Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

En pilotundersøgelse til at evaluere virkningerne af Everolimus på hjernens mTOR-aktivitet og kortikal hyperexcitabilitet i TSC og FCD

31. august 2021 opdateret af: NYU Langone Health

Formålet med denne undersøgelse er at måle, om lægemidlet kaldet Everolimus påvirker mTOR-signalering (et elektrisk aktivitetssignal i hjernen) hos patienter med Tuberous Sclerosis Complex (TSC) og Focal Cortical Dysplasia (FCD) med behandlingsresistent epilepsi (TRE), som vil skal gennemgå en hjerneoperation. En gruppe patienter vil blive behandlet med Everolimus, og en anden vil ikke. Forskere vil afgøre, om der er forskel i mTOR-signalering mellem de patienter, der blev behandlet med Everolimus, og dem, der ikke blev det. Tidligere undersøgelser har antydet, at Everolimus kan reducere anfaldsaktivitet hos TSC-patienter ved at reducere mTOR-signalering. Da patienter med FCD også kan have overskydende mTOR-signalerende hjerneaktivitet, kan Everolimus også reducere anfaldsaktiviteten hos disse patienter.

Lægemidlet Everolimus er godkendt af Food and Drug Administration til behandling af specifikke typer bryst-, bugspytkirtel- og nyrekræft, en nyretumor kaldet angiomyolipom (almindelig hos patienter med TSC) og TSC-patienter, der har en hjernetumor kaldet en subependymal kæmpe celleastrocytom (SEGA). I denne forskning anses det dog for at være en undersøgelse, da det ikke er godkendt til reduktion i mTOR-signalering og et fald i anfaldsfrekvens. Forskere mener, at Everolimus kan være nyttig til at reducere noget, der kaldes kortikal hyperexcitabilitet, som er den overskydende hjerneaktivitet, der kan bidrage til anfald.

Studieoversigt

Status

Status

Angiver den aktuelle rekrutteringsstatus eller den udvidede adgangsstatus.
Afsluttet

Betingelser

Betingelser

Den sygdom, lidelse, syndrom, sygdom eller skade, der undersøges. På ClinicalTrials.gov kan tilstande også omfatte andre sundhedsrelaterede problemer, såsom levetid, livskvalitet og sundhedsrisici.

Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.

Detaljeret beskrivelse

Dette er et enkelt center åbent klinisk pilotforsøg med patienter med TRE i alderen 1 til 40 år med TSC eller FCD, som er planlagt til epilepsikirurgi. Patienter vil blive behandlet med everolimus i 7 til 28 dage før epilepsikirurgi med forlængelse af tiden fra 7 til 28 dage i successive patientgrupper. Den indledende kohorte på mindst tre patienter vil blive behandlet i 7 dage, og efter at behandlingens sikkerhed er sikret for denne gruppe, vil der være en forlængelse af behandlingen til 14 dage for mindst tre patienter. Denne forlænges med en uges mellemrum/tre patientgrupper til en maksimal behandlingsvarighed på 28 dage. Resektioneret hjernevæv vil blive analyseret for aktivering af mTORC1 og mTORC2 signalveje, glutamaterg og GABA-ergisk neurotransmission ved hjælp af histokemi, genetisk analyse samt ekstracellulære feltoptagelser i akutte ex-vivo hjerneskiver fra operation. En blodprøve, der tages på operationstidspunktet, vil blive analyseret for everolimus-niveauer og VEGF-D. Alle patienter vil gennemgå standardiserede intraoperative ECoG-optagelser over den primære epileptogene region og gennemgået blindt.

Forsøgspersonerne vil være i undersøgelsen i 7-28 dage. Efterforskerne vil studere variabler anført i specifikke mål 1 og 2 hos TSC- og FCD-patienter behandlet med 7 til 28 dages everolimus og sammenligne disse med ubehandlede kontrolpatienter med TRE og TSC eller FCD. En sideløbende sammenligningsgruppe på 12 forsøgspersoner vil også blive tilmeldt. De vil alle gennemgå en rutineoperation for diagnosen TRE med TSC eller FCD.

Alle undersøgelsesprocedurer vil blive udført på Comprehensive Epilepsy Center (CEC) med undtagelse af operationen, som vil blive udført på Tisch Hospital.

