Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

En undersøgelse af subkutan abatacept til behandling af diffus kutan systemisk sklerose (ASSET)

13. februar 2020 opdateret af: Dinesh Khanna, MD, MS

Et fase 2-studie til evaluering af subkutan abatacept vs. placebo i diffus kutan systemisk sklerose - et dobbeltblindt, placebokontrolleret, randomiseret kontrolleret forsøg.

Studiehypotesen er, at SC abatacept er sikkert og viser tegn på effekt (forbedring i modificeret Rodnan-score [mRSS]) hos patienter med diffus kutan systemisk sklerose (dcScc) sammenlignet med matchende placebo.

Studieoversigt

Status

Status

Angiver den aktuelle rekrutteringsstatus eller den udvidede adgangsstatus.
Afsluttet

Betingelser

Betingelser

Den sygdom, lidelse, syndrom, sygdom eller skade, der undersøges. På ClinicalTrials.gov kan tilstande også omfatte andre sundhedsrelaterede problemer, såsom levetid, livskvalitet og sundhedsrisici.

Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.

Detaljeret beskrivelse

Dette studie er et randomiseret placebo-kontrolleret dobbelt-blindt fase 2 forsøg med patienter med dcSSc. Kvalificerede deltagere vil blive randomiseret i et 1:1-forhold til enten 125 mg SC abatacept eller matchende placebo, stratificeret efter varigheden af ​​dcSSc sygdomsvarighed (<18 måneder vs. >18 til </=36 måneder). Undersøgelsesdeltagere vil blive behandlet i 12 måneder på dobbeltblind studiemedicin, efterfulgt af yderligere 24 ugers åben SC-abataceptbehandling. 86 patienter vil blive randomiseret i cirka 35 centre i USA, Canada og Europa med det mål at analysere 74 deltagere. Undersøgelsesundersøgelsen vil teste, om abatacept er statistisk overlegen i forhold til placebo med hensyn til at reducere MRSS i måned 12 og undersøge abatacepts evne til at forhindre eller vende progression hos patienter med tidlig sygdomsvarighed og lavere MRSS-score, og vende etableret sygdom hos patienter med længere sygdom. varighed og højere MRSS-score.

Undersøgelsestype

Undersøgelsestype

Beskriver karakteren af ​​en klinisk undersøgelse. Undersøgelsestyper omfatter interventionelle undersøgelser (også kaldet kliniske forsøg), observationsundersøgelser (herunder patientregistre) og udvidet adgang.
Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

Tilmelding

Antallet af deltagere i en klinisk undersøgelse. Den "forventede" tilmelding er det mål for antallet af deltagere, som forskerne skal bruge til undersøgelsen.
88

Fase

Fase

Stadiet af et klinisk forsøg, der studerer et lægemiddel eller et biologisk produkt, baseret på definitioner udviklet af U.S. Food and Drug Administration (FDA). Fasen tager udgangspunkt i undersøgelsens formål, antallet af deltagere og andre karakteristika. Der er fem faser: Tidlig fase 1 (tidligere opført som fase 0), fase 1, fase 2, fase 3 og fase 4. Ikke relevant bruges til at beskrive forsøg uden FDA-definerede faser, herunder forsøg med enheder eller adfærdsmæssige indgreb.
  • Fase 2

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Canada
    • Ontario
      • London, Ontario, Canada, N6A4V2
        • St. Joseph Health Care London
      • Toronto, Ontario, Canada, M5T 3L9
        • Mount Sinai Hospital
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Canada, H3T 1E2
        • Jewish General Hospital
  • Det Forenede Kongerige
      • London, Det Forenede Kongerige, NW3 2QG
        • Royal Free Hospital
  • Forenede Stater
    • California
      • Los Angeles, California, Forenede Stater, 90045
        • Arthritis Associates of Southern California
      • Los Angeles, California, Forenede Stater, 90095
        • University of California- Los Angeles
      • Redwood City, California, Forenede Stater, 94063
        • Stanford University
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Forenede Stater, 20009
        • Georgetown University
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Forenede Stater, 60611
        • Northwestern University
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Forenede Stater, 02118
        • Boston University
      • Boston, Massachusetts, Forenede Stater, 02116
        • Harvard Mass General
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Forenede Stater, 48109
        • University of Michigan
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Forenede Stater, 55455
        • University of Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Forenede Stater, 55905
        • Mayo Clinic
    • New Jersey
      • New Brunswick, New Jersey, Forenede Stater, 08831
        • Rutgers University Clinical Research Center
    • New York
      • Albany, New York, Forenede Stater, 12203
        • Steffens Scleroderma Center
      • Great Neck, New York, Forenede Stater, 11021
        • Northwell Health
      • New York, New York, Forenede Stater, 10032
        • Columbia University
      • New York, New York, Forenede Stater, 10021
        • Hospital for Special Surgery
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Forenede Stater, 44195
        • Cleveland Clinic
      • Columbus, Ohio, Forenede Stater, 43221
        • Ohio State University Medical Center
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Forenede Stater, 19104
        • University of Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Forenede Stater, 15261
        • University of Pittsburgh
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Forenede Stater, 29425
        • Medical University of South Carolina
    • Texas
      • Houston, Texas, Forenede Stater, 77030
        • University of Texas Health Center at Houston
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Forenede Stater, 84132
        • University of Utah
    • Washington
      • Seattle, Washington, Forenede Stater, 98122
        • Swedish Health Services

