Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Post Marketing Surveillance (PMS) undersøgelse for Velaglucerase Alfa (VPRIV) i Indien

6. juni 2023 opdateret af: Shire

En Post Marketing Surveillance (PMS) undersøgelse for VPRIV (Velaglucerase Alfa) i Indien

Hovedformålet med denne undersøgelse er at måle sikkerheden og at finde ud af virkningerne af VPRIV hos deltagere med Gauchers sygdom ved hjælp af både retrospektive og prospektive data, når de anvendes i post-marketing-miljøet og at indsamle genetiske mutationsdata fra deltagere med Gauchers sygdom.

Denne undersøgelse handler om at indsamle data, der er tilgængelig i deltagerens journal samt data fra hver enkelt deltagers igangværende behandling. Ingen undersøgelsesmedicin vil blive udleveret til deltagere i denne undersøgelse.

Når deltagerne starter studiet, vil de besøge studieklinikken tæt på cirka 12 måneder.

Studieoversigt

Status

Status

Angiver den aktuelle rekrutteringsstatus eller den udvidede adgangsstatus.
Afsluttet

Betingelser

Betingelser

Den sygdom, lidelse, syndrom, sygdom eller skade, der undersøges. På ClinicalTrials.gov kan tilstande også omfatte andre sundhedsrelaterede problemer, såsom levetid, livskvalitet og sundhedsrisici.

Undersøgelsestype

Undersøgelsestype

Beskriver karakteren af ​​en klinisk undersøgelse. Undersøgelsestyper omfatter interventionelle undersøgelser (også kaldet kliniske forsøg), observationsundersøgelser (herunder patientregistre) og udvidet adgang.
Observationel

Tilmelding (Faktiske)

Tilmelding

Antallet af deltagere i en klinisk undersøgelse. Den "forventede" tilmelding er det mål for antallet af deltagere, som forskerne skal bruge til undersøgelsen.
21

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Indien
      • New Delhi, Indien, 110029
        • All India Institute of Medical Sciences
    • Kerala
      • Kochi, Kerala, Indien, 682041
        • Amrita Institute of Medical Sciences & Research Centre (AIMS)

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Berettigelseskriterier

De nøglekrav, som personer, der ønsker at deltage i et klinisk studie, skal opfylde eller de egenskaber, de skal have. Kvalifikationskriterier består af både inklusionskriterier (som er nødvendige for at en person kan deltage i undersøgelsen) og eksklusionskriterier (som forhindrer en person i at deltage). Typer af berettigelseskriterier omfatter, om en undersøgelse accepterer raske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav eller er begrænset af køn.

Aldre berettiget til at studere

  • Barn
  • Voksen
  • Ældre voksen

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Prøveudtagningsmetode

Ikke-sandsynlighedsprøve

Studiebefolkning

Deltagere med bekræftet Gauchers sygdom type 1 uanset alder eller køn, som har fået ordineret VPRIV-behandling i henhold til investigatorens vurdering, vil blive inkluderet i denne undersøgelse.

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Deltagere med type 1 Gauchers sygdom ordinerede VPRIV i henhold til efterforskerens vurdering og aktuelle indiske ordinationsoplysninger (PI) er kvalificerede til denne undersøgelse.
  • Deltagere eller juridisk autoriseret repræsentant skal give skriftligt informeret samtykke for at deltage.

Ekskluderingskriterier:

- Deltagerne vil blive udelukket fra denne undersøgelse, hvis deltageren opfyldte nogen af ​​kontraindikationerne inkluderet i den nuværende indiske PI for VPRIV.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Observationsmodeller: Kohorte
  • Tidsperspektiver: Andet

Kohorter og interventioner

Gruppe / kohorte

Gruppe / kohorte

En gruppe eller undergruppe af deltagere i et observationsstudie, der vurderes for biomedicinske eller sundhedsmæssige resultater.
VPRIV: Alle deltagere
Deltagere med Gauchers sygdom type 1, der som en del af standard eller rutinemæssig klinisk praksis, allerede har modtaget VPRIV retrospektivt og yderligere vil modtage VPRIV-terapi i henhold til investigatorens vurdering i ca. 12 måneder, vil blive observeret prospektivt i denne PMS-undersøgelse.

