefter hver 3. måned (± 1 uge) og ved undersøgelsens afslutning/afslutning.
Test for antistoffer mod CHO-proteiner og rFurin. Udvikling under undersøgelse betyder negativ ved screening og positiv ved ethvert efterfølgende besøg. Behandlingsfremkaldende betyder mere end 2-fortyndingsstigning sammenlignet med præ-studietiteren ved screening.
Laboratorievurdering for immunologi blev udført ved screening, på eksponeringsdag 1, ved uge 4 (± 1 uge), ved måned 3 (±1 uge), derefter hver 3. måned (± 1 uge) og ved undersøgelsens afslutning/afslutning.
Forekomst af alvorlige allergiske reaktioner og trombotiske hændelser
Tidsramme: Gennem hele undersøgelsen fra screening til undersøgelsens afslutning (når BAX326 er licenseret i det respektive land, eller deltageren har akkumuleret ca. 100 eksponeringsdage for BAX 326, alt efter hvad der er sidst).
Forekomsten af ​​alvorlige allergiske reaktioner og trombotiske hændelser blev vurderet.
Gennem hele undersøgelsen fra screening til undersøgelsens afslutning (når BAX326 er licenseret i det respektive land, eller deltageren har akkumuleret ca. 100 eksponeringsdage for BAX 326, alt efter hvad der er sidst).
Klinisk signifikante ændringer i rutinemæssige laboratorieparametre og vitale tegn
Tidsramme: Målinger ved screening og ved studieafslutning/afslutning indgår i analysen.
Hæmatologipanelet består af fuldstændig blodtælling (hæmoglobin, hæmatokrit, erytrocytter, leukocytter) med differential (dvs. basofiler, eosinofiler, lymfocytter, monocytter, neutrofiler), gennemsnitlig korpuskulært volumen, gennemsnitlig korpuskulær hæmoglobinkoncentration og blodpladetal. Klinisk kemipanel består af natrium, kalium, chlorid, bicarbonat, totalprotein, albumin, alaninaminotransferase (ALT), aspartataminotransferase (AST), total bilirubin, alkalisk fosfatase, blodurinstofnitrogen, kreatinin og glucose. Vitale tegn omfatter kropstemperatur, åndedrætsfrekvens, puls, systolisk og diastolisk blodtryk på ryggen. CS=klinisk signifikant, NCS=ikke klinisk signifikant. Ændring fra screening til slutningen af ​​undersøgelsen rapporteres.
Målinger ved screening og ved studieafslutning/afslutning indgår i analysen.
Farmakokinetik: Incremental Recovery (IR) over tid
Tidsramme: IR over tid blev målt som baseline og ved afslutning/afslutningsbesøg inden for 30 minutter før infusion og 30 (± 5) minutter efter infusion.
PK-infusion med forsøgsprodukt blev administreret efter en udvaskningsperiode på mindst 5 dage. Inkrementel restitution beregnes som IR30min = (C30min [IU/dL] - Cpre-infusion [IU/dL]) / dosis pr. kg legemsvægt [IU/kg], hvor C30min og Cpre-infusion relaterer sig til de ujusterede koncentrationsværdier.
IR over tid blev målt som baseline og ved afslutning/afslutningsbesøg inden for 30 minutter før infusion og 30 (± 5) minutter efter infusion.
Farmakokinetik: Areal under plasmakoncentration versus tid kurve fra tid 0 til uendelig (AUC 0-∞)
Tidsramme: PK vurderinger blev foretaget inden for 30 minutter før infusion og efter infusion efter 30 (± 5) minutter, 9 timer (± 30 minutter), 24 (± 2) timer, 48 (± 2) timer og 72 (± 2) timer
Efter en udvaskningsperiode på mindst 5 dage blev PK-infusion med forsøgsprodukt administreret. AUC 0-∞ er defineret som AUC 0-t + Ct/lambda z, hvor t er tidspunktet for sidste kvantificerbare koncentration, Ct er den sidste kvantificerbare koncentration.
PK vurderinger blev foretaget inden for 30 minutter før infusion og efter infusion efter 30 (± 5) minutter, 9 timer (± 30 minutter), 24 (± 2) timer, 48 (± 2) timer og 72 (± 2) timer
Farmakokinetik: Eliminationsfase halveringstid (T1/2)
Tidsramme: PK vurderinger blev foretaget inden for 30 minutter før infusion og efter infusion efter 30 (± 5) minutter, 9 timer (± 30 minutter), 24 (± 2) timer, 48 (± 2) timer og 72 (± 2) timer