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Berettigelseskriterier

De nøglekrav, som personer, der ønsker at deltage i et klinisk studie, skal opfylde eller de egenskaber, de skal have. Kvalifikationskriterier består af både inklusionskriterier (som er nødvendige for at en person kan deltage i undersøgelsen) og eksklusionskriterier (som forhindrer en person i at deltage). Typer af berettigelseskriterier omfatter, om en undersøgelse accepterer raske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav eller er begrænset af køn.

Aldre berettiget til at studere

18 år og ældre (Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  1. Diagnose af systematisk sklerose (SSc), som defineret ved hjælp af 2013 American College of Rheumatology/European Union League Against Rheumatism klassificering af SSc
  2. Diffus systemisk sklerose (dcSSc) som defineret af LeRoy og Medsger
  3. Sygdomsvarighed på ≤ 36 måneder (defineret som tiden fra den første manifestation af ikke-Raynaud-fænomen)
  4. Ved sygdomsvarighed på ≤ 18 måneder: ≥ 10 og ≤ 35 mRSS-enheder ved screeningsbesøget

  5. For sygdomsvarighed på >18-36 måneder: ≥ 15 og ≤ 45 mRSS-enheder ved screeningsbesøget og en af ​​følgende:

    • Forøgelse ≥ 3 i mRSS-enheder sammenlignet med det sidste besøg inden for de foregående 1-6 måneder
    • Involvering af et nyt kropsområde med ≥ 2 mRSS-enheder sammenlignet med det sidste besøg inden for de foregående 1-6 måneder
    • Involvering af to nye kropsområder med ≥ 1 mRSS-enheder sammenlignet med det sidste besøg inden for de foregående 1-6 måneder
    • Tilstedeværelse af 1 eller flere tendon Friction Rub
  6. Alder ≥ 18 år ved screeningsbesøget
  7. Hvis en kvinde i den fødedygtige alder, skal patienten have en negativ graviditetstest ved screening og baseline besøg

  8. Orale kortikosteroider (≤ 10 mg/dag af prednison eller tilsvarende) og NSAID er tilladt, hvis patienten er på et stabilt dosisregime for

    • 2 uger før og inklusive baseline besøget.
  9. ACE-hæmmere, calciumkanalblokkere, protonpumpehæmmere og/eller orale vasodilatorer er tilladt, hvis patienten er på en stabil dosis i ≥ 2 uger før og inklusive baseline-besøget.

Ekskluderingskriterier:

  1. Andre gigtsygdomme end dcSSc; det er acceptabelt at inkludere patienter med fibromyalgi og sklerodermi-associeret myopati
  2. Begrænset kutan systemisk sklerose eller sinus sklerodermi ved screeningsbesøget
  3. Større operation (inklusive ledkirurgi) inden for 8 uger før screeningsbesøget
  4. Inficeret sår før randomisering
  5. Behandling med et hvilket som helst forsøgsmiddel inden for ≤ 4 uger (eller 5 halveringstider af forsøgslægemidlet, alt efter hvad der er længst) efter baseline-besøget
  6. Tidligere behandling med celledepleterende terapier, herunder undersøgelsesmidler, inklusive, men ikke begrænset til, CAMPATH, anti-CD4, anti-CD5, anti-CD3, anti-CD19 og ABA
  7. Anti-CD20 og cyclophosphamid inden for 12 måneder før baseline besøg.
  8. Brug af intravenøst ​​immunoglobulin (IVIG) inden for 12 uger før baseline besøg
  9. Tidligere behandling med chlorambucil, knoglemarvstransplantation eller total lymfoid bestråling
  10. Immunisering med en levende/svækket vaccine inden for ≤ 4 uger før baseline-besøget
  11. Behandling med methotrexat, hydroxychloroquin, cyclosporin A, azathioprin, mycophenolatmofetil-rapamycin, colchicin eller D-penicillamin inden for ≤ 4 uger før baseline-besøget
  12. Behandling med etanercept inden for ≤ 2 uger, infliximab, certolizumab, golimumab, ABA eller adalimumab inden for ≤ 8 uger, anakinra inden for ≤ 1 uge før baseline-besøget
  13. Lungesygdom med FVC ≤ 50 % af forventet, eller DLCO (ukorrigeret for hæmoglobin) ≤ 40 % af forudsagt ved screeningsbesøget
  14. Pulmonal arteriel hypertension (PAH) som bestemt ved højre hjertekateterisering eller på PAH godkendt medicin mod PAH. Det er acceptabelt at bruge PDFE-5-hæmmere til Raynauds og digitale sår.
  15. Personer med risiko for tuberkulose (TB). Specifikt udelukket fra denne undersøgelse vil være deltagere med en historie med aktiv TB inden for de sidste 3 år, selvom den blev behandlet; en historie med aktiv TB for mere end 3 år siden, medmindre der er dokumentation for, at den tidligere anti-TB-behandling var passende i varighed og type; aktuelle kliniske, radiografiske eller laboratoriemæssige beviser for aktiv TB; og latent TB, der ikke blev behandlet med succes (≥ 4 uger).
  16. Positiv for hepatitis B overfladeantigen før baseline besøget
  17. Positiv for hepatitis C-antigen, hvis tilstedeværelsen af ​​hepatitis C-virus også blev påvist med polymerasekædereaktion eller rekombinant immunoblot-assay før baselinebesøg
  18. Personer med risiko for tuberkulose (TB). Specifikt udelukket fra denne undersøgelse vil være deltagere med en historie med aktiv TB inden for de sidste 3 år, selvom den blev behandlet; en historie med aktiv TB for mere end 3 år siden, medmindre der er dokumentation for, at den tidligere anti-TB-behandling var passende i varighed og type; aktuelle kliniske, radiografiske eller laboratoriemæssige beviser for aktiv TB; og latent TB, der ikke blev behandlet med succes (≥ 4 uger).
  19. Enhver af følgende ved screeningsbesøget: Hæmoglobin <8,5 g/dL; WBC < 3.000/mm3 (<3 x 109/L); blodplader < 100.000/mm3 (<3 x 109/L); serumkreatinin > 2 x ULN; serum ALT eller AST > 2 x ULN
  20. Alvorlig hudfortykkelse (mRSS 3) på de indre sider af lår, overarme eller mave
  21. Patienter med anafylaksi i anamnesen over for abatacept

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Firedobbelt

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm

Deltagergruppe / Arm

En gruppe eller undergruppe af deltagere i et klinisk forsøg, der modtager en specifik intervention/behandling eller ingen intervention i henhold til forsøgets protokol.
Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.
Aktiv komparator: Abatacept
125 mg SC abatacept vs SC placebo administreret ugentligt i 12 måneder, med en 24-ugers åben forlængelse
Medicin: Abatacept
Forsøgspersoner vil blive behandlet med injektioner af 125 mg abatacept eller placebo ugentligt i 52 uger
Andre navne:
  • Orencia
Placebo komparator: Placebo
125 mg placebo
Medicin: Placebo
125 mg placebo

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Primære resultatmål

I et klinisk studies protokol er det planlagte resultatmål, der er det vigtigste for at evaluere effekten af ​​en intervention/behandling. De fleste kliniske undersøgelser har ét primært resultatmål, men nogle har mere end ét.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Andel af deltagere med mindst én bivirkning (AE'er) eller alvorlig AE'er (SAE'er) i løbet af 1 år
Tidsramme: 52 uger
Sikkerhed måles ved hjælp af AE'er, herunder klinisk signifikante ændringer i vitale tegn, laboratorietestabnormiteter og klinisk tolerabilitet af abatacept, og ved hjælp af alvorlige AE'er
52 uger
Skift fra baseline i den modificerede Rodnan Skin Score (mRSS) til måned 12
Tidsramme: Baseline og 52 uger
Effekten af ​​behandling på hudfibrose vil blive målt ved ændringer fra baseline til måned 12 i mRSS, et mål for hudtykkelse. mRSS-score har et interval fra 0 til 51, hvor højere score indikerer større sværhedsgrad af SSc (værre resultat).
Baseline og 52 uger

