Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

En undersøgelse af børn, teenagere og voksne med svær hæmofili A, der skiftede fra andre faktor VIII-behandlinger til Adynovate

21. juli 2023 opdateret af: Takeda

Virkelighed i den virkelige verden af ​​PEGyleret, rekombinant antihæmofil faktor (Adynovate) profylakse hos patienter med hæmofili A i Canada: En retrospektiv, intrapatient sammenligning med et før-efter-design

Hovedformålet med undersøgelsen er at vurdere sikkerhedsprofilen for Adynovate samt hvor godt mennesker reagerer på den forebyggende behandling med Adynovate.

Denne undersøgelse handler om at gennemgå og indsamle data fra deltagerne før og efter skiftet til Adynovate, som allerede er tilgængelige. Der vil ikke blive indsamlet nye oplysninger i løbet af denne undersøgelse. Den samlede tid til dataindsamling i undersøgelsen vil være cirka 72 måneder (36 måneder før og 36 måneder efter skift til Adynovate). Deltagerne vil ikke modtage Adynovate som en del af denne undersøgelse.

Da deltagerne ikke behandles i denne undersøgelse, behøver de ikke at besøge deres læge ud over deres normale besøg.

Studieoversigt

Status

Status

Angiver den aktuelle rekrutteringsstatus eller den udvidede adgangsstatus.
Afsluttet

Betingelser

Betingelser

Den sygdom, lidelse, syndrom, sygdom eller skade, der undersøges. På ClinicalTrials.gov kan tilstande også omfatte andre sundhedsrelaterede problemer, såsom levetid, livskvalitet og sundhedsrisici.

Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.

Undersøgelsestype

Undersøgelsestype

Beskriver karakteren af ​​en klinisk undersøgelse. Undersøgelsestyper omfatter interventionelle undersøgelser (også kaldet kliniske forsøg), observationsundersøgelser (herunder patientregistre) og udvidet adgang.
Observationel

Tilmelding (Faktiske)

Tilmelding

Antallet af deltagere i en klinisk undersøgelse. Den "forventede" tilmelding er det mål for antallet af deltagere, som forskerne skal bruge til undersøgelsen.
153

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Canada
    • Ontario
      • Hamilton, Ontario, Canada, L8N 3Z5
        • Hamilton-Niagara Regional Hemophilia Treatment Centre

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Berettigelseskriterier

De nøglekrav, som personer, der ønsker at deltage i et klinisk studie, skal opfylde eller de egenskaber, de skal have. Kvalifikationskriterier består af både inklusionskriterier (som er nødvendige for at en person kan deltage i undersøgelsen) og eksklusionskriterier (som forhindrer en person i at deltage). Typer af berettigelseskriterier omfatter, om en undersøgelse accepterer raske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav eller er begrænset af køn.

Aldre berettiget til at studere

  • Barn
  • Voksen
  • Ældre voksen

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Prøveudtagningsmetode

Sandsynlighedsprøve

Studiebefolkning

Undersøgelsespopulationen vil bestå af deltagere i alle aldre, der modtager regelmæssig profylaktisk behandling med Adynovate på et canadisk hæmofilibehandlingscenter og registreret i CBDR (Canadian Bleeding Registry).

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Deltagere med svær hæmofili A.
  • Alle aldersgrupper (under [] 12 år).
  • Deltager med mere end lig med (>=) 150 dokumenterede eksponeringsdage (ED'er).

  • Behandlet med Adynovate:

    • At få lavet en PK-analyse/data tilgængelig for post-hoc modellering
    • Efter at have registreret klinisk resultatanalyse: i > 6 måneder
  • Behandlet med et SHL/EHL-FVIII produkt i mindst seks måneder før skift til Adynovate
  • For at kvalificere sig til det sekundære mål skal deltagerne have udført et WAPPS-studie på Adynovate og på den SHL/EHL-FVIII, de blev behandlet før skiftet.