PK-infusion med forsøgsprodukt blev administreret efter en udvaskningsperiode på mindst 5 dage. Eliminationsfasens halveringstid beregnes som T1/2=log e (2) / lambda z, hvor eliminationshastighedskonstanten (lambda z) vil blive opnået ved log e - lineær tilpasning ved brug af mindste kvadraters afvigelse til mindst de sidste 3 kvantificerbare koncentrationer over præ-infusionsniveauet.
PK vurderinger blev foretaget inden for 30 minutter før infusion og efter infusion efter 30 (± 5) minutter, 9 timer (± 30 minutter), 24 (± 2) timer, 48 (± 2) timer og 72 (± 2) timer
Farmakokinetik: Gennemsnitlig opholdstid (MRT)
Tidsramme: PK vurderinger blev foretaget inden for 30 minutter før infusion og efter infusion efter 30 (± 5) minutter, 9 timer (± 30 minutter), 24 (± 2) timer, 48 (± 2) timer og 72 (± 2) timer
PK-infusion med forsøgsprodukt blev administreret efter en udvaskningsperiode på mindst 5 dage. Gennemsnitlig opholdstid beregnes som det samlede areal under momentkurven divideret med det samlede areal under kurven. MRT=(AUMC0-∞[h2*IU/dL])/(AUC0-∞[h*IU/dL]) - TI/2 hvor AUMC0-∞ bestemmes på samme måde som AUC0-∞ og TI repræsenterer infusionsvarighed i timer.
PK vurderinger blev foretaget inden for 30 minutter før infusion og efter infusion efter 30 (± 5) minutter, 9 timer (± 30 minutter), 24 (± 2) timer, 48 (± 2) timer og 72 (± 2) timer
Farmakokinetik: Systemisk clearance (CL)
Tidsramme: PK vurderinger blev foretaget inden for 30 minutter før infusion og efter infusion efter 30 (± 5) minutter, 9 timer (± 30 minutter), 24 (± 2) timer, 48 (± 2) timer og 72 (± 2) timer
PK-infusion med forsøgsprodukt blev administreret efter en udvaskningsperiode på mindst 5 dage. Systemisk clearance opgøres som dosis i IE/kg divideret med den totale AUC. CL= Dosis[IU/kg] / AUC0-∞[t*IU/dL]
PK vurderinger blev foretaget inden for 30 minutter før infusion og efter infusion efter 30 (± 5) minutter, 9 timer (± 30 minutter), 24 (± 2) timer, 48 (± 2) timer og 72 (± 2) timer
Farmakokinetik: Distributionsvolumen ved steady state (Vss)
Tidsramme: PK vurderinger blev foretaget inden for 30 minutter før infusion og efter infusion efter 30 (± 5) minutter, 9 timer (± 30 minutter), 24 (± 2) timer, 48 (± 2) timer og 72 (± 2) timer
PK-infusion med forsøgsprodukt blev administreret efter en udvaskningsperiode på mindst 5 dage. Tilsyneladende steady state distributionsvolumen beregnes som Vss = CL * MRT CL=Systemisk Clearance og MRT=Gennemsnitlig opholdstid
PK vurderinger blev foretaget inden for 30 minutter før infusion og efter infusion efter 30 (± 5) minutter, 9 timer (± 30 minutter), 24 (± 2) timer, 48 (± 2) timer og 72 (± 2) timer
Farmakokinetik: Incremental Recovery (IR)
Tidsramme: PK-vurderinger blev foretaget inden for 30 minutter før infusion og efter infusion efter 30 (± 5) minutter, 9 timer (± 30 minutter), 24 (± 2) timer, 48 (± 2) timer og 72 (± 2) timer .
PK-infusion med forsøgsprodukt blev administreret efter en udvaskningsperiode på mindst 5 dage. Inkrementel restitution beregnes som IR30min = (C30min [IU/dL] - Cpre-infusion [IU/dL]) / dosis pr. kg legemsvægt [IU/kg], hvor C30min og Cpre-infusion relaterer sig til de ujusterede koncentrationsværdier.
PK-vurderinger blev foretaget inden for 30 minutter før infusion og efter infusion efter 30 (± 5) minutter, 9 timer (± 30 minutter), 24 (± 2) timer, 48 (± 2) timer og 72 (± 2) timer .
Ændringer i sundhedsrelateret livskvalitet (HR QoL) baseret på spørgeskema SF-36
Tidsramme: Baseline på eksponeringsdag 1 og ved undersøgelsens afslutning/afslutning.
The Short Form (36) Health Survey (SF-36) er et 36-element valideret, generisk HR QoL-instrument, der er egnet til deltagere på 17 år eller ældre. SF-36 består af otte skalerede scores (vitalitet, fysisk funktion, kropslig smerte, generel sundhed, mental sundhed, fysisk rollefunktion, følelsesmæssig rollefunktion, social rollefunktion), som er de vægtede summer af spørgsmålene i deres sektion. Hver skala omdannes direkte til en 0-100 skala under den antagelse, at hvert spørgsmål vejer lige meget. Jo lavere score, jo mere handicap. Jo højere score, jo mindre handicap. Den sammenfattende score for komponenten mental sundhed varierede fra 19,5 til 64,2 med højere score, der indikerer mindre handicap. Sammenfattende score for den fysiske sundhedskomponent varierede fra 18,6 til 59,6 med højere score, der indikerer mindre handicap.