Sekundære resultatmål

Sekundære resultatmål

I en klinisk undersøgelses protokol er et planlagt resultatmål, der ikke er lige så vigtigt som det primære resultatmål for at evaluere effekten af ​​en intervention, men som stadig er af interesse. De fleste kliniske undersøgelser har mere end ét sekundært resultatmål.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Ændring fra baseline til måned 12 i patientens globale vurdering for overordnet sygdom
Tidsramme: Baseline og uge 52
Patient global vurdering for overordnet sygdom repræsenterer patientens vurdering af patientens globale sklerodermi på en 0 (fremragende) -10 (ekstremt dårlig) Likert-skala. Højere score betyder dårligere resultat.
Baseline og uge 52
Ændring fra baseline til måned 12 i lægens globale vurdering for overordnet sygdom
Tidsramme: Baseline og uge 52
Denne vurdering repræsenterer lægens vurdering af patientens aktuelle sygdomsaktivitet på en 0 (fremragende) -10 (ekstremt dårlig) Likert-skala. Højere score betyder dårligere resultat.
Baseline og uge 52
Ændring i % forudsagt FVC
Tidsramme: Baseline og 52 uger
FVC er forceret vitalkapacitet, et mål for lungefunktion. FVC % forudsagt er beregnet ved hjælp af ligninger fra Hankinson [Hankinson JL, Odencrantz JR, Fedan KB. Spirometriske referenceværdier fra en stikprøve af den generelle amerikanske befolkning. Am J Respir Crit Care Med. 1999;159(1):179-87], der inkorporerer alder, køn og race. Det beregnes som (FVC observeret / FVC forudsagt) * 100, hvor forudsagt FVC beregnes i forhold til en referencepopulation.
Baseline og 52 uger
Skift fra baseline til måned 12 i FVC (i ml)
Tidsramme: Baseline og uge 52
FVC = forceret vitalkapacitet, et mål for lungefunktion
Baseline og uge 52
Ændring fra baseline til måned 12 i HAQ-DI - samlet
Tidsramme: Baseline og uge 52
HAQ-DI er Health Assessment Question Disability Index, der vurderer omfanget af en patients funktionsevne. HAQ-DI overordnede score spænder fra 0 (ingen handicap) til 3 (alvorligt handicap). Højere score betyder dårligere resultat.
Baseline og uge 52
Ændring fra baseline til måned 12 i SHAQ-DI VAS - overordnet sygdom
Tidsramme: Baseline og uge 52
Sclerodermi-Health Assessment Question Disability Index visuelle analoge skalaer (VAS) vurderer byrden af ​​digitale sår, Raynauds, gastrointestinal involvering, vejrtrækning og generel sygdom. VAS-skalaen for sygdoms sværhedsgrad går fra 0 (ingen sygdom) til 150 (meget alvorlig). En højere score betyder et dårligere resultat.
Baseline og uge 52
Skift fra baseline til måned 12 i SHAQ-DI VAS - vejrtrækning
Tidsramme: Baseline og uge 52
Sclerodermi-Health Assessment Question Disability Index visuelle analoge skalaer (VAS) vurderer byrden af ​​digitale sår, Raynauds, gastrointestinal involvering, vejrtrækning og generel sygdom. VAS-skalaen for, hvor meget vejrtrækningsproblemer forstyrrede daglige aktiviteter, spænder fra 0 (begræns ikke aktiviteter) til 150 (meget alvorlig begrænsning). En højere score betyder et dårligere resultat.
Baseline og uge 52
Skift fra baseline til måned 12 i SHAQ-DI VAS - Raynaud's
Tidsramme: Baseline og uge 52
Sclerodermi-Health Assessment Question Disability Index visuelle analoge skalaer (VAS) vurderer byrden af ​​digitale sår, Raynauds, gastrointestinal involvering, vejrtrækning og generel sygdom. VAS-skalaen for, hvor meget Raynauds forstyrrede daglige aktiviteter, spænder fra 0 (begrænser ikke aktiviteter) til 150 (meget alvorlig begrænsning). En højere score betyder et dårligere resultat.
Baseline og uge 52
Skift fra baseline til måned 12 i SHAQ-DI VAS - Burden of Digital Ulcers
Tidsramme: Baseline og uge 52