Ekskluderingskriterier:

  • Enhver deltager, der opfylder et af følgende kriterier, vil ikke kvalificere sig til at deltage i undersøgelsen:
  • Deltagere med kun on-demand Faktor VIII (FVIII) bruger.
  • Aktuel tilstedeværelse af FVIII-hæmmende antistoffer. (Deltagere med en historie med inhibitorer, hvis nogen, vil blive overvejet til en følsomhedsanalyse).
  • Diagnose af anden arvelig eller erhvervet hæmostatisk defekt bortset fra hæmofili A.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Observationsmodeller: Kohorte
  • Tidsperspektiver: Tilbagevirkende kraft

Kohorter og interventioner

Gruppe / kohorte

Gruppe / kohorte

En gruppe eller undergruppe af deltagere i et observationsstudie, der vurderes for biomedicinske eller sundhedsmæssige resultater.
Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.
Alle deltagere
Alle deltagere diagnosticeret med svær hæmofili Et tidligere modtaget profylakseregime for standard halveringstid/forlænget halveringstid faktor VIII (SHL/EHL-FVIII) produkter vil blive sammenlignet med, efter at deltagerne skiftede til almindelig profylakse med Adynovate med mindst 6 måneders efterfølgning op.
Andet: Ikke-interventionel
Dette er en ikke-interventionel undersøgelse.

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Primære resultatmål

I et klinisk studies protokol er det planlagte resultatmål, der er det vigtigste for at evaluere effekten af ​​en intervention/behandling. De fleste kliniske undersøgelser har ét primært resultatmål, men nogle har mere end ét.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Procentdel af tid brugt med faktorniveauer over 0,01 IE/ml
Tidsramme: cirka 72 måneder
Procentdel af tid brugt med faktorniveauer over 0,01 (Internationale enheder pr. milliliter [IU/ml], beregnes som: tid brugt med faktorniveauer over 0,01 IE/ml/samlet tid i undersøgelsen. Beregningen vil blive udført ved at simulere, baseret på de infusioner, der er registreret i behandlingsdagbøgerne og de enkelte PK-profiler, alle tidsintervallerne mellem hver infusion og det tidspunkt, hvor koncentrationen på 0,01 IE/mL nås, og tiden mellem opnåelse af 0,01 IE/ml og den efterfølgende infusion.
cirka 72 måneder
Antal deltagere med uønskede hændelser (AE'er)
Tidsramme: cirka 72 måneder
En AE'er er enhver uønsket medicinsk hændelse hos en deltager, der har givet et lægemiddel, og som ikke nødvendigvis behøver at have en årsagssammenhæng med denne behandling. Antallet af deltagere med AE'er relateret til inhibitorudvikling, trombose, død, infektion, cancer og andet vil blive rapporteret.
cirka 72 måneder

