Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Guanfacine Extended Release til reduktion af aggression og selvskadende adfærd forbundet med Prader-Willi syndrom (PWS-GXR)

16. august 2024 opdateret af: Maimonides Medical Center

Et dobbeltblindt, placebokontrolleret, fast-fleksibel dosis klinisk forsøg med Guanfacine Extended Release til reduktion af aggression og selvskadende adfærd forbundet med Prader-Willi syndrom

Dette er et placebokontrolleret klinisk forsøg for at vurdere, om Guanfacine Extended Release (GXR) reducerer aggression og selvskadende adfærd hos personer med Prader Willi Syndrom (PWS). Derudover vil undersøgelsen etablere sikkerheden af ​​GXR med et specifikt fokus på metaboliske effekter.

Studieoversigt

Status

Status

Angiver den aktuelle rekrutteringsstatus eller den udvidede adgangsstatus.
Afsluttet

Betingelser

Betingelser

Den sygdom, lidelse, syndrom, sygdom eller skade, der undersøges. På ClinicalTrials.gov kan tilstande også omfatte andre sundhedsrelaterede problemer, såsom levetid, livskvalitet og sundhedsrisici.

Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.

Detaljeret beskrivelse

Prader-Willi syndrom er en genetisk lidelse, der skyldes tab af funktion af specifikke gener. Hos nyfødte omfatter symptomerne svage muskler, dårlig fodring og langsom udvikling. Begyndende i barndommen bliver personen konstant sulten, hvilket ofte fører til overvægt og type 2-diabetes. Aggression, oppositionel adfærd og raserianfald forekommer hyppigt hos patienter med PWS. PWS har også en høj forekomst af selvskade, gentagen adfærd, impulsivitet, overaktivitet og let til moderat indlæringsvanskeligheder.

Guanfacine Extended Release (GXR), forsøgslægemidlet i denne undersøgelse ville være det første studie, der evaluerede lægemidlet hos patienter med Prader Willi syndrom. "Investigational" betyder, at det ikke er godkendt af Food and Drug Administration (FDA) til at behandle Prader Willi Syndrome. Guanfacine Extended Released (GXR) er dog et FDA-godkendt lægemiddel, der bruges til at behandle børn og unge med hypertension og opmærksomhedsunderskud hyperaktivitetsforstyrrelse (ADHD). GXR menes at reagere på dele af hjernen, der fører til at styrke arbejdshukommelsen, reducere distraktion, forbedre opmærksomhed og impulskontrol. GXR anses generelt for at være sikkert for børn, så længe det bruges i henhold til doseringsinstruktionerne (op til 4 mg) fra en kvalificeret læge.

Dette randomiserede, dobbeltblindede, placebokontrollerede kliniske forsøg har til formål at bestemme, om guanfacin forlænget frigivelse (GXR) reducerer aggression og selvskade sammenlignet med placebo hos personer med PWS med moderat til svær aggressiv og/eller selvskadende adfærd. Derudover vil GXR's tolerabilitet blive vurderet ved systematisk at evaluere og dokumentere uønskede hændelser.

Undersøgelsestype

Undersøgelsestype

Beskriver karakteren af ​​en klinisk undersøgelse. Undersøgelsestyper omfatter interventionelle undersøgelser (også kaldet kliniske forsøg), observationsundersøgelser (herunder patientregistre) og udvidet adgang.
Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

Tilmelding

Antallet af deltagere i en klinisk undersøgelse. Den "forventede" tilmelding er det mål for antallet af deltagere, som forskerne skal bruge til undersøgelsen.
15

Fase

Fase

Stadiet af et klinisk forsøg, der studerer et lægemiddel eller et biologisk produkt, baseret på definitioner udviklet af U.S. Food and Drug Administration (FDA). Fasen tager udgangspunkt i undersøgelsens formål, antallet af deltagere og andre karakteristika. Der er fem faser: Tidlig fase 1 (tidligere opført som fase 0), fase 1, fase 2, fase 3 og fase 4. Ikke relevant bruges til at beskrive forsøg uden FDA-definerede faser, herunder forsøg med enheder eller adfærdsmæssige indgreb.
  • Fase 4

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiekontakt

Studiekontakt

Navn og kontaktoplysninger for den person, der kan besvare spørgsmål om tilmelding til en klinisk undersøgelse. Hvert sted, hvor undersøgelsen udføres, kan også have en specifik kontaktperson, som kan være bedre i stand til at besvare disse spørgsmål.

Undersøgelse Kontakt Backup

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • New York
      • Brooklyn, New York, Forenede Stater, 11219
        • Maimonides Medical Center

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Berettigelseskriterier

De nøglekrav, som personer, der ønsker at deltage i et klinisk studie, skal opfylde eller de egenskaber, de skal have. Kvalifikationskriterier består af både inklusionskriterier (som er nødvendige for at en person kan deltage i undersøgelsen) og eksklusionskriterier (som forhindrer en person i at deltage). Typer af berettigelseskriterier omfatter, om en undersøgelse accepterer raske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav eller er begrænset af køn.