Sclerodermi-Health Assessment Question Disability Index visuelle analoge skalaer (VAS) vurderer byrden af ​​digitale sår, Raynauds, gastrointestinal involvering, vejrtrækning og generel sygdom. VAS-skalaen for, hvor meget fingersår forstyrrede daglige aktiviteter, spænder fra 0 (begræns ikke aktiviteter) til 150 (meget alvorlig begrænsning). En højere score betyder et dårligere resultat.
Baseline og uge 52
Skift fra baseline til måned 12 i SHAQ-DI VAS - GI-involvering
Tidsramme: Baseline og uge 52
Sclerodermi-Health Assessment Question Disability Index visuelle analoge skalaer (VAS) vurderer byrden af ​​digitale sår, Raynauds, gastrointestinal involvering, vejrtrækning og generel sygdom. VAS-skalaen for, hvor meget tarmproblemer forstyrrede daglige aktiviteter, spænder fra 0 (begræns ikke aktiviteter) til 150 (meget alvorlig begrænsning). En højere score betyder et dårligere resultat.
Baseline og uge 52
Skift fra baseline til måned 12 i hævede led
Tidsramme: Baseline og 52 uger
28 led vurderes for hævelse (positiv eller negativ). Antallet af hævede led varierer fra 0 til 28. Et højere tal indikerer et dårligere resultat.
Baseline og 52 uger
Ændring fra baseline til måned 12 i Tender Joint Counts
Tidsramme: Baseline og 52 uger
28 led vurderes for ømhed (positiv eller negativ). Antallet af tilbudte samlinger varierer fra 0 til 28. Et højere tal indikerer et dårligere resultat.
Baseline og 52 uger
Skift fra baseline til måned 12 i PROMIS-29 - Fysisk funktion
Tidsramme: Baseline og uge 52
Patient-Reported Outcomes Measurement Information System (PROMIS) 29-elements kortformede sundhedsrapporterede livskvalitetsmål (PROMIS-29) blev administreret. Den transformerede score (T-score) for det fysiske funktionsdomæne blev brugt, hvor 50 (10) er middelværdien (standardafvigelse) af en relevant referencepopulation. Højere score er lig med mere af det koncept, der måles (dvs. bedre resultat).
Baseline og uge 52
Skift fra baseline til måned 12 i PROMIS-29 - Angst
Tidsramme: Baseline og uge 52
Patient-Reported Outcomes Measurement Information System (PROMIS) 29-elements kortformede sundhedsrapporterede livskvalitetsmål (PROMIS-29) blev administreret. Den transformerede score (T-score) for angstdomænet blev brugt, hvor 50 (10) er middelværdien (standardafvigelse) af en relevant referencepopulation. Højere score er lig med mere af det koncept, der måles (dvs. dårligere resultat).
Baseline og uge 52
Skift fra baseline til måned 12 i PROMIS-29 - Depression
Tidsramme: Baseline og uge 52
Patient-Reported Outcomes Measurement Information System (PROMIS) 29-elements kortformede sundhedsrapporterede livskvalitetsmål (PROMIS-29) blev administreret. Den transformerede score (T-score) for depressionsdomænet blev brugt, hvor 50 (10) er gennemsnittet (standardafvigelse) af en relevant referencepopulation. Højere score er lig med mere af det koncept, der måles (dvs. dårligere resultat).
Baseline og uge 52
Skift fra baseline til måned 12 i PROMIS 29 - Træthed
Tidsramme: Baseline og uge 52
Patient-Reported Outcomes Measurement Information System (PROMIS) 29-elements kortformede sundhedsrapporterede livskvalitetsmål (PROMIS-29) blev administreret. Den transformerede score (T-score) for træthedsdomænet blev brugt, hvor 50 (10) er middelværdien (standardafvigelse) af en relevant referencepopulation. Højere score er lig med mere af det koncept, der måles (dvs. dårligere resultat).
Baseline og uge 52
Skift fra baseline til måned 12 i PROMIS-29 - Søvnforstyrrelser
Tidsramme: Baseline og uge 52
