Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

5-Azacytidin med steroider til gastrointestinal GVHD (5-AZA for GVHD)

17. september 2025 opdateret af: LaQuisa Hill, Baylor College of Medicine

Administration af 5-Azacytidin med steroider til førstelinjebehandling af gastrointestinal GVHD

Denne undersøgelse har til formål at evaluere sikkerheden og gennemførligheden af ​​at administrere AZA i forbindelse med steroider som førstelinjebehandling for GI GVHD.

En risiko for patienter, der har modtaget en transplantation fra en anden donor, er graft versus host disease (GVHD). Dette sker på grund af forskelle mellem de donerede celler (graft) og patientkroppens celler (vært). De nye celler fra donoren kan se patientens kropsceller som forskellige og angribe dem. GVHD kan være meget alvorlig og forårsage død. Den første standardbehandling for GVHD er kortikosteroider, men ikke alle patienter reagerer, og de skal derefter modtage andre behandlinger. Derudover, når GHVD involverer tarmen, kan det beskadige stamceller og kan forårsage langsigtede tarmproblemer såsom mavesmerter tarmforstyrrelser. I laboratorieundersøgelser har en medicin kaldet 5-azacytidin (AZA) været i stand til at beskytte tarmens stamceller og hjælpe dem med at komme sig. I dette forsøg vil vi gerne se, om AZA kan gøre det samme, når det gives sammen med steroider til patienter med GVHD.

Lige nu kender læger og forskere ikke den bedste behandling for GVHD. Akut GVHD behandles normalt med højdosis kortikosteroider, men disse virker ikke altid godt. Selvom GVHD bliver bedre, når det involverer tarmen, kan der være langvarig skade på tarmstamceller. I laboratoriet 5 har azacytidin (AZA) været i stand til at beskytte tarmstamceller og hjælpe dem med at komme sig, og efterforskerne vil gerne vide, om dette også sker hos mennesker.

AZA er blevet godkendt af U.S. Food and Drug Administration (FDA) til behandling af patienter med leukæmier. Det er også blevet brugt efter transplantation for at forsøge at risikere, at leukæmien vender tilbage og for at forsøge at behandle GVHD, men AZA er ikke blevet godkendt af FDA til behandling af akut GVHD.

Studieoversigt

Status

Status

Angiver den aktuelle rekrutteringsstatus eller den udvidede adgangsstatus.
Trukket tilbage

Betingelser

Betingelser

Den sygdom, lidelse, syndrom, sygdom eller skade, der undersøges. På ClinicalTrials.gov kan tilstande også omfatte andre sundhedsrelaterede problemer, såsom levetid, livskvalitet og sundhedsrisici.

Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.

Detaljeret beskrivelse

Patienter, der er inkluderet i denne undersøgelse, vil modtage én cyklus af AZA gennem venen eller som et skud under huden dagligt i 5 dage. Dette vil starte på samme tid eller inden for 3 dage efter start af standardbehandling for tarm GVHD med steroider

Medicinske tests før behandling--

Før patienten behandles, vil patienten modtage en række standard medicinske tests:

  • Historie og fysisk eksamen
  • Blodprøver til måling af blodceller, nyre- og leverfunktion
  • En biopsi af tarmen for at se efter GVHD er mulig
  • Serumgraviditetstest til kvindelige patienter, der er i den fødedygtige alder
  • GVHD profylakse (forebyggende) medicin
  • Kortikosteroidbehandling
  • En valgfri afføringsprøve

Medicinske tests under og efter behandling--

Patienten vil modtage standard medicinske test, når han får GVHD-behandlingen og efterfølgende:

  • Historie og fysiske eksamener
  • Overvågning for GVHD
  • Blodprøver til måling af blodceller, nyre- og leverfunktion
  • En opfølgende biopsi af tarmen for at se efter GVHD er mulig
  • GVHD profylakse (forebyggende) medicin
  • Kortikosteroidbehandling
  • Blodprøver til måling af blodceller, nyre- og leverfunktion
  • Målinger af tumoren ved rutinemæssige billeddiagnostiske undersøgelser 6 uger efter infusionen.