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Primære resultatmål

I et klinisk studies protokol er det planlagte resultatmål, der er det vigtigste for at evaluere effekten af ​​en intervention/behandling. De fleste kliniske undersøgelser har ét primært resultatmål, men nogle har mere end ét.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Antal deltagere med uønskede hændelser (AE'er)
Tidsramme: Baseline op til cirka 12 måneder
En AE er defineret som enhver uønsket medicinsk hændelse (herunder et symptom eller en sygdom eller et unormalt laboratoriefund) i en deltager eller kliniske undersøgelsesdeltagere, der har administreret et lægemiddel, og som ikke nødvendigvis har en årsagssammenhæng med behandlingen. En alvorlig bivirkning (SAE) er enhver hændelse, der resulterer i: død; livstruende begivenhed; kræver indlæggelse på hospital eller resulterer i forlængelse af eksisterende indlæggelse; vedvarende eller betydelig handicap/inhabilitet; resulterer i en medfødt anomali/fødselsdefekt eller en medicinsk vigtig begivenhed. AE'er omfatter alvorlige bivirkninger, uventede AE'er, ikke-alvorlige bivirkninger (AE'er) vil blive rapporteret ved brug af både retrospektive og prospektive data, når de anvendes som standard klinisk praksis. Baseline er defineret som måling fra første gang, deltagerne blev doseret på et velgørende adgangsprogram (CAP).
Baseline op til cirka 12 måneder
Antal deltagere med bivirkninger (ADR'er)
Tidsramme: Baseline op til cirka 12 måneder
En bivirkning er en bivirkning, for hvilken der i det mindste er begrundet mistanke om en årsagssammenhæng mellem en bivirkning og et mistænkt lægemiddel. Antallet af deltagere med bivirkninger vil blive rapporteret ved hjælp af både retrospektive og prospektive data, når de anvendes som standard klinisk praksis. Baseline er defineret som måling fra første gang, deltagerne blev doseret på CAP.
Baseline op til cirka 12 måneder

