Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Globalt patientregister over arvelige nethindesygdomme (EYERD Registry)

27. august 2026 opdateret af: Janssen Research & Development, LLC

Globalt patientregister over arvelig nethindesygdom

Formålet med denne undersøgelse er bedre at forstå den naturlige historie af arvelig nethindesygdom (IRD) og hjælpe med at informere patientbehandling.

Studieoversigt

Status

Status

Angiver den aktuelle rekrutteringsstatus eller den udvidede adgangsstatus.
Afsluttet

Betingelser

Betingelser

Den sygdom, lidelse, syndrom, sygdom eller skade, der undersøges. På ClinicalTrials.gov kan tilstande også omfatte andre sundhedsrelaterede problemer, såsom levetid, livskvalitet og sundhedsrisici.

Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.

Undersøgelsestype

Undersøgelsestype

Beskriver karakteren af ​​en klinisk undersøgelse. Undersøgelsestyper omfatter interventionelle undersøgelser (også kaldet kliniske forsøg), observationsundersøgelser (herunder patientregistre) og udvidet adgang.
Observationel

Tilmelding (Faktiske)

Tilmelding

Antallet af deltagere i en klinisk undersøgelse. Den "forventede" tilmelding er det mål for antallet af deltagere, som forskerne skal bruge til undersøgelsen.
886

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiekontakt

Studiekontakt

Navn og kontaktoplysninger for den person, der kan besvare spørgsmål om tilmelding til en klinisk undersøgelse. Hvert sted, hvor undersøgelsen udføres, kan også have en specifik kontaktperson, som kan være bedre i stand til at besvare disse spørgsmål.

