Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Smart AFO og 5-Azacitidin til Forbedring af Mobilitet hos Børn med Cerebral Parese

28. maj 2026 opdateret af: Megan O'Brien, Shirley Ryan AbilityLab

Smart Ankel-Fod Orthese og 5-Azacitidin til at Forbedre Gang og Fællesskabsmobilitet for Børn med Cerebral Parese

Dette er en interventionsundersøgelse for at undersøge virkningen af en smart ankelfod-ortose (AFO) på mobilitetsresultater hos børn med Cerebral Parese. Deltagerne vil gennemføre en trefaset protokol, der inkluderer 6 ugers træning hjemme med den smarte AFO. Deltagerne vil også have mulighed for at deltage i et randomiseret kontrolforsøg for at undersøge virkningen af 5-Azacitidin kombineret med den smarte AFO for yderligere at påvirke mobilitetsresultaterne.

Studieoversigt

Status

Status

Angiver den aktuelle rekrutteringsstatus eller den udvidede adgangsstatus.
Rekruttering

Betingelser

Betingelser

Den sygdom, lidelse, syndrom, sygdom eller skade, der undersøges. På ClinicalTrials.gov kan tilstande også omfatte andre sundhedsrelaterede problemer, såsom levetid, livskvalitet og sundhedsrisici.

Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.

Detaljeret beskrivelse

Formålet med dette projekt er at undersøge virkningen af Biomotum Ambulo ankelfodortosen på gangresultater hos børn med cerebral parese. Enheden vil blive testet for dens ortopædiske fordele, når den giver mekanisk ankelassistance, og dens terapeutiske fordele, når den giver progressiv, modstandsbaseret ankeltræning. Gennem en 1:1-randomisering vil en delmængde af deltagere, der tilmelder sig, også modtage en dosis af 5-azacitidin (AZA), et FDA-godkendt lægemiddel til børneonkologi, eller en placebo. Forskning i muskelfibre har vist, at AZA hjælper med muskeltilvækst og -regenerering. Brugen af AZA i denne undersøgelse er en off-label-anvendelse, der anvendes sammen med den smarte AFO-intervention for at undersøge virkningen af at målrette både muskelsvækkelser og mekaniske mangler relateret til CP. Dette projekt vil også indsamle blodprøver fra deltagerne for at undersøge de potentielle genetiske og epigenetiske sammenhænge med sværhedsgraden og forløbet af muskuloskeletale funktionsnedsættelser og med reaktioner på de smarte AFO- og AZA-interventioner.

Undersøgelsestype

Undersøgelsestype

Beskriver karakteren af ​​en klinisk undersøgelse. Undersøgelsestyper omfatter interventionelle undersøgelser (også kaldet kliniske forsøg), observationsundersøgelser (herunder patientregistre) og udvidet adgang.
Interventionel

Tilmelding (Anslået)

Tilmelding

Antallet af deltagere i en klinisk undersøgelse. Den "forventede" tilmelding er det mål for antallet af deltagere, som forskerne skal bruge til undersøgelsen.
60

Fase

Fase

Stadiet af et klinisk forsøg, der studerer et lægemiddel eller et biologisk produkt, baseret på definitioner udviklet af U.S. Food and Drug Administration (FDA). Fasen tager udgangspunkt i undersøgelsens formål, antallet af deltagere og andre karakteristika. Der er fem faser: Tidlig fase 1 (tidligere opført som fase 0), fase 1, fase 2, fase 3 og fase 4. Ikke relevant bruges til at beskrive forsøg uden FDA-definerede faser, herunder forsøg med enheder eller adfærdsmæssige indgreb.
  • Fase 2

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiekontakt

Studiekontakt

Navn og kontaktoplysninger for den person, der kan besvare spørgsmål om tilmelding til en klinisk undersøgelse. Hvert sted, hvor undersøgelsen udføres, kan også have en specifik kontaktperson, som kan være bedre i stand til at besvare disse spørgsmål.

Undersøgelse Kontakt Backup

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Forenede Stater, 60611
        • Rekruttering
        • Shirley Ryan Abilitylab

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Berettigelseskriterier

De nøglekrav, som personer, der ønsker at deltage i et klinisk studie, skal opfylde eller de egenskaber, de skal have. Kvalifikationskriterier består af både inklusionskriterier (som er nødvendige for at en person kan deltage i undersøgelsen) og eksklusionskriterier (som forhindrer en person i at deltage). Typer af berettigelseskriterier omfatter, om en undersøgelse accepterer raske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav eller er begrænset af køn.