Patient-Reported Outcomes Measurement Information System (PROMIS) 29-elements kortformede sundhedsrapporterede livskvalitetsmål (PROMIS-29) blev administreret. Den transformerede score (T-score) for søvnforstyrrelsesdomænet blev brugt, hvor 50 (10) er middelværdien (standardafvigelse) af en relevant referencepopulation. Højere score er lig med mere af det koncept, der måles (dvs. dårligere resultat).
Baseline og uge 52
Skift fra baseline til måned 12 i PROMIS-29 - Smerteinterferens
Tidsramme: Baseline og uge 52
Patient-Reported Outcomes Measurement Information System (PROMIS) 29-elements kortformede sundhedsrapporterede livskvalitetsmål (PROMIS-29) blev administreret. Den transformerede score (T-score) for smerteinterferensdomænet blev brugt, hvor 50 (10) er gennemsnittet (standardafvigelse) af en relevant referencepopulation. Højere score er lig med mere af det koncept, der måles (dvs. dårligere resultat).
Baseline og uge 52
Skift fra baseline til måned 12 i PROMIS-29 - Evne til at deltage i sociale roller og aktiviteter
Tidsramme: Baseline og uge 52
Patient-Reported Outcomes Measurement Information System (PROMIS) 29-elements kortformede sundhedsrapporterede livskvalitetsmål (PROMIS-29) blev administreret. Den transformerede score (T-score) for evnen til at deltage i sociale roller og aktivitetsdomæne blev brugt, hvor 50 (10) er gennemsnittet (standardafvigelse) af en relevant referencepopulation. Højere score er lig med mere af det koncept, der måles (dvs. bedre resultat).
Baseline og uge 52
Skift fra baseline til måned 12 i PROMIS-29 - Smerteintensitet
Tidsramme: Baseline og uge 52
Patient-Reported Outcomes Measurement Information System (PROMIS) 29-elements kortformede sundhedsrapporterede livskvalitetsmål (PROMIS-29) blev administreret. Den transformerede score (T-score) for smerteintensitetsdomænet blev brugt, hvor 50 (10) er middelværdien (standardafvigelse) af en relevant referencepopulation. Højere score er lig med mere af det koncept, der måles (dvs. dårligere resultat).
Baseline og uge 52
Skift fra baseline til måned 12 i SCTC GIT - Composite Score
Tidsramme: Baseline og uge 52
SCTC GIT er UCLA Scleroderma Clinical Trial Consortium Gastrointestinal Instrument. Den vurderer sklerodermi-relaterede gastrointestinale symptomer. Den sammensatte score spænder fra 0 til 2,83; 0 indikerer bedre helbred og højere score indikerer dårligere helbred.
Baseline og uge 52
ACR CRISS på 12 måneder
Tidsramme: Uge 52
American College of Rheumatology Combined Response Index in Systemic Sclerosis er et sammensat endepunkt. Det bestemmes i en 2-trins proces. Det første trin vurderer, om patienten har haft et signifikant fald i nyre- eller hjerte-lungepåvirkning. Hvis ingen af ​​disse gælder, vurderer det andet trin sandsynligheden for forbedring ved at måle ændringer i fem udfald og integrere dem i et enkelt tal ved hjælp af en ligning beskrevet i Khanna D, Berrocal VJ, et al. [The American College of Rheumatology Provisional Composite Response Index for Clinical Trials in Early Diffuse Cutaneous Systemic Sclerosis. Gigt og reumatologi. 2016; 68(2):299-311.]. Det inkorporerer ændringer i den modificerede Rodnan hudscore, procent forudsagt forceret vital kapacitet (FVC), patient og læge globale vurderinger og SHAQ-DI over 1 år. Scoren spænder fra 0 til 1; en højere score indikerer bedre resultat.
Uge 52
Skift fra baseline til måned 12 i PROMIS - træthed
Tidsramme: Baseline og uge 52
Patient-Reported Outcomes Measurement Information System (PROMIS) 8-spørgsmåls kortformede sundhedsrapporterede livskvalitetsmål for træthedsdomæne blev administreret. Den transformerede score (T-score) blev brugt, hvor 50 (10) er middelværdien (standardafvigelse) af en relevant referencepopulation. Højere score er lig med mere af det koncept, der måles (dvs. dårligere resultat).