Studiesteder

  • Australien
      • East Melbourne, Australien, 3002
        • Centre For Eye Research Australia
      • Nedlands, Australien, 6009
        • Lions Eye Institute
      • Westmead, Australien, 2145
        • Sydney Children's Hospital
  • Belgien
      • Ghent, Belgien, 9000
        • Ghent University Hospital
  • Brasilien
      • Belo Horizonte, Brasilien, 30150-270
        • INRET Clínica e Centro de Pesquisa
      • Pinheiros, Brasilien, 05406-900
        • On Oftalmologia LTDA
      • São Paulo, Brasilien, 04023-061
        • Instituto de Genética Ocular
      • São Paulo, Brasilien, 01427-002
        • Clinica Oftalmologica Sao Lucas
  • Canada
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Canada, M4N 3M5
        • Sunnybrook Health Sciences Center
  • Danmark
      • Glostrup Municipality, Danmark, 2600
        • Rigshospitalet Glostrup
  • Det Forenede Kongerige
      • Cardiff, Det Forenede Kongerige, CF244LU
        • University Hospital Wales
      • Hull, Det Forenede Kongerige, HU32JZ
        • Hull University Teaching Hospitals NHS Trust
      • Leeds, Det Forenede Kongerige, LS9 7TF
        • Leeds Teaching Hospitals NHS Trust
      • Liverpool, Det Forenede Kongerige, L7 8XP
        • Royal Liverpool University Hospital
      • Southampton, Det Forenede Kongerige, SO166YD
        • University Hospital Southampton NHS Foundation Trust
      • Sunderland, Det Forenede Kongerige, SR29HP
        • Sunderland Eye Infirmary
  • Finland
      • Helsinki, Finland, 00100
        • Helsingin yliopistollinen keskussairaala
  • Forenede Stater
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Forenede Stater, 35294
        • University of Alabama Birmingham
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Forenede Stater, 72205
        • University of Arkansas for Medical Sciences
    • California
      • Los Angeles, California, Forenede Stater, 90033
        • University of Southern California
      • San Francisco, California, Forenede Stater, 94143
        • UCSF
    • Florida
      • Miami, Florida, Forenede Stater, 33136
        • Bascom Palmer Eye Institute
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Forenede Stater, 30322
        • Emory University
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Forenede Stater, 52242
        • University of Iowa
    • Louisiana
      • New Orleans, Louisiana, Forenede Stater, 70121
        • Ochsner Medical Center
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Forenede Stater, 212051832
        • John Hopkins Hospital
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Forenede Stater, 48105
        • Univ of Michigan Medical Center
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Forenede Stater, 55455
        • University of Minnesota Medical Center
    • New York
      • Rochester, New York, Forenede Stater, 14642
        • University of Rochester Medical Center
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Forenede Stater, 44195
        • Cleveland Clinic
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Forenede Stater, 97239
        • Oregon Health and Science University
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Forenede Stater, 15213
        • UPMC
    • Texas
      • Bellaire, Texas, Forenede Stater, 77401
        • Retina Consultants of Texas
      • Houston, Texas, Forenede Stater, 77030
        • Baylor College of Medicine
      • Houston, Texas, Forenede Stater, 77204
        • University of Texas Houston
  • Frankrig
      • Montpellier, Frankrig, 34295
        • CHU Montpellier
      • Nantes, Frankrig, F44093
        • CHU Nantes
      • Paris, Frankrig, 75015
        • Hôpital Necker-Enfants Malades
      • Paris, Frankrig, 75012
        • Centre Hospitalier National d'Ophtalmologie des Quinze-Vingts
      • Srasbourg, Frankrig, 67091
        • Hopitaux Universitaires de Strasbourg
  • Israel
      • Ramat Gan, Israel, 52621
        • The Chaim Sheba Medical Center
      • Tel Aviv, Israel, 6423906
        • Tel Aviv Sourasky Medical Center
  • Italien
      • Ferrara, Italien, 44124
        • Arcispedale S. Anna Ferrara
      • Florence, Italien, 50134
        • Azienda Ospedaliero Universitaria Careggi
      • Milan, Italien, 20132
        • Ospedale San Raffaele
      • Milan, Italien, 20142
        • Asst Santi Paolo E Carlo
      • Naples, Italien, 80131
        • Azienda Ospedaliera Univ.- Università Degli studi della Campania - Luigi Vanvitelli
      • Roma, Italien, 00168
        • Policlinico Universitario Agostino Gemelli
      • Roma, Italien, 00198
        • IRCCS Fondazione G.B. Bietti per lo Studio e la Ricerca in Oftalmologia ONLUS
  • Japan
      • Fukuoka, Japan, 812-8582
        • Kyushu University Hospital
      • Meguro-ku, Japan, 152 8902
        • National Hospital Organization Tokyo Medical Center
      • Nagoya, Japan, 466-8560
        • Nagoya University Hospital
      • Tsu, Japan, 514 8507
        • Mie University Hospital
  • Kina
      • Beijing, Kina, 100730
        • Peking Union Medical College Hospital
      • Beijing, Kina, 100045
        • Beijing Children's Hospital, Capital Medical University
      • Beijing, Kina, 100730
        • Beijing Tongren Hospital CMU
      • Guangzhou, Kina, 510060
        • Sun YatSen University, Zhongshan Ophthalmic Center
      • Shanghai, Kina, 200080
        • Shanghai General Hospital
      • Shanghai, Kina, 200092
        • Xin Hua Hospital Affiliated to Shanghai Jiao Tong University School of Medicine
      • Shanghai, Kina, 200336
        • Shanghai Aier Eye Hospital
      • Shanghai, Kina, 200031
        • Eye and ENT Hospital of Fudan University 1
  • Schweiz
      • Basel, Schweiz, 4031
        • University Hospital Basel, Eye Clinic/Institute of Molecular and Clinical
      • Lausanne, Schweiz, 1004
        • Universite de Lausanne, Hopital ophtalmique Jules-Gonin
  • Spanien
      • Barcelona, Spanien, 08907
        • Hosp. Univ. de Bellvitge
      • Barcelona, Spanien, 08950
        • Hosp. Sant Joan de Deu
      • Donostia / San Sebastian, Spanien, 20014
        • Hosp. Univ. Donostia
      • Madrid, Spanien, 28041
        • Hosp. Univ. 12 de Octubre
      • Madrid, Spanien, 28040
        • Hosp Univ Fund Jimenez Diaz
      • Seville, Spanien, 41009
        • Hosp. Virgen Macarena
  • Sydkorea
      • Gyeonggi-do, Sydkorea, 13620
        • Seoul National University Bundang Hospital
      • Seoul, Sydkorea, 06351
        • Samsung Medical Center
      • Seoul, Sydkorea, 03722
        • Severance Hospital
  • Tyskland
      • Bonn, Tyskland, 53127
        • Universitatsklinikum Bonn
  • Østrig
      • Linz, Østrig, 4021
        • Kepler Universitätsklinikum GmbH
      • Vienna, Østrig, A-1090
        • Medizinische Universitaet Wien

