Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Prospektiv evaluering af diagnose og behandling af patienter med autoimmune cytopenier, herunder autoimmun hæmolytisk anæmi, immun trombocytopeni og kronisk idiopatisk/autoimmun neutropeni (AIHA ITP CIN)

8. oktober 2024 opdateret af: Fondazione IRCCS Ca' Granda, Ospedale Maggiore Policlinico

Evaluering af det diagnostiske/terapeutiske forløb hos patienter med autoimmune cytopenier (autoimmun hæmolytisk anæmi AIHA, immun trombocytopeni ITP, kronisk idiopatisk/autoimmun neutropeni CIN/AIN) og identifikation af prædiktive og prognostiske markører.

Målet med denne observationsundersøgelse er at karakterisere den diagnostiske og terapeutiske behandling af autoimmune cytopenier, herunder autoimmun hæmolytisk anæmi, immun trombocytopeni og kronisk idiopatisk/autoimmun neutropeni.

Hovedformålene med at besvare er:

  • evaluering af traditionelle og nye diagnostiske værktøjer, herunder immunhæmatologi, cytokin essays, knoglemarvsundersøgelser, molekylære fund og fækalt mikrobiom.
  • evaluering af type og sekvens af de administrerede terapier, responsraterne og de uønskede hændelser.
  • evaluering af kliniske og laboratoriemæssige (immunologiske, molekylære og morfologiske) prædiktorer for udfald.
  • udvikling af autoimmune cytopenier til myelodysplastiske syndromer.
  • en undergruppe af patienter med myelodysplastiske syndromer vil blive inkluderet for at evaluere tilstedeværelsen af ​​immunologiske hændelser, autoimmun aktivering og metabolisme af røde blodlegemer.

Deltagerne vil modtage en klinisk/laboratoriediagnostisk oparbejdning i henhold til gældende klinisk praksis. Desuden vil de blive udtaget ved baseline (perifert blod og fæces for mikrobiom) og fulgt op i mindst 3 år for at evaluere deres kliniske forløb, terapeutiske behandling og resultat.

Studieoversigt

Status

Status

Angiver den aktuelle rekrutteringsstatus eller den udvidede adgangsstatus.
Rekruttering

Betingelser

Betingelser

Den sygdom, lidelse, syndrom, sygdom eller skade, der undersøges. På ClinicalTrials.gov kan tilstande også omfatte andre sundhedsrelaterede problemer, såsom levetid, livskvalitet og sundhedsrisici.

Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.

Detaljeret beskrivelse

Dette observationsstudie vil karakterisere den diagnostiske og terapeutiske behandling af autoimmune cytopenier, herunder autoimmun hæmolytisk anæmi, immun trombocytopeni og kronisk idiopatisk/autoimmun neutropeni for at evaluere prædiktorer for udfald. Derudover vil en undergruppe af patienter med myelodysplastiske syndromer (diagnosticeret i henhold til den nuværende WHO 5. udgave 2022) blive inkluderet for at evaluere tilstedeværelsen af ​​autoimmun aktivering og metabolisme af røde blodlegemer.

Undersøgelsestype

Undersøgelsestype

Beskriver karakteren af ​​en klinisk undersøgelse. Undersøgelsestyper omfatter interventionelle undersøgelser (også kaldet kliniske forsøg), observationsundersøgelser (herunder patientregistre) og udvidet adgang.
Observationel

Tilmelding (Anslået)

Tilmelding

Antallet af deltagere i en klinisk undersøgelse. Den "forventede" tilmelding er det mål for antallet af deltagere, som forskerne skal bruge til undersøgelsen.
200

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Italien
      • Milano, Italien, 20100
        • Rekruttering
        • Fondazione IRCCS CA' Granda Ospedale Maggiore Policlinico
        • Kontakt:

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Berettigelseskriterier

De nøglekrav, som personer, der ønsker at deltage i et klinisk studie, skal opfylde eller de egenskaber, de skal have. Kvalifikationskriterier består af både inklusionskriterier (som er nødvendige for at en person kan deltage i undersøgelsen) og eksklusionskriterier (som forhindrer en person i at deltage). Typer af berettigelseskriterier omfatter, om en undersøgelse accepterer raske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav eller er begrænset af køn.