Sekundære resultatmål

Sekundære resultatmål

I en klinisk undersøgelses protokol er et planlagt resultatmål, der ikke er lige så vigtigt som det primære resultatmål for at evaluere effekten af ​​en intervention, men som stadig er af interesse. De fleste kliniske undersøgelser har mere end ét sekundært resultatmål.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Procentdel af tid brugt med faktorniveauer over 0,03 IE/ml
Tidsramme: cirka 72 måneder
Procentdel af tid brugt med faktorniveauer over 0,03 IE/ml, beregnes som: tid brugt med faktorniveauer over 0,03 IE/ml/ samlet tid i undersøgelsen. Beregningen vil blive udført ved simulering, baseret på de infusioner, der er registreret i behandlingsdagbøgerne og den enkelte.
cirka 72 måneder
Procentdel af tid brugt med faktorniveauer over 0,05 IE/ml
Tidsramme: cirka 72 måneder
Procentdel af tid brugt med faktorniveauer over 0,05 IE/ml, beregnes som: tid brugt med faktorniveauer over 0,05 IE/ml/samlet tid i undersøgelsen. Beregningen vil blive udført ved simulering, baseret på de infusioner, der er registreret i behandlingsdagbøgerne og den enkelte.
cirka 72 måneder
Terminal halveringstid for Adynovate
Tidsramme: cirka 72 måneder
Terminal halveringstid vil blive estimeret baseret på den individuelle web-tilgængelige populations farmakokinetiske hæmofilitjeneste (WAPPS) PK-profil.
cirka 72 måneder
Clearance (Cl) af Adynovate
Tidsramme: cirka 72 måneder
Cl vil blive estimeret baseret på den individuelle WAPPS PK-profil.
cirka 72 måneder
Maksimal observeret lægemiddelkoncentration (Cmax) af Adynovate
Tidsramme: cirka 72 måneder
Cmax er som estimeret baseret på den individuelle WAPPS PK-profil.
cirka 72 måneder
Area Under the Curve (AUC) af Adynovate
Tidsramme: cirka 72 måneder
AUC vil blive estimeret baseret på den individuelle WAPPS PK-profil.
cirka 72 måneder
Annualiseret samlet faktorforbrug
Tidsramme: cirka 72 måneder
Det samlede faktorforbrug vil blive målt på infusionsloggen, årligt og justeret pr. kropsvægt. Annualiseret FVIII-koncentratforbrug, justeret pr. kropsvægt, vil blive beregnet som: samlet mængde infunderet IE/vægt (kilogram)*12/måneders observation.
cirka 72 måneder
Annualiseret totalfaktorforbrug for blødninger
Tidsramme: cirka 72 måneder
Det samlede faktorforbrug for blødninger vil blive målt på infusionsloggen, årligt og justeret pr. kropsvægt. Annualiseret FVIII-koncentratforbrug, justeret pr. kropsvægt, vil blive beregnet som: total mængde infunderet IE for blødninger/vægt (kilogram)*12/måneders observation.
cirka 72 måneder
Estimeret faktorforbrug
Tidsramme: cirka 72 måneder
Estimeret faktorforbrug, baseret på det foreskrevne behandlingsregime, årligt og justeret pr. kropsvægt, beregnes som: total ordineret mængde (IE)/uge / Vægt (kilogram)*52/ugers observation.
cirka 72 måneder
Teoretisk faktorforbrug
Tidsramme: cirka 72 måneder
Teoretisk faktorforbrug, estimeret baseret på den mængde, der kræves for at opnå specificerede faktorniveau-bunde (0,03 IE/mL, 0,10 IE/mL), årligt og justeret pr. kropsvægt, vil blive beregnet som: estimeret mængde ordineret IE/uge/vægt (kilogram) )*52/ugers observation.
cirka 72 måneder
Annualiseret blødningsrate (ABR)
Tidsramme: cirka 72 måneder
ABR vil blive beregnet som: antal blødninger*12/måneders observation.
cirka 72 måneder
Annualiseret spontan blødningsrate (AsBR),
Tidsramme: cirka 72 måneder
AsBR vil blive beregnet som: antal spontane blødninger*12/måneders observation. En blødning defineres som spontan, hvis den ikke er relateret til skade/traume.
cirka 72 måneder
Annualiseret ledblødningsrate (AjBR)
Tidsramme: cirka 72 måneder
AjBR vil blive beregnet som: antal ledblødninger*12/måneders observation. En akut ledblødning omfatter nogle eller alle af følgende: 'aura', smerte, hævelse, varme fra huden over leddet, nedsat bevægelighed og besvær med at bruge lemmen sammenlignet med baseline eller funktionstab.
cirka 72 måneder
Hæmofili Joint Health Score (HJHS) - Total Score
Tidsramme: cirka 72 måneder
HJHS vil blive vurderet ud fra følgende komponenter i albue-, knæ- og ankelleddene: hævelse, hævelsesvarighed, muskelatrofi, crepitus ved bevægelse, fleksionstab, ekstensionstab, ledsmerter og styrke, sammen med en vurdering af global gangart. HJHS er et valideret 11-elements scoringsværktøj baseret på radiologisk og klinisk evaluering, følsomt for at opdage tidlige tegn og mindre ændringer. HJHS spænder fra 0 til 124. Højere værdier i HJHS repræsenterer en værre situation for deltageren.
cirka 72 måneder
Sundhedsrelateret livskvalitet (HRQoL) vurderet af patientrapporterede udfaldsbyrder og -oplevelser (PROBE) spørgeskema
Tidsramme: cirka 72 måneder
PROBE-spørgeskemaet er et værktøj til vurdering af patientrapporterede udfald, byrder og erfaringer. Indtil nu har det været brugt til personer, der lever med hæmofili (PWH) og raske kontroller. PROBE-spørgeskemaet består af fire hovedafsnit: demografiske data, generelle helbredsproblemer, hæmofili-relaterede helbredsproblemer og sundhedsrelateret livskvalitet. Score varierer fra 0-1, med en højere værdi, der indikerer bedre helbredstilstand.
cirka 72 måneder
HRQoL vurderet af EuroQoL Group 5-Dimension 5-Level Self-Report (EQ-5D-5L)
Tidsramme: cirka 72 måneder
EQ-5D-5L beskrivende system vurderer sundhed i fem dimensioner (mobilitet, egenomsorg, sædvanlige aktiviteter, smerte/ubehag, angst/depression), som hver har fem niveauer af respons (ingen problemer, lette problemer, moderate problemer, alvorlige problemer, ekstreme problemer/ude af stand til). Denne del af EQ-5D-spørgeskemaet giver en beskrivende profil, der kan bruges til at generere en sundhedstilstandsprofil. Sundhedstilstandsindeksscore varierer generelt fra mindre end 0 (hvor 0 er værdien af ​​en sundhedstilstand svarende til død; negative værdier repræsenterer værdier som værre end død) til 1 (værdien af ​​fuld sundhed), med højere score, der indikerer højere sundhedsnytte . Den anden del af spørgeskemaet består af en visuel analog skala (VAS), hvor deltageren vurderer sit opfattede helbred fra 0 (det værst tænkelige helbred) til 100 (det bedst tænkelige helbred).
cirka 72 måneder