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Berettigelseskriterier

De nøglekrav, som personer, der ønsker at deltage i et klinisk studie, skal opfylde eller de egenskaber, de skal have. Kvalifikationskriterier består af både inklusionskriterier (som er nødvendige for at en person kan deltage i undersøgelsen) og eksklusionskriterier (som forhindrer en person i at deltage). Typer af berettigelseskriterier omfatter, om en undersøgelse accepterer raske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav eller er begrænset af køn.

Aldre berettiget til at studere

  • Barn
  • Voksen
  • Ældre voksen

Tager imod sunde frivillige

N/A

Prøveudtagningsmetode

Ikke-sandsynlighedsprøve

Studiebefolkning

Studiepopulationen omfatter voksne og pædiatriske deltagere med en dokumenteret genetisk diagnose af XLRP eller ACHM og eventuelle tegn eller symptomer på sygdom.

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

For deltagervalg:

  • Deltageren har ethvert klinisk dokumenteret tegn og/eller symptom i overensstemmelse med en arvelig nethindesygdom (IRD) eller asymptomatisk med dokumenterede nethindeforandringer detekteret ved billeddannelse eller elektrofysiologi
  • Deltageren har dokumenteret genetisk(e) variant(er) (kendt patogen, sandsynlig patogen eller varianter af usikker betydning) i relevante gener for en af ​​følgende IRD'er: X-Linked Retinitis Pigmentosa (XLRP) og/eller Achromatopsia (ACHM)
  • Deltager eller juridisk acceptabel repræsentant har givet informeret samtykke (og deltagersamtykke, hvis det er relevant) i overensstemmelse med lokale krav
  • Deltageren er i stand til at få udført relevante visuelle og/eller retinale vurderinger

Til valg af omsorgsperson:

  • Pårørende har samtykke fra den tilknyttede deltager til at deltage i undersøgelsen, eller deltagerens samtykke og samtykke fra deres juridisk acceptable repræsentant
  • Mand eller kvinde på over eller lig med (>=)18 år
  • Identificeret af en tilmeldt deltager (eller deres juridisk acceptable repræsentant*) som en primær omsorgsperson
  • Pårørende har givet informeret samtykke i overensstemmelse med lokale krav

Ekskluderingskriterier:

For deltagervalg:

- Deltageren har modtaget en behandling i et IRD-relateret interventionsforsøg eller bliver screenet for et IRD-relateret interventionsstudie

Til valg af omsorgsperson:

- Pårørende har en IRD-diagnose og viser symptomer (synsforstyrrelser)

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

Kohorter og interventioner

Gruppe / kohorte

Gruppe / kohorte

En gruppe eller undergruppe af deltagere i et observationsstudie, der vurderes for biomedicinske eller sundhedsmæssige resultater.
Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.
Deltagere med arvelige nethindesygdomme (IRD'er)
Voksne og pædiatriske (større end eller lig med [>=] 3 år) deltagere med en dokumenteret genetisk diagnose af X-linked retinitis pigmentosa (XLRP) eller Achromatopsia (ACHM) og eventuelle tegn eller symptomer på IRD eller dokumenterede nethindeforandringer påvist ved billeddannelse eller elektrofysiologi.
Andet: Standard for pleje
Deltagerne vil ikke modtage nogen intervention i denne undersøgelse. Deltagerne vil modtage standardbehandlingsterapi.