Aldre berettiget til at studere

  • Barn

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Diagnose af cerebral parese klassificeret som Gross Motor Function Classification System (GMFCS) niveau I til III
  • Mellem 8 og 17 år og 8 måneder på tidspunktet for tilmelding/samtykke. Deltagere, der fylder 18 i løbet af undersøgelsen, vil ikke blive inkluderet, da en pause i hjemmeprotokollen indtil gensamtykke er muligt kan påvirke interventionsresultaterne.
  • Stabil medicinsk tilstand som vurderet af undersøgeren.
  • Tilstrækkelig omsorgspersonstøtte til at kunne deltage i trænings- og vurderingssessioner i undersøgelsens varighed, efter PI's skøn.
  • Højde/vægt/BMI mellem 5. og 95. percentil for børn med cerebral parese
  • I stand til at gå i mindst 6 minutter (med eller uden assistance)
  • I stand til at forstå og følge simple instruktioner
  • I stand til sikkert at passe i en enhedskonfiguration og tolerere assistance uden knæhyperekstension under gang
  • Mindst 20 graders passiv ankelplantarflexionsbevægelighed
  • Lægegodkendelse til deltagelse

Eksklusionskriterier:

  • Knæekstensions- eller ankeldorsalfleksionskontrakturer større end 15 grader
  • Immunsvigt eller hæmatologisk tilstand
  • Allergi over for AZA eller mannitol
  • Planer om at modtage en vaccine inden for 30 dage af den planlagte AZA- eller placebobehandling, der skal finde sted i uge 5
  • Graviditet
  • Ortopædisk kirurgi på underbenene gennemført inden for de foregående 12 måneder
  • Nyt implanteret apparat (f.eks. baclofempumpe) og/eller aktiv intratekal medicintitrering, der kan påvirke muskelspasticitet
  • Botulinumtoksinbehandling inden for 3 måneder før tilmelding, medmindre godkendt af undersøgelseslægen
  • Alvorlig osteoporose, medmindre godkendt af undersøgelseslægen
  • Aktuel tilmelding til en konflikterende forskningsundersøgelse
  • Enhver anden helbredstilstand eller diagnose ikke nævnt ovenfor, der kan udsætte deltageren for risiko som vurderet af PI eller undersøgelseslægen

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Andet
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Tredobbelt

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm

Deltagergruppe / Arm

En gruppe eller undergruppe af deltagere i et klinisk forsøg, der modtager en specifik intervention/behandling eller ingen intervention i henhold til forsøgets protokol.
Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.
Eksperimentel: Smart AFO & Hjemmeinterventionstræning + 5-Azacitidin

Deltagerne vil modtage én Smart AFO-enhed til brug under studieets hjemmeinterventionsfase. Deltagerne vil blive bedt om at gennemføre og logge mindst tre 30-minutters gangtræningssessioner om ugen derhjemme med enheden.

Hver session vil omfatte:

  1. Gang i 5-10 minutters intervaller i 3 forsøg, med målet om at præstere 7/10 på Pictorial Children's Effort Rating Table (PCERT)
  2. Overvågning af hjertefrekvens
  3. At en omsorgsperson udfylder en kort log for at registrere træningssessionens detaljer.

En undersæt af frivillige deltagere vil også blive randomiseret til enten at modtage 5-azacitidin (VIDAZA) eller placebo (Mannitol) på midtvejen. En autoriseret sygeplejerske vil administrere en enkelt subkutan injektion af enten AZA eller placebo i en dosis på 75 mg/m² på deltagerens nedre mave eller inderlår.
Enhed: Smart Ankel-Fod Orthese
Biomotum Ambulo er en justerbar smart AFO-enhed med to justerbare fjederindstillinger og giver realtids biofeedback ved hjælp af fodpladesensorer og progressive målparametre baseret på individuel gangart.
Andre navne:
  • Biomotum Ambulo AFO
Medicin: 5-Azacitidin
En undergruppe af deltagere, der har tilmeldt sig, vil modtage en enkelt dosis (75 mg/m²) af 5-Azacitidin (AZA), et FDA-godkendt lægemiddel til børneonkologi.
En registreret sygeplejerske vil give en enkelt subkutan injektion på midtpunktet.
Andre navne:
  • VIDAZA
Aktiv komparator: Smart AFO & Hjemmeinterventionstræning + Mannitol (Placebo)

Deltagerne vil modtage én Smart AFO-enhed til brug i studiet hjemme-interventionsfasen. Deltagerne vil blive bedt om at gennemføre og logge mindst tre 30-minutters gangtræningssessioner om ugen derhjemme med enheden.

Hver session vil omfatte:

  1. Gåtur i 5-10 minutters intervaller for 3 forsøg, med målet om at udføre på 7/10 på Pictorial Children's Effort Rating Table (PCERT)
  2. Overvågning af hjertefrekvens
  3. Pårørende udfylder en kort log for at registrere træningssessionens detaljer.

