Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Et terapeutisk åbent studie af tocilizumab til behandling af pulmonal arteriel hypertension (TRANSFORM-UK)

17. april 2018 opdateret af: Papworth Hospital NHS Foundation Trust
Et åbent studie for at vurdere sikkerheden og effektiviteten af ​​tocilizumab i gruppe 1 pulmonal arteriel hypertension patienter

Studieoversigt

Status

Status

Angiver den aktuelle rekrutteringsstatus eller den udvidede adgangsstatus.
Afsluttet

Betingelser

Betingelser

Den sygdom, lidelse, syndrom, sygdom eller skade, der undersøges. På ClinicalTrials.gov kan tilstande også omfatte andre sundhedsrelaterede problemer, såsom levetid, livskvalitet og sundhedsrisici.

Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.

Detaljeret beskrivelse

Ved pulmonal arteriel hypertension (PAH) fører forhøjet blodtryk i lungerne til hjertesvigt og tidlig død. Patienter har ikke kun en markant reduceret levetid, men deres livskvalitet er alvorligt påvirket. Hvis den ikke behandles, er den forventede levetid 2-3 år. Nuværende behandlinger har alle til formål at slappe af karrene i lungerne og sænke blodtrykket, men ingen retter sig mod årsagerne til sygdommen, og i øjeblikket er der ingen helbredelse. På trods af tilgængeligheden af ​​behandlinger har indvirkningen på dødeligheden i bedste fald været beskeden, idet en tredjedel af patienterne stadig dør inden for to år efter diagnosen. Der er fortsat et presserende behov for at teste nye måder at behandle PAH på.

PAH er ofte forbundet med autoimmune sygdomme (når kroppens eget system angriber sig selv i stedet for at bekæmpe infektion). Målrettede komponenter af immunsystemet, der er involveret i udviklingen af ​​sygdom, tilbyder et potentielt nyt behandlingsområde for PAH; et eksempel, der vides at være involveret i progressionen af ​​PAH, er proteinet Interleukin-6 (IL-6). Tocilizumab er et lægemiddel, som blokerer virkningen af ​​Interleukin-6, og blokering af Interleukin-6 har vist sig at være effektivt i dyremodeller af PAH. Tocilizumab blev vist at være sikkert og effektivt i forsøg med andre sygdomme forbundet med PAH, såsom reumatoid arthritis.

Dette studie er et 6 måneders åbent fase II-studie med IV Tocilizumab i 21 patienter med gruppe 1 PAH. Formålet med forsøget er at se, om Tocilizumab er sikkert, og om det sænker blodtrykket i lungerne. Patienterne vil få Tocilizumab intravenøst ​​én gang om måneden i seks måneder med tæt sikkerhedsovervågning. Forsøget vil blive ledet af Papworth Hospital, og i alt 7 britiske specialcentre vil deltage. Forsøget vil vurdere lægemidlets sikkerhed og respons på behandling ved at måle hjertefunktion, blodtryk i lungerne, træningskapacitet og målinger af livskvalitet.

Undersøgelsestype

Undersøgelsestype

Beskriver karakteren af ​​en klinisk undersøgelse. Undersøgelsestyper omfatter interventionelle undersøgelser (også kaldet kliniske forsøg), observationsundersøgelser (herunder patientregistre) og udvidet adgang.
Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

Tilmelding

Antallet af deltagere i en klinisk undersøgelse. Den "forventede" tilmelding er det mål for antallet af deltagere, som forskerne skal bruge til undersøgelsen.
29

Fase

Fase

Stadiet af et klinisk forsøg, der studerer et lægemiddel eller et biologisk produkt, baseret på definitioner udviklet af U.S. Food and Drug Administration (FDA). Fasen tager udgangspunkt i undersøgelsens formål, antallet af deltagere og andre karakteristika. Der er fem faser: Tidlig fase 1 (tidligere opført som fase 0), fase 1, fase 2, fase 3 og fase 4. Ikke relevant bruges til at beskrive forsøg uden FDA-definerede faser, herunder forsøg med enheder eller adfærdsmæssige indgreb.
  • Fase 2

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Det Forenede Kongerige
    • Cambridgeshire
      • Cambridge, Cambridgeshire, Det Forenede Kongerige, CB23 3RE
        • Papworth Hospital NHS Foundation Trust

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Berettigelseskriterier

De nøglekrav, som personer, der ønsker at deltage i et klinisk studie, skal opfylde eller de egenskaber, de skal have. Kvalifikationskriterier består af både inklusionskriterier (som er nødvendige for at en person kan deltage i undersøgelsen) og eksklusionskriterier (som forhindrer en person i at deltage). Typer af berettigelseskriterier omfatter, om en undersøgelse accepterer raske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav eller er begrænset af køn.