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Sponsor

Den organisation eller person, der igangsætter undersøgelsen, og som har myndighed og kontrol over undersøgelsen.
Takeda

Efterforskere

Efterforskere

En forsker involveret i et klinisk studie. Beslægtede termer omfatter stedets principal investigator, site sub-investigator, studieformand, undersøgelsesleder og undersøgelseshovedinvestigator.
  • Studieleder: Study Director, Takeda

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Hjælpsomme links

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

Studiestart

Den faktiske dato, hvor den første deltager blev tilmeldt en klinisk undersøgelse. Den "forventede" undersøgelses startdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens startdato.
30. november 2021

Primær færdiggørelse (Faktiske)

Primær færdiggørelse

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention for at indsamle endelige data for det primære resultatmål. Hvorvidt det kliniske studie sluttede i henhold til protokollen eller blev afsluttet, påvirker ikke denne dato. For kliniske undersøgelser med mere end ét primært resultatmål med forskellige afslutningsdatoer refererer dette udtryk til den dato, hvor dataindsamlingen er afsluttet for alle de primære resultatmål. Den "forventede" primære afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være den primære afslutningsdato for undersøgelsen.
28. februar 2022

Studieafslutning (Faktiske)

Studieafslutning

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention/behandling for at indsamle endelige data for de primære resultatmål, sekundære udfaldsmål og uønskede hændelser (det vil sige den sidste deltagers sidste besøg). Den "forventede" undersøgelses afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens afslutningsdato.
28. februar 2022