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Primære resultatmål

I et klinisk studies protokol er det planlagte resultatmål, der er det vigtigste for at evaluere effekten af ​​en intervention/behandling. De fleste kliniske undersøgelser har ét primært resultatmål, men nogle har mere end ét.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Synsstyrke (VA)
Tidsramme: Baseline op til 8 år
VA er et mål for skarpheden af ​​synet. Testen bruger et diagram med bogstaver eller symboler af forskellig størrelse, i en bestemt afstand, og rapporteres ved hjælp af forskellige skalaer, såsom brøk, decimal, minimum opløsningsvinkel (MAR), logMAR. Når en deltager ikke er i stand til at læse et diagram, kan synsstyrken måles ved at tælle fingre, håndbevægelser eller lysopfattelse.
Baseline op til 8 år
Synsfelt (VF)
Tidsramme: Baseline op til 8 år
VF bruges til at bestemme omfanget af synet, herunder centralt og perifert syn. Det kan bestemme sted, størrelse og form af scotoma i synet.
Baseline op til 8 år

Sekundære resultatmål

Sekundære resultatmål

I en klinisk undersøgelses protokol er et planlagt resultatmål, der ikke er lige så vigtigt som det primære resultatmål for at evaluere effekten af ​​en intervention, men som stadig er af interesse. De fleste kliniske undersøgelser har mere end ét sekundært resultatmål.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Sammenhæng mellem arvelig nethindesygdom (IRD) genotype og synsskarphed
Tidsramme: Baseline op til 8 år
Association mellem IRD-genotype og synsstyrke vil blive rapporteret som forekomst af synsstyrke for en given IRD-genotype.
Baseline op til 8 år
Sammenhæng mellem IRD genotype og synsfelt
Tidsramme: Baseline op til 8 år
Association mellem IRD genotype og synsfelt vil blive rapporteret som forekomst af synsfelt for given IRD genotype.
Baseline op til 8 år
Sammenhæng mellem IRD genotype og ændring i synsskarphed
Tidsramme: Baseline op til 8 år
Association mellem IRD-genotype og ændring i synsstyrke vil blive rapporteret som ændring i synsstyrke for en given IRD-genotype.
Baseline op til 8 år
Sammenhæng mellem IRD genotype og ændring i synsfelt
Tidsramme: Baseline op til 8 år
Association mellem IRD-genotype og ændring i synsfelt vil blive rapporteret som ændring i synsfelt for given IRD-genotype.
Baseline op til 8 år
Slægtshistorie og arvemønster
Tidsramme: Baseline op til 8 år
Antal og forhold til familiemedlemmer diagnosticeret med IRD vil blive beskrevet.
Baseline op til 8 år
IRD-varianter og undertyper
Tidsramme: Baseline op til 8 år
Antal og fordeling af IRD-varianter og undertyper vil blive beskrevet.
Baseline op til 8 år
Deltageres demografiske karakteristika: Alder
Tidsramme: Baseline
Demografiske karakteristika for deltagere (alder) vil blive rapporteret.
Baseline
Deltageres demografiske karakteristika: Køn
Tidsramme: Baseline
Demografiske karakteristika for deltagere (køn) vil blive rapporteret.
Baseline
Deltageres demografiske karakteristika: Race
Tidsramme: Baseline
Demografiske karakteristika for deltagere (løb) vil blive rapporteret.
Baseline
Antal deltagere med komorbiditet
Tidsramme: Baseline
Antallet af deltagere med komorbiditet vil blive rapporteret.
Baseline
Antal deltagere med forskellige tegn og symptomer
Tidsramme: Baseline
Antal deltagere med forskellige tegn og symptomer (for eksempel: amblyopi, blindhed, hornhindesygdom/dystrofi) vil blive rapporteret.