Aldre berettiget til at studere

18 år til 70 år (Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Gruppe 1 PAH på grund af: Idiopatisk eller arvelig PAH, PAH forbundet med bindevævssygdom undtagen SLE, RA og blandet CTD, lægemiddel og toksiner
  • WHO funktionsklasse II-IV
  • Vægt mere end 40 kg
  • 6 minutters gåafstand på 100-500 m
  • Hæmodynamiske kriterier målt ved RHC
  • Dokumenteret negativ V/Q-scanning eller pulmonal arteriogram, der bekræfter fravær af krom tromboembolisk sygdom
  • Hvilende iltmætninger på >85 %
  • Lungefunktion bekræfter fravær af signifikant lungesygdom
  • Stabil på uændret PAH-behandlingsregime i mindst 1 måned

Ekskluderingskriterier:

  • Personer på kontinuerlig infusion enten intravenøst ​​eller subkutant
  • Overfølsomhed over for undersøgelsesprodukt
  • Svært nedsat leverfunktion
  • Svært nedsat nyrefunktion
  • Klinisk signifikant anæmi
  • Blodplader <100x10
  • Neutrofiltal <2x10/L
  • Venstre ventrikel sygdom/dysfunktion risikofaktorer
  • Myokardieinfarkt inden for 90 dage før screening
  • Kvindelige forsøgspersoner, der er gravide eller ammer
  • Anamnese med maligniteter inden for de seneste 5 år

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm

Deltagergruppe / Arm

En gruppe eller undergruppe af deltagere i et klinisk forsøg, der modtager en specifik intervention/behandling eller ingen intervention i henhold til forsøgets protokol.
Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.
Eksperimentel: Åbn Label
Intravenøs Tocilizumab 8mg/kg månedligt (op til en maksimal dosis 800mg) i 6 måneder
Medicin: Tocilizumab
Andre navne:
  • RoActemra

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Primære resultatmål

I et klinisk studies protokol er det planlagte resultatmål, der er det vigtigste for at evaluere effekten af ​​en intervention/behandling. De fleste kliniske undersøgelser har ét primært resultatmål, men nogle har mere end ét.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Sikkerhed - Forekomst og sværhedsgrad af uønskede hændelser
Tidsramme: 6 måneder
Hyppighed og sværhedsgrad af behandlingsfremkaldende bivirkninger
6 måneder
Pulmonal vaskulær modstand - dyner (cm-5)
Tidsramme: Ændring fra baseline pulmonal vaskulær modstand til slutningen af ​​undersøgelsen efter 6 måneder
Invasiv hæmodynamisk vurdering med højre hjertekateter
Ændring fra baseline pulmonal vaskulær modstand til slutningen af ​​undersøgelsen efter 6 måneder

Sekundære resultatmål

Sekundære resultatmål

I en klinisk undersøgelses protokol er et planlagt resultatmål, der ikke er lige så vigtigt som det primære resultatmål for at evaluere effekten af ​​en intervention, men som stadig er af interesse. De fleste kliniske undersøgelser har mere end ét sekundært resultatmål.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Seks minutters gangtest
Tidsramme: Baseline og hver måned i 6 måneder
Baseline og hver måned i 6 måneder
N-Terminal pro-B-type natriuretisk peptid
Tidsramme: Baseline og hver måned i 6 måneder
Blodprøve - markør for hjertefunktion
Baseline og hver måned i 6 måneder
Verdenssundhedsorganisationens funktionsklassevurdering af patientrapporterede symptomer
Tidsramme: Baseline og hver måned i 6 måneder
Vurdering af pulmonal hypertension/hjertesvigt symptomer og patientrelateret dagliglivsfunktion.
Baseline og hver måned i 6 måneder
Livskvalitet
Tidsramme: Baseline og hver måned i 6 måneder
Sygdomsspecifikt spørgeskema
Baseline og hver måned i 6 måneder

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Sponsor

Den organisation eller person, der igangsætter undersøgelsen, og som har myndighed og kontrol over undersøgelsen.
Papworth Hospital NHS Foundation Trust