En undersæt af frivillige deltagere vil også blive randomiseret til at modtage enten 5-azacitidin (VIDAZA) eller placebo (Mannitol) på midtpunktet. En registreret sygeplejerske vil give en enkelt subkutan injektion af enten AZA eller placebo i en dosis på 75 mg/m² på deltagerens nedre mave eller inderlår.
Enhed: Smart Ankel-Fod Orthese
Biomotum Ambulo er en justerbar smart AFO-enhed med to justerbare fjederindstillinger og giver realtids biofeedback ved hjælp af fodpladesensorer og progressive målparametre baseret på individuel gangart.
Andre navne:
  • Biomotum Ambulo AFO
Medicin: Placebo
En undergruppe af frivillige deltagere vil modtage en enkelt dosis (75mg/m²) af Mannitol (placebo). En registreret sygeplejerske vil foretage en enkelt subkutan injektion på midtpunktet.
Andre navne:
  • Mannitol
Aktiv komparator: Smart AFO & Hjemmeinterventionstræning

Deltagerne vil modtage én Smart AFO-enhed til brug under studiet hjemmeinterventionsfasen. Deltagerne vil blive bedt om at gennemføre og logge mindst tre 30-minutters gangtræningssessioner om ugen hjemme med enheden.

Hver session vil omfatte:

  1. Gang i 5-10 minutters intervaller i 3 forsøg, med målet om at præstere på et 7/10 på Pictorial Children's Effort Rating Table (PCERT)
  2. Overvågning af hjertefrekvens
  3. Plejer udfylder en kort log for at spore træningssessionens detaljer.
Enhed: Smart Ankel-Fod Orthese
Biomotum Ambulo er en justerbar smart AFO-enhed med to justerbare fjederindstillinger og giver realtids biofeedback ved hjælp af fodpladesensorer og progressive målparametre baseret på individuel gangart.
Andre navne:
  • Biomotum Ambulo AFO

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Primære resultatmål

I et klinisk studies protokol er det planlagte resultatmål, der er det vigtigste for at evaluere effekten af ​​en intervention/behandling. De fleste kliniske undersøgelser har ét primært resultatmål, men nogle har mere end ét.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
6-minutters gåtest
Tidsramme: Fra baseline til opfølgning, ca. 13 uger
Deltagerne vil gennemføre en 6-minutters gangtest for at måle den samlede distance, de kan gå i en periode på 6 minutter.
Fra baseline til opfølgning, ca. 13 uger

Sekundære resultatmål

Sekundære resultatmål

I en klinisk undersøgelses protokol er et planlagt resultatmål, der ikke er lige så vigtigt som det primære resultatmål for at evaluere effekten af ​​en intervention, men som stadig er af interesse. De fleste kliniske undersøgelser har mere end ét sekundært resultatmål.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
10 Meter Gangtest
Tidsramme: Fra baseline til opfølgning, ca. 13 uger
Deltagerne vil gå 10 meter for at vurdere ganghastighed.
Fra baseline til opfølgning, ca. 13 uger
Gross Motor Function Measure 88 (GMFM-88)
Tidsramme: Baseline til opfølgning, cirka 13 uger
GMFM-88 vil blive brugt til at måle ændringer i grovmotorisk funktion over tid.
Baseline til opfølgning, cirka 13 uger
Selektiv Kontrolvurdering af Nedre Ekstremitet (SCALE)
Tidsramme: Fra baseline til efter intervention, ca. 7 uger
SCALE er et klinisk vurderingsværktøj, der anvendes til at evaluere selektiv frivillig motorisk kontrol af nedre ekstremiteter.
Fra baseline til efter intervention, ca. 7 uger
Pædiatrisk Berg Balance Scale (BBS)
Tidsramme: Fra baseline til opfølgning, cirka 13 uger
Den pædiatriske BBS vil blive brugt til at vurdere statisk balance og falderisiko.
Fra baseline til opfølgning, cirka 13 uger
Modified Tardieu Scale (MTS)
Tidsramme: Baseline til opfølgning, cirka 13 uger
Modified Tardieu-skalaen vil blive udfyldt for at vurdere musklens reaktion på stræk ved givne hastigheder.
Baseline til opfølgning, cirka 13 uger
Wong-Baker FACES Smerteskala
Tidsramme: Baseline til opfølgning, ca. 13 uger
Wong-Baker FACES Pain Rating Scale vil blive brugt til, at børn selv kan rapportere deres smertegrad.
Baseline til opfølgning, ca. 13 uger
Pictorial Children's Effort Rating Table (PCERT)
Tidsramme: Fra baseline til opfølgning, ca. 13 uger
PCERT vil blive brugt til, at børn selv kan vurdere og kommunikere deres opfattede anstrengelse under fysisk aktivitet eller motion.
Fra baseline til opfølgning, ca. 13 uger
Cerebral Pares Livskvalitets Spørgeskema (CP-QOL)
Tidsramme: Fra baseline til opfølgning, cirka 13 uger
CP-QOL vil blive administreret for at indsamle barnets og familiens perspektiv på trivsel og livskvalitet.
Fra baseline til opfølgning, cirka 13 uger