Undersøgelsestype

Undersøgelsestype

Beskriver karakteren af ​​en klinisk undersøgelse. Undersøgelsestyper omfatter interventionelle undersøgelser (også kaldet kliniske forsøg), observationsundersøgelser (herunder patientregistre) og udvidet adgang.
Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

Tilmelding

Antallet af deltagere i en klinisk undersøgelse. Den "forventede" tilmelding er det mål for antallet af deltagere, som forskerne skal bruge til undersøgelsen.
15

Fase

Fase

Stadiet af et klinisk forsøg, der studerer et lægemiddel eller et biologisk produkt, baseret på definitioner udviklet af U.S. Food and Drug Administration (FDA). Fasen tager udgangspunkt i undersøgelsens formål, antallet af deltagere og andre karakteristika. Der er fem faser: Tidlig fase 1 (tidligere opført som fase 0), fase 1, fase 2, fase 3 og fase 4. Ikke relevant bruges til at beskrive forsøg uden FDA-definerede faser, herunder forsøg med enheder eller adfærdsmæssige indgreb.
  • Fase 2

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • New York
      • New York, New York, Forenede Stater, 10016
        • New York University Langone Medical Center

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Berettigelseskriterier

De nøglekrav, som personer, der ønsker at deltage i et klinisk studie, skal opfylde eller de egenskaber, de skal have. Kvalifikationskriterier består af både inklusionskriterier (som er nødvendige for at en person kan deltage i undersøgelsen) og eksklusionskriterier (som forhindrer en person i at deltage). Typer af berettigelseskriterier omfatter, om en undersøgelse accepterer raske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav eller er begrænset af køn.

Aldre berettiget til at studere

1 år til 36 år (Barn, Voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Inklusionskriterier

1. Patienter: 1 år til 40 år. 2. Diagnose: behandlingsresistent epilepsi på grund af tuberøs sklerosekompleks eller fokal kortikal dysplasi inklusionskriterier (samtidig sammenligningsgruppe)

  1. Patienter: 1 år til 40 år. Matchet for alder (+/- 7 år) og køn på forsøgspersoner i behandlingsgruppen.
  2. Diagnose: behandlingsresistent på grund af TSC eller FCD. Matchet til diagnose af TSC og FCD.
  3. Hjerneoperation til kontrol af anfald, hvori væv samles til forskning ved hjælp af en eksisterende IRB-godkendt undersøgelse.

Eksklusionskriterier

  1. Behandling med en mTOR-hæmmer (everolimus, sirolimus) i løbet af de seneste fire uger.
  2. Kendt overfølsomhed over for en mTOR-hæmmer (everolimus, sirolimus)
  3. Manglende etablering af diagnose af behandlingsresistent epilepsi (dvs. tilstrækkelige forsøg med to passende udvalgte, tolererede og tilstrækkelige forsøg med antiepileptika) [32].
  4. Eksponering for ethvert forsøgsmiddel i måneden før studiestart.
  5. Anamnese med malignitetspatienter, der modtager anti-kræftbehandlinger, såsom strålebehandling og/eller kemoterapi.
  6. Patienter med alvorlige og/eller ukontrollerede medicinske tilstande,
  7. Patienter i kronisk kortikosteroidbehandling
  8. En historie med HIV seropositivitet
  9. Patienter, der har modtaget levende svækkede vacciner inden for 1 uge efter start af everolimus og under undersøgelsen;
  10. Kendt svækkelse af gastrointestinal (GI) funktion eller GI-sygdom, der kan ændre absorptionen af ​​oral everolimus signifikant;
  11. Ukontrolleret diabetes mellitus
  12. Patienter, der har alvorlige og/eller ukontrollerede medicinske tilstande
  13. Kendt svækkelse af gastrointestinal (GI) funktion eller GI-sygdom, der kan ændre absorptionen af ​​oral everolimus signifikant;

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Ikke-randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm

Deltagergruppe / Arm

En gruppe eller undergruppe af deltagere i et klinisk forsøg, der modtager en specifik intervention/behandling eller ingen intervention i henhold til forsøgets protokol.
Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.
Eksperimentel: Behandlede emner
Denne gruppe vil blive behandlet med everolimus 7-28 dage før operationen
Medicin: Everolimus
Denne undersøgelse vil måle, om lægemidlet kaldet Everolimus påvirker mTOR-signalering (et elektrisk aktivitetssignal i hjernen) hos patienter med Tuberous Sclerosis Complex (TSC) og Focal Cortical Dysplasia (FCD) med behandlingsresistent epilepsi (TRE), som skal gennemgå en hjerneoperation . En gruppe patienter vil blive behandlet med Everolimus i 7-28 dage før epilepsioperationen, og en anden vil ikke. Vi vil afgøre, om der er forskel i mTOR-signalering mellem de patienter, der blev behandlet med Everolimus, og dem, der ikke var
Andre navne:
  • Handelsnavn: Afinitor®
Ingen indgriben: Referenceemner
Denne gruppe vil blive optaget som referencepersoner og vil gennemgå rutineoperationer som en del af standardbehandling. Der vil ikke blive ydet intervention til disse forsøgspersoner som en del af undersøgelsen.