Samarbejdspartnere

Samarbejdspartnere

En anden organisation end sponsoren, der yder støtte til en klinisk undersøgelse. Denne støtte kan omfatte aktiviteter relateret til finansiering, design, implementering, dataanalyse eller rapportering.
Roche Pharma AG
National Institute for Health Research, United Kingdom

Efterforskere

Efterforskere

En forsker involveret i et klinisk studie. Beslægtede termer omfatter stedets principal investigator, site sub-investigator, studieformand, undersøgelsesleder og undersøgelseshovedinvestigator.
  • Ledende efterforsker: Mark Toshner, MD, Papworth Hospital NHS Foundation Trust

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Generelle publikationer

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart

Studiestart

Den faktiske dato, hvor den første deltager blev tilmeldt en klinisk undersøgelse. Den "forventede" undersøgelses startdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens startdato.
1. januar 2016

Primær færdiggørelse (Faktiske)

Primær færdiggørelse

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention for at indsamle endelige data for det primære resultatmål. Hvorvidt det kliniske studie sluttede i henhold til protokollen eller blev afsluttet, påvirker ikke denne dato. For kliniske undersøgelser med mere end ét primært resultatmål med forskellige afslutningsdatoer refererer dette udtryk til den dato, hvor dataindsamlingen er afsluttet for alle de primære resultatmål. Den "forventede" primære afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være den primære afslutningsdato for undersøgelsen.
18. februar 2018

Studieafslutning (Faktiske)

Studieafslutning

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention/behandling for at indsamle endelige data for de primære resultatmål, sekundære udfaldsmål og uønskede hændelser (det vil sige den sidste deltagers sidste besøg). Den "forventede" undersøgelses afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens afslutningsdato.
18. februar 2018

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

Først indsendt

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsendte en undersøgelsespost til ClinicalTrials.gov. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den første indsendte dato og postens tilgængelighed på ClinicalTrials.gov (den første offentliggjorte dato).
21. december 2015

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsender en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Sponsoren eller investigatoren skal muligvis revidere og indsende en undersøgelsespost en eller flere gange, før NLM's kvalitetskontrolkriterier er opfyldt. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
8. februar 2016

Først opslået (Skøn)

Først opslået

Datoen, hvor undersøgelsesposten først var tilgængelig på ClinicalTrials.gov efter National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgang er afsluttet. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte undersøgelsesposten, og den første offentliggjorte dato.
9. februar 2016

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

Sidste opdatering sendt

Den seneste dato, hvor ændringer i en undersøgelsespost blev gjort tilgængelig på ClinicalTrials.gov. Der kan være en forsinkelse mellem det tidspunkt, hvornår ændringerne blev indsendt til ClinicalTrials.gov af undersøgelsens sponsor eller investigator (datoen for sidste opdatering afsendt) og den sidste opdatering, der blev sendt.
19. april 2018

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte ændringer til en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
17. april 2018

Sidst verificeret

Sidst verificeret

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator bekræftede oplysningerne om en klinisk undersøgelse på ClinicalTrials.gov som nøjagtige og aktuelle. Hvis en undersøgelse med rekrutteringsstatus som rekruttering; rekrutterer endnu ikke; eller aktiv, ikke rekruttering er ikke blevet bekræftet inden for de seneste 2 år, er undersøgelsens rekrutteringsstatus vist som ukendt.
1. april 2018

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

Andre undersøgelses-id-numre

Andre identifikatorer eller ID-numre end NCT-nummeret, der er tildelt til en klinisk undersøgelse af undersøgelsens sponsor, finansieringsgivere eller andre. Disse numre kan omfatte unikke identifikatorer fra andre forsøgsregistre og National Institutes of Health-bevillingsnumre.
  • PO2060

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

INGEN

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Cookieindstillinger

Vi bruger cookies for at sikre, at vi giver dig den bedste oplevelse på vores hjemmeside. For flere detaljer skal du læse omhyggeligt vores Politik om beskyttelse af personlige oplysninger og cookies. ...>>>Du kan når som helst ændre dine præferencer eller trække dit samtykke tilbage ved at slette cookies fra din hjemmeside eller computer som beskrevet i politikken. Accepter det og vælg dine præferencer ved at markere de tilsvarende felter i afsnittet "Administrer indstillinger" nedenfor. Læs vores servicevilkår omhyggeligt, inden du fortsætter med at bruge nogen del af dette websted.
«Administrer indstillinger