Baseline
Antal deltagere med andre øjenbegivenheder
Tidsramme: Baseline op til 8 år
Antal deltagere med andre øjenbegivenheder vil blive rapporteret. Andre øjenhændelser af interesse, herunder cystoid makulaødem, makulært hul, epiretinal membrandannelse, intraokulær inflammation, grå stær, glaukom, chorioretinal atrofi vil blive beskrevet.
Baseline op til 8 år
Antal og type af sundhedspersonalebesøg før bekræftet IRD-diagnose
Tidsramme: Baseline op til 8 år
Deltagerens diagnostiske forløb forud for diagnosen, herunder antal og type af sundhedsprofessionelle besøg vil blive beskrevet.
Baseline op til 8 år
Antal og type af hospitals-/klinikbesøg efter IRD-diagnose
Tidsramme: Baseline op til 8 år
Deltagerhåndtering efter diagnose, herunder antal og type af sygehus/klinikbesøg vil blive beskrevet.
Baseline op til 8 år
Medicinsk ressourceudnyttelse
Tidsramme: Baseline op til 8 år
Antal og type af sygehus/klinikbesøg, brug af hjælpemidler, støttende behandling, tilpasning og service vil blive beskrevet.
Baseline op til 8 år
Kliniker Global Impression of Severity (CGIS)
Tidsramme: Baseline op til 8 år
CGIS-score vil blive rapporteret for deltagere med X-linked retinitis pigmentosa (XLRP) og achromatopsia (ACHM) separat. CGIS er en generisk, global, 5-punkts kliniker-administreret (observatørvurderet) skala, der vurderer sygdommens sværhedsgrad. Scoren spænder fra 1 (ingen symptomer) til 5 (meget alvorlig) for at vurdere sygdommens sværhedsgrad. En højere score indikerer mere alvorlig sygdom.
Baseline op til 8 år
Clinical Global Impression of Change (CGIC)
Tidsramme: Første besøg efter baseline op til 8 år
CGIC-score vil blive rapporteret for XLRP-deltagere. CGIC er en global, generisk, 7-punkts kliniker-administreret (observatørvurderet) skala, der vurderer ændringer i sygdommens sværhedsgrad. Scoren spænder fra 1 (meget forbedret) til 7 (meget meget dårligere). En højere score indikerer forværring af sygdommen.
Første besøg efter baseline op til 8 år
Deltager Global Impression of Severity (PGIS)
Tidsramme: Baseline op til 8 år
PGIS er en 5-punkts skala til vurdering af sygdommens sværhedsgrad for deltagere med XLRP og ACHM separat. XLRP PGIS måler deltagerrapporterede sygdomssværhedsgrad og indvirkning af XLRP på daglige aktiviteter, elementer inkluderer: daglige aktiviteter, mobilitet, mobilitet under lav luminans/om natten og global vurdering af sværhedsgrad. En højere score indikerer mere alvorlig sygdom. ACHM PGIS måler deltagerrapporterede sygdomssværhedsgrad og virkningen af ​​ACHM på daglige aktiviteter, elementer omfatter: fotoaversion (indendørs og udendørs), indvirkning på daglige aktiviteter og global vurdering af sværhedsgrad. En højere score indikerer mere alvorlig sygdom.
Baseline op til 8 år
Deltager Global Impression of Change (PGIC)
Tidsramme: Første besøg efter baseline op til 8 år
PGIC er en 5-trins skala til vurdering af den patientrapporterede ændring i sygdommens sværhedsgrad. XLRP PGIC vurderer deltagernes rapporterede opfattede ændring i sygdommens sværhedsgrad og indvirkningen af ​​XLRP på daglige aktiviteter, elementer omfatter: daglige aktiviteter, mobilitet, mobilitet under lav luminans/om natten og global vurdering af ændring i sværhedsgrad. En højere score indikerer forværring af sygdommen.
Første besøg efter baseline op til 8 år
Modificeret lav luminans spørgeskema (mLLQ)