Sekundære resultatmål

Sekundære resultatmål

I en klinisk undersøgelses protokol er et planlagt resultatmål, der ikke er lige så vigtigt som det primære resultatmål for at evaluere effekten af ​​en intervention, men som stadig er af interesse. De fleste kliniske undersøgelser har mere end ét sekundært resultatmål.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Ændring fra baseline i hæmoglobin (Hb) koncentration ved hjælp af både retrospektive og prospektive data
Tidsramme: Baseline op til cirka 12 måneder
Hæmoglobinkoncentrationen vil blive vurderet hos deltagere med Gauchers sygdom, der modtager VPRIV ved hjælp af både retrospektive og prospektive data, når de anvendes som standard klinisk praksis. Baseline er defineret som måling fra første gang, deltagerne blev doseret på CAP.
Baseline op til cirka 12 måneder
Ændring fra baseline i trombocyttal ved brug af både retrospektive og prospektive data
Tidsramme: Baseline op til cirka 12 måneder
Blodpladeantal vil blive vurderet hos deltagere med Gauchers sygdom, der modtager VPRIV ved hjælp af både retrospektive og prospektive data, når de anvendes som standard klinisk praksis. Baseline er defineret som måling fra første gang, deltagerne blev doseret på CAP.
Baseline op til cirka 12 måneder
Ændring fra baseline i miltstørrelse ved hjælp af både retrospektive og prospektive data
Tidsramme: Baseline op til cirka 12 måneder
Miltstørrelse vil blive vurderet ved hjælp af ultralyd eller magnetisk resonansbillede (MRI) hos deltagere med Gauchers sygdom, der modtager VPRIV, ved hjælp af både retrospektive og prospektive data, når de anvendes som standard klinisk praksis. Baseline er defineret som måling fra første gang, deltagerne blev doseret på CAP.
Baseline op til cirka 12 måneder
Ændring fra baseline i leverstørrelse ved hjælp af både retrospektive og prospektive data
Tidsramme: Baseline op til cirka 12 måneder
Leverstørrelsen vil blive vurderet ved hjælp af ultralyd eller MR hos deltagere med Gauchers sygdom, der modtager VPRIV ved hjælp af både retrospektive og prospektive data, når de anvendes som standard klinisk praksis. Baseline er første gang, deltagerne blev doseret på CAP.
Baseline op til cirka 12 måneder
Behandlingshistorie baseret på tidligere VPRIV-behandling
Tidsramme: Ved baseline
Tilstedeværelse af behandlingshistorie vil blive vurderet ved hjælp af retrospektive data fra den tidligere VPRIV-behandling. Baseline er første gang, deltagerne blev doseret på CAP.
Ved baseline
Ændring fra baseline i hæmoglobin (Hb) koncentration baseret på tidligere VPRIV-behandling
Tidsramme: Baseline op til cirka 12 måneder
Hæmoglobinkoncentrationen vil blive vurderet ved hjælp af retrospektive data fra den tidligere VPRIV-behandling. Baseline er første gang, deltagerne blev doseret på CAP.
Baseline op til cirka 12 måneder
Ændring fra baseline i trombocyttal baseret på tidligere VPRIV-behandling
Tidsramme: Baseline op til cirka 12 måneder
Trombocyttaldata vil blive vurderet ved hjælp af retrospektive data fra den tidligere VPRIV-behandling. Baseline er første gang, deltagerne blev doseret på CAP.
Baseline op til cirka 12 måneder
Ændring fra baseline i miltstørrelse baseret på tidligere VPRIV-behandling
Tidsramme: Baseline op til cirka 12 måneder
Dato for miltstørrelse vil blive vurderet ved hjælp af retrospektive data fra den tidligere VPRIV-behandling. Baseline er første gang, deltagerne blev doseret på CAP.
Baseline op til cirka 12 måneder
Ændring fra baseline i leverstørrelse baseret på tidligere VPRIV-behandling
Tidsramme: Baseline op til cirka 12 måneder
Leverstørrelsesdata vil blive vurderet ved hjælp af retrospektive data fra den tidligere VPRIV-behandling. Baseline er første gang, deltagerne blev doseret på CAP.
Baseline op til cirka 12 måneder
Antal deltagere med AE'er og SAE'er baseret på tidligere VPRIV-behandling
Tidsramme: Baseline op til cirka 12 måneder
En AE defineres som enhver uønsket medicinsk hændelse (herunder et symptom eller en sygdom eller et unormalt laboratoriefund) i en deltager eller kliniske undersøgelsesdeltagere, der har administreret et lægemiddel, og som ikke nødvendigvis har en årsagssammenhæng med behandlingen. En SAE er enhver begivenhed, der resulterer i: død; livstruende begivenhed; kræver indlæggelse på hospital eller resulterer i forlængelse af eksisterende indlæggelse; vedvarende eller betydelig handicap/inhabilitet; resulterer i en medfødt anomali/fødselsdefekt eller en medicinsk vigtig begivenhed. AE'er omfatter alvorlige bivirkninger, uventede AE'er, ikke-alvorlige AE'er vil blive indsamlet ved hjælp af retrospektive data fra den tidligere VPRIV-behandling. Baseline er defineret som måling fra første gang, deltagerne blev doseret på CAP. Data vil blive vurderet retrospektivt baseret på deltagerregistreringer.
Baseline op til cirka 12 måneder

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Sponsor

Den organisation eller person, der igangsætter undersøgelsen, og som har myndighed og kontrol over undersøgelsen.
Shire

Efterforskere

Efterforskere

En forsker involveret i et klinisk studie. Beslægtede termer omfatter stedets principal investigator, site sub-investigator, studieformand, undersøgelsesleder og undersøgelseshovedinvestigator.
  • Studieleder: Study Director, Shire

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Hjælpsomme links

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

Studiestart

Den faktiske dato, hvor den første deltager blev tilmeldt en klinisk undersøgelse. Den "forventede" undersøgelses startdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens startdato.
28. juli 2021

Primær færdiggørelse (Faktiske)

Primær færdiggørelse

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention for at indsamle endelige data for det primære resultatmål. Hvorvidt det kliniske studie sluttede i henhold til protokollen eller blev afsluttet, påvirker ikke denne dato. For kliniske undersøgelser med mere end ét primært resultatmål med forskellige afslutningsdatoer refererer dette udtryk til den dato, hvor dataindsamlingen er afsluttet for alle de primære resultatmål. Den "forventede" primære afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være den primære afslutningsdato for undersøgelsen.
22. april 2023