Aldre berettiget til at studere

  • Voksen
  • Ældre voksen

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Prøveudtagningsmetode

Sandsynlighedsprøve

Studiebefolkning

Patienter med anæmi (Hb <12 g/dL), trombocytopeni (PLT <100.000/mmc) og/eller neutropeni (neutrofile <1000/mmc) i indlæggelse eller ambulant afdeling i Fondazione IRCCS Ca' Granda Ospedale Maggiore Policlinico, Milano, Italien.

Cytopeni-diagnose vil være baseret på gældende retningslinjer for AIHA (bevis på hæmolyse og positiv direkte Coombs-test eller negativ, når andre årsager er udelukket), for ITP (udelukkelse af andre årsager til trombocytopeni) og for CIN/AIN (udelukkelse af andre årsager til neutropeni). Patienterne vil blive klassificeret efter graden af ​​cytopeni og, for AIHA, efter termiske karakteristika (varm, kold, blandet, atypisk).

Til delstudiet af patienter med MDS vil patienter blive stratificeret i henhold til WHO 2022 klassificering af myeloid neoplasmer.

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Diagnose af autoimmune cytopenier (AIHA/ITP/CIN/AIN)
  • alder >/= 18 år
  • mulighed for at underskrive informeret samtykke
  • mulighed for at gennemgå 3 års opfølgning
  • for undergruppen af ​​patienter med myelodysplastisk syndrom: knoglemarvsevaluering, der viser >/= 10 % dysplastiske træk af mindst én afstamning sammen med MDS, der definerer cytopeni og/eller MDS, der definerer cytogenetik.

Ekskluderingskriterier:

  • enhver betingelse, der hindrer erhvervelsen af ​​det informerede samtykke
  • immun cytopeni diagnose før >/= 6 måneders indskrivning

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

Kohorter og interventioner

Gruppe / kohorte

Gruppe / kohorte

En gruppe eller undergruppe af deltagere i et observationsstudie, der vurderes for biomedicinske eller sundhedsmæssige resultater.
Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.
Autoimmun hæmolytisk anæmi
AIHA-patienter vil blive indskrevet ved diagnose og stratificeret efter AIHA-type (dvs. varme, kolde, blandede og atypiske former), udtaget til perifert blod til cytokin- og NGS-undersøgelser og for fæces til mikrobiomundersøgelser. Hvis det er klinisk indiceret, vil knoglemarvsevaluering blive udført, og en prøve til enkeltcelleanalyse vil blive indsamlet. Patienterne vil blive fulgt op for at indsamle behandlinger, responser, tilbagefald og komplikationer (især tromboser og infektioner).
Biologisk: cytokin essays
evaluering af immunmodulerende cytokiner ved hjælp af ELISA-sæt på perifere blodprøver
Biologisk: NGS
evaluering af somatiske mutationer, der almindeligvis er forbundet med myeloid neoplasma og immundefekter ved næste generations sekvensering på perifere blodprøver
Biologisk: Fækalt mikrobiom
evaluering af fækalt mikrobiom på fækale prøver
Medicin: Erythropoietin
evaluering af rekombinant erythropoietin brug, sikkerhed og effekt hos patienter med autoimmun hæmolytisk anæmi i henhold til klinisk praksis
Immun trombocytopeni
ITP-patienter vil blive indskrevet ved diagnosen og udtaget til perifert blod til cytokin- og NGS-undersøgelser og for fæces til mikrobiomundersøgelser. Hvis det er klinisk indiceret, vil knoglemarvsevaluering blive udført, og en prøve til enkeltcelleanalyse vil blive indsamlet. Patienterne vil blive fulgt op for at indsamle behandlinger, responser, tilbagefald og komplikationer (især tromboser og infektioner).
Biologisk: cytokin essays
evaluering af immunmodulerende cytokiner ved hjælp af ELISA-sæt på perifere blodprøver
Biologisk: NGS
evaluering af somatiske mutationer, der almindeligvis er forbundet med myeloid neoplasma og immundefekter ved næste generations sekvensering på perifere blodprøver
Biologisk: Fækalt mikrobiom
evaluering af fækalt mikrobiom på fækale prøver
Medicin: Trombopoietin-receptoragonist
evaluering af TPO-RA brug, sikkerhed og effekt hos patienter med ITP i henhold til klinisk praksis
Kronisk idiopatisk neutropeni/autoimmun neutropeni
CIN/AIN-patienter vil blive indskrevet ved diagnosen og udtaget til perifert blod til cytokin- og NGS-undersøgelser og for fæces til mikrobiom-undersøgelser. Hvis det er klinisk indiceret, vil knoglemarvsevaluering blive udført, og en prøve til enkeltcelleanalyse vil blive indsamlet. Patienterne vil blive fulgt op for at indsamle behandlinger, responser, tilbagefald og komplikationer (især infektioner).
Biologisk: cytokin essays
evaluering af immunmodulerende cytokiner ved hjælp af ELISA-sæt på perifere blodprøver
Biologisk: NGS
evaluering af somatiske mutationer, der almindeligvis er forbundet med myeloid neoplasma og immundefekter ved næste generations sekvensering på perifere blodprøver
Biologisk: Fækalt mikrobiom
evaluering af fækalt mikrobiom på fækale prøver
Medicin: G-CSF
evaluering af G-CSF brug, sikkerhed og effekt hos patienter med CIN/AIN i henhold til klinisk praksis
Myelodysplastiske syndromer
MDS-patienter vil blive indskrevet ved diagnosen og udtaget til perifert blod til cytokin- og NGS-undersøgelser og for at evaluere metabolisme af røde blodlegemer. Hvis det er klinisk indiceret, vil knoglemarvsevaluering blive udført, og en prøve til enkeltcelleanalyse vil blive indsamlet. Patienterne vil blive fulgt op for at indsamle behandlinger, responser, tilbagefald og resultater.
Biologisk: cytokin essays
evaluering af immunmodulerende cytokiner ved hjælp af ELISA-sæt på perifere blodprøver
Biologisk: NGS
evaluering af somatiske mutationer, der almindeligvis er forbundet med myeloid neoplasma og immundefekter ved næste generations sekvensering på perifere blodprøver
Biologisk: Fækalt mikrobiom
evaluering af fækalt mikrobiom på fækale prøver
Medicin: Luspatercept
evaluering af cytokinniveauer, molekylær profil og knoglemarvsmikromiljø ved enkeltcelleanalyse hos patienter behandlet med luspatercept i henhold til klinisk praksis