Baseline på eksponeringsdag 1 og ved undersøgelsens afslutning/afslutning.
Ændringer i sundhedsrelateret livskvalitet ved brug af Peds QL
Tidsramme: Baseline på eksponeringsdag 1 og ved undersøgelsens afslutning/afslutning.
Pediatric Quality of Life Inventory (Peds QL) er et generisk sundhedsrelateret livskvalitetsinstrument designet specifikt til en pædiatrisk befolkning og fanger følgende domæner: fysisk funktion, følelsesmæssig funktion, social funktion og skolefunktion. Peds-QL's samlede score består af alle 23 elementer fra alle domæner. Score spænder fra 0-100 og højere score indikerer bedre livskvalitet (samlede score varierede fra 44,6 til 98,9). Peds-QL Physical Health Summary scoren består af 8 elementer fra det fysiske funktionsdomæne. Score spænder fra 0-100 og højere score indikerer bedre livskvalitet (samlede scorer varierede fra 40,6 til 100,0) Score for psykosocial sundhed består af 15 elementer fra de følelsesmæssige, sociale og skolefungerende domæner. Score spænder fra 0 til 100 og højere score indikerer bedre livskvalitet (samlede scorer varierede fra 46,7 til 100,0).
Baseline på eksponeringsdag 1 og ved undersøgelsens afslutning/afslutning.
Ændringer i sundhedsrelateret livskvalitet (HR QoL) baseret på spørgeskema Haemo-QoL og Haem-A-QoL
Tidsramme: Baseline på eksponeringsdag 1 og ved undersøgelsens afslutning/afslutning.
Hæmophilia Quality of Life Questionnaire (Haemo-QoL) og Hæmophilia Quality of Life Questionnaire for Adults (Haem-A-Qol) instrumenterne er blevet udviklet og brugt til hæmofili A-patienter. Som et hæmofili-specifikt instrument vurderer dette mål meget specifikke aspekter af håndteringen af ​​hæmofili. De områder, som dette instrument dækker, er: fysisk sundhed, sport/fritid, skole/arbejde, håndtering af hæmofili og udsigter til fremtiden. Haemo-QoL bruges til deltagere i alderen 8 til 16 år og de samlede scorer varierer fra 0 til 100 med højere score, der indikerer lav livskvalitet (indsamlede score varierede fra 0,0 til 44,3) Haem-A-QoL bruges til deltagere i alderen 17 år og ældre og samlede score spænder fra 0 til 100 med højere score, der indikerer lav livskvalitet (samlede scorer varierede fra 4,9 til 76,8).
Baseline på eksponeringsdag 1 og ved undersøgelsens afslutning/afslutning.
Ændringer i sundhedsrelateret livskvalitet (HR QoL) Baseret på spørgeskema EQ-5D og smertescore.
Tidsramme: Baseline på eksponeringsdag 1 og ved undersøgelsens afslutning/afslutning.
EQ-5D fanger overordnet HR QoL (fysisk, mental og social funktion). En sundhedsfunktionsscore kan beregnes ud fra dette mål, voksen- og proxyversioner tilgængelige. EQ-5D Visual Analog Scale (EQ-5D VAS): Respondenter angiver deres overensstemmelsesniveau til en erklæring ved at angive en position langs en kontinuerlig linje mellem to endepunkter (skalaen går fra 0 til 100). Score 0 svarer til det værste helbred, du kan forestille dig, og score 100 svarer til det bedste helbred, du kan forestille dig (samlede scorer varierede fra 10-100). EQ-5D Total Index er baseret på generelle befolkningsvurderingsundersøgelser. Svar på 5 spørgsmål konverteres til en indeksværdi og score spænder fra 0 til 1, med højere score, der indikerer bedre livskvalitet. Det samlede indeks blev udledt på den amerikanske befolkning (indsamlede scorer varierede fra 0,4-1). Generel smertevurdering (Smertescore) udføres gennem en visuel analog skala (VAS), scorer fra 0 til 100 med højere score, der indikerer mere smerte (samlet score varierede fra 0-87).
Baseline på eksponeringsdag 1 og ved undersøgelsens afslutning/afslutning.

