Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Study of a Reduced-toxicity Myeloablative Conditioning Regimen Using Fludarabine and Full Doses of Intravenous Busulfan in Pediatric Patients Not Eligible for Standard Myeloablative Conditioning Regimens (FB4-PEDIA)

10. september 2026 opdateret af: Nantes University Hospital

Phase 2 Study of a Reduced-toxicity Myeloablative Conditionning Regimen Using Fludarabine and Full Doses of iv Busulfan in Pediatric Patients Not Eligible for Standard Myeloablative Conditioning Regimens

The purpose of this study is to assess transplant-related mortality (TRM) at one year after allogeneic hematopoietic stem cell transplantation (allo-HSCT) prepared by a "reduced toxicity myeloablative" conditioning regimen in young patients (children and adolescents) with hematologic malignancies.

Studieoversigt

Status

Status

Angiver den aktuelle rekrutteringsstatus eller den udvidede adgangsstatus.
Afsluttet

Betingelser

Betingelser

Den sygdom, lidelse, syndrom, sygdom eller skade, der undersøges. På ClinicalTrials.gov kan tilstande også omfatte andre sundhedsrelaterede problemer, såsom levetid, livskvalitet og sundhedsrisici.

Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.

Undersøgelsestype

Undersøgelsestype

Beskriver karakteren af ​​en klinisk undersøgelse. Undersøgelsestyper omfatter interventionelle undersøgelser (også kaldet kliniske forsøg), observationsundersøgelser (herunder patientregistre) og udvidet adgang.
Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

Tilmelding

Antallet af deltagere i en klinisk undersøgelse. Den "forventede" tilmelding er det mål for antallet af deltagere, som forskerne skal bruge til undersøgelsen.
50

Fase

Fase

Stadiet af et klinisk forsøg, der studerer et lægemiddel eller et biologisk produkt, baseret på definitioner udviklet af U.S. Food and Drug Administration (FDA). Fasen tager udgangspunkt i undersøgelsens formål, antallet af deltagere og andre karakteristika. Der er fem faser: Tidlig fase 1 (tidligere opført som fase 0), fase 1, fase 2, fase 3 og fase 4. Ikke relevant bruges til at beskrive forsøg uden FDA-definerede faser, herunder forsøg med enheder eller adfærdsmæssige indgreb.
  • Fase 2

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Frankrig
      • Besançon, Frankrig
        • University Hospital
      • Bordeaux, Frankrig
        • University Hospital
      • Clermont-Ferrand, Frankrig
        • University Hospital
      • Grenoble, Frankrig
        • University Hospital
      • Lille, Frankrig
        • University Hospital
      • Lyon, Frankrig
        • University Hospital
      • Marseille, Frankrig
        • University Hospital
      • Montpellier, Frankrig
        • University Hospital
      • Nancy, Frankrig
        • University Hospital
      • Nantes, Frankrig
        • University Hospital
      • Paris, Frankrig
        • University Hospital
      • Paris, Frankrig
        • University Hopsital
      • Rennes, Frankrig
        • University Hospital
      • Rouen, Frankrig
        • University Hopsital
      • Strasbourg, Frankrig
        • University Hospital

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Berettigelseskriterier

De nøglekrav, som personer, der ønsker at deltage i et klinisk studie, skal opfylde eller de egenskaber, de skal have. Kvalifikationskriterier består af både inklusionskriterier (som er nødvendige for at en person kan deltage i undersøgelsen) og eksklusionskriterier (som forhindrer en person i at deltage). Typer af berettigelseskriterier omfatter, om en undersøgelse accepterer raske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav eller er begrænset af køn.

Aldre berettiget til at studere

1 år til 25 år (Barn, Voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inclusion Criteria

  • Children and adolescents aged over 12 months and under 25 years
  • Availability of an HLA identical family donor or an HLA-matched unrelated donor (10/10 or 9/10 if the mismatch level is at HLACw for an unrelated donor) or availability of an HLA matched cord blood (5/6 or 6/6)
  • Informed consent signed by patients (18-25 years) and patient's legal representative, parent(s) or guardian (cf p13)
  • Diagnosis of a hematologic malignancy which is a candidate for allo-HSCT, but not eligible for standard or conventional myeloablative conditioning regimens because of high risk for toxicity.