Baseline og uge 52
Skift fra baseline til måned 12 i PROMIS - søvnforstyrrelse
Tidsramme: Baseline og uge 52
Patient-Reported Outcomes Measurement Information System (PROMIS) 4-spørgsmåls kortformede helbredsrapporterede livskvalitetsmål for søvnforstyrrelsesdomæne blev administreret. Den transformerede score (T-score) blev brugt, hvor 50 (10) er middelværdien (standardafvigelse) af en relevant referencepopulation. Højere score er lig med mere af det koncept, der måles (dvs. bedre resultat).
Baseline og uge 52
Skift fra baseline til måned 12 i PROMIS - Søvnsvækkelse
Tidsramme: Baseline og uge 52
Patient-Reported Outcomes Measurement Information System (PROMIS) 8-spørgsmål i kort form, helbredsrapporteret livskvalitetsmål for søvnforringelse blev administreret. Den transformerede score (T-score) blev brugt, hvor 50 (10) er middelværdien (standardafvigelse) af en relevant referencepopulation. Højere score er lig med mere af det koncept, der måles (dvs. dårligere resultat).
Baseline og uge 52
Skift fra baseline til måned 12 i HAQ-DI - påklædning og pleje
Tidsramme: Baseline og uge 52
HAQ-DI er Health Assessment Question Disability Index, der vurderer omfanget af en patients funktionsevne. HAQ-DI subscore spænder fra 0 (ingen handicap) til 3 (alvorligt handicap). En højere score betyder dårligere resultat.
Baseline og uge 52
Skift fra baseline til måned 12 i HAQ-DI - Hygiejne
Tidsramme: Baseline og uge 52
HAQ-DI er Health Assessment Question Disability Index, der vurderer omfanget af en patients funktionsevne. HAQ-DI subscore spænder fra 0 (ingen handicap) til 3 (alvorligt handicap). En højere score betyder dårligere resultat.
Baseline og uge 52
Skift fra baseline til måned 12 i HAQ-DI - Opstår
Tidsramme: Baseline og uge 52
HAQ-DI er Health Assessment Question Disability Index, der vurderer omfanget af en patients funktionsevne. HAQ-DI subscore spænder fra 0 (ingen handicap) til 3 (alvorligt handicap). En højere score betyder dårligere resultat.
Baseline og uge 52
Skift fra baseline til måned 12 i HAQ-DI - rækkevidde
Tidsramme: Baseline og uge 52
HAQ-DI er Health Assessment Question Disability Index, der vurderer omfanget af en patients funktionsevne. HAQ-DI subscore spænder fra 0 (ingen handicap) til 3 (alvorligt handicap). En højere score betyder dårligere resultat.
Baseline og uge 52
Skift fra baseline til måned 12 i HAQ-DI - Spisning
Tidsramme: Baseline og uge 52
HAQ-DI er Health Assessment Question Disability Index, der vurderer omfanget af en patients funktionsevne. HAQ-DI subscore spænder fra 0 (ingen handicap) til 3 (alvorligt handicap). En højere score betyder dårligere resultat.
Baseline og uge 52
Skift fra baseline til måned 12 i HAQ-DI - Grip
Tidsramme: Baseline og uge 52
HAQ-DI er Health Assessment Question Disability Index, der vurderer omfanget af en patients funktionsevne. HAQ-DI subscore spænder fra 0 (ingen handicap) til 3 (alvorligt handicap). En højere score betyder dårligere resultat.
Baseline og uge 52
Skift fra baseline til måned 12 i HAQ-DI - Gåture
Tidsramme: Baseline og uge 52
HAQ-DI er Health Assessment Question Disability Index, der vurderer omfanget af en patients funktionsevne. HAQ-DI subscore spænder fra 0 (ingen handicap) til 3 (alvorligt handicap). En højere score betyder dårligere resultat.
Baseline og uge 52
Skift fra baseline til måned 12 i HAQ-DI - almindelige daglige aktiviteter
Tidsramme: Baseline og uge 52
HAQ-DI er Health Assessment Question Disability Index, der vurderer omfanget af en patients funktionsevne. HAQ-DI subscore spænder fra 0 (ingen handicap) til 3 (alvorligt handicap). En højere score betyder dårligere resultat.
Baseline og uge 52