For at lære mere om, hvordan AZA kan virke på tarmstamceller, vil der blive udtaget en ekstra mængde blod på den dag, AZA starter, 1, 2, 4 og 8 uger efter T-celle-infusionen og derefter kl. , 6 og 12 måneder. Mængden af ​​taget blod vil være baseret på patientens vægt med op til et maksimum på 60 ml (12 teskefulde) blod, der skal opnås på ethvert tidspunkt. Denne mængde anses for sikker, men kan reduceres, hvis patienten er anæmisk (har lavt antal røde blodlegemer).

Hvis patienten har en gentagen tarmbiopsi for at kontrollere deres GVHD, vil efterforskerne anmode om en prøve, der skal bruges til forskningsformål.

Patienter vil modtage støttende behandling for enhver akut eller kronisk toksicitet, herunder blodkomponenter eller antibiotika, og anden intervention efter behov.

Undersøgelsestype

Undersøgelsestype

Beskriver karakteren af ​​en klinisk undersøgelse. Undersøgelsestyper omfatter interventionelle undersøgelser (også kaldet kliniske forsøg), observationsundersøgelser (herunder patientregistre) og udvidet adgang.
Interventionel

Fase

Fase

Stadiet af et klinisk forsøg, der studerer et lægemiddel eller et biologisk produkt, baseret på definitioner udviklet af U.S. Food and Drug Administration (FDA). Fasen tager udgangspunkt i undersøgelsens formål, antallet af deltagere og andre karakteristika. Der er fem faser: Tidlig fase 1 (tidligere opført som fase 0), fase 1, fase 2, fase 3 og fase 4. Ikke relevant bruges til at beskrive forsøg uden FDA-definerede faser, herunder forsøg med enheder eller adfærdsmæssige indgreb.
  • Tidlig fase 1

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiekontakt

Studiekontakt

Navn og kontaktoplysninger for den person, der kan besvare spørgsmål om tilmelding til en klinisk undersøgelse. Hvert sted, hvor undersøgelsen udføres, kan også have en specifik kontaktperson, som kan være bedre i stand til at besvare disse spørgsmål.
  • Navn: Helen Heslop, MD
  • Telefonnummer: 832-824-4662
  • E-mail: hheslop@bcm.edu

Undersøgelse Kontakt Backup

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • Texas
      • Houston, Texas, Forenede Stater, 77030
        • Texas Children's Hospital
      • Houston, Texas, Forenede Stater, 77030
        • Houston Methodist Hospital

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Berettigelseskriterier

De nøglekrav, som personer, der ønsker at deltage i et klinisk studie, skal opfylde eller de egenskaber, de skal have. Kvalifikationskriterier består af både inklusionskriterier (som er nødvendige for at en person kan deltage i undersøgelsen) og eksklusionskriterier (som forhindrer en person i at deltage). Typer af berettigelseskriterier omfatter, om en undersøgelse accepterer raske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav eller er begrænset af køn.

Aldre berettiget til at studere

  • Barn
  • Voksen
  • Ældre voksen

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  1. Patienter 12 år eller ældre på tidspunktet for indskrivning.
  2. Patienter, der oplever deres første præsentation af stadium 1 eller højere akut LGI GVHD, der kræver systemisk terapi efter allogen transplantation for enhver malign eller ikke-malign indikation ved brug af enhver graft/donorkilde eller konditioneringsintensitet.
  3. Patienter kan kun indskrives med en klinisk etableret diagnose. Biopsi af involverede organer med akut GVHD tilskyndes, men er ikke påkrævet og bør ikke forsinke studiestart.
  4. Patienter bør ikke have modtaget systemisk immunsuppressiv behandling til behandling af aktiv GVHD med undtagelse af maksimalt 72 timers steroidbehandling før optagelse. Aktuelle hud- og GI-kortikosteroider (såsom budesonid og oral beclomethasondiproprionat) er tilladt.
  5. Informeret samtykke forklaret til, forstået af og underskrevet af patient/værge. Patient/værge givet kopi af informeret samtykke.