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Sponsor

Den organisation eller person, der igangsætter undersøgelsen, og som har myndighed og kontrol over undersøgelsen.
Baxalta now part of Shire

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Generelle publikationer

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

Studiestart

Den faktiske dato, hvor den første deltager blev tilmeldt en klinisk undersøgelse. Den "forventede" undersøgelses startdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens startdato.
12. april 2011

Primær færdiggørelse (Faktiske)

Primær færdiggørelse

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention for at indsamle endelige data for det primære resultatmål. Hvorvidt det kliniske studie sluttede i henhold til protokollen eller blev afsluttet, påvirker ikke denne dato. For kliniske undersøgelser med mere end ét primært resultatmål med forskellige afslutningsdatoer refererer dette udtryk til den dato, hvor dataindsamlingen er afsluttet for alle de primære resultatmål. Den "forventede" primære afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være den primære afslutningsdato for undersøgelsen.
29. juni 2017

Studieafslutning (Faktiske)

Studieafslutning

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention/behandling for at indsamle endelige data for de primære resultatmål, sekundære udfaldsmål og uønskede hændelser (det vil sige den sidste deltagers sidste besøg). Den "forventede" undersøgelses afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens afslutningsdato.
29. juni 2017

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

Først indsendt

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsendte en undersøgelsespost til ClinicalTrials.gov. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den første indsendte dato og postens tilgængelighed på ClinicalTrials.gov (den første offentliggjorte dato).
26. januar 2011

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsender en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Sponsoren eller investigatoren skal muligvis revidere og indsende en undersøgelsespost en eller flere gange, før NLM's kvalitetskontrolkriterier er opfyldt. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
28. januar 2011

Først opslået (Skøn)

Først opslået

Datoen, hvor undersøgelsesposten først var tilgængelig på ClinicalTrials.gov efter National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgang er afsluttet. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte undersøgelsesposten, og den første offentliggjorte dato.
31. januar 2011

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

Sidste opdatering sendt

Den seneste dato, hvor ændringer i en undersøgelsespost blev gjort tilgængelig på ClinicalTrials.gov. Der kan være en forsinkelse mellem det tidspunkt, hvornår ændringerne blev indsendt til ClinicalTrials.gov af undersøgelsens sponsor eller investigator (datoen for sidste opdatering afsendt) og den sidste opdatering, der blev sendt.
20. maj 2021

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte ændringer til en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
30. april 2021

Sidst verificeret

Sidst verificeret

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator bekræftede oplysningerne om en klinisk undersøgelse på ClinicalTrials.gov som nøjagtige og aktuelle. Hvis en undersøgelse med rekrutteringsstatus som rekruttering; rekrutterer endnu ikke; eller aktiv, ikke rekruttering er ikke blevet bekræftet inden for de seneste 2 år, er undersøgelsens rekrutteringsstatus vist som ukendt.
1. april 2021

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

Andre undersøgelses-id-numre

Andre identifikatorer eller ID-numre end NCT-nummeret, der er tildelt til en klinisk undersøgelse af undersøgelsens sponsor, finansieringsgivere eller andre. Disse numre kan omfatte unikke identifikatorer fra andre forsøgsregistre og National Institutes of Health-bevillingsnumre.
  • 251001
  • 2010-022726-33 (EudraCT nummer)

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ingen

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

produkt fremstillet i og eksporteret fra U.S.A.

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Cookieindstillinger

Vi bruger cookies for at sikre, at vi giver dig den bedste oplevelse på vores hjemmeside. For flere detaljer skal du læse omhyggeligt vores Politik om beskyttelse af personlige oplysninger og cookies. ...>>>Du kan når som helst ændre dine præferencer eller trække dit samtykke tilbage ved at slette cookies fra din hjemmeside eller computer som beskrevet i politikken. Accepter det og vælg dine præferencer ved at markere de tilsvarende felter i afsnittet "Administrer indstillinger" nedenfor. Læs vores servicevilkår omhyggeligt, inden du fortsætter med at bruge nogen del af dette websted.
«Administrer indstillinger