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Sponsor

Den organisation eller person, der igangsætter undersøgelsen, og som har myndighed og kontrol over undersøgelsen.
Shirley Ryan AbilityLab

Efterforskere

Efterforskere

En forsker involveret i et klinisk studie. Beslægtede termer omfatter stedets principal investigator, site sub-investigator, studieformand, undersøgelsesleder og undersøgelseshovedinvestigator.
  • Ledende efterforsker: Megan O'Brien, PhD, Shirley Ryan Abilitylab

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

Studiestart

Den faktiske dato, hvor den første deltager blev tilmeldt en klinisk undersøgelse. Den "forventede" undersøgelses startdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens startdato.
28. maj 2026

Primær færdiggørelse (Anslået)

Primær færdiggørelse

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention for at indsamle endelige data for det primære resultatmål. Hvorvidt det kliniske studie sluttede i henhold til protokollen eller blev afsluttet, påvirker ikke denne dato. For kliniske undersøgelser med mere end ét primært resultatmål med forskellige afslutningsdatoer refererer dette udtryk til den dato, hvor dataindsamlingen er afsluttet for alle de primære resultatmål. Den "forventede" primære afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være den primære afslutningsdato for undersøgelsen.
31. august 2030

Studieafslutning (Anslået)

Studieafslutning

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention/behandling for at indsamle endelige data for de primære resultatmål, sekundære udfaldsmål og uønskede hændelser (det vil sige den sidste deltagers sidste besøg). Den "forventede" undersøgelses afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens afslutningsdato.
31. august 2030

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

Først indsendt

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsendte en undersøgelsespost til ClinicalTrials.gov. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den første indsendte dato og postens tilgængelighed på ClinicalTrials.gov (den første offentliggjorte dato).
11. februar 2026

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsender en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Sponsoren eller investigatoren skal muligvis revidere og indsende en undersøgelsespost en eller flere gange, før NLM's kvalitetskontrolkriterier er opfyldt. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
20. februar 2026

Først opslået (Faktiske)

Først opslået

Datoen, hvor undersøgelsesposten først var tilgængelig på ClinicalTrials.gov efter National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgang er afsluttet. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte undersøgelsesposten, og den første offentliggjorte dato.
25. februar 2026

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

Sidste opdatering sendt

Den seneste dato, hvor ændringer i en undersøgelsespost blev gjort tilgængelig på ClinicalTrials.gov. Der kan være en forsinkelse mellem det tidspunkt, hvornår ændringerne blev indsendt til ClinicalTrials.gov af undersøgelsens sponsor eller investigator (datoen for sidste opdatering afsendt) og den sidste opdatering, der blev sendt.
1. juni 2026

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte ændringer til en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
28. maj 2026

Sidst verificeret

Sidst verificeret

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator bekræftede oplysningerne om en klinisk undersøgelse på ClinicalTrials.gov som nøjagtige og aktuelle. Hvis en undersøgelse med rekrutteringsstatus som rekruttering; rekrutterer endnu ikke; eller aktiv, ikke rekruttering er ikke blevet bekræftet inden for de seneste 2 år, er undersøgelsens rekrutteringsstatus vist som ukendt.
1. maj 2026

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

Andre undersøgelses-id-numre

Andre identifikatorer eller ID-numre end NCT-nummeret, der er tildelt til en klinisk undersøgelse af undersøgelsens sponsor, finansieringsgivere eller andre. Disse numre kan omfatte unikke identifikatorer fra andre forsøgsregistre og National Institutes of Health-bevillingsnumre.
  • STU00225131

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

produkt fremstillet i og eksporteret fra U.S.A.

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Cookieindstillinger

Vi bruger cookies for at sikre, at vi giver dig den bedste oplevelse på vores hjemmeside. For flere detaljer skal du læse omhyggeligt vores Politik om beskyttelse af personlige oplysninger og cookies. ...>>>Du kan når som helst ændre dine præferencer eller trække dit samtykke tilbage ved at slette cookies fra din hjemmeside eller computer som beskrevet i politikken. Accepter det og vælg dine præferencer ved at markere de tilsvarende felter i afsnittet "Administrer indstillinger" nedenfor. Læs vores servicevilkår omhyggeligt, inden du fortsætter med at bruge nogen del af dette websted.
«Administrer indstillinger