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Sponsor

Den organisation eller person, der igangsætter undersøgelsen, og som har myndighed og kontrol over undersøgelsen.
Dinesh Khanna, MD, MS

Samarbejdspartnere

Samarbejdspartnere

En anden organisation end sponsoren, der yder støtte til en klinisk undersøgelse. Denne støtte kan omfatte aktiviteter relateret til finansiering, design, implementering, dataanalyse eller rapportering.
Bristol-Myers Squibb
National Institute of Allergy and Infectious Diseases (NIAID)

Efterforskere

Efterforskere

En forsker involveret i et klinisk studie. Beslægtede termer omfatter stedets principal investigator, site sub-investigator, studieformand, undersøgelsesleder og undersøgelseshovedinvestigator.
  • Ledende efterforsker: Dinesh Khanna, MD, MS, University of Michigan

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Generelle publikationer

Hjælpsomme links

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

Studiestart

Den faktiske dato, hvor den første deltager blev tilmeldt en klinisk undersøgelse. Den "forventede" undersøgelses startdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens startdato.
1. september 2014

Primær færdiggørelse (Faktiske)

Primær færdiggørelse

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention for at indsamle endelige data for det primære resultatmål. Hvorvidt det kliniske studie sluttede i henhold til protokollen eller blev afsluttet, påvirker ikke denne dato. For kliniske undersøgelser med mere end ét primært resultatmål med forskellige afslutningsdatoer refererer dette udtryk til den dato, hvor dataindsamlingen er afsluttet for alle de primære resultatmål. Den "forventede" primære afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være den primære afslutningsdato for undersøgelsen.
12. september 2018

Studieafslutning (Faktiske)

Studieafslutning

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention/behandling for at indsamle endelige data for de primære resultatmål, sekundære udfaldsmål og uønskede hændelser (det vil sige den sidste deltagers sidste besøg). Den "forventede" undersøgelses afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens afslutningsdato.
17. oktober 2018

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

Først indsendt

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsendte en undersøgelsespost til ClinicalTrials.gov. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den første indsendte dato og postens tilgængelighed på ClinicalTrials.gov (den første offentliggjorte dato).
3. juni 2014

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsender en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Sponsoren eller investigatoren skal muligvis revidere og indsende en undersøgelsespost en eller flere gange, før NLM's kvalitetskontrolkriterier er opfyldt. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
9. juni 2014

Først opslået (Skøn)

Først opslået

Datoen, hvor undersøgelsesposten først var tilgængelig på ClinicalTrials.gov efter National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgang er afsluttet. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte undersøgelsesposten, og den første offentliggjorte dato.
11. juni 2014

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

Sidste opdatering sendt

Den seneste dato, hvor ændringer i en undersøgelsespost blev gjort tilgængelig på ClinicalTrials.gov. Der kan være en forsinkelse mellem det tidspunkt, hvornår ændringerne blev indsendt til ClinicalTrials.gov af undersøgelsens sponsor eller investigator (datoen for sidste opdatering afsendt) og den sidste opdatering, der blev sendt.
17. februar 2020

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte ændringer til en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
13. februar 2020

Sidst verificeret

Sidst verificeret

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator bekræftede oplysningerne om en klinisk undersøgelse på ClinicalTrials.gov som nøjagtige og aktuelle. Hvis en undersøgelse med rekrutteringsstatus som rekruttering; rekrutterer endnu ikke; eller aktiv, ikke rekruttering er ikke blevet bekræftet inden for de seneste 2 år, er undersøgelsens rekrutteringsstatus vist som ukendt.
1. februar 2020

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

Andre undersøgelses-id-numre

Andre identifikatorer eller ID-numre end NCT-nummeret, der er tildelt til en klinisk undersøgelse af undersøgelsens sponsor, finansieringsgivere eller andre. Disse numre kan omfatte unikke identifikatorer fra andre forsøgsregistre og National Institutes of Health-bevillingsnumre.
  • IM101-344
  • 1UM1AI110557 (U.S. NIH-bevilling/kontrakt)

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Cookieindstillinger

Vi bruger cookies for at sikre, at vi giver dig den bedste oplevelse på vores hjemmeside. For flere detaljer skal du læse omhyggeligt vores Politik om beskyttelse af personlige oplysninger og cookies. ...>>>Du kan når som helst ændre dine præferencer eller trække dit samtykke tilbage ved at slette cookies fra din hjemmeside eller computer som beskrevet i politikken. Accepter det og vælg dine præferencer ved at markere de tilsvarende felter i afsnittet "Administrer indstillinger" nedenfor. Læs vores servicevilkår omhyggeligt, inden du fortsætter med at bruge nogen del af dette websted.
«Administrer indstillinger