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

Først indsendt

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsendte en undersøgelsespost til ClinicalTrials.gov. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den første indsendte dato og postens tilgængelighed på ClinicalTrials.gov (den første offentliggjorte dato).
5. maj 2021

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsender en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Sponsoren eller investigatoren skal muligvis revidere og indsende en undersøgelsespost en eller flere gange, før NLM's kvalitetskontrolkriterier er opfyldt. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
5. maj 2021

Først opslået (Faktiske)

Først opslået

Datoen, hvor undersøgelsesposten først var tilgængelig på ClinicalTrials.gov efter National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgang er afsluttet. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte undersøgelsesposten, og den første offentliggjorte dato.
6. maj 2021

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Anslået)

Sidste opdatering sendt

Den seneste dato, hvor ændringer i en undersøgelsespost blev gjort tilgængelig på ClinicalTrials.gov. Der kan være en forsinkelse mellem det tidspunkt, hvornår ændringerne blev indsendt til ClinicalTrials.gov af undersøgelsens sponsor eller investigator (datoen for sidste opdatering afsendt) og den sidste opdatering, der blev sendt.
24. juli 2023

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte ændringer til en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
21. juli 2023

Sidst verificeret

Sidst verificeret

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator bekræftede oplysningerne om en klinisk undersøgelse på ClinicalTrials.gov som nøjagtige og aktuelle. Hvis en undersøgelse med rekrutteringsstatus som rekruttering; rekrutterer endnu ikke; eller aktiv, ikke rekruttering er ikke blevet bekræftet inden for de seneste 2 år, er undersøgelsens rekrutteringsstatus vist som ukendt.
1. juli 2023

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

Andre undersøgelses-id-numre

Andre identifikatorer eller ID-numre end NCT-nummeret, der er tildelt til en klinisk undersøgelse af undersøgelsens sponsor, finansieringsgivere eller andre. Disse numre kan omfatte unikke identifikatorer fra andre forsøgsregistre og National Institutes of Health-bevillingsnumre.
  • TAK-660-4004
  • MACS-2020-061601 (Anden identifikator: Takeda)

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

JA

IPD-planbeskrivelse

Takeda giver adgang til de afidentificerede individuelle deltagerdata (IPD) for kvalificerede undersøgelser for at hjælpe kvalificerede forskere med at løse legitime videnskabelige mål (Takedas tilsagn om datadeling er tilgængelig på https://clinicaltrials.takeda.com/takedas-commitment?commitment= 5). Disse IPD'er vil blive leveret i et sikkert forskningsmiljø efter godkendelse af en anmodning om datadeling og under betingelserne i en datadelingsaftale.

IPD-delingsadgangskriterier

IPD fra kvalificerede undersøgelser vil blive delt med kvalificerede forskere i henhold til kriterierne og processen beskrevet på https://vivli.org/ourmember/takeda/. For godkendte anmodninger vil forskerne få adgang til anonymiserede data (for at respektere patientens privatliv i overensstemmelse med gældende love og regler) og med oplysninger, der er nødvendige for at opfylde forskningsmålene i henhold til vilkårene i en datadelingsaftale.

IPD-deling Understøttende informationstype

  • STUDY_PROTOCOL
  • SAP
  • ICF
  • CSR

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Cookieindstillinger

Vi bruger cookies for at sikre, at vi giver dig den bedste oplevelse på vores hjemmeside. For flere detaljer skal du læse omhyggeligt vores Politik om beskyttelse af personlige oplysninger og cookies. ...>>>Du kan når som helst ændre dine præferencer eller trække dit samtykke tilbage ved at slette cookies fra din hjemmeside eller computer som beskrevet i politikken. Accepter det og vælg dine præferencer ved at markere de tilsvarende felter i afsnittet "Administrer indstillinger" nedenfor. Læs vores servicevilkår omhyggeligt, inden du fortsætter med at bruge nogen del af dette websted.
«Administrer indstillinger