MAP til at give adgang til Crizanlizumab til seglcellesygepatienter

Inklusionskriterier

Der skal indhentes skriftligt informeret samtykke fra patienten inden behandlingsstart, inklusive alle nødvendige samtykker (eller deres juridiske repræsentanter, hvor det er relevant).

1. Mand eller kvinde, 16 år (inklusive) eller ældre på dagen for underskrift af informeret samtykke.
2. Bekræftet diagnose af seglcellesygdom ved hæmoglobinelektroforese eller højtydende væskekromatografi (HPLC) [udført lokalt]. Alle seglcellesygdomsgenotyper er kvalificerede (HbSS, HbSβ0, HbSC, HbSβ+ og andre).
3. Anamnese med tilbagevendende VOC som vurderet af den behandlende læge.

4. Patienter, der får HU/HC, L-glutamin (Endari), erythropoietin-stimulerende midler eller andre terapier som forebyggende terapi, og fortsætter med at opleve VOC, mens de er på nogen af ​​disse behandlinger.

   • Patienter kan fortsætte med at tage den forebyggende terapi.

5. Patienten er ikke en kandidat til at blive behandlet med alternative behandlingsmuligheder eller har afbrudt alternative behandlinger på grund af uacceptabel fordelerisiko som dokumenteret af den behandlende læge.

6. Patienten skal opfylde følgende laboratorieværdier før behandling:

   • Absolut neutrofiltal ≥1,0 ​​x 10^9/L
   • Blodplader ≥ 75 x 10^9/L
   • Hæmoglobin (Hgb) ≥ 4,0 g/dL
   • Estimeret glomerulær filtrationshastighed ≥ 45 ml/min/1,73 m2 ved hjælp af CKD-EPI formel
   • Direkte (konjugeret) bilirubin ≤ 2,0 x ULN
   • Alanintransaminase (ALT) ≤ 3,0 x ULN
7. ECOG ydeevnestatus ≤ 2,0
8. Modtog standard alderssvarende behandling for SCD, inklusive en opdateret registrering af immuniseringer i henhold til lokale krav
9. Patienter, der er klinisk stabile og er i en ikke-krisetilstand på tidspunktet for behandlingsstart

Eksklusionskriterier

Patienter, der er berettiget til denne behandlingsplan, må ikke opfylde nogen af ​​følgende kriterier:

1. Kontraindikation eller overfølsomhed over for ethvert lægemiddel eller metabolitter fra lignende klasse som crizanlizumab lægemiddel eller over for ethvert hjælpestof i lægemiddelformuleringen.
2. Anamnese med svær overfølsomhedsreaktion over for andre monoklonale antistoffer, som efter den behandlende læges opfattelse kan udgøre en øget risiko for alvorlig infusionsreaktion.
3. Modtaget et monoklonalt antistof eller immunmodulerende middel inden for 1 år efter behandlingsstart, eller har dokumenteret immunogenicitet over for et tidligere biologisk lægemiddel.
4. Gravide eller ammende kvinder

5. Kvinder i den fødedygtige alder, defineret som alle kvinder, der er fysiologisk i stand til at blive gravide, medmindre de bruger højeffektive præventionsmetoder under dosering og i 15 uger efter behandlingens ophør. Meget effektive præventionsmetoder omfatter:

   • Total afholdenhed (når dette er i overensstemmelse med patientens foretrukne og sædvanlige livsstil. Periodisk afholdenhed (f.eks. kalender, ægløsning, symptotermiske, post-ægløsningsmetoder) og abstinenser er ikke acceptable præventionsmetoder
   • Kvindelig sterilisering (har haft kirurgisk bilateral ooforektomi med eller uden hysterektomi), total hysterektomi eller tubal ligering mindst seks uger før indtagelse af crizanlizumab. I tilfælde af oophorektomi alene, kun når kvindens reproduktive status er blevet bekræftet ved opfølgende hormonniveauvurdering
   • Sterilisering af mænd (mindst 6 måneder før behandling). Den vasektomiserede mandlige partner bør være den eneste partner for den pågældende patient
   • Brug af orale, injicerede eller implanterede hormonelle præventionsmetoder eller placering af en intrauterin enhed (IUD) eller intrauterint system (IUS) eller andre former for hormonel prævention, der har sammenlignelig effekt (fejlrate
   • Ved brug af oral prævention skal kvinder have været stabile på den samme pille i minimum 3 måneder før behandlingsstart.
6. Patienter med blødningsforstyrrelser
7. Kendt historie med testning positiv for human immundefektvirus (HIV) infektion

8. Patienter med aktive hepatitis B-infektioner (HBsAg-positive)

   - Bemærk: Patienter med forudgående, men ingen aktiv hepatitis B (dvs. anti-HBc-positive, HBsAg og HBV-DNA-negative) er kvalificerede

9. Patienter med positiv test for hepatitis C ribonukleinsyre (HCV RNA)

   - Bemærk: Patienter, hvor HCV-infektion forsvandt spontant (positive HCV-antistoffer uden påviselig HCV-RNA) eller patienter, der opnåede et vedvarende virologisk respons efter antiviral behandling og viser fravær af påviselig HCV-RNA i ≥ 6 måneder (ved brug af IFN-frie regimer) ) eller ≥ 12 måneder (med brug af IFN-baserede regimer) efter ophør af antiviral behandling er berettiget

10. Betydelig aktiv infektion eller immundefekt (herunder kronisk brug af immunsuppressive lægemidler)
11. Ondartet sygdom. Undtagelser fra denne udelukkelse omfatter følgende: maligniteter, der blev behandlet kurativt og ikke er vendt tilbage inden for 2 år før behandling; fuldstændigt resekeret basalcelle- og pladecellehudkræft og ethvert fuldstændigt resekeret carcinom in situ
12. Har en alvorlig psykisk eller fysisk sygdom, som efter den behandlende læges opfattelse ville kompromittere behandlingens efterlevelse.