Sikkerhed og potentiel effektivitet af humane mesenkymale stamceller i ikke-cystisk fibrose bronkiektasi (CELEB)

Inklusionskriterier:

• give skriftligt informeret samtykke,
• være mellem 30 og 87 år på tidspunktet for underskrivelsen af ​​det informerede samtykke,
• vægt over 45 og under 150 kg,
• har en klinisk diagnose af non-CF bronkiektasi før screening,
• Har haft mindst 2 eksacerbationer inden for det seneste år som dokumenteret ved lægebesøg eller hospitalsbesøg (brug af antibiotika mindst én gang inden for det sidste år),
• Vis en baseline FEV1 mellem 25% og 85% forudsagt og over eller lig med 1 L og en baseline diffusionskapacitet af lunge for kulilte (DLCO) over eller lig med 30% (korrigeret for hæmoglobin, men ikke alveolært volumen),
• Har en normal højre ventrikelfunktion, som dokumenteret ved Doppler-ekko eller højre hjertekateterisering,
• hvis en kvinde i den fødedygtige alder, accepterer at overholde præventionsreglerne defineret nedenfor.
• Forsøgspersoner kan modtage ikke-lægemiddelbehandlinger, herunder ilttilskud på højst 4 liter pr. minut og pulmonal rehabilitering.
• Forsøgspersoner kan være på kronisk makrolid eller inhaleret antibiotikabehandling bronkiektasi

Ekskluderingskriterier:

• Har HRCT- og eller kirurgiske lungebiopsiresultater, der ikke stemmer overens med diagnosen non-CF bronkiektasi. (Eksklusion af emfysem og eller diffus parenkymsygdom)
• være ude af stand til at udføre nogen af ​​de vurderinger, der kræves til effektmålsanalyse (rapporter sikkerheds- eller tolerabilitetsproblemer, udføre lungefunktionstests (PFT) eller HRCT, gennemgå blodprøver, læse og svare på spørgeskemaet
• Hvis en kvinde i den fødedygtige alder, har et follikelstimulerende hormon (FSH) under 25,8 IE/L
• blive aktivt behandlet for en akut infektiøs forværring af bronkiektasi
• Har en aktiv infektion, der ikke behandles
• Har haft aktive infektioner inden for minimum 4 uger efter undersøgelsesbehandling
• Vær i øjeblikket i behandling for NTM-infektioner
• Har haft positive sputumkulturer for ikke-tuberkuløse mykobakterier (NTM) inden for de seneste 6 måneder
• Har en historie med stof- eller alkoholmisbrug inden for de seneste 24 måneder.
• I øjeblikket modtager (eller har modtaget inden for fire uger efter screening) eksperimentelle midler til behandling af bronkiektasi eller har været tilmeldt kliniske forsøg inden for de foregående 30 dage
• Vær aktivt opført (eller forvent fremtidig notering) for transplantation af ethvert organ.
• Har klinisk vigtige unormale screeningslaboratorieværdier.
• Har en alvorlig komorbid sygdom, der efter investigatorens mening kan kompromittere patientens sikkerhed eller compliance eller forhindre en vellykket gennemførelse af undersøgelsen.
• Har andre forhold, der efter investigatorens mening kan kompromittere patientens sikkerhed eller compliance eller forhindre en vellykket gennemførelse af undersøgelsen.
• Har kendt allergi over for penicillin eller streptomycin.
• Være organtransplanteret modtager.
• Har en klinisk anamnese med malignitet inden for 5 år (dvs. patienter med tidligere malignitet skal være sygdomsfri i 5 år), undtagen kurativt behandlet basalcellekarcinom i huden, pladecellekarcinom i huden eller cervikal carcinom.
• Har en ikke-pulmonal tilstand, der begrænser levetiden til mindre end 1 år.
• Vær serumpositiv for HIV, hepatitis BsAg (overflademiddelreaktivt) eller viremisk hepatitis C.
• Har overfølsomhed over for dimethylsulfoxid (DMSO)
• Være ude af stand til at opretholde mættet ilt (SpO2) på mere end 93 % på rumluft ved havoverfladen i hvile) eller en SpO2 på mere end 88 % på rumluft over 5.000 fod (1524 meter) over havets overflade i hvile.