GCB-002 i behandling af patienter med Rett syndrom (GITFPWRS)

Kort opsummering af studiet overordnet design Denne undersøgelse undersøgte dosiseskalering af enkeltarmede, åbne, enkelt intrathekale injektioner hos kvindelige RTT-personer med MECP2-genmutationer. Undersøgeren planlægger at udføre 2-3 dosisgrupper. Det forventes, at hver dosisgruppe vil inkludere 3 forsøgspersoner med i alt 6-9 kvindelige RTT-personer i alderen 2-10 år på grund af MECP2-genmutationer.

dosiseskalering

1. Af sikkerhedsmæssige årsager skal hvert individ i den første dosisgruppe gennemføre en 30-dages sikkerhedsobservation. Efter at forskeren har fastslået, at det er sikkert og acceptabelt, kan det næste forsøgsperson tilmeldes gruppen;
2. Opfølgningsdosisgruppen anvender et sentinel-testdesign, hvor det første tilfælde af hver dosisgruppe er en vagtpost. Det første forsøgsperson skal gennemføre en 30-dages sikkerhedsobservation, og efter at forskeren har fastslået, at det er sikkert og acceptabelt, kan de resterende forsøgspersoner tilmeldes gruppen;
3. Hvis ingen af ​​de tre forsøgspersoner i en bestemt dosisgruppe udviklede DLT, vil undersøgelsen fortsætte til den næste højere dosisgruppe;
4. Hvis der ikke er nogen sikkerhedsproblemer og ingen uønskede hændelser ved dosiseskaleringsterminering i dosisgruppe 2 (se reglerne for dosisterminering), vil forsker- og finansieringsenheden (Genecombio) foretage en omfattende evaluering af sikkerhedsdata og effekttendenser for alle forsøgspersoner i dosisgruppe 2 for at bestemme, om der skal eskaleres til dosisgruppe 3;
5. I løbet af DLT-observationsperioden, hvis forsøgspersonen ikke observerer DLT, og forskeren mener, at fortsat behandling kan give kliniske fordele for forsøgspersonen, vil forsøgspersonen fortsætte med at modtage behandling; I løbet af DLT-observationsperioden, hvis der ikke er nogen forekomst af DLT eller ≥ grad 2 bivirkninger relateret til forsøgslægemidlet, vil det blive eskaleret til den næste dosisgruppe. Hvis forsøgspersonen oplever grad ≥ 2 bivirkninger relateret til undersøgelseslægemidlet, vil dosisgruppen blive udvidet til 3 forsøgspersoner for yderligere observation af lægemiddelsikkerhed, og en "3+3"-regel vil blive anvendt fra denne dosisgruppe og fremefter. Hvert individ i hver dosisgruppe vil blive tilmeldt fra sag til sag.

I henhold til "Technical Guidelines for Long Term Follow-up Clinical Research of Gen Therapy Products (Trial)" kan forsøgspersoner i kliniske undersøgelser automatisk gå ind i den langsigtede opfølgningsforskningsfase efter den sidste opfølgning (52 uger efter administration). ), og opfølgningsperioden er 5 år efter den første administration.