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Primære resultatmål

I et klinisk studies protokol er det planlagte resultatmål, der er det vigtigste for at evaluere effekten af ​​en intervention/behandling. De fleste kliniske undersøgelser har ét primært resultatmål, men nogle har mere end ét.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
følsomhed af autoantistoftestning i autoimmune cytopenier
Tidsramme: 2021-2026
at definere følsomheden af ​​autoantistoftestning i autoimmune cytopenier
2021-2026
specificitet af autoantistoftestning i autoimmune cytopenier
Tidsramme: 2021-2026
at definere specificiteten af ​​autoantistoftestning i autoimmune cytopenier
2021-2026
følsomhed af knoglemarvstrefin i autoimmune cytopenier
Tidsramme: 2021-2026
at definere følsomheden af ​​knoglemarvstrefin i autoimmune cytopenier
2021-2026

Sekundære resultatmål

Sekundære resultatmål

I en klinisk undersøgelses protokol er et planlagt resultatmål, der ikke er lige så vigtigt som det primære resultatmål for at evaluere effekten af ​​en intervention, men som stadig er af interesse. De fleste kliniske undersøgelser har mere end ét sekundært resultatmål.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
den samlede svarprocent
Tidsramme: 2021-2026
at definere responsrater på behandling af autoimmune cytopenier og myelodysplastiske syndromer
2021-2026
Evaluering af somatiske mutationer
Tidsramme: 2021-2026
at definere somatiske mutationer i autoimmune cytopenier og myelodysplastiske syndromer af NGS
2021-2026
Evaluering af pyruvatkinaseaktivitet
Tidsramme: 2021-2026
at definere pyruvatkinaseaktivitet ved myelodysplastiske syndromer
2021-2026
Evaluering af mikrobiom
Tidsramme: 2021-2026
at definere mikrobiomsammensætning i autoimmune cytopenier og myelodysplastiske syndromer
2021-2026
Enkeltcellet RNA-ekspression
Tidsramme: 2021-2026
at definere knoglemarvssammensætning ved enkeltcelleanalyse i autoimmune cytopenier og myelodysplastiske syndromer
2021-2026
Evaluering af cytokinniveauer
Tidsramme: 2021-2026
at definere cytokinniveauer i autoimmune cytopenier og myelodysplastiske syndromer ved ELISA
2021-2026