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Primære resultatmål

I et klinisk studies protokol er det planlagte resultatmål, der er det vigtigste for at evaluere effekten af ​​en intervention/behandling. De fleste kliniske undersøgelser har ét primært resultatmål, men nogle har mere end ét.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Antal patienter med uønskede hændelser
Tidsramme: 6 uger
.Bivirkningsovervågning bør fortsættes i mindst 30 dage (eller 5 halveringstider, alt efter hvad der er længst) efter den sidste dosis af undersøgelsesbehandlingen
6 uger

Sekundære resultatmål

Sekundære resultatmål

I en klinisk undersøgelses protokol er et planlagt resultatmål, der ikke er lige så vigtigt som det primære resultatmål for at evaluere effekten af ​​en intervention, men som stadig er af interesse. De fleste kliniske undersøgelser har mere end ét sekundært resultatmål.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Everolimus niveauer i blodet
Tidsramme: 28 dage
mTOR-signalering i blodet
28 dage
Totale VEGF-niveauer i blodet (ikke kun VEGF-D)
Tidsramme: 28 dage
28 dage
mTOR Brain Tissue-S6 Phosphate fra Western Blot
Tidsramme: 28 dage
28 dage
HMGB1-ekspression i hjernevæv
Tidsramme: 28 dage
HMGB1-ekspression måles gennem mærkefri kvantificering (LFQ). LFQ er en metode inden for massespektroskopi, der bestemmer den relative mængde proteiner i biologiske prøver. Måleenheden er LFQ-intensitet; en højere LFQ-intensitet indikerer større HMGB1-ekspression.
28 dage

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Sponsor

Den organisation eller person, der igangsætter undersøgelsen, og som har myndighed og kontrol over undersøgelsen.
NYU Langone Health

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Generelle publikationer

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart

Studiestart

Den faktiske dato, hvor den første deltager blev tilmeldt en klinisk undersøgelse. Den "forventede" undersøgelses startdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens startdato.
1. januar 2014

Primær færdiggørelse (Faktiske)

Primær færdiggørelse

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention for at indsamle endelige data for det primære resultatmål. Hvorvidt det kliniske studie sluttede i henhold til protokollen eller blev afsluttet, påvirker ikke denne dato. For kliniske undersøgelser med mere end ét primært resultatmål med forskellige afslutningsdatoer refererer dette udtryk til den dato, hvor dataindsamlingen er afsluttet for alle de primære resultatmål. Den "forventede" primære afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være den primære afslutningsdato for undersøgelsen.
8. december 2017

Studieafslutning (Faktiske)

Studieafslutning

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention/behandling for at indsamle endelige data for de primære resultatmål, sekundære udfaldsmål og uønskede hændelser (det vil sige den sidste deltagers sidste besøg). Den "forventede" undersøgelses afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens afslutningsdato.
28. december 2017

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

Først indsendt

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsendte en undersøgelsespost til ClinicalTrials.gov. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den første indsendte dato og postens tilgængelighed på ClinicalTrials.gov (den første offentliggjorte dato).
8. oktober 2014

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsender en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Sponsoren eller investigatoren skal muligvis revidere og indsende en undersøgelsespost en eller flere gange, før NLM's kvalitetskontrolkriterier er opfyldt. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
21. maj 2015

Først opslået (Skøn)

Først opslået

Datoen, hvor undersøgelsesposten først var tilgængelig på ClinicalTrials.gov efter National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgang er afsluttet. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte undersøgelsesposten, og den første offentliggjorte dato.
22. maj 2015

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

Sidste opdatering sendt

Den seneste dato, hvor ændringer i en undersøgelsespost blev gjort tilgængelig på ClinicalTrials.gov. Der kan være en forsinkelse mellem det tidspunkt, hvornår ændringerne blev indsendt til ClinicalTrials.gov af undersøgelsens sponsor eller investigator (datoen for sidste opdatering afsendt) og den sidste opdatering, der blev sendt.
1. september 2021

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte ændringer til en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
31. august 2021

Sidst verificeret

Sidst verificeret

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator bekræftede oplysningerne om en klinisk undersøgelse på ClinicalTrials.gov som nøjagtige og aktuelle. Hvis en undersøgelse med rekrutteringsstatus som rekruttering; rekrutterer endnu ikke; eller aktiv, ikke rekruttering er ikke blevet bekræftet inden for de seneste 2 år, er undersøgelsens rekrutteringsstatus vist som ukendt.
1. august 2021

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

Andre undersøgelses-id-numre

Andre identifikatorer eller ID-numre end NCT-nummeret, der er tildelt til en klinisk undersøgelse af undersøgelsens sponsor, finansieringsgivere eller andre. Disse numre kan omfatte unikke identifikatorer fra andre forsøgsregistre og National Institutes of Health-bevillingsnumre.
  • 14-00245

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Cookieindstillinger

Vi bruger cookies for at sikre, at vi giver dig den bedste oplevelse på vores hjemmeside. For flere detaljer skal du læse omhyggeligt vores Politik om beskyttelse af personlige oplysninger og cookies. ...>>>Du kan når som helst ændre dine præferencer eller trække dit samtykke tilbage ved at slette cookies fra din hjemmeside eller computer som beskrevet i politikken. Accepter det og vælg dine præferencer ved at markere de tilsvarende felter i afsnittet "Administrer indstillinger" nedenfor. Læs vores servicevilkår omhyggeligt, inden du fortsætter med at bruge nogen del af dette websted.
«Administrer indstillinger