Ekskluderingskriterier:

  1. Tilbagefaldende, fremadskridende eller vedvarende malignitet eller tegn på minimal residual sygdom (MRD), der kræver seponering af systemisk immunsuppression.
  2. Patienter med akut GVHD, der udvikler sig efter administration af en donorlymfocytinfusion (DLI) til tilbagefald/progression af sygdom. Patienter med akut GVHD efter planlagt donorlymfocytinfusion eller planlagt T-celle- eller NK-celletilføjelse er kvalificerede.
  3. Patienter med ukontrollerede infektioner vil blive udelukket. Infektioner anses for at være kontrolleret, hvis passende behandling er iværksat, og der på indskrivningstidspunktet ikke er tegn på progression. Infektionsprogression defineres som hæmodynamisk ustabilitet, der kan tilskrives sepsis, nye symptomer, forværrede fysiske tegn eller radiografiske fund, der kan tilskrives infektion. Vedvarende feber uden andre tegn eller symptomer
  4. Patienter, der får andre lægemidler til behandling af GVHD. Bemærk, GVHD-profylaksemidler (f.eks. calcineurinhæmmere) kan fortsættes efter lokal efterforskers skøn.
  5. Patienter i nyresubstitutionsbehandling.
  6. Patienter, der kræver kontinuerligt supplerende oxygen (O2-behov >2L/min for at opretholde perifer O2-mætning [SpO2] >90%).
  7. Patienter med aktivt sinusoidalt obstruktivt syndrom (SOS) og/eller kliniske tegn på nedsat leverfunktion (ascites eller encefalopati relateret til leversygdom)
  8. Unormale koagulationsparametre (PT > 15 sekunder, PTT > 40 sekunder og/eller INR >1,5)

  9. Betydelig aktiv hjertesygdom inden for de foregående 6 måneder, herunder:

    NYHA klasse 4 CHF Ustabil angina Myokardieinfarkt

  10. Kendt eller mistænkt overfølsomhed over for azacytidin.
  11. Blodplader <20 og eller absolut neutrofiltal (ANC) < 1000.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm

Deltagergruppe / Arm

En gruppe eller undergruppe af deltagere i et klinisk forsøg, der modtager en specifik intervention/behandling eller ingen intervention i henhold til forsøgets protokol.
Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.
Eksperimentel: Behandling
Patienterne vil modtage én cyklus AZA gennem venen eller som et skud under huden dagligt i 5 dage. Dette vil starte på samme tid eller inden for 3 dage efter start af standardbehandling for tarm GVHD med steroider.
Medicin: 5-Azacytidin

Patienterne vil blive behandlet med 5 azacytidin i en dosis på 32 mg/m2 SQ eller IV. Efterforskerne sigter mod at starte AZA på dag 1 af steroider, men det kan startes op til 72 timer efter, at steroider er startet. Patienterne vil blive præmedicineret med antiemetika.

Patienter skal have steroider i en minimumsdosis af prednison 2 mg/kg/dag PO (eller methylprednisolon 1,6 mg/kg/dag IV) fordelt på 1-2 daglige doser som behandling for akut GVHD. For patienter, der vejer over 100 kg, vil den maksimale startdosis af prednison være 200 mg (eller methylprednisolonækvivalent).

Steroid Taper til responderende patienter (Prednison/Methylprednisolon) Dag 1-5 2 mg/kg/dag (nedtrapning kan ikke starte før 3 dage efter indskrivning) Dage 6-10 1,5 mg/kg/dag Dag 11-15 1,0 mg/kg/dag Dage 16-20 0,5 mg/kg/dag Dage 21-28* 0,25 mg/kg/dag Dage 29-56 Gradvis yderligere nedtrapning med et mål om at nå < 0,2 mg/kg/dag af prednison (eller < 0,16 mg/kg/ dag med methylprednisolon) på dag 56.