Aldre berettiget til at studere

6 år til 35 år (Barn, Voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Diagnose af PWS bekræftet af genetisk testdokumentation
  • Vurdering af moderat eller højere på Clinical Global Impression-Severity Scale

Ekskluderingskriterier:

  • Personer med positiv graviditetstest, synkebesvær og/eller med aktiv psykose eller mani vil blive udelukket
  • Personer, der i øjeblikket tager guanfacin forlænget frigivelse
  • Patienter med laktoseintolerans
  • Personer med allerede eksisterende, klinisk signifikant bradykardi (< 8 år:
  • Forsøgspersoner, der modtager antipsykotisk medicin på grund af en dokumenteret historie med psykose eller bipolar lidelse, vil få lov til at fortsætte med at tage medicinen uden dosisændring.
  • Væksthormon, thyreoideahormonerstatningsbehandling og ikke-psykiatrisk medicin vil få lov til at fortsætte.
  • N-acetylcystein og antikonvulsiv medicin (kun hvis det er ordineret til anfald) vil få lov til at fortsætte med specifikke instruktioner om ikke at foretage nogen dosisændringer under det kliniske forsøg.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Crossover opgave
  • Maskning: Dobbelt

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm

Deltagergruppe / Arm

En gruppe eller undergruppe af deltagere i et klinisk forsøg, der modtager en specifik intervention/behandling eller ingen intervention i henhold til forsøgets protokol.
Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.
Sham-komparator: Placebo
Andet: Placebo
Placebo vil blive givet samtidig med GXR under forsøg.
Eksperimentel: GXR
Umiddelbart efter det 8-ugers blindede randomiserede forsøg vil en 8-ugers åben-label fortsættelsesfase blive forfulgt for yderligere at definere effektivitet og tolerabilitet af GXR og for at etablere dets sikkerhed med specifikt fokus på metabolisk profil.
Medicin: Guanfacine Extended Release
Startdosis for alle deltagere vil være 1 mg pr. dag. Hvis medicinen tolereres godt, kan dosis hæves til 2 mg indtil dag 28 og øges til 3 mg i de resterende 4 uger af forsøget. Dosisplanen vil ikke være fast., den behandlende kliniker kan udsætte en planlagt stigning eller sænke dosis for at håndtere bivirkninger. Ved uge 8 tidspunkt vil undersøgelsen blive afblindet.og forsøgspersoner vil fortsætte behandlingen i 8 uger.
Andre navne:
  • Intuniv

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Primære resultatmål

I et klinisk studies protokol er det planlagte resultatmål, der er det vigtigste for at evaluere effekten af ​​en intervention/behandling. De fleste kliniske undersøgelser har ét primært resultatmål, men nogle har mere end ét.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Clinical Global Impression- Forbedringsændring fra baseline til uge 16
Tidsramme: 16 uger
Clinical Global Impression-Improvement er en 7-punkts skala. En vurdering på 0=ikke vurderet, 1= meget forbedret, 2= meget forbedret, 3=minimalt forbedret, 4= ingen ændring, 5= minimalt dårligere, 6= meget dårligere og 7= meget dårligere. Scoringer efter "4" indikerer et faldende sundhedsresultat. Positivt klinisk respons vil blive bestemt ved en vurdering på 1= meget forbedret eller 2= Meget forbedret ved afslutningen af ​​det blindede forsøg.
16 uger

Sekundære resultatmål

Sekundære resultatmål

I en klinisk undersøgelses protokol er et planlagt resultatmål, der ikke er lige så vigtigt som det primære resultatmål for at evaluere effekten af ​​en intervention, men som stadig er af interesse. De fleste kliniske undersøgelser har mere end ét sekundært resultatmål.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
En ændring i afvigende adfærdstjekliste fra baseline til uge 16
Tidsramme: 16 uger
Afvigende adfærdstjekliste er en undersøgelse på 58 punkter. Elementer er bedømt på en 4-punkts skala, "0" angiver intet problem, "3" angiver et stort problem. Højere score er forbundet med større sværhedsgrad. Skalaerne er opdelt i 5 underskalaer: hyperaktivitet, sløvhed, stereotyp adfærd, irritabilitet og upassende tale.
16 uger
En ændring i Traumaskalaen for selvskade fra baseline til uge 16
Tidsramme: 16 uger
Self Injury Trauma Scale er opdelt i tre dele. Del 1 er en observation af helbredte skader og identifikation af selvskadende adfærd. Del 2 er opdelt i tre dele nummer, type og sværhedsgrad. Antallet er baseret på antallet af sår 1=et sår (almindeligt i et mildt tilfælde, men sjældent i et alvorligt tilfælde) 2=to eller fire sår (almindeligt) og 3=fem eller flere sår (sjældent). Type er kategorisk og bruges til at skelne mellem slid/sår og kontusion. Skadens sværhedsgrad bedømmes på en 3-punkts skala. "1" repræsenterer den mindst alvorlige mulighed, og "3" repræsenterer den mest alvorlige mulighed. Skadens sværhedsgrad er opdelt mellem typer. Del 3 er skøn over nuværende risiko. Det vurderes på et subjektivt grundlag med etiketter som "mild", "moderat" og "alvorlig" ledsaget af beskrivelser af den observerede tilstand af anatomien. Højere score er forbundet med større sværhedsgrad.
16 uger
En ændring i Modified Overt Aggression Scale fra baseline til uge 16
Tidsramme: 16 uger
Modified Overt Aggression Scale er en firedelt adfærdsvurderingsskala, der bruges til at evaluere og dokumentere "hyppigheden og sværhedsgraden" af aggressive episoder. Bedømmelsesskalaen består af fire kategorier: verbal aggression, aggression mod objekter, aggression mod sig selv og aggression mod andre. Hver del er bedømt på en 5-punkts skala, "0" angiver ingen aggression, "4" angiver den mest aggressive mulighed. Højere score er forbundet med større sværhedsgrad.
16 uger