  • Are considered as criteria of non-eligibility for standard or conventional myeloablative conditioning:

    • a history of autologous or allogeneic stem cell transplantation
    • comorbidities or medical history predictive of a prohibitive rate of TRM and toxicity with the use of standard high dose chemotherapy and / or radiotherapy.

Exclusion Criteria:

  • Patient has been administered any other systemic chemotherapeutic drug (including Gemtuzumab) within 21 days prior to trial enrollment and start of the conditioning regimen. Hydroxyurea is permitted if indicated to control induction refractory disease, and IT chemotherapy is allowed if indicated as maintenance treatment for previously diagnosed leptomeningeal disease, that has been in remission for at least 3 months prior to enrollment on this study.
  • Active infection. Protocol PI will be final arbiter if there is uncertainty regarding whether a previous infection is resolved.
  • Children and adolescents who are not older than 12 months and under 25 years
  • A donor who is HLA mismatched at the level of more than one locus.
  • Poor performance status (Lansky < 50%)
  • Life expectancy is severely limited by concomitant illness and expected to be <12 weeks.
  • Left ventricular ejection fraction < 30%. Uncontrolled arrhythmias or symptomatic cardiac disease.
  • Symptomatic pulmonary disease. FEV1, FVC and DLCO <30% of expected corrected for hemoglobin.
  • Creatinine clearance less than 30 mL/m per 1.73 m2 or requiring dialysis
  • Evidence of chronic active hepatitis or cirrhosis. If positive hepatitis serology, discuss with Study Chairman and consider liver biopsy.
  • Effusion or ascites >1L prior to drainage.
  • HIV-positive.
  • Female pregnancy
  • Absence of effective contraception among boys and girls of childbearing potential (that contraception should be continued until 6 months after stopping treatment)
  • Breastfeeding
  • Patient's legal representative, parent(s) or guardian not able to sign informed consent.
  • children's refusal
  • Hypersensitivity to rabbit proteins, to the active substance or to any of the excipients of experimental products

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm

Deltagergruppe / Arm

En gruppe eller undergruppe af deltagere i et klinisk forsøg, der modtager en specifik intervention/behandling eller ingen intervention i henhold til forsøgets protokol.
Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.
Eksperimentel: Drugs
Fludarabine IV- Busulfan IV (Busilvex®) - Anti-thymocyte globulines (Thymoglobuline®)
Medicin: Fludarabine IV- Busulfan IV (Busilvex®) - Anti-thymocyte globulines (Thymoglobuline®)
  • IV fludarabine (30 mg/m²/day for 5 days)
  • IV Busulfan (Busilvex 3.2 mg/kg/day for 4 days) (the Busulfan dose is to be adapted to the weight of the child according to the drug label)
  • Anti-thymocyte globulines (Thymogolubuline, 2.5 mg/kg/day for 2 days).

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Primære resultatmål

I et klinisk studies protokol er det planlagte resultatmål, der er det vigtigste for at evaluere effekten af ​​en intervention/behandling. De fleste kliniske undersøgelser har ét primært resultatmål, men nogle har mere end ét.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Transplant-related mortality (TRM)
Tidsramme: 12 months
Evaluation of the cumulative incidence of TRM at 12 months after transplantation
12 months

Sekundære resultatmål

Sekundære resultatmål

I en klinisk undersøgelses protokol er et planlagt resultatmål, der ikke er lige så vigtigt som det primære resultatmål for at evaluere effekten af ​​en intervention, men som stadig er af interesse. De fleste kliniske undersøgelser har mere end ét sekundært resultatmål.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Incidence of engraftment
Tidsramme: Day+42
Incidence of engraftment defined as the first day of neutrophil (>500/μl for 3 consecutive days). Engraftment failure is defined as neutrophil <500/μl at day+42 after allo-SCT.
Day+42
Evaluation of overall (OS) and disease-free survival (DFS)
Tidsramme: 12 months
Evaluation of overall (OS) and disease-free survival (DFS) at 1 year after transplantation
12 months
Cumulative incidence of relapse, death from disease, and non-relapse mortality (NRM)
Tidsramme: 12 months
Cumulative incidence of relapse, death from disease, and non-relapse mortality (NRM)
12 months
Cumulative incidences and severity of acute and chronic Graft-versus-Host disease
Tidsramme: 12 months
Cumulative incidences and severity of acute and chronic Graft-versus-Host disease
12 months
Immune Recovery (to be determined in a subgroup of patients)
Tidsramme: 12 months
Immune Recovery parameters: blood counts, bone marrow aspiration with evaluation of morphological response.
12 months