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Primære resultatmål

I et klinisk studies protokol er det planlagte resultatmål, der er det vigtigste for at evaluere effekten af ​​en intervention/behandling. De fleste kliniske undersøgelser har ét primært resultatmål, men nogle har mere end ét.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Feasibility rate
Tidsramme: 30 dage efter første dosis AZA
Andelen af ​​patienter, der kan tolerere og fuldføre en cyklus AZA (5-dages) i kombination med steroid blandt patienter, der er kvalificerede og modtager mindst én dosis AZA.
30 dage efter første dosis AZA
Frekvens for behandlingsrelaterede bivirkninger (tAE).
Tidsramme: 30 dage efter første dosis AZA
Andelen af ​​patienter, der udvikler bivirkninger af grad 3-5 (i henhold til almindelige terminologikriterier for bivirkninger [CTCAE] Version 5.0), som anses for at være sandsynlige eller definitivt relateret til AZA eller AZA i kombination med steroid, som opstår i den første cyklus af kombinationsbehandling indtil 30 dage efter første dosis AZA.
30 dage efter første dosis AZA

Sekundære resultatmål

Sekundære resultatmål

I en klinisk undersøgelses protokol er et planlagt resultatmål, der ikke er lige så vigtigt som det primære resultatmål for at evaluere effekten af ​​en intervention, men som stadig er af interesse. De fleste kliniske undersøgelser har mere end ét sekundært resultatmål.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
GVHD-svarprocent
Tidsramme: Dag 28
Andelen af ​​patienter, der har fuldstændig og delvis respons hos patienter, der fik steroider i kombination med azacytidin.
Dag 28
Samlet overlevelse (OS)
Tidsramme: 6 måneder og 12 måneder efter påbegyndelse af kombinationsbehandling
Samlet overlevelse (OS) vil blive evalueret 6 måneder og 12 måneder efter påbegyndelse af kombinationsbehandling. En hændelse for OS er død af enhver årsag.
6 måneder og 12 måneder efter påbegyndelse af kombinationsbehandling
Progressionsfri overlevelse (PFS)
Tidsramme: 6 måneder og 12 måneder efter påbegyndelse af kombinationsbehandling
Progressionsfri overlevelse (PFS) vil blive evalueret 6 måneder og 12 måneder efter påbegyndelse af kombinationsbehandling. En hændelse for PFS er død af enhver årsag eller tilbagefald/progression af den primære sygdom.
6 måneder og 12 måneder efter påbegyndelse af kombinationsbehandling
Systemiske infektioner
Tidsramme: 30 dage efter sidste dosis AZA
Forekomsten af ​​grad 2 til 3 systemiske infektioner (pr. BMT CTN Infection MOP), indtil 30 dage efter sidste dosis af AZA vil blive beskrevet.
30 dage efter sidste dosis AZA

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Sponsor

Den organisation eller person, der igangsætter undersøgelsen, og som har myndighed og kontrol over undersøgelsen.
Baylor College of Medicine

Samarbejdspartnere

Samarbejdspartnere

En anden organisation end sponsoren, der yder støtte til en klinisk undersøgelse. Denne støtte kan omfatte aktiviteter relateret til finansiering, design, implementering, dataanalyse eller rapportering.
The Methodist Hospital Research Institute
Center for Cell and Gene Therapy, Baylor College of Medicine

Efterforskere

Efterforskere

En forsker involveret i et klinisk studie. Beslægtede termer omfatter stedets principal investigator, site sub-investigator, studieformand, undersøgelsesleder og undersøgelseshovedinvestigator.
  • Ledende efterforsker: Helen Heslop, MD, Baylor College of Medicine