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Sponsor

Den organisation eller person, der igangsætter undersøgelsen, og som har myndighed og kontrol over undersøgelsen.
Maimonides Medical Center

Efterforskere

Efterforskere

En forsker involveret i et klinisk studie. Beslægtede termer omfatter stedets principal investigator, site sub-investigator, studieformand, undersøgelsesleder og undersøgelseshovedinvestigator.
  • Ledende efterforsker: Deepan Singh, MD, Maimonides Medical Center

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Generelle publikationer

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

Studiestart

Den faktiske dato, hvor den første deltager blev tilmeldt en klinisk undersøgelse. Den "forventede" undersøgelses startdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens startdato.
17. december 2020

Primær færdiggørelse (Faktiske)

Primær færdiggørelse

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention for at indsamle endelige data for det primære resultatmål. Hvorvidt det kliniske studie sluttede i henhold til protokollen eller blev afsluttet, påvirker ikke denne dato. For kliniske undersøgelser med mere end ét primært resultatmål med forskellige afslutningsdatoer refererer dette udtryk til den dato, hvor dataindsamlingen er afsluttet for alle de primære resultatmål. Den "forventede" primære afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være den primære afslutningsdato for undersøgelsen.
16. december 2023

Studieafslutning (Faktiske)

Studieafslutning

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention/behandling for at indsamle endelige data for de primære resultatmål, sekundære udfaldsmål og uønskede hændelser (det vil sige den sidste deltagers sidste besøg). Den "forventede" undersøgelses afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens afslutningsdato.
16. december 2023

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

Først indsendt

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsendte en undersøgelsespost til ClinicalTrials.gov. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den første indsendte dato og postens tilgængelighed på ClinicalTrials.gov (den første offentliggjorte dato).
12. december 2022

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsender en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Sponsoren eller investigatoren skal muligvis revidere og indsende en undersøgelsespost en eller flere gange, før NLM's kvalitetskontrolkriterier er opfyldt. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
12. december 2022

Først opslået (Faktiske)

Først opslået

Datoen, hvor undersøgelsesposten først var tilgængelig på ClinicalTrials.gov efter National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgang er afsluttet. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte undersøgelsesposten, og den første offentliggjorte dato.
20. december 2022

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

Sidste opdatering sendt

Den seneste dato, hvor ændringer i en undersøgelsespost blev gjort tilgængelig på ClinicalTrials.gov. Der kan være en forsinkelse mellem det tidspunkt, hvornår ændringerne blev indsendt til ClinicalTrials.gov af undersøgelsens sponsor eller investigator (datoen for sidste opdatering afsendt) og den sidste opdatering, der blev sendt.
19. august 2024

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte ændringer til en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
16. august 2024

Sidst verificeret

Sidst verificeret

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator bekræftede oplysningerne om en klinisk undersøgelse på ClinicalTrials.gov som nøjagtige og aktuelle. Hvis en undersøgelse med rekrutteringsstatus som rekruttering; rekrutterer endnu ikke; eller aktiv, ikke rekruttering er ikke blevet bekræftet inden for de seneste 2 år, er undersøgelsens rekrutteringsstatus vist som ukendt.
1. august 2024

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

Andre undersøgelses-id-numre

Andre identifikatorer eller ID-numre end NCT-nummeret, der er tildelt til en klinisk undersøgelse af undersøgelsens sponsor, finansieringsgivere eller andre. Disse numre kan omfatte unikke identifikatorer fra andre forsøgsregistre og National Institutes of Health-bevillingsnumre.
  • 2020-11-03-MMC

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

INGEN

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

produkt fremstillet i og eksporteret fra U.S.A.

Ja

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Cookieindstillinger

Vi bruger cookies for at sikre, at vi giver dig den bedste oplevelse på vores hjemmeside. For flere detaljer skal du læse omhyggeligt vores Politik om beskyttelse af personlige oplysninger og cookies. ...>>>Du kan når som helst ændre dine præferencer eller trække dit samtykke tilbage ved at slette cookies fra din hjemmeside eller computer som beskrevet i politikken. Accepter det og vælg dine præferencer ved at markere de tilsvarende felter i afsnittet "Administrer indstillinger" nedenfor. Læs vores servicevilkår omhyggeligt, inden du fortsætter med at bruge nogen del af dette websted.
«Administrer indstillinger