Studieafslutning (Faktiske)

Studieafslutning

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention/behandling for at indsamle endelige data for de primære resultatmål, sekundære udfaldsmål og uønskede hændelser (det vil sige den sidste deltagers sidste besøg). Den "forventede" undersøgelses afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens afslutningsdato.
22. april 2023

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

Først indsendt

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsendte en undersøgelsespost til ClinicalTrials.gov. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den første indsendte dato og postens tilgængelighed på ClinicalTrials.gov (den første offentliggjorte dato).
9. juni 2020

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsender en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Sponsoren eller investigatoren skal muligvis revidere og indsende en undersøgelsespost en eller flere gange, før NLM's kvalitetskontrolkriterier er opfyldt. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
10. juni 2020

Først opslået (Faktiske)

Først opslået

Datoen, hvor undersøgelsesposten først var tilgængelig på ClinicalTrials.gov efter National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgang er afsluttet. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte undersøgelsesposten, og den første offentliggjorte dato.
12. juni 2020

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

Sidste opdatering sendt

Den seneste dato, hvor ændringer i en undersøgelsespost blev gjort tilgængelig på ClinicalTrials.gov. Der kan være en forsinkelse mellem det tidspunkt, hvornår ændringerne blev indsendt til ClinicalTrials.gov af undersøgelsens sponsor eller investigator (datoen for sidste opdatering afsendt) og den sidste opdatering, der blev sendt.
7. juni 2023

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte ændringer til en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
6. juni 2023

Sidst verificeret

Sidst verificeret

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator bekræftede oplysningerne om en klinisk undersøgelse på ClinicalTrials.gov som nøjagtige og aktuelle. Hvis en undersøgelse med rekrutteringsstatus som rekruttering; rekrutterer endnu ikke; eller aktiv, ikke rekruttering er ikke blevet bekræftet inden for de seneste 2 år, er undersøgelsens rekrutteringsstatus vist som ukendt.
1. juni 2023

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

Andre undersøgelses-id-numre

Andre identifikatorer eller ID-numre end NCT-nummeret, der er tildelt til en klinisk undersøgelse af undersøgelsens sponsor, finansieringsgivere eller andre. Disse numre kan omfatte unikke identifikatorer fra andre forsøgsregistre og National Institutes of Health-bevillingsnumre.
  • SHP669-406

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

JA

IPD-planbeskrivelse

Takeda giver adgang til de afidentificerede individuelle deltagerdata (IPD) for kvalificerede undersøgelser for at hjælpe kvalificerede forskere med at løse legitime videnskabelige mål (Takedas tilsagn om datadeling er tilgængelig på https://clinicaltrials.takeda.com/takedas-commitment?commitment= 5). Disse IPD'er vil blive leveret i et sikkert forskningsmiljø efter godkendelse af en anmodning om datadeling og under betingelserne i en datadelingsaftale.

IPD-delingsadgangskriterier

IPD fra kvalificerede undersøgelser vil blive delt med kvalificerede forskere i henhold til kriterierne og processen beskrevet på https://vivli.org/ourmember/takeda/. For godkendte anmodninger vil forskerne få adgang til anonymiserede data (for at respektere patientens privatliv i overensstemmelse med gældende love og regler) og med oplysninger, der er nødvendige for at opfylde forskningsmålene i henhold til vilkårene i en datadelingsaftale.

IPD-deling Understøttende informationstype

  • STUDY_PROTOCOL
  • SAP
  • ICF
  • CSR

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ingen

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Cookieindstillinger

Vi bruger cookies for at sikre, at vi giver dig den bedste oplevelse på vores hjemmeside. For flere detaljer skal du læse omhyggeligt vores Politik om beskyttelse af personlige oplysninger og cookies. ...>>>Du kan når som helst ændre dine præferencer eller trække dit samtykke tilbage ved at slette cookies fra din hjemmeside eller computer som beskrevet i politikken. Accepter det og vælg dine præferencer ved at markere de tilsvarende felter i afsnittet "Administrer indstillinger" nedenfor. Læs vores servicevilkår omhyggeligt, inden du fortsætter med at bruge nogen del af dette websted.
«Administrer indstillinger