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Sponsor

Den organisation eller person, der igangsætter undersøgelsen, og som har myndighed og kontrol over undersøgelsen.
Fondazione IRCCS Ca' Granda, Ospedale Maggiore Policlinico

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

Studiestart

Den faktiske dato, hvor den første deltager blev tilmeldt en klinisk undersøgelse. Den "forventede" undersøgelses startdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens startdato.
1. juni 2019

Primær færdiggørelse (Anslået)

Primær færdiggørelse

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention for at indsamle endelige data for det primære resultatmål. Hvorvidt det kliniske studie sluttede i henhold til protokollen eller blev afsluttet, påvirker ikke denne dato. For kliniske undersøgelser med mere end ét primært resultatmål med forskellige afslutningsdatoer refererer dette udtryk til den dato, hvor dataindsamlingen er afsluttet for alle de primære resultatmål. Den "forventede" primære afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være den primære afslutningsdato for undersøgelsen.
1. september 2030

Studieafslutning (Anslået)

Studieafslutning

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention/behandling for at indsamle endelige data for de primære resultatmål, sekundære udfaldsmål og uønskede hændelser (det vil sige den sidste deltagers sidste besøg). Den "forventede" undersøgelses afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens afslutningsdato.
1. juni 2035

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

Først indsendt

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsendte en undersøgelsespost til ClinicalTrials.gov. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den første indsendte dato og postens tilgængelighed på ClinicalTrials.gov (den første offentliggjorte dato).
29. maj 2023

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsender en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Sponsoren eller investigatoren skal muligvis revidere og indsende en undersøgelsespost en eller flere gange, før NLM's kvalitetskontrolkriterier er opfyldt. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
3. juli 2023

Først opslået (Faktiske)

Først opslået

Datoen, hvor undersøgelsesposten først var tilgængelig på ClinicalTrials.gov efter National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgang er afsluttet. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte undersøgelsesposten, og den første offentliggjorte dato.
5. juli 2023

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

Sidste opdatering sendt

Den seneste dato, hvor ændringer i en undersøgelsespost blev gjort tilgængelig på ClinicalTrials.gov. Der kan være en forsinkelse mellem det tidspunkt, hvornår ændringerne blev indsendt til ClinicalTrials.gov af undersøgelsens sponsor eller investigator (datoen for sidste opdatering afsendt) og den sidste opdatering, der blev sendt.
15. oktober 2024

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte ændringer til en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
8. oktober 2024

Sidst verificeret

Sidst verificeret

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator bekræftede oplysningerne om en klinisk undersøgelse på ClinicalTrials.gov som nøjagtige og aktuelle. Hvis en undersøgelse med rekrutteringsstatus som rekruttering; rekrutterer endnu ikke; eller aktiv, ikke rekruttering er ikke blevet bekræftet inden for de seneste 2 år, er undersøgelsens rekrutteringsstatus vist som ukendt.
1. oktober 2024

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

Andre undersøgelses-id-numre

Andre identifikatorer eller ID-numre end NCT-nummeret, der er tildelt til en klinisk undersøgelse af undersøgelsens sponsor, finansieringsgivere eller andre. Disse numre kan omfatte unikke identifikatorer fra andre forsøgsregistre og National Institutes of Health-bevillingsnumre.
  • CYTOPAN

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

INGEN

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ingen

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Cookieindstillinger

Vi bruger cookies for at sikre, at vi giver dig den bedste oplevelse på vores hjemmeside. For flere detaljer skal du læse omhyggeligt vores Politik om beskyttelse af personlige oplysninger og cookies. ...>>>Du kan når som helst ændre dine præferencer eller trække dit samtykke tilbage ved at slette cookies fra din hjemmeside eller computer som beskrevet i politikken. Accepter det og vælg dine præferencer ved at markere de tilsvarende felter i afsnittet "Administrer indstillinger" nedenfor. Læs vores servicevilkår omhyggeligt, inden du fortsætter med at bruge nogen del af dette websted.
«Administrer indstillinger