Tidsramme: Baseline op til 8 år
MLLQ er en modificeret version af det originale spørgeskema med lav luminans udviklet til brug ved øjensygdomme til at vurdere selvrapporterede opgavevanskeligheder under lav luminans og om natten. mLLQ'en bruger 5-punkts eller 6-punkts Likert-skalaer, består af 6 domæner: kørsel, ekstrem belysning, mobilitet, følelsesmæssig nød, generel svag belysning og perifert syn. Der er 3 aldersversioner: versionen for voksne (større end eller lig med [>=] 18 år) inkluderer 30 genstande, ungdomsversionen (12-17 år) inkluderer 22 genstande, og plejerversionen (3-11 år) inkluderer 19 genstande. Hvert domæne har et scoreområde på 0-100, hvor højere score afspejler et højere funktionsniveau. Resultater vil kun blive beskrevet for hver aldersklasse for deltagere med XLRP.
Baseline op til 8 år
Achromatopsia (ACHM) Vision Impact Questionnaire (AVIQ)
Tidsramme: Baseline op til 8 år
AVIQ blev udviklet til at vurdere virkningen af ​​ACHM på funktionelt syn hos børn og voksne. AVIQ bruger 5-punkts eller 6-punkts Likert-skalaer. Der er 3 aldersversioner: Voksen-/ungdomsversionen (>= 12 år) indeholder 15 genstande, versionen for børn (8-11 år) inkluderer 8 genstande, og plejer-versionen (5-7 år) inkluderer 5 genstande. Resultater vil blive beskrevet for hver aldersklasse separat.
Baseline op til 8 år
Achromatopsia (ACHM) Symptom and Impact Diary
Tidsramme: Baseline op til 8 år
ACHM symptom- og påvirkningsdagbogen vurderer sværhedsgraden af ​​nøglesymptomer på lysfølsomhed og nedsat synsstyrke, kontrastfølsomhed og farvesyn. Der er 3 aldersversioner: Voksen-/ungdomsversionen (>=12 år) indeholder 9 genstande, versionen for børn (8-11 år) inkluderer 9 genstande, og plejerversionen (5-7 år) indeholder 16 genstande. Resultater vil blive beskrevet for hver aldersklasse separat.
Baseline op til 8 år
Hospital Angst and Depression Scale (HADS)
Tidsramme: Baseline op til 8 år
HADS er et spørgeskema med 14 punkter til vurdering af tilstedeværelsen af ​​angst og depression hos personer i alderen 16-65 år ved hjælp af 4-punkts Likert-skalaer. Sammenfattende scores rapporteres for de 2 domæner. Hvert domæne har et scoreområde på 0-21, hvor højere score afspejler øget angst eller depression.
Baseline op til 8 år
Arbejdsproduktivitet og aktivitetsnedsættelse (WPAI)
Tidsramme: Baseline op til 8 år
WPAI er et 6-punkts spørgeskema, der måler virkningerne af IRD-symptomer på arbejdsproduktivitet og fravær og aktivitetsnedsættelse uden for arbejdet, ved hjælp af dikotomisk (Ja/Nej) og 0-10 numerisk vurderingsskala. Produktivitetstabet ville være den samlede arbejdsnedsættelse; summen af ​​fravær og tilstedeværelse. Score er udtrykt som værdiforringelsesprocenter, hvor højere score afspejler mere værdiforringelse. Dette spørgeskema vil blive besvaret af både undersøgelsesdeltagere og plejepersonale.
Baseline op til 8 år
Caregiver Burden Score
Tidsramme: Baseline op til 8 år
Caregiver burden-score er et spørgeskema med 14 punkter, der er udviklet til at vurdere virkningen af ​​IRD'er på omsorgspersoner til børn (i alderen 3-17 år) med en IRD-diagnose ved hjælp af 4-punkts eller 6-punkts Likert-skalaer. Den måler pårørendes byrde i form af opfattelse af deres fysiske og følelsesmæssige sundhed, forhold, sociale liv, arbejde og økonomi. Dette spørgeskema gælder kun for pårørende til mindreårige.
Baseline op til 8 år