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Anslået)

Studiestart

Den faktiske dato, hvor den første deltager blev tilmeldt en klinisk undersøgelse. Den "forventede" undersøgelses startdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens startdato.
1. august 2025

Primær færdiggørelse (Anslået)

Primær færdiggørelse

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention for at indsamle endelige data for det primære resultatmål. Hvorvidt det kliniske studie sluttede i henhold til protokollen eller blev afsluttet, påvirker ikke denne dato. For kliniske undersøgelser med mere end ét primært resultatmål med forskellige afslutningsdatoer refererer dette udtryk til den dato, hvor dataindsamlingen er afsluttet for alle de primære resultatmål. Den "forventede" primære afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være den primære afslutningsdato for undersøgelsen.
1. maj 2028

Studieafslutning (Anslået)

Studieafslutning

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention/behandling for at indsamle endelige data for de primære resultatmål, sekundære udfaldsmål og uønskede hændelser (det vil sige den sidste deltagers sidste besøg). Den "forventede" undersøgelses afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens afslutningsdato.
1. maj 2029

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

Først indsendt

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsendte en undersøgelsespost til ClinicalTrials.gov. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den første indsendte dato og postens tilgængelighed på ClinicalTrials.gov (den første offentliggjorte dato).
13. september 2024

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsender en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Sponsoren eller investigatoren skal muligvis revidere og indsende en undersøgelsespost en eller flere gange, før NLM's kvalitetskontrolkriterier er opfyldt. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
13. september 2024

Først opslået (Faktiske)

Først opslået

Datoen, hvor undersøgelsesposten først var tilgængelig på ClinicalTrials.gov efter National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgang er afsluttet. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte undersøgelsesposten, og den første offentliggjorte dato.
19. september 2024

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

Sidste opdatering sendt

Den seneste dato, hvor ændringer i en undersøgelsespost blev gjort tilgængelig på ClinicalTrials.gov. Der kan være en forsinkelse mellem det tidspunkt, hvornår ændringerne blev indsendt til ClinicalTrials.gov af undersøgelsens sponsor eller investigator (datoen for sidste opdatering afsendt) og den sidste opdatering, der blev sendt.
22. september 2025

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte ændringer til en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
17. september 2025

Sidst verificeret

Sidst verificeret

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator bekræftede oplysningerne om en klinisk undersøgelse på ClinicalTrials.gov som nøjagtige og aktuelle. Hvis en undersøgelse med rekrutteringsstatus som rekruttering; rekrutterer endnu ikke; eller aktiv, ikke rekruttering er ikke blevet bekræftet inden for de seneste 2 år, er undersøgelsens rekrutteringsstatus vist som ukendt.
1. august 2025

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

Andre undersøgelses-id-numre

Andre identifikatorer eller ID-numre end NCT-nummeret, der er tildelt til en klinisk undersøgelse af undersøgelsens sponsor, finansieringsgivere eller andre. Disse numre kan omfatte unikke identifikatorer fra andre forsøgsregistre og National Institutes of Health-bevillingsnumre.
  • H-55921 5-AZA for GVHD

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

produkt fremstillet i og eksporteret fra U.S.A.

Ja

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Cookieindstillinger

Vi bruger cookies for at sikre, at vi giver dig den bedste oplevelse på vores hjemmeside. For flere detaljer skal du læse omhyggeligt vores Politik om beskyttelse af personlige oplysninger og cookies. ...>>>Du kan når som helst ændre dine præferencer eller trække dit samtykke tilbage ved at slette cookies fra din hjemmeside eller computer som beskrevet i politikken. Accepter det og vælg dine præferencer ved at markere de tilsvarende felter i afsnittet "Administrer indstillinger" nedenfor. Læs vores servicevilkår omhyggeligt, inden du fortsætter med at bruge nogen del af dette websted.
«Administrer indstillinger