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Sponsor

Den organisation eller person, der igangsætter undersøgelsen, og som har myndighed og kontrol over undersøgelsen.
Nantes University Hospital

Efterforskere

Efterforskere

En forsker involveret i et klinisk studie. Beslægtede termer omfatter stedets principal investigator, site sub-investigator, studieformand, undersøgelsesleder og undersøgelseshovedinvestigator.
  • Ledende efterforsker: Mohamad MOHTY, Professor, Nantes university hospital

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Generelle publikationer

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

Studiestart

Den faktiske dato, hvor den første deltager blev tilmeldt en klinisk undersøgelse. Den "forventede" undersøgelses startdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens startdato.
1. april 2012

Primær færdiggørelse (Faktiske)

Primær færdiggørelse

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention for at indsamle endelige data for det primære resultatmål. Hvorvidt det kliniske studie sluttede i henhold til protokollen eller blev afsluttet, påvirker ikke denne dato. For kliniske undersøgelser med mere end ét primært resultatmål med forskellige afslutningsdatoer refererer dette udtryk til den dato, hvor dataindsamlingen er afsluttet for alle de primære resultatmål. Den "forventede" primære afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være den primære afslutningsdato for undersøgelsen.
24. oktober 2017

Studieafslutning (Faktiske)

Studieafslutning

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention/behandling for at indsamle endelige data for de primære resultatmål, sekundære udfaldsmål og uønskede hændelser (det vil sige den sidste deltagers sidste besøg). Den "forventede" undersøgelses afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens afslutningsdato.
24. oktober 2017

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

Først indsendt

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsendte en undersøgelsespost til ClinicalTrials.gov. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den første indsendte dato og postens tilgængelighed på ClinicalTrials.gov (den første offentliggjorte dato).
21. februar 2012

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsender en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Sponsoren eller investigatoren skal muligvis revidere og indsende en undersøgelsespost en eller flere gange, før NLM's kvalitetskontrolkriterier er opfyldt. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
4. april 2012

Først opslået (Anslået)

Først opslået

Datoen, hvor undersøgelsesposten først var tilgængelig på ClinicalTrials.gov efter National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgang er afsluttet. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte undersøgelsesposten, og den første offentliggjorte dato.
6. april 2012

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

Sidste opdatering sendt

Den seneste dato, hvor ændringer i en undersøgelsespost blev gjort tilgængelig på ClinicalTrials.gov. Der kan være en forsinkelse mellem det tidspunkt, hvornår ændringerne blev indsendt til ClinicalTrials.gov af undersøgelsens sponsor eller investigator (datoen for sidste opdatering afsendt) og den sidste opdatering, der blev sendt.
14. september 2026

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte ændringer til en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
10. september 2026

Sidst verificeret

Sidst verificeret

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator bekræftede oplysningerne om en klinisk undersøgelse på ClinicalTrials.gov som nøjagtige og aktuelle. Hvis en undersøgelse med rekrutteringsstatus som rekruttering; rekrutterer endnu ikke; eller aktiv, ikke rekruttering er ikke blevet bekræftet inden for de seneste 2 år, er undersøgelsens rekrutteringsstatus vist som ukendt.
1. april 2018

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

Andre undersøgelses-id-numre

Andre identifikatorer eller ID-numre end NCT-nummeret, der er tildelt til en klinisk undersøgelse af undersøgelsens sponsor, finansieringsgivere eller andre. Disse numre kan omfatte unikke identifikatorer fra andre forsøgsregistre og National Institutes of Health-bevillingsnumre.
  • BRD/11/06-N

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Cookieindstillinger

Vi bruger cookies for at sikre, at vi giver dig den bedste oplevelse på vores hjemmeside. For flere detaljer skal du læse omhyggeligt vores Politik om beskyttelse af personlige oplysninger og cookies. ...>>>Du kan når som helst ændre dine præferencer eller trække dit samtykke tilbage ved at slette cookies fra din hjemmeside eller computer som beskrevet i politikken. Accepter det og vælg dine præferencer ved at markere de tilsvarende felter i afsnittet "Administrer indstillinger" nedenfor. Læs vores servicevilkår omhyggeligt, inden du fortsætter med at bruge nogen del af dette websted.
«Administrer indstillinger