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Sponsor

Den organisation eller person, der igangsætter undersøgelsen, og som har myndighed og kontrol over undersøgelsen.
Janssen Research & Development, LLC

Efterforskere

Efterforskere

En forsker involveret i et klinisk studie. Beslægtede termer omfatter stedets principal investigator, site sub-investigator, studieformand, undersøgelsesleder og undersøgelseshovedinvestigator.
  • Studieleder: Janssen Research & Development, LLC Clinical Trial, Janssen Research & Development, LLC

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

Studiestart

Den faktiske dato, hvor den første deltager blev tilmeldt en klinisk undersøgelse. Den "forventede" undersøgelses startdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens startdato.
31. august 2023

Primær færdiggørelse (Faktiske)

Primær færdiggørelse

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention for at indsamle endelige data for det primære resultatmål. Hvorvidt det kliniske studie sluttede i henhold til protokollen eller blev afsluttet, påvirker ikke denne dato. For kliniske undersøgelser med mere end ét primært resultatmål med forskellige afslutningsdatoer refererer dette udtryk til den dato, hvor dataindsamlingen er afsluttet for alle de primære resultatmål. Den "forventede" primære afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være den primære afslutningsdato for undersøgelsen.
2. juli 2026

Studieafslutning (Faktiske)

Studieafslutning

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention/behandling for at indsamle endelige data for de primære resultatmål, sekundære udfaldsmål og uønskede hændelser (det vil sige den sidste deltagers sidste besøg). Den "forventede" undersøgelses afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens afslutningsdato.
2. juli 2026

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

Først indsendt

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsendte en undersøgelsespost til ClinicalTrials.gov. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den første indsendte dato og postens tilgængelighed på ClinicalTrials.gov (den første offentliggjorte dato).
29. juni 2023

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsender en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Sponsoren eller investigatoren skal muligvis revidere og indsende en undersøgelsespost en eller flere gange, før NLM's kvalitetskontrolkriterier er opfyldt. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
21. juli 2023

Først opslået (Faktiske)

Først opslået

Datoen, hvor undersøgelsesposten først var tilgængelig på ClinicalTrials.gov efter National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgang er afsluttet. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte undersøgelsesposten, og den første offentliggjorte dato.
24. juli 2023

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

Sidste opdatering sendt

Den seneste dato, hvor ændringer i en undersøgelsespost blev gjort tilgængelig på ClinicalTrials.gov. Der kan være en forsinkelse mellem det tidspunkt, hvornår ændringerne blev indsendt til ClinicalTrials.gov af undersøgelsens sponsor eller investigator (datoen for sidste opdatering afsendt) og den sidste opdatering, der blev sendt.
28. august 2026

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte ændringer til en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
27. august 2026

Sidst verificeret

Sidst verificeret

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator bekræftede oplysningerne om en klinisk undersøgelse på ClinicalTrials.gov som nøjagtige og aktuelle. Hvis en undersøgelse med rekrutteringsstatus som rekruttering; rekrutterer endnu ikke; eller aktiv, ikke rekruttering er ikke blevet bekræftet inden for de seneste 2 år, er undersøgelsens rekrutteringsstatus vist som ukendt.
1. august 2026

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

Andre undersøgelses-id-numre

Andre identifikatorer eller ID-numre end NCT-nummeret, der er tildelt til en klinisk undersøgelse af undersøgelsens sponsor, finansieringsgivere eller andre. Disse numre kan omfatte unikke identifikatorer fra andre forsøgsregistre og National Institutes of Health-bevillingsnumre.
  • CR109326
  • NOPRODRPG0002 (Anden identifikator: Janssen Research & Development, LLC)

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

INGEN

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Cookieindstillinger

Vi bruger cookies for at sikre, at vi giver dig den bedste oplevelse på vores hjemmeside. For flere detaljer skal du læse omhyggeligt vores Politik om beskyttelse af personlige oplysninger og cookies. ...>>>Du kan når som helst ændre dine præferencer eller trække dit samtykke tilbage ved at slette cookies fra din hjemmeside eller computer som beskrevet i politikken. Accepter det og vælg dine præferencer ved at markere de tilsvarende felter i afsnittet "Administrer indstillinger" nedenfor. Læs vores servicevilkår omhyggeligt, inden du fortsætter med at bruge nogen del af dette websted.
«Administrer indstillinger